stringtranslate.com

Ассоциация мышечной дистрофии

Ассоциация мышечной дистрофии ( MDA ) — американская некоммерческая организация, занимающаяся поддержкой людей, страдающих мышечной дистрофией , БАС и связанными с ними нервно-мышечными заболеваниями . Основанная в 1950 году Полом Коэном, который страдал мышечной дистрофией, MDA ускоряет исследования, совершенствует уход и работает над тем, чтобы дать возможность семьям жить дольше и более независимой жизнью [5] [6], но, возможно, известна своим ежегодным телемарафоном в честь Дня труда , который транслировался каждый год в прямом эфире с конца 1960-х по 2010 год, а ведущим, ведущим и национальным председателем был комик и режиссер Джерри Льюис . Дон Риклз , Фрэнк Синатра , Сэмми Дэвис-младший , Милтон Берл , Уэйн Ньютон , Норм Кросби , Дон Франциско , Тони Орландо , Джонни Карсон , Арета Франклин , Морин Макговерн , Дайана Росс , Анджела Лэнсбери и другие также поддерживали MDA на протяжении многих лет. [7] Штаб-квартира организации находится в Чикаго, штат Иллинойс . [8]

История

Организация была основана в 1950 году группой людей, лично связанных с мышечной дистрофией , включая Пола Коэна, который жил с этим заболеванием. [9] Первоначально известная как Ассоциация мышечной дистрофии Америки, она была переименована в свое нынешнее название в 1970-х годах. [7]

В 1954 году MDA начала сотрудничать с Международной ассоциацией пожарных для ежегодной акции по сбору средств Fill the Boot. [10] В 1955 году организация провела свой первый летний лагерь. [11]

В 1980 году американский производитель мотоциклов Harley Davidson стал национальным спонсором MDA; [12] в 1987 году началась программа MDA Ride For Life — благотворительный мотопробег, проводившийся в выходные, посвященные Дню труда . [13] В 1986 году поставщик нефти и газа Citgo стал вторым национальным спонсором организации. [14]

В 1982 году программа MDA Shamrocks стартовала в Гранд-Рапидс, штат Мичиган , и стала общенациональной программой год спустя. [15] В 1996 году Американская медицинская ассоциация совместно наградила MDA и Льюиса премией за достижения всей жизни за их вклад в здоровье и благополучие человечества. [16]

Доктор Стэнли Аппель основал клинику бокового амиотрофического склероза в Хьюстонской методистской больнице с MDA в 1982 году, которая превратилась в исследовательский и клинический центр MDA ALS в Хьюстонском методистском неврологическом институте. Новаторская работа доктора Аппеля включает разработку иммунотерапевтического лечения, которое может замедлить прогрессирование БАС. Усилия доктора Аппеля были признаны MDA, когда он получил премию MDA Tribute Award в 2022 году. [17]

В октябре 2020 года телемарафон MDA , который первоначально проводился с 1966 по 2014 год, был переосмыслен как детский телемарафон MDA Kevin Hart после шестилетнего перерыва. [18] Двухчасовое мероприятие проводилось виртуально из-за пандемии COVID-19 и транслировалось в прямом эфире на сети Laugh Out Loud и ее канале YouTube . [19] Среди знаменитых гостей телемарафона 2020 года были Джек Блэк , Джош Гад , Майкл Б. Джордан и Джиллиан Меркадо . [20]

В ноябре 2020 года MDA запустила инструмент под названием «Платформа визуализации и отчетности (VRP) нейромышечных наблюдений» (MOVR), чтобы сделать клинические данные более доступными и ускорить открытие методов лечения мышечной дистрофии. [21]

В ответ на пандемию COVID-19 MDA перевела несколько своих традиционных программ в виртуальные форматы и представила новые виртуальные программы. Последнее включало несколько мероприятий Facebook Live , на которых обсуждались проблемы, которые пандемия создала для людей с ограниченными возможностями. [22] [23] Оно также предоставляло ресурсы и рекомендации по COVID-19 для пациентов с нервно-мышечными заболеваниями и поставщиков услуг через свой онлайн-ресурсный центр. [24] Во время предписаний оставаться дома из-за пандемии COVID-19 MDA поделилась «шуткой дня» от национального посла Итана Лайбранда через свои каналы в социальных сетях. [25]

В январе 2021 года MDA объявила, что раннинбек НФЛ Найхейм Хайнс станет ее национальным представителем. [26]

