Молекулярный клей относится к классу химических соединений или молекул , которые играют решающую роль в связывании и стабилизации белок-белковых взаимодействий в биологических системах. Эти молекулы действуют как «клей», усиливая сродство между белками, в конечном итоге влияя на различные клеточные процессы. Молекулярные клеевые соединения привлекли значительное внимание в областях открытия лекарств , химической биологии и фундаментальных исследований из-за их потенциала модулировать белковые взаимодействия и, таким образом, влиять на различные клеточные пути. Они открыли пути в медицине, которые ранее считались «нелекарственными».
Концепция «молекулярного клея» возникла в конце 20-го века, когда иммунодепрессанты, такие как циклоспорин А (CsA) и FK506, были идентифицированы в качестве пионерских примеров. [2] CsA, открытый в 1971 году во время рутинного скрининга на противогрибковые антибиотики , проявил иммунодепрессивные свойства, ингибируя активность пептидил-пролилизомеразы циклофилина , в конечном итоге предотвращая отторжение трансплантированных органов . [3] К 1979 году CsA начали использовать в клинической практике, а FK506 (такролимус), открытый в 1987 году Фудзисавой, оказался более мощным иммунодепрессантом . [3] Последовавшая за этим 4-летняя гонка за понимание механизмов CsA и FK506 привела к идентификации FKBP12 как общего партнера по связыванию, что ознаменовало рождение концепции «молекулярного клея». [3] Термин «молекулярный клей» появился в публикациях в 1992 году, подчеркивая избирательное склеивание определенных белков антигенными пептидами, подобно иммунодепрессантам, действующим как стыковочные узлы. [3] Однако этот термин оставался эзотерическим и скрытым от поиска по ключевым словам.
В начале 1990-х годов исследователи углубились в понимание роли близости в биологических процессах. [3] Создание синтетических «химических индукторов близости» (CIP), таких как FK1012 , открыло дверь для более сложных молекулярных клеев. [3] Римидуцид, целенаправленно синтезированный молекулярный клей, продемонстрировал свою эффективность в устранении болезни «трансплантат против хозяина» , вызывая димеризацию мишеней слияния рецепторов смерти . [3]
Исследование молекулярных клеев значительно изменилось в 1996 году с открытием того, что дискодермолид стабилизирует ассоциацию мономеров альфа- и бета- тубулина , действуя как «молекулярный зажим», а не вызывая неоассоциации. [3] В 2000 году открытие того, что синтетическое соединение, synstab-A, может вызывать ассоциации нативных белков, ознаменовало сдвиг в сторону открытия неприродных молекулярных клеев. [3]
В 2001 году Кэтлин Сакамото, Крейг М. Крюс и Рэймонд Дж. Дешайес выдвинули концепцию PROTAC , которая состоит из гетеробифункциональной молекулы с лигандом убиквитинлигазы E3 , связанной с лигандом целевого белка. [4] PROTAC — это синтетические CIP, действующие как деградаторы белков.
В 2007 году термин «молекулярный клей» стал популярен после того, как его независимо придумал Нин Чжэн для описания механизма действия ауксина , класса растительных гормонов, регулирующих многие аспекты роста и развития растений. [1] Способствуя взаимодействию между растительной убиквитинлигазой E3, TIR1, и ее субстратными белками, ауксин вызывает деградацию семейства транскрипционных репрессоров. [5] Ауксин химически известен как индол-3-уксусная кислота и имеет молекулярную массу 175 дальтон. В отличие от PROTAC и иммунодепрессантов, таких как CsA и FK506, ауксин является химически простым и одновалентным соединением со свойствами, подобными лекарственным препаратам, подчиняющимся правилу пяти Липинского . Не имея обнаруживаемого сродства к субстратным белкам полиубиквитинирования TIR1, ауксин использует внутреннее слабое сродство между лигазой E3 и ее субстратными белками, чтобы обеспечить образование стабильного белкового комплекса. Тот же механизм действия характерен для жасмоната , другого растительного гормона, участвующего в реакциях на раны и стресс. [6] Термин «молекулярный клей» с тех пор использовался, особенно в контексте целенаправленной деградации белков , для конкретного описания одновалентных соединений с лекарственно-подобными свойствами, способных способствовать продуктивным белок-белковым взаимодействиям, вместо CIP в целом.
В 2013 году был раскрыт механизм действия аналогов талидомида как молекулярных деградаторов клея. [2] В частности, талидомид , открытый как лиганд CRBN в 2010 году, и леналидомид усиливают связывание CK1α с убиквитинлигазой E3, укрепляя их роль в качестве молекулярных клеев. [2] [3] Впоследствии индисулам был идентифицирован как молекулярный клей, способный деградировать RBM39 , воздействуя на DCAF15 в 2017 году. [2] Эти соединения считаются молекулярными клеями из-за их моновалентности и химической простоты, что согласуется с определением, предложенным Шиюнь Цао и Нин Чжэном . [7] Аналогичные ауксину, эти соединения отличаются от PROTAC, не проявляя обнаруживаемого сродства к субстратным белкам убиквитинлигаз E3.
