Дефекты нервной трубки ( ДНТ ) — это группа врожденных дефектов , при которых отверстие в позвоночнике или черепе остается с раннего периода развития человека. На третьей неделе беременности, называемой гаструляцией , специализированные клетки на спинной стороне эмбриона начинают менять форму и формировать нервную трубку . Когда нервная трубка не закрывается полностью, развивается ДНТ.
Конкретные типы включают: spina bifida , которая поражает позвоночник , анэнцефалию , которая приводит к небольшому объему мозга или его отсутствию , энцефалоцеле , которое поражает череп , и иниэнцефалию , которая приводит к серьезным проблемам с шеей. [1]
NTDs являются одним из наиболее распространенных врожденных дефектов , ежегодно поражая более 300 000 новорожденных по всему миру. [2] Например, spina bifida ежегодно поражает приблизительно 1500 новорожденных в Соединенных Штатах, или около 3,5 на каждые 10 000 (0,035% новорожденных в США), [1] [3] что снизилось с примерно 5 на 10 000 (0,05% новорожденных в США) с тех пор, как началось обогащение зерновых продуктов фолиевой кислотой. [3] Количество смертей в США каждый год из-за дефектов нервной трубки также снизилось с 1200 до начала обогащения фолиевой кислотой до 840. [4]
Существует два класса NTD: открытые , которые встречаются чаще, и закрытые . Открытые NTD возникают, когда головной и/или спинной мозг обнажаются при рождении через дефект черепа или позвонков (позвоночника). Открытые NTD включают анэнцефалию , энцефалоцеле , гидранэнцефалию , иниэнцефалию , шизэнцефалию и наиболее распространенную форму, spina bifida . Закрытые NTD возникают, когда дефект позвоночника покрыт кожей. Типы закрытых NTD включают липоменингоцеле, липомиеломенингоцеле и фиксированный спинной мозг . [5]
Анэнцефалия (без мозга) — это тяжелый дефект нервной трубки, который возникает, когда передний конец нервной трубки не закрывается, обычно на 23-й и 26-й день беременности. Это приводит к отсутствию значительной части мозга и черепа. У младенцев, рожденных с этим заболеванием, отсутствует основная часть переднего мозга, и они обычно слепы, глухи и демонстрируют серьезные краниофациальные аномалии. Отсутствие функционирующего головного мозга не позволит младенцу даже обрести сознание. Младенцы либо рождаются мертвыми, либо обычно умирают в течение нескольких часов или дней после рождения. [6] Например, анэнцефалия у людей может быть результатом мутаций в киназе NUAK2 . [7]
Энцефалоцеле характеризуются выпячиваниями мозга через череп, которые имеют форму мешка и покрыты мембраной. Они могут быть бороздкой посередине верхней части черепа, между лбом и носом или задней частью черепа. [8] Из-за диапазона своего расположения энцефалоцеле классифицируются по местоположению, а также по типу дефекта, который они вызывают. Подтипы включают затылочное энцефалоцеле, энцефалоцеле свода черепа и носовые энцефалоцеле (лобно-решетчатые энцефалоцеле и базальные энцефалоцеле), при этом примерно 80% всех энцефалоцеле возникают в затылочной области. [9] Энцефалоцеле часто очевидны и диагностируются немедленно. Иногда небольшие энцефалоцеле в носовой и лобной области остаются необнаруженными. [10] Несмотря на широкий спектр последствий, энцефалоцеле, скорее всего, вызваны неправильным разделением поверхностной эктодермы и нейроэктодермы после закрытия нервных складок на четвертой неделе гаструляции. [11]
Гидранэнцефалия — это состояние, при котором полушария головного мозга отсутствуют и вместо этого заполнены мешочками спинномозговой жидкости. Люди рождаются с гидранэнцефалией, но в большинстве случаев симптомы проявляются на более поздней стадии. Новорожденные с гидранэнцефалией могут глотать, плакать, спать, а их голова пропорциональна телу. [12] Однако через несколько недель у младенцев развивается повышенный мышечный тонус и раздражительность. Через несколько месяцев мозг начинает заполняться спинномозговой жидкостью (гидроцефалия). Это имеет несколько последствий. У младенцев начинают развиваться проблемы со зрением, слухом, ростом и обучением. Отсутствующие части мозга и количество спинномозговой жидкости также могут приводить к судорогам, спазмам, проблемам с регуляцией температуры тела, а также проблемам с дыханием и пищеварением. Помимо проблем в мозге, гидранэнцефалию можно увидеть и снаружи тела. Гидроцефалия приводит к увеличению количества спинномозговой жидкости в мозге, что может привести к увеличению головы. [13] [14]
