Институт развития терапии БАС ( ALS TDI ) — некоммерческая биотехнологическая исследовательская организация, занимающаяся поиском методов лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). В штате организации более 30 ученых, она реализует программу исследований и разработок, сосредоточенную на БАС. [1] [2]
ALS TDI был основан как Фонд развития терапии БАС (ALS TDF) в 1999 году Джеймсом Хейвудом , Робертом Боназоли и Мелиндой Марш Хейвуд после того, как брату Джеймса, Стивену Хейвуду , поставили диагноз БАС. [3] Доктор Теннор Рамеш присоединился к ALS-TDF, когда его невестке поставили диагноз БАС, и создал исследовательский центр, а также занимал должность главного научного сотрудника с момента основания до 2003 года. Первоначально организация финансировалась за счет пожертвований Стивена, а также Алекса и Брит д'Арбелофф . Первой концепцией терапии Фонда была замена белка EAAT2 с помощью генной терапии. [2] [4]
В 2004 году Фонд переехал в здание площадью 16 000 квадратных футов (1500 м 2 ) в Кембридже , штат Массачусетс, с собственной лабораторией. ALS TDF построил лабораторию биологической безопасности уровня 2 в 2005 году, что позволило расширить «линии генной терапии и клеточного лечения». [2]
В 2005 году Фонд начал Tri-State Trek, ежегодный 270-мильный велопробег из Бостона, Массачусетс, в Гринвич, Коннектикут . [2] С тех пор в Trek приняли участие более 400 человек, и было собрано более 7 миллионов долларов на исследования. [5] [6]
В 2006 году пациент с БАС Оги Ньето стал председателем совета директоров. [2] В следующем году Джеймс Хейвуд ушел с поста президента, но вошел в совет директоров, а Шон Ф. Скотт , который руководит БАС в своей семье, заменил его. [7] Скотт работал с Оги Ньето , а также с Ассоциацией мышечной дистрофии , чтобы объединить две организации в 2007 году. Сотрудничество позволило MDA соответствовать годовому бюджету TDI БАС в течение трех лет через инициативу Ньето, Augie's Quest , хотя партнерство продолжалось и после этого, и MDA в общей сложности предоставила более 36 миллионов долларов. [8] [9] В том же году организация заменила часть своего названия «Фонд» на «Институт». [2]
Институт получил грант в размере 1,1 миллиона долларов от Министерства обороны США в 2008 году и дополнительный грант в размере 1,6 миллиона долларов в 2010 году. [2] [10]
Стивен Перрин, ранее занимавший должность только главного научного сотрудника , был назначен генеральным директором в 2009 году после смерти Шона Скотта. [11] В 2011 году институт переехал в новое здание площадью 26 000 квадратных футов (2400 м2 ) , также в Кембридже, что позволило нанять больше ученых и расширить лабораторию. [2]
Два года спустя, в 2014 году, Augie's Quest официально перешел с MDA на ALS TDI. [12] В том же году ALS TDI получил более 3 миллионов долларов через Ice Bucket Challenge . [1] В 2016 году Институт объявил о партнерстве ALS ONE с Massachusetts General Hospital , Harvard Medical School , University of Massachusetts Medical School и Compassionate Care ALS с целью найти лечение ALS в течение четырех лет. [13]
В 2018 году ALS TDI был первоначальным бенефициаром ALS Pepper Challenge, где участники съедают перец чили . [14] Различные публичные личности, включая Келли Кларксон , Джимми Киммела , Шакила О'Нила , Нэнси О'Делл , Вольфа Блитцера , Miami Heat и Энди Коэна , приняли участие в этом испытании. [15] [16]
В феврале 2021 года Институт развития терапии БАС переехал в Уотертаун, штат Массачусетс. [17] Новое местоположение включало лабораторный комплекс, позволяющий проводить доклинические, клинические и переходные исследования в одном месте. [17]
В апреле 2021 года совет директоров назначил доктора медицины Фернандо Виейру генеральным директором Института развития терапии БАС. [18]
22 февраля 2023 года председатель правления Оги Ньето скончался от БАС.
Институт собрал и потратил более 100 миллионов долларов на исследования эффективных методов лечения БАС и практикует науку с открытым исходным кодом . [19] После открытия того, что препарат от рассеянного склероза Gilenya также может быть средством лечения БАС, Институт зачислил 30 человек в клиническое исследование фазы 2A препарата в 2013 году, хотя оно не продвинулось дальше. [20] [21] [22]
ALS TDI запустила программу Precision Medicine Program в партнерстве с Denali Therapeutics в 2013 году «для выявления подгрупп БАС, потенциальных методов их лечения с использованием данных пациентов, геномики и технологии iPS-клеток ». [23] К 2015 году в программе было зарегистрировано и предварительно обследовано более 300 человек, значительная часть которых финансировалась за счет средств, собранных в рамках Ice Bucket Challenge . [24] [25] [26]
В 2018 году Институт приступил к клиническим испытаниям первой фазы AT-1501, потенциального средства для лечения БАС и болезни Альцгеймера [27], которое блокирует активацию определенных иммунных клеток, чтобы защитить нервы от БАС. [28] Разработка препарата позволяет рассматривать ALS TDI как успешную организацию по разработке лекарств . [29] ALS TDI получила финансирование от партнерства ALS ONE для разработки препарата. [30]
В 2020 году Институт опубликовал статью «Ингибирование PRMT типа I защищает от токсичности дипептидного повтора, богатого аргинином C9ORF72» в журнале Frontiers in Pharmacology, а в 2021 году опубликовал статью под названием «Гипотеза и теория: роль метилирования аргинина в БАС, опосредованном C9orf72, и ЛТБ» в журнале Frontiers in Cellular Neuroscience . [31]