stringtranslate.com

биография синей птицы

Bluebird Bio, Inc. , базирующаяся в Сомервилле, штат Массачусетс , является биотехнологической компанией, которая разрабатывает генную терапию для тяжелых генетических заболеваний . [1]

Единственный одобренный препарат компании в Европейском союзе (ЕС) — это бетабеглогенный аутотемцел (Зинтегло), который лечит бета-талассемию , зависящую от переливания крови (ТДТ), редкое генетическое заболевание крови, и был одобрен для использования Европейским агентством по лекарственным средствам . [2] Компанию критиковали за стоимость препарата в 1,8 миллиона долларов, что является вторым по дороговизне препаратом в мире. [3] [4] [5]

Компания разрабатывает генную терапию LentiGlobin [6] для лечения серповидноклеточной анемии и церебральной адренолейкодистрофии . Она также разрабатывает кандидаты на Т-клеточные продукты для лечения острого миелоидного лейкоза , карциномы Меркеля , диффузной В-крупноклеточной лимфомы и солидных опухолей MAGEA4 . [1]

История

Компания была основана как Genetix Pharmaceuticals в апреле 1992 года преподавателями Массачусетского технологического института Филиппом Лебульшем и Ирвингом Лондоном. [7]

В 2001 году Уолтер Ожье был назначен генеральным директором Genetix Pharmaceuticals, и компания сосредоточилась на разработке препарата LentiglobinTM для лечения серповидноклеточной анемии и большой талассемии (бета-талассемии) — двух наиболее распространенных в мире тяжелых генетических заболеваний человека.

В сентябре 2010 года предварительные результаты клинических испытаний LentiglobinTM в госпитале Неккер в Париже, Франция, были опубликованы в журнале Nature докторами Мариной Каваццана-Кальво и Филиппом Лебульшем, научным основателем Genetix Pharmaceuticals / bluebird bio. Стабильная (21 месяц) независимость от переливания крови была успешно достигнута пациентом с тяжелой бета-талассемией, которого лечили Lentiglobin 2 года назад. Это стало первой в истории долгосрочной коррекцией серьезного генетического заболевания человека с помощью генной терапии. [8]

Также в сентябре 2010 года компания была переименована в Bluebird Bio, а Ник Лешли был назначен ее генеральным директором. [9]

В июне 2013 года компания стала публичной компанией посредством первичного публичного размещения акций , собрав 116 миллионов долларов. [10]

В июне 2014 года компания приобрела Precision Genome Engineering Inc. за 156 миллионов долларов. [11]

В ноябре 2017 года компания Celgene , ныне Bristol-Myers Squibb (BMS), объявила о сотрудничестве с Bluebird Bio в отношении терапии bb2121 Anti-BCMA CAR-T-клетками . [12] В мае 2020 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) направило письмо с отказом в подаче заявки на маркетинг BMS и Bluebird Bio с просьбой одобрить препарат идекабтаген виклеусел (ide-cel) для пациентов с рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломой , прошедшей интенсивное предварительное лечение . [13] В сентябре 2020 года FDA приняло заявку Bluebird на маркетинг ide-cel и установило целевую дату PDUFA — 27 марта 2021 года. [14] Одобрение ide-cel в США к 31 марта 2021 года является одним из обязательных оставшихся этапов прав условной стоимости (CVR), выданных после закрытия сделки по покупке Celgene компанией Bristol Myers Squibb в 2019 году. Ide-cel — это генетически модифицированная аутологичная иммунотерапия CAR-T-клетками, направленная на BCMA.

В августе 2018 года компания объявила о сотрудничестве с Regeneron Pharmaceuticals с целью открытия, разработки и коммерциализации новых клеточных методов лечения рака. [15]

8 октября 2021 года bluebird bio, Inc. объявила о предстоящем выделении новой публичной компании 2seventy bio, которая будет сосредоточена на онкологии, и официально запущена 4 ноября 2021 года. В корпоративном отчете bluebird bio было объявлено, что они назначили Наджоха Титу-Рид и Сару Гликман в совет директоров bluebird bio. Г-жа Гликман будет членом совета директоров 2seventy bio и уйдет из совета директоров bluebird bio, когда новое соглашение вступит в силу. [16]

Компания bluebird bio столкнулась с двумя крупными волнами увольнений, в результате которых в 2022 и 2024 годах было уволено 30% и 25% сотрудников соответственно. [17] По состоянию на сентябрь 2024 года в компании работало около 281 сотрудника. [17]