Национальный посол

MDA имеет традицию выбирать национальных послов из числа людей, живущих с нервно-мышечными заболеваниями. [27] С момента создания программы в 1952 году более 45 национальных послов поделились своим опытом, чтобы подчеркнуть необходимость финансирования исследований и разработки методов лечения и излечения нервно-мышечных заболеваний. [28] [29] Эти представители взаимодействуют с партнерами, волонтерами, сторонниками и известными деятелями, получая известность через каналы социальных сетей и национальные СМИ. Бывшие молодежные послы занимались различными областями во взрослой жизни, выступая за улучшение доступности, раннее вмешательство в лечение посредством скрининга новорожденных и достижения в исследованиях и уходе за семьями MDA и людьми с ограниченными возможностями. Национальные послы MDA ранее были известны как «национальные послы доброй воли», которых до 1980-х годов называли «детями-постерами». В 1952 году MDA учредила Майкла Данну в качестве своего первого ребенка-постера. [30]

Одним из самых известных послов был Мэтти Штепанек , национальный посол доброй воли с 2002 года до своей смерти в 2004 году, известный своей серией бестселлеров Heartsongs , а также своими выступлениями на шоу Опры Уинфри и Good Morning America. [31] Другим известным послом является Итан ЛиБрэнд, страдающий мышечной дистрофией Дюшенна и получивший национальное признание за свою отмеченную наградой Shorty Award кампанию «Joke-A-Day for MDA» во время пандемии COVID-19. [32]

Исследовать

В 1986 году финансируемый MDA исследователь Луис М. Кункель идентифицировал ген дистрофина , ген мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и мышечной дистрофии Беккера (МДБ). [33] MDA профинансировало первое исследование генной терапии в 1999 году, за которым последовало первое исследование векторной генной терапии для МДД в ​​2006 году. [34]

В 2007 году MDA финансировало Адриана Р. Крайнера и его коллег из лаборатории Cold Spring Harbor в Лорел Холлоу , штат Нью-Йорк, для ранней стадии разработки нусинерсена . Нусинерсен был одобрен FDA в 2016 году в качестве первого метода лечения спинальной мышечной дистрофии (СМА). [35]

По состоянию на 2018 год общий объем финансирования MDA составил более 58 миллионов долларов США, распределенных между 312 исследовательскими грантами. [36] К 2019 году MDA поддержала 252 исследовательских проекта по всему миру, общий объем финансирования которых составил более 66 миллионов долларов США. [37]

MDA активно участвует в поддержке разработки генной терапии редких нервно-мышечных заболеваний. В 2023 году ассоциация представила программу Kickstart для снижения барьеров для разработки генной терапии. Программа объединяет команду экспертов для совместной помощи выбранным проектам, позиционируя их для последующего грантового финансирования. Программа Kickstart была представлена ​​на клинической и научной конференции MDA 2023 года, где обсуждения были сосредоточены на возможностях снижения рисков генной терапии, текущих барьерах для разработки, совместных структурах и управлении данными. [3]

MDA поддержало решение FDA в 2023 году одобрить экспериментальную генную терапию, разработанную Sarepta Therapeutics , которая направлена ​​на замедление прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна путем содействия выработке белка, называемого микродистрофином, в мышцах пациентов. [38] Достижения в лечении мышечной дистрофии Дюшенна побудили MDA лоббировать создание панелей скрининга новорожденных для раннего выявления и начала лечения. [39]

Программы и мероприятия

Пожарные собирают деньги для MDA в рамках акции Fill the Boot Drive в Клинтоне, штат Мичиган

Заполните загрузочный диск

Во время Национального дня ботинка MDA сотрудничает с Международной ассоциацией пожарных (IAFF) для запуска мероприятий по сбору средств Fill the Boot. Эти мероприятия помогают поддерживать исследования, уход и защиту семей, пострадавших от мышечной дистрофии, БАС и связанных с ними нервно-мышечных заболеваний в Соединенных Штатах. Партнерство между MDA и IAFF восходит к 1954 году, когда IAFF обозначила MDA в качестве своей благотворительной организации по выбору. Пожарные по всей стране собрали 690 миллионов долларов за почти семь десятилетий, что привело к прорывам в исследованиях, одобренных FDA методах лечения и пропагандистских усилиях, таких как доступ к уходу и скрининг новорожденных. [40]

