Филадельфийская хромосома или филадельфийская транслокация ( Ph ) является специфической генетической аномалией в хромосоме 22 клеток рака лейкемии (в частности, клеток хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ)). Эта хромосома дефектна и необычно коротка из-за реципрокной транслокации , t(9;22)(q34;q11), генетического материала между хромосомой 9 и хромосомой 22 , и содержит ген слияния, называемый BCR-ABL1 . Этот ген является геном ABL1 хромосомы 9, сопоставленным с областью кластера точек разрыва гена BCR хромосомы 22, кодирующего гибридный белок: сигнальный белок тирозинкиназы , который «всегда включен», заставляя клетку бесконтрольно делиться , прерывая стабильность генома и нарушая различные сигнальные пути, управляющие клеточным циклом. [1]
Наличие этой транслокации необходимо для диагностики ХМЛ; другими словами, все случаи ХМЛ являются положительными для BCR-ABL1 . [2] (Некоторые случаи осложняются либо скрытой транслокацией, которая невидима на препаратах хромосом с G-полосками , либо вариантной транслокацией, вовлекающей другую хромосому или хромосомы, а также длинное плечо хромосом 9 и 22. Другие похожие, но действительно Ph-отрицательные состояния считаются ХМЛ-подобными миелопролиферативными новообразованиями. [3] ) Однако наличие хромосомы Филадельфия (Ph) недостаточно специфично для диагностики ХМЛ, поскольку она также обнаруживается при остром лимфобластном лейкозе [4] (он же ОЛЛ, 25–30% взрослых случаев и 2–10% детских случаев) и иногда при остром миелоидном лейкозе (ОМЛ), а также при остром лейкозе со смешанным фенотипом (MPAL).
Хромосомный дефект в хромосоме Филадельфия представляет собой взаимную транслокацию , при которой части двух хромосом, 9 и 22, меняются местами. В результате ген слияния создается путем сопоставления гена ABL1 на хромосоме 9 (регион q34) с частью гена BCR (регион кластера точек разрыва) на хромосоме 22 (регион q11). Это взаимная транслокация, создающая удлиненную хромосому 9 (называемую производной хромосомой, или der 9 ), и укороченную хромосому 22 ( хромосома Филадельфия, 22q-). [5] [6] В соответствии с Международной системой цитогенетической номенклатуры человека (ISCN) эта хромосомная транслокация обозначается как t(9;22)(q34;q11). Символ ABL1 происходит от Abelson , названия вируса лейкемии , который несет похожий белок. Символ BCR происходит от термина breakpoint cluster region, гена, кодирующего белок, который действует как фактор обмена гуаниновых нуклеотидов для белков Rho GTPase. [7]
Транслокация приводит к онкогенному слиянию гена BCR-ABL1 , которое можно обнаружить на более короткой производной хромосоме 22. Этот ген кодирует белок слияния BCR-ABL1. В зависимости от точного местоположения слияния молекулярная масса этого белка может варьироваться от 185 до 210 кДа . Следовательно, гибридный белок слияния BCR-ABL1 называется p210 или p185.
Три клинически важных варианта, кодируемых геном слияния, — это изоформы p190, p210 и p230. [8] p190 обычно ассоциируется с В-клеточным острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ), тогда как p210 обычно ассоциируется с хроническим миелоидным лейкозом , но также может быть связан с ОЛЛ и ОМЛ. [9] p230 обычно ассоциируется с хроническим миелоидным лейкозом, связанным с нейтрофилией и тромбоцитозом (ХМЛ-Н). [9] Кроме того, изоформа p190 также может быть выражена как вариант сплайсинга p210. [10]
Ген ABL1 экспрессирует связанный с мембраной белок, тирозинкиназу , а транскрипт BCR-ABL1 также транслируется в тирозинкиназу, содержащую домены как из генов BCR, так и из генов ABL1 . Активность тирозинкиназ обычно регулируется аутоингибиторным способом, но ген слияния BCR-ABL1 кодирует белок, который «всегда включен» или конститутивно активирован, что приводит к нарушению связывания ДНК и нерегулируемому делению клеток (т. е. раку). Это происходит из-за замены миристоилированной области кэпа, которая при наличии вызывает конформационное изменение, делая домен киназы неактивным, на укороченную часть белка BCR. [11] Хотя область BCR также экспрессирует сериновые/треониновые киназы, функция тирозинкиназы очень важна для лекарственной терапии. Поскольку N-концевые домены Y177 и CC из BCR кодируют конститутивную активацию киназы ABL1, эти регионы являются мишенью в терапиях для подавления активности киназы BCR-ABL1. Ингибиторы тирозинкиназы, специфичные для таких доменов, как CC, Y177 и Rho (например, иматиниб и сунитиниб ), являются важными препаратами против различных видов рака, включая ХМЛ, почечно-клеточную карциному (ПКР) и желудочно-кишечные стромальные опухоли (ГИСО).
