Биоконъюгация — это химическая стратегия для формирования стабильной ковалентной связи между двумя молекулами, по крайней мере одна из которых является биомолекулой . Методы конъюгации биомолекул применяются в различных областях, включая медицину, диагностику, биокатализ и материалы. Синтетически модифицированные биомолекулы могут иметь различные функции, такие как отслеживание клеточных событий, выявление функции фермента , определение биораспределения белка , визуализация специфических биомаркеров и доставка лекарств в целевые клетки. [1] [2] [3] [4]
Биоконъюгация является важнейшей стратегией, которая связывает эти модифицированные биомолекулы с различными субстратами . Помимо применения в биомедицинских исследованиях, биоконъюгация в последнее время также приобрела значение в нанотехнологиях, таких как биоконъюгированные квантовые точки .
Наиболее распространенные типы биоконъюгации включают соединение небольшой молекулы (например, биотина или флуоресцентного красителя) с белком. Конъюгаты антитело-лекарство, такие как брентуксимаб ведотин и гемтузумаб озогамицин, являются примерами, попадающими в эту категорию. [5] Другие менее распространенные молекулы, используемые в биоконъюгации, это олигосахариды , нуклеиновые кислоты , синтетические полимеры, такие как полиэтиленгликоль , [6] и углеродные нанотрубки . [7] Конъюгации белок-белок, такие как соединение антитела с ферментом или связывание белковых комплексов, также облегчаются посредством биоконъюгации. [8] [9]
Синтез биоконъюгатов включает в себя множество проблем, начиная от простого и неспецифического использования флуоресцентного красителя- маркера и заканчивая сложным дизайном конъюгатов антител с лекарственными средствами . [1] [3] Были разработаны различные реакции биоконъюгации для химической модификации белков. Распространенными типами реакций биоконъюгации на белках являются связывание остатков аминокислот лизина , цистеина и тирозина , а также модификация остатков триптофана и N- и C-концов . [1] [3] [4]
Однако эти реакции часто не обладают хемоселективностью и эффективностью, поскольку они зависят от присутствия нативных аминокислот, которые присутствуют в больших количествах, что затрудняет селективность. Растет потребность в химических стратегиях, которые могут эффективно присоединять синтетические молекулы к белкам. Одна из стратегий заключается в том, чтобы сначала установить уникальную функциональную группу на белок, а затем использовать биоортогональную реакцию для связывания биомолекулы с этой уникальной функциональной группой. [1] Биоортогональные реакции, нацеленные на ненативные функциональные группы, широко используются в химии биоконъюгации. Некоторые важные реакции - это модификация кетонов и альдегидов , лигирование Штаудингера с органическими азидами , катализируемое медью циклоприсоединение азидов по Хьюзгену и стимулируемое напряжением циклоприсоединение азидов по Хьюзгену. [10] [11] [12] [13]
Нуклеофильный остаток лизина обычно является целевым сайтом в биоконъюгации белка, как правило, через амино -реактивные N -гидроксисукцинимидиловые (NHS) эфиры . [3] Чтобы получить оптимальное количество депротонированных остатков лизина, pH водного раствора должен быть ниже pKa аммонийной группы лизина , который составляет около 10,5, поэтому типичный pH реакции составляет около 8 и 9. Обычным реагентом для реакции связывания является NHS-эфир (показан в первой реакции ниже на рисунке 1 ), который реагирует с нуклеофильным лизином через механизм ацилирования лизина . Другими подобными реагентами являются изоцианаты и изотиоцианаты , которые подвергаются аналогичному механизму (показано во второй и третьей реакциях на рисунке 1 ниже). [1] Бензоилфториды (показаны в последней реакции ниже на рисунке 1 ), которые позволяют модифицировать лизин в белках в мягких условиях (низкая температура, физиологический pH ), были недавно предложены в качестве альтернативы классически используемым лизин-специфичным реагентам. [14]