Ежегодные выплаты MDA в пользу IAFF, которые, согласно документам Министерства труда США, варьировались от 980 000 до 1,4 млн долларов США в период с 2015 по 2020 год, подверглись некоторой проверке на предмет их размера по сравнению с расходами благотворительной организации. [41]

Телемарафон

Телемарафон дебютировал в 1966 году и проводился ежегодно в выходные, посвященные Дню труда, до 2014 года. Первоначально ведущим телемарафона был ветеран кино, комик и певец Джерри Льюис , который также был национальным председателем MDA с момента его создания в 1950 году и вел шоу до 2010 года. В 2005 году MDA приняла беспрецедентное решение пожертвовать 1 миллион долларов из собранных на телемарафоне денег на ликвидацию последствий урагана Катрина , сделав пожертвование конкретно Армии спасения (хотя телемарафон также призывал зрителей жертвовать средства Американскому Красному Кресту ). В 2008 году ежегодный телевизионный сбор средств собрал рекордные 65 031 393 доллара.

Официальный логотип MDA использовался до 29 января 2016 г.

Первоначально транслировавшееся в течение 21,5 часов с 1966 по 2010 год, мероприятие было сокращено до шести часов в 2011 году. [42] Первоначально было объявлено, что выпуск телемарафона 2011 года станет последним для Льюиса в качестве ведущего, при этом он продолжит свою роль национального председателя; [43] однако 3 августа 2011 года MDA объявила, что Льюис ушел с поста ведущего и председателя по нераскрытым обстоятельствам. [44] Однако в 2016 году, за год до своей смерти, Льюис нарушил пятилетнее молчание в видеоролике, поддерживающем обновленный веб-сайт и бренд MDA, заявив, что работа по искоренению мышечной дистрофии будет продолжена.

Кроме того, поддержка Льюиса была настолько несокрушимой на протяжении многих лет, что дети и взрослые, которым помогала MDA, называются « Дети Джерри» . С 2012 по 2014 год шоу было известно как « Шоу силы MDA» . В начале 2015 года организация объявила о прекращении шоу. [45]

9 сентября 2020 года руководители MDA объявили о планах возобновить свой ежегодный телемарафон MDA с новым ведущим, комиком Кевином Хартом . [46] Новый двухчасовой телемарафон под названием MDA Kevin Hart Kids Telethon можно было посмотреть исключительно через участвующие платформы социальных сетей ; мероприятие транслировалось 24 октября 2020 года в 20:00 по восточному поясному времени. [47] Специальное мероприятие было двойным благотворительным мероприятием, доходы от которого направлялись как в MDA, так и в «Help From The Hart», организацию, основанную вышеупомянутым новым ведущим программы. Благотворительная организация Харта объявила, что направит свою часть собранных средств на «поддержку программ образования, здравоохранения и социальных нужд, ориентированных на малообеспеченные сообщества, а также на обслуживание молодежи посредством образовательных стипендий». [48] ​​Телемарафон сопровождался 10-часовой прямой трансляцией Let's Play под названием Let's Play For A Cure, в которой приняли участие диджей и продюсер Zedd , игровая личность missharvey и киберспортсмены . [49] Прямая трансляция была частью недельного «стриматона», в котором участвовали звезды киберспорта, играющие в такие игры, как League of Legends , Rocket League , Fortnite , Call of Duty и Fall Guys . [50]

После детского телемарафона имени Кевина Харта состоялось шоу, посвященное 70-летию MDA, ведущими которого стали журналисты развлекательного телевидения Нэнси О'Делл и Джанн Карл . [49]

Клиническая и научная конференция MDA

Клиническая и научная конференция MDA — это значимое мероприятие, которое собирает более 2000 профессионалов, включая ученых и врачей, специализирующихся на нервно-мышечных заболеваниях. Конференция демонстрирует исследования, способствует сотрудничеству и продвигает последние достижения в этой области. Она охватывает различные аспекты исследований, от доклинических до клинических, и поддерживает разработку улучшенного ухода и лечения для нервно-мышечного сообщества. На конференции также проходит ежегодный саммит Insights in Research Investment Summit, который фокусируется на заинтересованных сторонах исследований и инвестиций в области нервно-мышечных заболеваний. На конференции 2023 года с основным докладом выступил доктор Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA, о растущем влиянии генной терапии на лечение редких заболеваний. [51]