В 2020 году были открыты аутофагические молекулярные деградаторы и идентифицирован BI-3802 как молекулярный клей, вызывающий полимеризацию и деградацию BCL6 . [2] Кроме того, хемогенный скрининг выявил структурно разнообразные молекулярные клеевые деградаторы, нацеленные на циклин К. [2] Открытие того, что поликетиды манумицина действуют как молекулярные клеи, способствуя взаимодействию между UBR7 и P53 , еще больше расширило понимание функций молекулярного клея. [2]
В последние годы в области молекулярных клеев произошел взрыв открытий, нацеленных на нативные белки. [3] Примерами служат синтетические клеи, связывающие FKBP12 , такие как FKBP12 -рападоцин, который нацелен на транспортер аденозина SLC29A1 . [3] Талидомид и леналидомид , классифицируемые как иммуномодулирующие препараты (IMiD), были идентифицированы как клеи с малыми молекулами, вызывающие убиквитинирование факторов транскрипции через комплексы лигазы E3 . [3] Вычислительные поиски деградаторов молекулярного клея с 2020 года добавили новые зонды к постоянно расширяющемуся ландшафту молекулярных клеев. [3] [8] Кроме того, вычислительные методы начинают проливать свет на механизмы действия молекулярных клеев. [8]
Преобразующая сила молекулярных клеев в медицине стала очевидной, когда такие препараты, как сандиммун , такролимус , сиролимус , талидомид , леналидомид и таксотер , доказали свою эффективность. [3] Концепция индукции белковых ассоциаций показала себя многообещающей в генной терапии и стала мощным инструментом в понимании клеточных схем. [3] По мере того, как эта область продолжает развиваться, открытие новых молекулярных клеев дает потенциал для изменения процесса открытия лекарств и преодоления ранее обозначенных как «не поддающихся лечению» целей. [3] Будущее молекулярных клеев обещает перепрограммирование клеточных схем и предоставление инновационных решений в прецизионной медицине . [3]
Молекулярные клеевые соединения, как правило, представляют собой небольшие молекулы , которые могут связывать взаимодействия между белками. Они часто имеют специфические сайты связывания на своих целевых белках и могут усиливать связь между этими белками. Они делают это, изменяя поверхности белков, способствуя связыванию между ними, когда они обычно не взаимодействуют. Молекулярный клей может повышать стабильность белковых комплексов , делая их более устойчивыми к диссоциации . Это может иметь глубокое влияние на клеточные процессы, поскольку многие биологические функции выполняются белковыми комплексами. Влияя на белок-белковые взаимодействия , молекулярный клей может изменять функции, локализацию или стабильность целевых белков. Это может привести как к терапевтическим, так и к исследовательским применениям. [9]
В современную эпоху молекулярные клеи стали более широко используемым подходом для целенаправленной деградации белков , предлагая преимущества по сравнению с традиционными препаратами малых молекул и PROTAC . Распознавание субстратов лигазами убиквитина E3 , регулируемое белок-белковыми взаимодействиями (PPI), играет решающую роль в клеточной функции. [10] Существует значительный терапевтический потенциал в разработке малых молекул, которые модулируют эти взаимодействия, особенно в контексте трудно поддающихся лечению белков. Недавнее исследование сообщило об идентификации и рациональном дизайне мощных малых молекул, действующих как молекулярные клеи для усиления взаимодействия между онкогенным фактором транскрипции , β-катенином , и его родственной лигазой E3 , SCF β-TrCP . [10] Эти усилители продемонстрировали способность усиливать убиквитинирование и вызывать деградацию мутантного β-катенина как in vitro , так и в клеточных системах. В отличие от PROTAC , эти лекарственно-подобные небольшие молекулы встраиваются в естественный интерфейс PPI , оптимизируя контакты как для субстрата , так и для лигазы в пределах одной молекулярной единицы. [10]
Молекулярные клеи предлагают уникальное преимущество в деградации не связанных с лигандом белков, способствуя PPI между убиквитинлигазой и целевым белком. [10] Примечательно, что молекулярные клеи демонстрируют превосходные терапевтические эффекты по сравнению с низкомолекулярными препаратами. Это объясняется их более низкой молекулярной массой , более высокой проницаемостью клеток и лучшей пероральной абсорбцией, что соответствует «Пяти правилам для лекарств». [10] Напротив, PROTAC сталкиваются с такими проблемами, как высокая молекулярная масса , плохая проницаемость клеток и неблагоприятные фармакокинетические характеристики, что затрудняет их клиническую разработку . [10]
Недавние достижения в этой области привели к разработке деградаторов BCL6 и циклина К , которые используют как интерфейсы белок-лиганд, так и белок-белок для образования плотных комплексов. [11] Эти молекулярные препараты-деградаторы клея характеризуются малым размером (<500 Да ) и демонстрируют высокое сродство между лигазой и неосубстратом в присутствии малой молекулы . [11] Комплементарная природа интерфейсов белок-белок предполагает потенциал для естественных взаимодействий между двумя белками даже в отсутствие соединения. [11]
Идентификация деградаторов типа молекулярного клея обычно происходила ретроспективно и случайно, но недавние подходы к химическому профилированию направлены на перспективную идентификацию малых молекул, действующих как молекулярные клеи. [12] Исследователи изучают альтернативные малые молекулы , такие как CR8, для индукции убиквитинирования мишеней в нисходящем подходе для индуцированной деградации белка . [13] CR8, идентифицированный с помощью корреляционного анализа, действует через деградацию белка, вызывая убиквитинирование через механизм, подобный молекулярному клею. Исследование подчеркивает потенциал малых молекул за пределами PROTAC для целенаправленной деградации белка . [13]
Также имеются сообщения о молекулярных клеях, которые стабилизируют взаимодействия белок-РНК [14] и взаимодействия белок-липид [15] .