Поскольку свободный цистеин редко встречается на поверхности белка, он является отличным выбором для хемоселективной модификации. [15] В основных условиях остатки цистеина будут депротонироваться с образованием тиолатного нуклеофила, который будет реагировать с мягкими электрофилами , такими как малеимиды и иодацетамиды (показано в первых двух реакциях на рисунке 2 ниже). В результате образуется связь углерод-сера . Другая модификация остатков цистеина включает образование дисульфидной связи (показано в третьей реакции на рисунке 2 ). Восстановленные остатки цистеина реагируют с экзогенными дисульфидами, образуя новую дисульфидную связь на белке. Для проведения реакции часто используется избыток дисульфидов, таких как 2-тиопиридон и 3-карбокси-4-нитротиофенол. [1] [3] Было показано, что электронодефицитные алкины селективно реагируют с остатками цистеина белков в присутствии других нуклеофильных аминокислотных остатков. В зависимости от замены алкина эти реакции могут производить либо расщепляемые (при использовании производных алкинона), [16] либо гидролитически стабильные биоконъюгаты (при использовании 3-арилпропионитрилов ; последняя реакция ниже на рисунке 2 ). [17]
Остатки тирозина относительно нереакционноспособны; поэтому они не были популярными целями для биоконъюгации. Недавние разработки показали, что тирозин может быть модифицирован посредством реакций электрофильных ароматических замещений (EAS), и он селективен для ароматического углерода, смежного с фенольной гидроксильной группой. [1] Это становится особенно полезным в случае, когда остатки цистеина не могут быть целевыми. В частности, диазоний эффективно соединяется с остатками тирозина ( соль диазония, показанная в качестве реагента в первой реакции на рисунке 3 ниже), а электроноакцепторный заместитель в 4-м положении соли диазония может эффективно повысить эффективность реакции. Циклические производные диазодикарбоксиамида, такие как 4-фенил-1,2,4-триазол-3,5-дион (PTAD), были зарегистрированы для селективной биоконъюгации на остатках тирозина (вторая реакция на рисунке 3 ниже). [18] Трехкомпонентная реакция типа Манниха с альдегидами и анилинами (последняя реакция на рисунке 3 ) также была описана как относительно селективная по тирозину в мягких оптимизированных условиях реакции. [19]
Поскольку природные аминокислотные остатки обычно присутствуют в больших количествах, часто бывает сложно модифицировать один единственный сайт. Были разработаны стратегии, нацеленные на концы белка, поскольку они значительно повышают селективность сайта модификации белка. Одна из модификаций N-конца включает функционализацию терминальной аминокислоты. Окисление N-концевых остатков серина и треонина способно генерировать N-концевой альдегид, который может подвергаться дальнейшим биоортогональным реакциям (показано в первой реакции на рисунке 4 ). Другой тип модификации включает конденсацию N-концевого цистеина с альдегидом, генерируя тиазолидин , который стабилен при высоком pH (вторая реакция на рисунке 4 ). Используя пиридоксальфосфат (PLP), несколько N-концевых аминокислот могут подвергаться трансаминированию с образованием N-концевого альдегида , такого как глицин и аспарагиновая кислота (третья реакция на рисунке 4 ).
Примером модификации С-конца является нативное химическое лигирование (НХЛ), представляющее собой соединение между С-концевым тиоэфиром и N-концевым цистеином ( рисунок 5 ).
Кетон или альдегид могут быть присоединены к белку посредством окисления остатков N-концевого серина или трансаминирования с помощью PLP. Кроме того, их можно ввести путем включения неприродных аминокислот с помощью метода Тиррелла или метода Шульца. [10] Затем они будут селективно конденсироваться с алкоксиамином и гидразином , образуя производные оксима и гидразона (показано в первой и второй реакциях соответственно на рисунке 6 ). Эта реакция является высокохемоселективной с точки зрения биоконъюгации белка, но скорость реакции низкая. Механистические исследования показывают, что определяющим скорость этапом является дегидратация тетраэдрического промежуточного соединения , поэтому для ускорения этапа дегидратации часто используют слабокислый раствор. [ 2]
Введение нуклеофильного катализатора может значительно повысить скорость реакции (показано на рисунке 7 ). Например, при использовании анилина в качестве нуклеофильного катализатора менее заселенный протонированный карбонил становится высокозаселенным протонированным основанием Шиффа . [20] Другими словами, он генерирует высокую концентрацию реактивного электрофила. Затем может легко происходить лигирование оксима, и сообщалось, что скорость увеличивается до 400 раз в слабокислых условиях. [20] Ключевым моментом этого катализатора является то, что он может генерировать реактивный электрофил, не конкурируя с желаемым продуктом.