Квест Медиа

MDA выпускает ежеквартальный журнал Quest, ориентированный на людей с нервно-мышечными заболеваниями и их опекунов. Минди Хендерсон, у которой диагностирована спинальная мышечная атрофия 2 типа (СМА) и которая является защитником прав пациентов, является главным редактором с 2023 года. Журнал с тиражом около 100 000 экземпляров расширяет свою сферу распространения через офисы неврологов и сеть MDA из 150 центров по уходу по всей стране. Помимо фокусирования на науке и исследованиях, освещение Quest включает адаптивный образ жизни, путешествия, медицинское оборудование, доступную моду, занятость и представительство в СМИ. [52]

Летний лагерь MDA

Каждое лето в течение одной недели тысячи детей со всей страны, у которых диагностированы нервно-мышечные заболевания, могут посещать лагерь, предназначенный только для них. Летний лагерь MDA предлагает детям и молодым людям возможность участвовать в развлекательных мероприятиях, которые способствуют развитию независимости, уверенности в себе, развитию навыков и дружеских отношений. На одного участника лагеря приходится один консультант, и всю неделю дети в возрасте от 8 до 17 лет находятся в паре со взрослым волонтером. Они участвуют в мероприятиях и играх и остаются на ночь. [53] Лагеря организуются на местном уровне и проводятся в разные недели с мая по август. Весь персонал лагеря является добровольцами и должен пройти собеседование и подать заявку с хорошими рекомендациями. Лагерь предлагается бесплатно для участников лагеря и их семей; [54] стоимость лагеря для участников лагеря и волонтеров покрывается за счет многочисленных сборов средств, которые MDA проводит каждый год. [55]

Официальный логотип MDA Muscle Walk с 2016 года

Прогулка с мышцами

MDA Muscle Walk, стартовавший в 2010 году, представляет собой ежегодное мероприятие на дистанцию ​​от 1 до 3,1 мили, проводимое в более чем 150 населенных пунктах по всей территории Соединенных Штатов для сбора средств на исследования и обслуживание пациентов. [56] В 2022 году MDA возобновила очные Muscle Walks во многих местах, включая Финикс, Чикаго, Сент-Луис, Детройт, Бостон, города-побратимы, Хьюстон и Даллас, продолжая при этом предлагать вариант виртуального Muscle Walk для повышения гибкости участия. [57] [58]

Кампания по сбору средств для розничной торговли Shamrocks

В течение февраля и марта розничные торговцы по всей территории США вносят свой вклад в кампанию MDA Shamrocks, крупнейшую в стране инициативу по сбору средств в честь Дня Святого Патрика . Они предоставляют покупателям возможность округлить свои покупки или пожертвовать определенную сумму, например, 1, 3 или 5 долларов. Покупатели могут написать свои имена на бумажных клеверах, которые затем выставляются в магазинах, чтобы продемонстрировать поддержку миссии MDA по расширению прав и возможностей людей с нервно-мышечными заболеваниями, чтобы они могли вести более долгую и независимую жизнь. [15] [59]

Сеть центров по уходу

Сеть центров по уходу MDA признана крупнейшей сетью многопрофильных клиник, специализирующихся на нервно-мышечных заболеваниях в Соединенных Штатах, с более чем 150 клиниками, распределенными по всей стране. Помимо предоставления специализированной помощи, эти центры также являются активными местами исследований. [60]

В 2023 году MDA расширила свой Центр ресурсов, запустив Сеть поддержки генной терапии. Эта сеть предоставляет ресурсы и руководство по одобренным генным терапиям для людей, живущих с нервно-мышечными заболеваниями, стремясь помочь сообществу ориентироваться в сложностях новых генных терапий. Клиническое сетевое взаимодействие через Сеть центров по уходу MDA вносит дополнительную поддержку, способствуя обмену передовым опытом между различными центрами по уходу. [61]

Целевые заболевания

MDA нацелен на широкий спектр нервно-мышечных заболеваний, включая мышечные дистрофии, заболевания двигательных нейронов , заболевания ионных каналов , митохондриальные заболевания , миопатии , заболевания нервно-мышечных соединений и заболевания периферических нервов. Конкретные примеры включают мышечную дистрофию Дюшенна (МДД), тяжелую форму мышечной дистрофии, БАС (боковой амиотрофический склероз) и болезнь Шарко-Мари-Тута (БШМТ), которая поражает периферические нервы.