Причина гидранэнцефалии не ясна. Гидранэнцефалия является результатом повреждения нервной системы или аномального развития нервной системы. Нервная трубка закрывается на шестой неделе беременности, [15] поэтому гидранэнцефалия развивается в течение этих недель беременности. Причина этих повреждений/развития не ясна. [16]
Теории относительно причин гидрэнцефалии включают в себя:
Иниенцефалия — редкий дефект нервной трубки, который приводит к сильному изгибу головы к позвоночнику. Диагноз обычно можно поставить при дородовом ультразвуковом сканировании, но если нет, то, несомненно, его поставят сразу после рождения, потому что голова загнута назад, а лицо смотрит вверх. Обычно шея отсутствует. Кожа лица соединяется непосредственно с грудью, а скальп соединяется с верхней частью спины. Люди с иниенцефалией обычно умирают в течение нескольких часов после рождения. [17]
Spina bifida далее делится на два подкласса: spina bifida cystica и spina bifida occulta. [18]
Было обнаружено, что недостаточный уровень фолата (витамина B 9 ) и витамина B 12 во время беременности приводит к повышенному риску ДНТ. [23] [24] Хотя оба являются частью одного и того же биопути, дефицит фолата встречается гораздо чаще и, следовательно, вызывает больше беспокойства. [23] [24] Фолат необходим для производства и поддержания новых клеток, для синтеза ДНК и синтеза РНК. Фолат необходим для переноса одноуглеродных групп для метилирования и синтеза нуклеиновых кислот. Была выдвинута гипотеза, что ранний человеческий эмбрион может быть особенно уязвим к дефициту фолата из-за различий функциональных ферментов в этом пути во время эмбриогенеза в сочетании с высокой потребностью в посттрансляционном метилировании цитоскелета в нервных клетках во время закрытия нервной трубки. [25] Нарушение посттрансляционного метилирования цитоскелета, необходимого для дифференциации, было связано с дефектами нервной трубки. [26] Витамин B 12 также является важным рецептором в биопути фолата, так что исследования показали, что дефицит витамина B 12 также способствует риску ДНТ. [27] Существуют существенные доказательства того, что прямое добавление фолиевой кислоты увеличивает уровень биодоступного фолата в сыворотке крови, хотя по крайней мере одно исследование показало медленную и изменчивую активность дигидрофолатредуктазы в печени человека. [28] [29] Диета, богатая натуральным фолатом (350 мкг/день), может показать такое же увеличение фолата в плазме, как и прием низких уровней фолиевой кислоты (250 мкг/день) у отдельных лиц. [30] Однако сравнение результатов для общей популяции во многих странах с различными подходами к увеличению потребления фолата показало, что только общее обогащение продуктов питания фолиевой кислотой снижает дефекты нервной трубки. [31] Хотя были опасения по поводу связи добавления фолиевой кислоты с повышенным риском развития рака, систематический обзор 2012 года показал, что нет никаких доказательств, за исключением случая рака предстательной железы, который указывает на умеренное снижение риска. [32]
Были проведены исследования, показывающие связь между NTD, дефицитом фолата и разницей в пигментации кожи в человеческих популяциях на разных широтах. Существует много факторов, которые могут влиять на уровень фолата в организме человека: (i) прямое потребление фолиевой кислоты с пищей через обогащенные продукты, (ii) экологические агенты, такие как УФ-излучение. Что касается последнего, то в исследованиях in vitro и in vivo было показано, что фотолиз фолата , вызванный УФ-излучением, снижает уровень фолата и участвует в этиологии NTD не только у людей, но и у других видов земноводных. Таким образом, защита от фотолиза фолата, вызванного УФ-излучением, является обязательной для эволюции человеческих популяций, живущих в тропических регионах, где воздействие УФ-излучения является высоким в течение года. Одной из естественных адаптаций организма является повышение концентрации меланина внутри кожи. Меланин работает либо как оптический фильтр для рассеивания входящих лучей УФ-излучения, либо как свободный радикал для стабилизации опасных фотохимических продуктов. Многочисленные исследования продемонстрировали, что сильно меланизированный покров как защита от фотолиза фолата у коренных американцев или афроамериканцев коррелирует с более низкой частотой возникновения дефектов нервной трубки в целом. [33] [34]