Недавние разработки, в которых используются проксимальные функциональные группы, позволили конденсациям гидразона [21] работать при 20 М −1 с −1 при нейтральном pH, в то время как были обнаружены конденсации оксима, которые протекают при 500–10000 М −1 с −1 при нейтральном pH без добавления катализаторов. [22] [23]
Лигирование Штаудингера азидов и фосфина широко использовалось в области химической биологии. Поскольку оно способно образовывать стабильную амидную связь в живых клетках и животных, оно применялось для модификации клеточной мембраны , визуализации in vivo и других исследований биоконъюгации. [24] [25] [26] [27]
В отличие от классической реакции Штаудингера, лигирование Штаудингера является реакцией второго порядка , в которой лимитирующим этапом является образование фосфазида (конкретный механизм реакции показан на рисунке 9 ). Трифенилфосфин сначала реагирует с азидом, образуя азаилид через переходное состояние четырехчленного кольца , а затем внутримолекулярная реакция приводит к промежуточному иминофосфорану , который затем даст амидную связь при гидролизе. [28]
Азид стал популярной целью для хемоселективной модификации белков, поскольку он имеет небольшой размер и благоприятный термодинамический реакционный потенциал . Одной из таких реакций азида является реакция циклоприсоединения [3+2] с алкином , но реакция требует высокой температуры и часто дает смеси региоизомеров .
Улучшенная реакция, разработанная химиком Карлом Барри Шарплессом , включает катализатор меди (I), который связывает азид с терминальным алкином, что дает только 1,4-замещенные 1,2,3-триазолы с высоким выходом (показано ниже на рисунке 11 ). Механистическое исследование предполагает ступенчатую реакцию. [13] Cu (I) сначала связывается с ацетиленами , а затем реагирует с азидом, образуя шестичленный промежуточный продукт. Процесс очень надежный, так как он происходит при pH в диапазоне от 4 до 12, и сульфат меди (II) часто используется в качестве катализатора в присутствии восстановителя . [ 13]
Хотя лигирование Штаудингера является подходящим методом биоконъюгации в живых клетках без значительной токсичности, чувствительность фосфина к окислению воздухом и его плохая растворимость в воде значительно снижают его эффективность. Катализируемая медью(I) азид-алкиновая связь имеет разумную скорость реакции и эффективность в физиологических условиях, но медь представляет значительную токсичность и иногда мешает функциям белков в живых клетках. В 2004 году лаборатория химика Кэролин Р. Бертоцци разработала безметалловое [3+2] циклоприсоединение с использованием напряженного циклооктина и азида . Циклооктин, который является наименьшим стабильным циклоалкином, может соединяться с азидом через [3+2] циклоприсоединение, что приводит к двум региоизомерным триазолам ( рисунок 12 ). [11] Реакция легко происходит при комнатной температуре и, следовательно, может использоваться для эффективной модификации живых клеток без негативных эффектов. Также сообщалось, что введение фторсодержащих заместителей в циклический алкин может значительно ускорить скорость реакции. [2] [29]
Биоконъюгация на основе переходных металлов была сложной из-за природы биологических условий – водный раствор, комнатная температура, умеренный pH и низкие концентрации субстрата – которые обычно сложны для металлоорганических реакций . Однако в последнее время, помимо катализируемой медью реакции циклоприсоединения [3 + 2] азида и алкина , для реакций биоконъюгации стали применяться все более разнообразные химические превращения, опосредованные переходными металлами, включая метатезис олефинов , алкилирование, арилирование C–H, реакции кросс-сочетания C–C, C–S и C–N . [30] [31]
При использовании Rh II -карбеноида, полученного in situ путем активации винилзамещенных диазосоединений с помощью Rh 2 (OAc) 4 , было показано, что триптофаны и цистеины селективно алкилируются в водной среде.
Однако этот метод ограничен поверхностными триптофанами и цистеинами, возможно, из-за стерических ограничений. [34]
Имины, образованные в результате конденсации альдегидов с лизинами или N-концом, могут быть эффективно восстановлены водоустойчивым комплексом [Cp*Ir(bipy)(H 2 O)]SO 4 в присутствии формиат-ионов (служащих источником гидрида). Реакция легко протекает в физиологически соответствующих условиях и приводит к высокой конверсии различных ароматических альдегидов.
Используя предварительно сформированный электрофильный реагент π-аллилпалладий(II), полученный из аллилацетата или карбамата, можно осуществить селективное аллильное алкилирование тирозинов в водном растворе при комнатной температуре и в присутствии цистеинов.
Было показано, что пептиды, содержащие цистеин, подвергаются 1,2-присоединению к алленам в присутствии солей золота(I) и/или серебра(I), образуя гидроксилзамещенные винилтиоэфиры. Реакция с пептидами протекает с высокими выходами и является селективной для цистеинов по сравнению с другими нуклеофильными остатками.