MDA также занимается многочисленными редкими расстройствами, такими как синдром Андерсена-Тавила , дистальная миопатия Лэйнга и синдром Уокера-Варбурга . Кроме того, ассоциация охватывает такие состояния, как мышечная дистрофия Беккера (МДБ), врожденные мышечные дистрофии (ВМД), миотоническая дистрофия (МД), спинальная мышечная атрофия (СМА) и миастения гравис (МГ). [62]

Законодательство

MDA поддержала Закон о повторном разрешении на скрининг новорожденных спасает жизни 2013 года (HR 1281; 113-й Конгресс) , законопроект, который внесет поправки в Закон о службе общественного здравоохранения , чтобы повторно разрешить программы грантов и другие инициативы для содействия расширенному скринингу новорожденных и детей на предмет наследственных заболеваний. [63] MDA утверждала, что «многие из лекарственных терапий, которые в настоящее время разрабатываются для сообщества MDA, принесут наибольшую пользу, если будут применяться либо до появления симптомов, либо на ранней стадии развития заболевания. Таким образом, для некоторых заболеваний в программе MDA наличие программы скрининга новорожденных на момент доступности лечения представляет собой наилучшую возможность для воздействия на оптимальные и потенциально спасающие жизни результаты лечения». [64]

MDA поддержала поправки 2013 года о помощи сообществу, исследованиях и образовании при мышечной дистрофии Пола Д. Уэллстоуна (HR 594; 113-й Конгресс) , законопроект, который внесет поправки в Закон о службе общественного здравоохранения, чтобы пересмотреть программу исследований мышечной дистрофии Национальных институтов здравоохранения (NIH). [65] MDA утверждала, что «еще предстоит проделать большую работу, и необходимо увеличить федеральную поддержку, чтобы гарантировать, что исследователи смогут продолжать добиваться прогресса в поиске лечения». [66]

В декабре 2021 года президент Джо Байден подписал Закон об ускорении доступа к критически важным методам лечения БАС. Закон был направлен на ускорение разработки и одобрения методов лечения БАС и других нервно-мышечных заболеваний. Во время церемонии подписания президент Байден выразил признательность Ассоциации мышечной дистрофии за ее решающую роль в продвижении этого законодательства. [67]

В мае 2024 года MDA поддержала повторное разрешение Федерального управления гражданской авиации (FAA) посредством законопроекта на сумму 105 миллиардов долларов, принятого Конгрессом. Законопроект включает в себя улучшение доступности авиаперелетов для людей с ограниченными возможностями, что представляет собой значительный прогресс в этой области. [68]

Независимые оценки благотворительности

MDA признана Альянсом Wise Giving от Better Business Bureau как аккредитованная благотворительная организация, которая соответствует всем 20 стандартам подотчетности благотворительности. По состоянию на 31 декабря 2022 года MDA сообщила о значительном финансировании, направленном на обслуживание пациентов и сообщества, профессиональное образование в области общественного здравоохранения и исследования. Финансовая деятельность организации, вознаграждение руководства и методы сбора средств раскрываются прозрачно, что подчеркивает ее приверженность подотчетности и этической практике. [69]

Charity Navigator , крупнейший независимый оценщик благотворительных организаций, дает MDA две из четырех звезд на основе показателей финансовой эффективности, подотчетности и прозрачности. [70] В 2019 году CharityWatch дал MDA оценку D, указав на многочисленные финансовые проблемы в организации. [71]

MDA получила от GuideStar знак прозрачности Candid Platinum Seal of Transparency , что подтверждает ее приверженность принципам прозрачности и подотчетности. [72]

Критика

MDA и Льюис подверглись критике со стороны активистов по защите прав инвалидов за их тенденцию изображать людей с ограниченными возможностями, как говорят эти защитники, «жалкими жертвами, которые не хотят и не нуждаются ни в чем, кроме большой благотворительной организации, которая позаботится о них или вылечит их». [73]