Продукция

Ссылки

  1. ^ abc "bluebird bio, Inc. Годовой отчет за 2021 год (форма 10-K)". Комиссия по ценным бумагам и биржам США . 4 марта 2022 г.
  2. ^ "Zynteglo". Европейское агентство по лекарственным средствам . 3 июня 2019 г.
  3. ↑ Лавлейс, Беркли (14 июня 2019 г.). «Генеральный директор Bluebird Bio защищает цену в 1,8 миллиона долларов за генную терапию — «Он действительно думает об этом по-другому»». CNBC .
  4. ^ ЛаМаттина, Джон (19 июня 2019 г.). «В чем ошибается Bluebird Bio при установлении цены на свой препарат стоимостью 1,8 миллиона долларов». Forbes .
  5. ^ Колата, Джина (11 сентября 2017 г.). «Новые методы генной терапии будут стоить колоссальные деньги». The New York Times .
  6. ^ "Лекарства для лечения анемии: исследование мирового рынка в 2019 году; анализ по типу анемии, типу препарата и географии". GlobeNewswire (пресс-релиз). 2019-04-26 . Получено 2023-08-02 .
  7. ^ "ChartEXE: Market Data Aggregation Service". ChartEXE: Market Data Aggregation Service . Получено 2021-01-07 .
  8. ^ Каваццана-Кальво, Марина; Пайен, Эммануэль (16 сентября 2010 г.). «Независимость от переливания крови и активация HMGA2 после генной терапии β-талассемии у человека». Nature . 467 (7313): 318–322. doi :10.1038/nature09328. PMC 3355472 . PMID  20844535. 
  9. ^ "Genetix Pharmaceuticals переименована в bluebird bio; объявляет о назначении Ника Лешли на должность генерального директора" (пресс-релиз). bluebird bio. 9 сентября 2010 г.
  10. ^ Alspach, Kyle (25 июня 2013 г.). «Первичное публичное размещение акций Bluebird bio закрыто с привлечением $116 млн». American City Business Journals .
  11. ^ Резенде, Патрисия (1 июля 2014 г.). «Bluebird bio в сделке по покупке Seattle biotech за 156 млн долларов». American City Business Journals .
  12. ^ Корпорация Celgene и биокомпания Bluebird объявляют, что терапия bb2121 с использованием CAR-T-клеток против BCMA получила статус прорывной терапии от FDA и статус Prime Eligibility от EMA для лечения рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы, PM Celgene 16 ноября 2017 г., получено 14 мая 2020 г.
  13. ^ Bristol Myers Squibb и Bluebird Bio предоставляют обновленную информацию о нормативных требованиях к препарату Idecabtagene Vicleucel (ide-cel, bb2121) для лечения пациентов с множественной миеломой, PM BMS 13 мая 2020 г., получено 14 мая 2020 г.
  14. ^ "FDA принимает BLA для лечения множественной миеломы CAR-T от Bluebird и BMS". BioSpace . 22 сентября 2020 г. Получено 07.01.2021 г.
  15. ^ «Regeneron и bluebird bio объявляют о сотрудничестве с целью открытия, разработки и коммерциализации новых клеточных методов лечения рака» (пресс-релиз). PR Newswire . 6 августа 2018 г.
  16. ^ Business Wire: 8 октября 2021 г.: Bluebird Bio предоставляет обновленную информацию о предстоящем запланированном разделении бизнеса
  17. ^ ab www.bizjournals.com https://www.bizjournals.com/boston/news/2024/09/24/bluebird-bio-layoffs-breakeven.html . Получено 24.09.2024 . {{cite web}}: Отсутствует или пусто |title=( помощь )
  18. ^ ab "bluebird bio объявляет о выдаче условного разрешения на продажу в ЕС генной терапии Zynteglo (аутологичные клетки CD34+, кодирующие ген βA-T87Q-глобина) для пациентов в возрасте 12 лет и старше с трансфузионно-зависимой β-талассемией, у которых нет генотипа β0/β0" (пресс-релиз). Business Wire . 3 июня 2019 г.
  19. ^ Рой, Мриналика (17 августа 2022 г.). «Генная терапия Bluebird стоимостью 2,8 млн долларов становится самым дорогим лекарством после одобрения в США». Reuters .
  20. ^ Наши продукты, веб-сайт компании, дата доступа: 9 мая 2020 г.
  21. ^ "Аутологичные гемопоэтические стволовые клетки CD34+, трансдуцированные лентивирусным вектором LentiGlobin BB305, кодирующим ген человеческого BA-T87Q-глобина. Обозначения и одобрения орфанных препаратов". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 18 марта 2013 г. Получено 8 июня 2020 г.
  22. ^ Фидлер, Бен (21 июля 2021 г.). «Bluebird, без особой помпы, является первой компанией, выпустившей на рынок вторую генную терапию». Industry Dive . Получено 22 ноября 2021 г.
  23. ^ Лео, Лерой; Сатиджа, Бханви; Сатиджа, Бханви (2023-12-08). "US FDA одобряет два метода генной терапии серповидноклеточной болезни". Reuters . Получено 2023-12-11 .
  24. ^ Комиссар, Офис (2023-12-08). "FDA одобряет первые генные терапии для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией". FDA . Получено 2024-01-12 .
  25. ^ BioSpace (05.01.2024). «Bluebird получает второй крупный контракт на покрытие расходов на основе результатов для Lyfgenia». PharmaLive . Получено 12.01.2024 .
  26. ^ BioSpace (05.01.2024). «Bluebird получает второй крупный контракт на покрытие расходов на основе результатов для Lyfgenia». PharmaLive . Получено 12.01.2024 .

Внешние ссылки