Как сообщают Бруно Реверсейд и коллеги, инактивация киназы NUAK2 у людей приводит к анэнцефалии . [7] Считается, что этот фатальный врожденный дефект возникает вследствие нарушения сигнализации HIPPO . [7] Другие гены, такие как TRIM36, также связаны с анэнцефалией у людей. [35]
Дефицит фолата сам по себе не вызывает дефектов нервной трубки. Связь, наблюдаемая между уменьшением дефектов нервной трубки и добавлением фолиевой кислоты, обусловлена взаимодействием генов и окружающей среды, таким как уязвимость, вызванная вариантом метилентетрагидрофолатредуктазы C677T (MTHFR). Добавление фолиевой кислоты во время беременности снижает распространенность дефектов нервной трубки, не подвергая эту в противном случае субклиническую мутацию усугубляющим условиям. [36] Другие потенциальные причины могут включать антиметаболиты фолата (такие как метотрексат ), микотоксины в загрязненной кукурузной муке, мышьяк , гипертермию на раннем этапе развития и радиацию. [37] [38] [39] Было также обнаружено, что материнское ожирение является фактором риска дефектов нервной трубки. [40] Исследования показали, что как курение сигарет матерью , так и воздействие на мать пассивного курения повышают риск дефектов нервной трубки у потомства. [41] Механизм, посредством которого материнское воздействие сигаретного дыма может увеличить риск ДНТ у потомства, предложен несколькими исследованиями, которые показывают связь между курением сигарет и повышением уровня гомоцистеина . [42] Сигаретный дым во время беременности, включая пассивное воздействие, может увеличить риск дефектов нервной трубки. [43] Все вышеперечисленное может действовать путем вмешательства в некоторые аспекты нормального метаболизма фолиевой кислоты и клеточных процессов, связанных с метилированием фолата, поскольку существует несколько генов этого типа, связанных с дефектами нервной трубки. [44]
Добавление фолиевой кислоты снижает распространенность дефектов нервной трубки примерно на 70% дефектов нервной трубки, указывая на то, что 30% не зависят от фолата и вызваны какой-то другой причиной, а не изменениями паттернов метилирования. [45] Существует множество других генов, связанных с дефектами нервной трубки, которые являются кандидатами на дефекты нервной трубки, нечувствительные к фолату. [44] Существует также несколько синдромов, таких как синдром Меккеля и триплоидный синдром , которые часто сопровождаются дефектами нервной трубки, которые, как предполагается, не связаны с метаболизмом фолата [46]
Тесты на дефекты нервной трубки включают ультразвуковое исследование и измерение уровня альфа-фетопротеина в сыворотке крови матери ( MSAFP ). Ультразвуковое исследование во втором триместре рекомендуется в качестве основного инструмента скрининга для NTD, а MSAFP — в качестве вторичного инструмента скрининга. [47] Это связано с повышенной безопасностью, повышенной чувствительностью и сниженным уровнем ложноположительных результатов ультразвука по сравнению с MSAFP. [47] Тесты на альфа-фетопротеин амниотической жидкости (AFAFP) и ацетилхолинэстеразу амниотической жидкости (AFAChE) также используются для подтверждения того, указывает ли ультразвуковой скрининг на положительный риск. [48] Часто эти дефекты очевидны при рождении, но острые дефекты могут быть диагностированы только в более позднем возрасте. Повышенный уровень MSAFP, измеренный на 16–18 неделе беременности, является хорошим предиктором открытых дефектов нервной трубки, однако тест имеет очень высокий уровень ложноположительных результатов (2% всех женщин, протестированных в Онтарио, Канада, между 1993 и 2000 годами, дали положительный результат без наличия открытого дефекта нервной трубки, хотя 5% — это обычно цитируемый результат во всем мире), и только часть дефектов нервной трубки обнаруживается этим скрининговым тестом (73% в том же исследовании Онтарио). [49] Скрининг MSAFP в сочетании с рутинным УЗИ имеет наилучший уровень обнаружения, хотя обнаружение с помощью УЗИ зависит от подготовки оператора и качества оборудования. [50] [51]