Слитый белок BCR-ABL1 взаимодействует с субъединицей бета(c) рецептора интерлейкина-3 и регулируется активационной петлей в его домене SH1, которая «включается» при связывании с АТФ и запускает нисходящие пути. Активность тирозинкиназы ABL1 BCR-ABL1 повышена по сравнению с диким типом ABL1. [12] Поскольку ABL активирует ряд белков и ферментов , контролирующих клеточный цикл , результатом слияния BCR-ABL1 является ускорение деления клеток. Более того, он ингибирует репарацию ДНК , вызывая геномную нестабильность и потенциально вызывая опасный бластный кризис при ХМЛ.
Слитый ген BCR-ABL1 и белок, кодируемый Филадельфийской хромосомой, влияют на множественные сигнальные пути, которые напрямую влияют на апоптотический потенциал, скорость деления клеток и различные стадии клеточного цикла, достигая неконтролируемой пролиферации, характерной для ХМЛ и ОЛЛ.
Особенно важным для выживания и пролиферации клеток миелогенного лейкоза в микросреде костного мозга является сигнализация цитокинов и факторов роста. Путь JAK/STAT смягчает многие из этих эффекторов, активируя STAT, которые являются факторами транскрипции, способными модулировать рецепторы цитокинов и факторы роста. JAK2 фосфорилирует белок слияния BCR-ABL в Y177 и стабилизирует белок слияния, усиливая сигнализацию опухолеродных клеток. Было показано, что мутации JAK2 играют центральную роль в миелопролиферативных новообразованиях, а киназы JAK играют центральную роль в развитии гематологических злокачественных новообразований (журнал крови JAK). Терапия острого лимфобластного лейкоза и хронического миелоидного лейкоза была нацелена на JAK2, а также на BCR-ABL с использованием нилотиниба и руксолитиниба в мышиных моделях для подавления нисходящей сигнализации цитокинов путем подавления активации транскрипции STAT3 и STAT5 (appelmann et al.). Взаимодействие между JAK2 и BCR-ABL в этих гемопоэтических злокачественных новообразованиях подразумевает важную роль JAK-STAT-опосредованной цитокиновой сигнализации в стимулировании роста лейкозных клеток, демонстрирующих Ph-хромосому и активность тирозинкиназы BCR-ABL. Хотя центральное значение пути JAK2 для прямой пролиферации при ХМЛ обсуждалось, его роль как нижестоящего эффектора тирозинкиназы BCR-ABL сохранялась. Воздействия на клеточный цикл через JAK-STAT в значительной степени периферические, но, напрямую влияя на поддержание гемопоэтической ниши и ее окружающего микроокружения, повышение регуляции BCR-ABL сигнализации JAK-STAT играет важную роль в поддержании роста и деления лейкозных клеток. [13] [14]
Путь Ras/MAPK/ERK передает сигналы ядерным факторам транскрипции и играет роль в управлении контролем клеточного цикла и дифференцировкой. В клетках, содержащих хромосому Ph, тирозинкиназа BCR-ABL активирует путь RAS/RAF/MEK/ERK, что приводит к нерегулируемой пролиферации клеток посредством транскрипции генов в ядре. Тирозинкиназа BCR-ABL активирует Ras посредством фосфорилирования белка GAB2, которое зависит от фосфорилирования Y177, локализованного в BCR. В частности, показано, что Ras является важной нисходящей мишенью BCR-ABL1 при ХМЛ, поскольку мутанты Ras в мышиных моделях нарушают развитие ХМЛ, связанного с геном BCR-ABL1 (эффект ингибирования Ras в гемопоэзе и лейкемогенезе BCR/ABL). Путь Ras/RAF/MEK/ERK также вовлечен в сверхэкспрессию остеопонтина (OPN), который важен для поддержания ниши гемопоэтических стволовых клеток, что косвенно влияет на неконтролируемую пролиферацию, характерную для лейкозных клеток. [15] Клетки слияния BCR-ABL также демонстрируют конститутивно высокие уровни активированного Ras, связанного с GTP, активируя Ras-зависимый сигнальный путь, который, как было показано, ингибирует апоптоз ниже по течению от BCR-ABL (Cortez et al.). Взаимодействия с рецептором IL-3 также индуцируют путь Ras/RAF/MEK/ERK для фосфорилирования факторов транскрипции, которые играют роль в управлении переходом G1/S клеточного цикла. [16] [17] [18]