Однако реакционная способность по отношению к белкам значительно снижена, возможно, из-за координации золота с белковым остовом.
Сообщалось о многочисленных методах достижения арилирования триптофана C–H, где для переноса арильных групп использовались различные электрофилы, такие как арилгалогениды [38] [39] и арилбороновые кислоты [40] (пример показан ниже).
Однако современные условия реакции арилирования триптофана C–H остаются относительно жесткими и требуют органических растворителей, низкого pH и/или высоких температур.
Свободные тиолы считались неблагоприятными для реакций, опосредованных Pd, из-за разложения Pd-катализатора. [41] Однако комплексы окислительного присоединения Pd II (OAC), поддерживаемые диалкилбиарилфосфиновыми лигандами, показали свою эффективность в отношении S-арилирования цистеина.
Первый пример — использование Pd II OAC с RuPhos : [42] Комплекс Pd II , полученный в результате окислительного добавления арилгалогенидов или трифторметансульфонатов и использования RuPhos в качестве лиганда, может хемоселективно модифицировать цистеины в различных буферах с 5% органического сорастворителя при нейтральном pH. Было показано, что этот метод модифицирует пептиды и белки, достигает макроциклизации пептидов (используя бис-палладиевый реагент и пептиды с двумя незащищенными цистеинами) [43] и синтезирует конъюгаты антитело-лекарство (ADC) . Изменение лиганда на sSPhos поддерживает комплекс Pd II достаточно водорастворимым для достижения S-арилирования цистеина в водных условиях без сорастворителя. [44]
Существуют и другие применения этого метода, где комплексы Pd II были получены в виде Pd II -пептидных OAC путем введения 4-галофенилаланина в пептиды во время SPPS для достижения лигирования пептид-пептид или пептид-белок. [45]
В качестве альтернативы непосредственному окислительному присоединению к пептиду, Pd OACs также могут быть перенесены в белок посредством реакции селективного ацилирования амина через эфир NHS. Последний был применен для селективной маркировки остатков лизина на поверхности белка (образуя Pd II -белковые OACs) и олигонуклеотидов (образуя Pd II -олигонуклеотидные OACs), которые затем могут быть связаны с цистеинсодержащими пептидами или белками. [46]
Другой пример белок-белкового перекрестного связывания достигается путем преобразования остатков цистеина в электрофильный S-арил–Pd–X OAC с использованием стратегии внутримолекулярного окислительного присоединения. [47]
Подобно цистеину, N-арилирование лизина может быть достигнуто посредством Pd OAC с различными диалкилбиарилфосфиновыми лигандами . Из-за более слабой нуклеофильности и более медленной скорости восстановительного элиминирования по сравнению с цистеином, выбор поддерживающих лигандов, как показано, имеет решающее значение. Объемные лиганды BrettPhos и t -BuBrettPhos в сочетании с умеренно основным феноксидом натрия использовались в качестве стратегии функционализации лизинов на пептидных субстратах. Реакция происходит в мягких условиях и является селективной по отношению к большинству других нуклеофильных аминокислотных остатков.
Реакции перекрестного сочетания Соногаширы , Хека и Сузуки-Мияуры , опосредованные палладием , широко применялись для модификации пептидов и белков, где были разработаны разнообразные реагенты палладия для применения в водных растворах. [49] Для этих реакций требуется субстрат белка или пептида, несущий неестественные функциональные группы, такие как алкин, [50] [51] [52] арилгалогениды, [53] [54] [55] [56] и арилбороновые кислоты, [57], что может быть достигнуто путем расширения генетического кода или посттрансляционных модификаций.
Сообщалось о биоконъюгации TGF-β с наночастицами оксида железа и ее активации посредством магнитной гипертермии in vitro. [58] Это было сделано с использованием 1-(3-диметиламинопропил)этилкарбодиимида в сочетании с N-гидроксисукцинимидом для образования первичных амидных связей со свободными первичными аминами на факторе роста. Углеродные нанотрубки успешно использовались в сочетании с биоконъюгацией для связывания TGF-β с последующей активацией ближним инфракрасным светом. [59] Обычно эти реакции включали использование сшивающего агента, но некоторые из них добавляют молекулярное пространство между интересующим соединением и базовым материалом и, в свою очередь, вызывают более высокую степень неспецифического связывания и нежелательной реактивности. [60]