Было показано, что частота дефектов нервной трубки снижается за счет поддержания адекватного уровня фолиевой кислоты до и во время беременности. Это достигается за счет пищевых источников и добавок фолиевой кислоты. [52] В 1996 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США опубликовало правила, требующие добавления фолиевой кислоты в обогащенный хлеб, крупы, муку и другие зерновые продукты. [53] Аналогичные правила сделали обязательным обогащение некоторых зерновых продуктов фолиевой кислотой в Канаде к 1998 году. [54] В течение первых четырех недель беременности (когда большинство женщин даже не осознают, что они беременны), адекватное потребление фолата необходимо для правильного функционирования процесса нейруляции . Поэтому всем лицам, которые могут забеременеть, рекомендуется употреблять продукты, обогащенные фолиевой кислотой, или принимать добавки в дополнение к употреблению продуктов, богатых фолатом, чтобы снизить риск серьезных врожденных дефектов. [55] [56] [57] В Канаде было показано, что обязательное обогащение некоторых продуктов питания фолиевой кислотой снижает частоту дефектов нервной трубки на 46% по сравнению с частотой до обязательного обогащения. [58] Однако полагаться только на богатую фолиевой кислотой диету не рекомендуется для предотвращения дефектов нервной трубки при попытках забеременеть, поскольку обычная диета обычно не содержит достаточного количества фолиевой кислоты для достижения потребностей беременности. [59] [60] Всем лицам, способным забеременеть, рекомендуется получать 400 мкг фолиевой кислоты ежедневно. [61] [62] Эту ежедневную дозу 400 мкг фолиевой кислоты можно найти в большинстве поливитаминов, рекламируемых как предназначенные для женщин. [63] Более высокие дозы можно найти в пренатальных поливитаминах, но эти дозы могут быть необходимы не всем. [64] [65] Лица, которые ранее рожали ребенка с дефектом нервной трубки и пытаются забеременеть снова, могут извлечь пользу из добавки, содержащей 4,0 мг в день, следуя рекомендациям своего врача. [63] В Канаде рекомендации по приему фолиевой кислоты при попытках забеременеть основаны на оценке риска того, насколько вероятно, что они испытают дефект нервной трубки во время беременности. Риск делится на категории высокого, среднего и низкого риска. [62] Высокий риск будет включать тех, у кого был прошлый опыт дефектов нервной трубки, либо у них самих, либо во время другой беременности. [62]Лица со средним риском — это те, у кого есть определенные состояния, которые подвергают их более высокому риску возникновения дефекта нервной трубки. К ним относятся наличие родственника или партнера первой или второй степени родства с историей дефектов нервной трубки, наличие желудочно-кишечного заболевания, которое влияет на нормальные модели всасывания, прогрессирующее заболевание почек , почечный диализ , злоупотребление алкоголем или другая беременность, приведшая к врожденной аномалии, которая была чувствительна к фолатам. Лица со средним риском также включают тех, кто принимает лекарства, которые могут мешать всасыванию фолатов, такие как противосудорожные препараты , метформин , сульфасалазин , триамтерен и триметоприм . [62] К низкому риску относятся все остальные, кто не попадает ни в среднюю, ни в высокую категории риска. Рекомендации о том, когда начинать прием добавок фолиевой кислоты для всех лиц, желающих забеременеть, составляют не менее трех месяцев до зачатия. [60] [62] Если человек относится к категории высокого риска, рекомендуемая доза составляет 4–5 мг фолиевой кислоты в день до 12 недель беременности, а затем снижается до 0,4–1 мг до 4–6 недель после родов или в течение того времени, пока длится грудное вскармливание. [62] Если человек относится к категории среднего риска, рекомендуемая доза составляет 1 мг фолиевой кислоты в день до 12 недель беременности, а затем он может либо продолжать принимать по 1 мг, либо снизить до 0,4 мг в день до 4–6 недель после родов или в течение того времени, пока длится грудное вскармливание. [62] Если беременность имеет низкий риск развития дефекта нервной трубки, то рекомендация для этого человека составляет 0,4 мг в день до 4–6 недель после родов или в течение того времени, пока длится грудное вскармливание. [62] Все рекомендации по дозировке и оценка риска должны проводиться по рекомендации квалифицированного поставщика медицинских услуг. [61]