Ген c-Abl в клетках дикого типа участвует в связывании ДНК, которое влияет на такие процессы, как транскрипция ДНК, репарация, апоптоз и другие процессы, лежащие в основе клеточного цикла. Хотя природа этого взаимодействия является предметом споров, существуют данные, позволяющие предположить, что c-Abl фосфорилирует HIPK2 , серин/треониновую киназу, в ответ на повреждение ДНК и способствует апоптозу в нормальных клетках. Слияние BCR-ABL, напротив, было показано, что оно ингибирует апоптоз, но его влияние на связывание ДНК, в частности, неясно. [19] При ингибировании апоптоза было показано, что клетки BCR-ABL устойчивы к апоптозу, вызванному лекарственными средствами, но также имеют проапоптотический профиль экспрессии за счет повышенных уровней экспрессии p53, p21 и Bax. Однако функция этих проапоптотических белков нарушена, и апоптоз в этих клетках не осуществляется. BCR-ABL также участвует в предотвращении обработки каспазы 9 и каспазы 3, что усиливает ингибирующий эффект. [20] [21] Другим фактором, предотвращающим прогрессирование клеточного цикла и апоптоз, является делеция гена IKAROS , которая присутствует в >80% случаев ОЛЛ с положительной хромосомой Ph. Ген IKAROS имеет решающее значение для остановки клеточного цикла, опосредованной пре-В-клеточным рецептором, в ОЛЛ клетках, положительных по Ph, который при нарушении обеспечивает механизм для неконтролируемого прогрессирования клеточного цикла и пролиферации дефектных клеток, что стимулируется сигнализацией тирозинкиназы BCR-ABL. [22]
Филадельфийская хромосома обозначается как хромосома Ph (или Ph') и обозначает укороченную хромосому 22, которая кодирует ген слияния BCR-ABL/протеинкиназу. Она возникает из-за транслокации, которая называется t(9;22)(q34.1;q11.2) , между хромосомой 9 и хромосомой 22, с разрывами, происходящими в области (3), полосе (4), подполосе (1) длинного плеча (q) хромосомы 9 и области (1), полосе (1), подполосе (2) длинного плеча (q) хромосомы 22. Следовательно, точки разрыва хромосомы записываются как (9q34.1) и (22q11.2) соответственно, используя стандарты ISCN.
В конце 1990-х годов STI-571 ( иматиниб , Гливек/Гливек) был идентифицирован фармацевтической компанией Novartis (тогда известной как Ciba Geigy) в высокопроизводительных скринингах ингибиторов тирозинкиназы . Последующие клинические испытания под руководством доктора Брайана Дж. Друкера в Университете здравоохранения и науки штата Орегон в сотрудничестве с доктором Чарльзом Сойерсом и доктором Моше Талпазом продемонстрировали, что STI-571 подавляет пролиферацию гемопоэтических клеток, экспрессирующих BCR-ABL. Хотя он не уничтожил клетки ХМЛ, он значительно ограничил рост опухолевого клона и снизил риск опасного « бластного кризиса ». [ необходима цитата ] В 2000 году доктор Джон Куриян определил механизм, с помощью которого STI-571 ингибирует домен киназы Abl. [23] В 2001 году препарат был выпущен на рынок компанией Novartis под названием иматиниб мезилат (Гливек в США, Гливек в Европе).