Молекулярные клеевые соединения продемонстрировали значительный потенциал в лечении рака , влияя на белок-белковые взаимодействия (PPI) и впоследствии модулируя пути, способствующие росту рака. Эти соединения действуют как целевые деградаторы белков, способствуя разработке инновационных методов лечения рака . [16] Высокая эффективность низкомолекулярных молекулярных клеевых соединений в лечении рака примечательна, поскольку они могут взаимодействовать и контролировать несколько ключевых белковых мишеней, вовлеченных в этиологию рака . [16] Этот подход с его более широким спектром действия и способностью нацеливаться на «нелекарственные» белки обещает преодолеть лекарственную устойчивость и изменить ландшафт разработки лекарств в терапии рака . [16]
Молекулярные клеевые соединения исследуются на предмет их потенциала влияния на взаимодействие белков, связанное с нейродегенеративными заболеваниями, такими как болезнь Альцгеймера и Паркинсона . Модулируя эти взаимодействия, исследователи стремятся разработать методы лечения, которые могли бы замедлить или предотвратить прогрессирование этих заболеваний. [16] Кроме того, универсальность низкомолекулярных молекулярных клеевых соединений в нацеливании на различные белки, вовлеченные в механизмы заболеваний, обеспечивает ценный путь для разгадки сложностей нейродегенеративных расстройств . [16]
Молекулярные клеевые соединения, особенно те, которые участвуют в целевой деградации белка (TPD), предлагают новую стратегию для ингибирования взаимодействия вирусных белков и борьбы с вирусными инфекциями . [17] В отличие от традиционных противовирусных препаратов прямого действия (DAA), молекулы на основе TPD проявляют свою фармакологическую активность через событийно-управляемые механизмы, вызывая целевую деградацию. Этот уникальный подход может привести к длительной фармакодинамической эффективности с более низким фармакокинетическим воздействием, потенциально снижая токсичность и риск противовирусной резистентности. [17] Белок -белковые взаимодействия, вызванные молекулами TPD, также могут повышать селективность, что делает их перспективным направлением для противовирусных исследований. [17]
Молекулярный клей служит ценным инструментом в химической биологии , позволяя ученым манипулировать и понимать функции и взаимодействия белков контролируемым образом. [16] Появление направленной деградации белков как метода в открытии лекарств еще больше расширило применение молекулярного клея в химической биологии . [17] Способность низкомолекулярных молекулярных клеевых соединений вызывать итеративные циклы целевой деградации предоставляет исследователям мощный метод изучения белок-белковых взаимодействий и открывает возможности для разработки лекарств при различных заболеваниях человека. [17]
Хотя молекулярные клеевые соединения обладают большим потенциалом в различных областях, существуют проблемы, которые необходимо преодолеть. Обеспечение специфичности этих соединений и минимизация нецелевых эффектов имеют важное значение. Кроме того, понимание долгосрочных последствий манипулирования белковыми взаимодействиями имеет решающее значение для их безопасного и эффективного применения в медицине.
Продолжающиеся исследования молекулярного клея открывают новые соединения и понимание их механизмов. С расширением понимания белок-белковых взаимодействий молекулярный клей имеет значительные перспективы в биологии, медицине и химии, потенциально революционизируя клеточные процессы и продвигая инновационные методы лечения заболеваний. По мере развития этой области она может открыть новые терапевтические пути и углубить наше понимание молекулярных сложностей жизни.
{{cite web}}
: Отсутствует или пусто |title=
( помощь ){{cite web}}
: Отсутствует или пусто |title=
( помощь ){{cite web}}
: Отсутствует или пусто |title=
( помощь )