По состоянию на 2008 год лечение ДНТ зависит от тяжести осложнения. Лечение анэнцефалии недоступно, и младенцы обычно не выживают более нескольких часов. Агрессивное хирургическое лечение улучшило выживаемость и функции младенцев с расщелиной позвоночника, менингоцеле и легким миеломенингоцеле. [66] Успех операции часто зависит от количества мозговой ткани, вовлеченной в энцефалоцеле. Цель лечения ДНТ — позволить человеку достичь наивысшего уровня функционирования и независимости. Операция на плоде in utero до 26 недель беременности проводилась с некоторой надеждой на то, что есть польза для результата, включая снижение мальформации Арнольда-Киари , и тем самым снижает необходимость в вентрикулоперитонеальном шунте, но эта процедура очень рискованна как для матери, так и для ребенка и считается крайне инвазивной, и возникают вопросы о том, что положительные результаты могут быть обусловлены предвзятостью установления , а не истинной пользой. Кроме того, эта операция не является лекарством от всех проблем, связанных с дефектом нервной трубки. Другие области исследований включают тканевую инженерию и терапию стволовыми клетками, но эти исследования не использовались на людях. [67]
Дефекты нервной трубки привели к 71 000 смертей во всем мире в 2010 году. [68] Неясно, насколько распространено это заболевание в странах с низким уровнем дохода. [69]
Показатели распространенности ДНТ при рождении раньше были надежным показателем фактического числа детей, пораженных этими заболеваниями. [70] Однако из-за достижений в области технологий и возможности пренатальной диагностики показатели при рождении больше не являются надежными. [70] Измерение числа случаев при рождении может быть наиболее практичным способом, но наиболее точным способом было бы включение мертворождений и живорождений. [70] Большинство исследований, которые рассчитывают показатели распространенности, включают только данные о живорождениях и мертворожденных детях и обычно исключают данные об абортах и выкидышах. [70] Аборты являются огромным фактором, способствующим показателям распространенности; одно исследование показало, что в 1986 году только четверть беременностей с выявленными ДНТ были абортированы, но к 1999 году это число уже удвоилось. [70] Благодаря этим данным становится ясно, что исключение данных об абортах может значительно повлиять на показатели распространенности. Это также может объяснить, почему показатели распространенности, по-видимому, снизились. Если аборты не включены в данные, но половина выявленных случаев прерывается, данные могут показать, что показатели распространенности снижаются, когда на самом деле это не так. Однако неясно, какое влияние они могут оказать на показатели распространенности, поскольку показатели абортов и достижения в области технологий сильно различаются в зависимости от страны. [70]
Существует множество материнских факторов, которые также играют роль в показателях распространенности ДНТ. [70] Эти факторы включают такие вещи, как возраст матери и ожирение, вплоть до таких вещей, как социально-экономический статус, а также многие другие. [70] Было показано, что возраст матери не оказывает большого влияния на показатели распространенности, но когда была выявлена связь, матери в возрасте вместе с очень молодыми матерями подвергаются повышенному риску. [70] Хотя возраст матери может не иметь большого влияния, матери с индексом массы тела более 29 удваивают риск того, что у их ребенка будет ДНТ. [70] Исследования также показали, что матери с тремя или более предыдущими детьми демонстрируют умеренный риск того, что у их следующего ребенка будет ДНТ. [70]