Ссылки

  1. ^ Миллер, Хоукен (17 ноября 2020 г.). «Вопросы и ответы: познакомьтесь с Дональдом Вудом, новым генеральным директором и президентом Ассоциации мышечной дистрофии». Новости мышечной дистрофии . Получено 19 апреля 2021 г.
  2. ^ "Ассоциация мышечной дистрофии избирает губернатора Брэда Генри председателем, а Кристофера Розу, доктора философии, заместителем председателя совета директоров". GlobeNewswire (пресс-релиз). 9 января 2023 г. Получено 18 августа 2023 г.
  3. ^ ab "Новая программа MDA по разработке генной терапии при ультраредких заболеваниях: Шэрон Хестерли, доктор философии". Neurology Live . 24 марта 2023 г. Получено 18 августа 2023 г.
  4. ^ "Ассоциация мышечной дистрофии". ProPublica . 9 мая 2013 г. Получено 18 августа 2023 г.
  5. ^ "ВИДЕО: Фрэнк Синатра за кулисами телемарафона Джерри Льюиса, 1970-е годы". Reel Life With Jane . 6 сентября 2015 г. Получено 18 августа 2023 г.
  6. ^ "День Лу Герига". MLB.com . Получено 18 августа 2023 г. .
  7. ^ ab "История". Ассоциация мышечной дистрофии . 29 декабря 2015 г.
  8. ^ "MDA перенесет штаб-квартиру в Чикаго". Globest.com . Получено 18 августа 2023 г.
  9. ^ Хуан, Бинхуэй (2017-09-02). «Работа Джерри Льюиса окупается новыми препаратами для лечения мышечной дистрофии». The Morning Call .
  10. ^ "Пожарные Кливленда собрали более 40 000 долларов для MDA". The Place . Получено 11 июня 2021 г.
  11. ^ Кук, Б. В. (2011-07-29). «Толпа: сборщик средств помогает программам летних лагерей». Daily Pilot . Получено 11 июня 2021 г.
  12. ↑ Сотрудники UMC (11.09.2009). «Harley-Davidson вносит $4,5 млн в MDA». Ultimate Motorcycling . Получено 11.06.2021 .
  13. ^ Доктор философии, Патрисия Инасио (сентябрь 2020 г.). «Виртуальные события отмечают месяц осведомленности о мышечной дистрофии MDA» . Получено 11 июня 2021 г.
  14. ^ Берджесон, Джон (2016-12-19). «CITGO-спонсируемый турнир по гольфу собрал $100 тыс. для MD». Connecticut Post . Получено 2021-06-11 .
  15. ^ ab Barker, John (25 марта 2013 г.). «Клиенты Kroger поддерживают программу MDA Shamrocks». Патч .
  16. ^ "Джерри Льюис: Биография". KTRE.com . 26 августа 2003 г. Получено 11 июня 2021 г.
  17. ^ "В свои 89 лет методист из Хьюстона доктор Стэнли Аппель по-прежнему находится на переднем крае исследований БАС". Houston Chronicle . Получено 18 августа 2023 г.
  18. ^ Страб, Крис. «После шестилетнего перерыва 24 октября возвращается переосмысленный детский телемарафон имени Кевина Харта». Forbes . Получено 11 июня 2021 г.
  19. ^ Миллер, Хоукен (20 октября 2020 г.). «MDA Telethon Returning, Going Virtual With Host Kevin Hart» . Получено 11 июня 2021 г.
  20. ^ Клолери, Пол. «MDA возвращается в игру телемарафона». The NonProfit Times . Получено 11 июня 2021 г.
  21. ^ Рэй, доктор Форест (12 ноября 2020 г.). «MDA запускает инструмент, чтобы сделать клинические данные более доступными для исследователей» . Получено 23 апреля 2021 г.
  22. ^ Векслер, Мариса (2 апреля 2020 г.). «MDA проводит онлайн-сессию вопросов и ответов по COVID-19 сегодня». ALS News Today . Получено 29 сентября 2021 г.
  23. ^ Векслер, Мариса (6 августа 2020 г.). «Защитники медицины предлагают советы студентам с нервно-мышечными расстройствами в период COVID-19». Мышечная дистрофия . Получено 29 сентября 2021 г.
  24. ^ Meglio, Marco (29 апреля 2021 г.). «Apic Bio планирует начать клиническое исследование фазы 1/2 в конце 2021 или начале 2022 года в качестве многоцентрового исследования из 3 частей для оценки APB-102 у пациентов с мутациями SOD1-ALS». Neurology Live . Получено 29 сентября 2021 г.
  25. ^ Waterfiled, Sophia (24 апреля 2020 г.). «Пятиклассник рассказывает по шутке в день, чтобы американцы смеялись во время пандемии коронавируса». Newsweek . Получено 29 сентября 2021 г.
