Пегвалиаза

Химическое соединение

Пегвалиаза , продаваемая под торговой маркой Palynziq , является лекарственным средством, используемым для лечения генетического заболевания фенилкетонурии . ^{[5] [9] [10]} Это фермент, метаболизирующий фенилаланин (Phe). ^[5] С химической точки зрения это пегилированное производное фермента фенилаланинаммиаклиазы , который метаболизирует фенилаланин , снижая его уровень в крови. ^[5]

Наиболее распространенные побочные эффекты включают реакции в месте инъекции, боль в суставах, реакции гиперчувствительности, головную боль, генерализованные кожные реакции, длящиеся не менее 14 дней, зуд (зуд кожи), тошноту, головокружение, боль в животе, боль в горле, усталость, рвоту, кашель и диарею. ^[9]

Он был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для использования в Соединенных Штатах в 2018 году. ^[9] FDA считает его лекарством первого в своем классе . ^[11]

Медицинское применение

Пегвалиаза показана для снижения концентрации фенилаланина в крови у взрослых с фенилкетонурией, у которых при существующем лечении наблюдается неконтролируемая концентрация фенилаланина в крови более 600 мкмоль/л. ^[5]

Побочные эффекты

На этикетке пегвалиазы FDA имеется предупреждение о возможности анафилаксии.

История

Безопасность и эффективность пегвалиазы изучались в двух клинических испытаниях на взрослых участниках с ФКУ с концентрацией фенилаланина в крови более 600 мкмоль/л при существующем лечении. ^[9] Большинство участников с ФКУ в испытаниях пегвалиазы придерживались неограниченной диеты до и во время испытаний. ^[9] Первое испытание было рандомизированным открытым испытанием на участниках, получавших увеличивающиеся дозы пегвалиазы, вводимые в виде подкожной инъекции до целевой дозы либо 20 мг один раз в день, либо 40 мг один раз в день. ^[9] Второе испытание было 8-недельным, плацебо-контролируемым, рандомизированным испытанием отмены на участниках, которые ранее лечились пегвалиазой. [9] Участники, получавшие лечение пегвалиазой, достигли статистически значимого снижения концентрации фенилаланина в крови по сравнению с исходными концентрациями ФА в крови до лечения. [ ^{9 ]}

FDA одобрило препарат Palynziq для компании BioMarin Pharmaceutical. ^[9]

Ссылки

1. "Palynziq". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 23 июля 2021 г. Архивировано из оригинала 5 сентября 2021 г. Получено 5 сентября 2021 г.
2. "Обновления базы данных по назначению лекарств во время беременности". Управление по контролю за терапевтическими товарами (TGA) . 12 мая 2022 г. Архивировано из оригинала 3 апреля 2022 г. Получено 13 мая 2022 г.
3. «Список всех препаратов с предупреждениями в черном ящике, составленный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»). nctr-crs.fda.gov . FDA . Получено 22 октября 2023 г. .
4. "Информация о продукте Palynziq". Health Canada . 25 апреля 2012 г. Архивировано из оригинала 29 июня 2022 г. Получено 29 июня 2022 г.
5. «Инъекция Palynziq-pegvaliase-pqpz, раствор». ДейлиМед . 21 декабря 2022 г. Проверено 12 декабря 2023 г.
6. "Palynziq EPAR". Европейское агентство по лекарственным средствам . 28 января 2010 г. Получено 22 мая 2024 г.
7. "Pegvaliase". Inxight Drugs . Получено 22 мая 2024 г.
8. "Pegvaliase". GSRS . Получено 22 мая 2024 г. .
9. "FDA одобряет новое лечение фенилкетонурии — редкого и серьезного генетического заболевания" (пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). 24 мая 2018 г. Архивировано из оригинала 25 июля 2021 г. Получено 12 октября 2020 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
10. Mahan KC, Gandhi MA, Anand S (апрель 2019 г.). «Пегвалиаза: новый вариант лечения взрослых с фенилкетонурией». Current Medical Research and Opinion . 35 (4): 647–651. doi :10.1080/03007995.2018.1528215. PMID  30247930. S2CID  52813510.
11. New Drug Therapy Approvals 2018 (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (Отчет). Январь 2019 г. Архивировано из оригинала 17 сентября 2020 г. Получено 16 сентября 2020 г.