Разрабатываются другие фармакологические ингибиторы, которые более эффективны и/или активны против появляющихся резистентных к Gleevec/Glivec клонов BCR-abl у пролеченных пациентов. Большинство этих резистентных клонов представляют собой точечные мутации в киназе BCR-abl. Новые ингибиторы включают дазатиниб и нилотиниб , которые значительно более эффективны, чем иматиниб, и могут преодолевать резистентность. Комбинированная терапия с нилотинибом и руксолитнибом также показала успех в подавлении резистентности путем одновременного воздействия на стадии JAK-STAT и BCR-ABL. Ингибиторы малых молекул, такие как аналоги триоксида мышьяка и гелданамицина , также были идентифицированы в подавлении трансляции киназы BCR-ABL и содействии ее деградации протеазой. [24] [25]
Акситиниб , препарат, используемый для лечения почечно-клеточной карциномы, показал свою эффективность в подавлении активности киназы Abl у пациентов с BCR-ABL1(T315I). [26] Мутация T315I в гене слияния обеспечивает устойчивость к другим ингибиторам тирозинкиназы, таким как иматиниб, однако акситиниб успешно применялся для лечения пациента с ОЛЛ , имеющего эту мутацию, а также клеток ХМЛ в культуре.
Лечение детского острого лимфобластного лейкоза Ph+ с использованием комбинации стандартной химиотерапии и ингибиторов RTK может привести к ремиссии [ необходима ссылка ], но лечебный потенциал неизвестен.
Ациминиб (Сцембликс) был одобрен для медицинского применения в США в октябре 2021 года. [27]
Потенциально излечивающим, но рискованным вариантом для педиатрического Ph+ ALL или Ph+ CML является трансплантация костного мозга или пуповинной крови , но некоторые предпочитают химиотерапию для достижения первой ремиссии (CR1). Для некоторых предпочтительным вариантом может быть трансплантация костного мозга от соответствующего донора-брата или соответствующего неродственного донора, когда достигается ремиссия.
Некоторые отдают предпочтение трансплантации пуповинной крови , когда костный мозг несовместим на 10/10, и трансплантация пуповинной крови может иметь некоторые преимущества, включая снижение частоты возникновения реакции «трансплантат против хозяина» (GVHD), которая является распространенным и значительным осложнением трансплантации. Однако трансплантация с пуповинной кровью иногда требует более длительного времени для приживления, что может увеличить вероятность осложнений из-за инфекции. Независимо от типа трансплантации, смертность, связанная с трансплантацией, и рецидив возможны, и показатели могут меняться по мере улучшения протоколов лечения. Для второй ремиссии (CR2), если она достигнута, возможны как химиотерапия, так и трансплантация, и многие врачи предпочитают трансплантацию. [ необходима цитата ]
В исследованиях эпохи ингибиторов тирозинкиназы 5-летняя выживаемость при остром лимфобластном лейкозе (ОЛЛ) с положительным результатом BCR-ABL составляет от 50% до 75%. [28]
Филадельфийская хромосома была впервые обнаружена и описана в 1959 году Дэвидом Хангерфордом в Институте исследований рака больницы Ланкенау , который в 1974 году объединился с Американской онкологической больницей, чтобы создать онкологический центр Fox Chase , [29] вместе с Питером Ноуэллом из Медицинской школы Пенсильванского университета . Генетическая аномалия, обнаруженная Хангерфордом и Ноуэллом, была названа в честь города, в котором располагались обе организации. [1] [30] [29] [31] Таким образом, это типичный пример медицинского топонима .
Хангерфорд писал свою докторскую диссертацию по хромосомам в генетической лаборатории в тогдашнем Институте исследований рака в Научно-исследовательском институте больницы Ланкенау [29] и обнаружил дефект в хромосомах из клеток крови пациентов с лейкемией. Это основополагающее наблюдение было первым генетическим дефектом, связанным с определенным видом рака человека. Ноуэлл был патологом в Университете Пенсильвании, который также изучал клетки лейкемии под микроскопом, когда он заметил клетки с этим генетическим дефектом в процессе деления. К его удивлению, их хромосомы — обычно нечеткий клубок — были видны как отдельные структуры. В поисках эксперта по хромосомам Ноуэлл нашел Хангерфорда в Ланкенау. Проводя свои микроскопические исследования, Хангерфорд продолжил свои наблюдения, открыв, что некоторые клетки лейкемии имели аномально короткую хромосому 22. Впоследствии мутация, которую он наблюдал, стала известна как Филадельфийская хромосома.
В 1973 году Джанет Роули из Чикагского университета определила механизм, посредством которого филадельфийская хромосома возникает как транслокация. [1] [32] [33]
{{cite journal}}
: Цитировать журнал требует |journal=
( помощь )