  26. ^ Таннебаум, Тейлор (11 февраля 2021 г.). «Colts RB Nyheim Hines назначен национальным представителем MDA». wthr.com . Получено 07.07.2021 .
  27. ^ "Айра Уокер, больной СМА 2-го типа, назначен национальным послом MDA". smanewstoday.com . 12 января 2024 г. Получено 31 мая 2024 г.
  28. ^ "Знакомьтесь, Рейган Имхофф, национальный посол доброй воли MDA". Medium . 16 февраля 2017 . Получено 2023-08-18 .
  29. ^ "Ассоциация мышечной дистрофии объявляет о назначении на 2023 год национального посла Лии Селайи из Нью-Йорка". Yahoo Finance . 23 января 2023 г. Получено 18 августа 2023 г.
  30. ^ "Национальные послы MDA делятся повседневным влиянием нервно-мышечных заболеваний". Mobility Works . 6 февраля 2020 г. Получено 18 августа 2023 г.
  31. ^ «Мэтью «Мэтти» Степанек, 13; поэт, миротворец». Los Angeles Times . 24 июня 2004 г. Получено 18 августа 2023 г.
  32. ^ "Молодежь из Декейтера дебютировала в рекламе во время церемонии вручения премии "Оскар"". AL.com . 25 апреля 2021 г. Получено 18 августа 2023 г.
  33. ^ Weidman Burke, Челси. «Время генной терапии DMD уже настало: беседа с MDA». BioSpace . Получено 07.07.2021 .
  34. ^ Агентства, Подкомитет по ассигнованиям Комитета Сената Конгресса США по министерствам труда, здравоохранения и социальных служб, образования и смежным вопросам (2001). Мышечная дистрофия: слушания перед подкомитетом Комитета по ассигнованиям, Сенат США, Сто седьмой Конгресс, первая сессия, специальные слушания, 27 февраля 2001 г., Вашингтон, округ Колумбия. Типография правительства США. ISBN 978-0-16-065977-5.{{cite book}}: CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка )
  35. ^ Неврология, The Lancet (01.03.2020). «Лидерство в лечении нервно-мышечных расстройств с 1950 года». The Lancet Neurology . 19 (3): 195. doi : 10.1016/S1474-4422(20)30027-2 . ISSN  1474-4422. PMID  32085828.
  36. ^ Luxner, Larry (4 апреля 2019 г.). «Конференция MDA, на которой эксперты по нервно-мышечным заболеваниям приезжают в Орландо, чтобы поделиться «новой эрой» в лечении и исследованиях». Charcot-Marie-Tooth News . Получено 29 сентября 2021 г.
  37. ^ The Lancet Neurology (2020). «Лидерство в лечении нервно-мышечных расстройств с 1950 года». The Lancet Neurology . 19 (3): 195. doi : 10.1016/S1474-4422(20)30027-2 . PMID  32085828.
  38. ^ "FDA одобряет первую генную терапию для мышечной дистрофии Дюшенна". Время . Получено 2023-08-18 .
  39. ^ "ОБНОВЛЕНИЕ УСИЛИЙ ПО СКРИНИНГУ НОВОРОЖДЕННЫХ PPMD". Parent Project Muscular Dystrophy . 31 мая 2023 г. Получено 18 августа 2023 г.
  40. ^ "Отчет о влиянии IAFF 2022" (PDF) . MDA.org . Получено 2023-08-18 .
  41. ^ Fitch, Marc E. (19.10.2020). «Файлы Fitch: Почему Международная ассоциация пожарных получает миллионы от благотворительной организации?». Yankee Institute . Получено 09.03.2024 .
  42. ↑ MDA: «Терамаран Дня труда MDA переходит на более короткий формат», 6 октября 2010 г.
  43. ↑ Пресс-релиз MDA, через Zap2it: «Вы никогда не пойдете в одиночку: Джерри Льюис примет последнее участие в телемарафоне», 16 мая 2011 г.
  44. ↑ MDA: «Джерри Льюис завершил выдвижение кандидатуры на пост национального председателя MDA», 3 августа 2011 г. Архивировано 4 августа 2011 г. на Wayback Machine
  45. ^ "MDA завершает телемарафон в честь Дня труда имени Джерри Льюиса". USA TODAY . Получено 29 октября 2017 г.
  46. ^ «Возобновление телемарафона Ассоциации мышечной дистрофии Кевина Харта пополняет список участников; трансляция будет проходить на LOL Network – обновление». 8 октября 2020 г.
