stringtranslate.com

Фонд исследований прогерии

Progeria Research Foundation ( PRF ) — некоммерческая организация , занимающаяся разработкой методов лечения и, в конечном итоге, лекарством от прогерии , врожденного заболевания. Фонд был основан в 1999 году семьей и друзьями Сэма Бернса , ребенка с прогерией, включая его родителей, доктора Лесли Гордон и доктора Скотта Бернса, а также его тетю Одри Гордон. [1]

На их веб-сайте миссия Фонда сформулирована следующим образом: «Найти методы лечения и средства от прогерии и связанных со старением заболеваний».

В 2003 году Фонд исследований прогерии помог обнаружить мутацию гена , вызывающую прогерию, и разработал диагностический тест для нее. [1] [2] В 2020 году Американское управление по контролю за продуктами и лекарствами одобрило использование лонафарниба [3] у детей с этим заболеванием на основе исследований и финансирования, предоставленных Фондом. Это первый и единственный сертифицированный медицинский протокол для этого заболевания. [4]

Одной из основных кампаний PRF является «Найди других 150» , цель которой — выявить и диагностировать как можно больше пациентов с прогерией во всем мире.

Ссылки

  1. ^ ab Мур, Кит. Старый в возрасте 3 лет: История Закари Мура Старый в возрасте 3 лет, 2007 ISBN  061516062X , стр. 11–13
  2. ^ Клатц, Рональд. Новая революция против старения: остановить время для более молодого, сексуального, более счастливого вас! ReadHowYouWant.com, 2009. ISBN 1458716228 , стр. 274 
  3. ^ "FDA одобряет препарат для лечения прогерии, редкого заболевания, вызывающего быстрое старение у детей". AJMC . Получено 2021-01-17 .
  4. ^ Гордон, Лесли Б.; Шаппелл, Хизер; Массаро, Джо; Д'Агостино, Ральф Б.; Брейзиер, Джоан; Кэмпбелл, Сьюзан Э.; Клейнман, Моника Э.; Киран, Марк У. (24.04.2018). "Связь лечения лонафарнибом против отсутствия лечения с уровнем смертности у пациентов с синдромом прогерии Хатчинсона-Гилфорда". JAMA . 319 (16): 1687. doi : 10.1001/jama.2018.3264 . ISSN  0098-7484. PMC 5933395 . 

Внешние ссылки