Иммунотоксин — это искусственный белок , состоящий из целевой части, связанной с токсином . Когда белок связывается с этой клеткой, он поглощается через эндоцитоз , и токсин убивает клетку. [1] Они используются для лечения некоторых видов рака и нескольких вирусных инфекций.
Эти химерные белки обычно состоят из модифицированного антитела или фрагмента антитела, прикрепленного к фрагменту токсина . Нацеливающая часть состоит из Fab-фрагмента антитела , нацеленного на определенный тип клеток. [2] Токсин обычно представляет собой AB-токсин , цитотоксический белок, полученный из бактериального или растительного белка, из которого удален естественный связывающий домен, так что Fv направляет токсин к антигену на целевой клетке. [1]
Иногда рекомбинантные белки слияния, содержащие токсин и фактор роста, также называют рекомбинантными иммунотоксинами, хотя они не содержат фрагмент антитела. Более конкретное название для этого последнего типа белка — рекомбинантный токсин слияния.
Первоначально они были получены путем присоединения антитела к токсину с помощью химического линкера. [ необходима ссылка ] В настоящее время они производятся с использованием методов рекомбинантной ДНК , производятся в бактериях, таких как E. coli, называемых рекомбинантными иммунотоксинами . [3]
Антитело (или другой целевой фрагмент) связывается с антигеном на клетке-мишени, а затем токсин проникает в клетку и убивает ее.
Наилучший клинический успех был достигнут при лечении пациентов с рефрактерным волосатоклеточным лейкозом . Эти пациенты лечились рекомбинантным иммунотоксином, который воздействует на рецептор клеточной поверхности CD22 на этих лейкозных клетках. В двух неконтролируемых клинических исследованиях около половины участников достигли полного ответа после лечения BL22. [4] Этот терапевтический препарат был заменен на HA22 , слегка модифицированную версию.
Недавнее исследование Resimmune фазы I выявило 89%-ный уровень ответа в подгруппе из девяти пациентов с кожной Т-клеточной лимфомой . [5] Эта подгруппа была на стадии IB-IIB с баллами mSWAT менее 50. Полный уровень ответа составил 50% (два из которых имели продолжительность более 72 месяцев и могли означать излечение).