  47. ^ Пресс-релиз MDA: «Ассоциация мышечной дистрофии объявляет о возобновлении легендарного телемарафона, ведущим которого станет актер и комик Кевин Харт»
  48. ^ «Кевин Харт возглавит знаменитый телемарафон MDA, который на протяжении десятилетий ведет Джерри Льюис». 9 сентября 2020 г.
  49. ^ ab Miller, Hawken (20 октября 2020 г.). "MDA Telethon Returning, Going Virtual With Host Kevin Hart" . Получено 07.07.2021 .
  50. ^ Такахаши, Дин (29.09.2020). «Акция Let's Play For A Cure Ассоциации мышечной дистрофии нацелена на геймеров». VentureBeat . Получено 07.07.2021 .
  51. ^ "Главный чиновник FDA рекламирует "обещание генной терапии" на ежегодной конференции MDA". Rare Disease Advisor . 21 марта 2023 г. Получено 18 августа 2023 г.
  52. ^ "Пациентка и адвокат СМА Минди Хендерсон обучает других в качестве редактора журнала MDA". Rare Disease Advisor . Получено 18 августа 2023 г.
  53. ^ «В специальном лагере 17-летний подросток со спинальной мышечной атрофией плавает, играет в баскетбол и многое другое». Inside Edition . 30 августа 2019 г. Получено 18 августа 2023 г.
  54. ^ Фрэнк, Грейс (7 февраля 2020 г.). «От центров по уходу до летних лагерей, MDA лидирует в оказании помощи другим» . Получено 23 апреля 2021 г.
  55. ^ "Летний лагерь MDA". Ассоциация мышечной дистрофии . 22 декабря 2017 г.
  56. ^ "Принять участие в мероприятии | Ассоциация мышечной дистрофии". Ассоциация мышечной дистрофии . 2015-12-17 . Получено 2017-10-29 .
  57. ^ "The Muscle Walk приезжает в Детройт в августе". Hour Detroit . 16 марта 2022 г. Получено 18 августа 2023 г.
  58. ^ «Ассоциация мышечной дистрофии объявляет о проведении Muscle Walks 2022 в местных сообществах по всей стране, чтобы поддержать семьи, живущие с мышечной дистрофией, БАС и связанными с ними нервно-мышечными заболеваниями». MDA.org . 11 марта 2022 г. . Получено 18 августа 2023 г.
  59. ^ "Кампания по сбору средств MDA Shamrocks выходит на поле в 2023 году". 21 февраля 2023 г. Получено 18 августа 2023 г.
  60. ^ «Доллары для укрепления сообществ». Capital Press . Декабрь 2020 г. Получено 23 апреля 2021 г.
  61. ^ "MDA создает сеть поддержки генной терапии". Новости мышечной дистрофии . 23 мая 2023 г. Получено 18 августа 2023 г.
  62. ^ "Болезни". Ассоциация мышечной дистрофии . 28 марта 2018 г.
  63. ^ "CBO - HR 1281". Бюджетное управление Конгресса. 6 июня 2014 г. Получено 24 июня 2014 г.
  64. ^ "Newborn Screening Saves Lives Reauthorization Act (HR 1281/S. 1417)". Ассоциация мышечной дистрофии. Архивировано из оригинала 24 октября 2013 года . Получено 24 июня 2014 года .
  65. ^ "HR 594 - Summary". Конгресс США . Получено 30 июля 2014 г.
  66. ^ "MD CARE Act Update (2014)". Muscular Dystrophy Association. Архивировано из оригинала 25 июня 2014 года . Получено 31 июля 2014 года .
  67. ^ «Выступление президента Байдена при подписании HR 3537, «Закона об ускорении доступа к критически важным методам лечения БАС»». WhiteHouse.gov . 23 декабря 2021 г. . Получено 18 августа 2023 г. .
  68. ^ «Конгресс принял реформу воздушного сообщения. Вот что это значит для Западной Австралии». The Seattle Times . 15 мая 2024 г. Получено 18 июля 2024 г.
  69. ^ "Обзор и отчеты благотворительной организации Muscular Dystrophy Association от Give.org". Give.org . Получено 18.08.2023 .
  70. ^ "Charity Navigator - Рейтинг Ассоциации мышечной дистрофии". Charity Navigator . Получено 2023-08-18 .
  71. ^ «Кевин Харт намерен перезапустить MDA Telethon (и свою карьеру ведущего)». The Hollywood Reporter . 16 октября 2020 г.
  72. ^ "Ассоциация мышечной дистрофии". GuideStar . Получено 2024-07-18 .
  73. ^ TheKidsAreAllRight документальный сайт о ренегате из Jerry's Kid по имени Майк Эрвин

Внешние ссылки и источники