Осимертиниб , продаваемый под торговой маркой Tagrisso , [6] — это лекарственный препарат, используемый для лечения немелкоклеточного рака легких со специфическими мутациями. [7] [8] Это ингибитор тирозинкиназы рецептора эпидермального фактора роста третьего поколения .
Наиболее распространенные побочные эффекты включают диарею, сыпь, мышечно-скелетные боли, сухость кожи, воспаление кожи вокруг ногтей, боль во рту, усталость и кашель. [9]
Осимертиниб был одобрен для медицинского применения в США в ноябре 2015 года [10] , а в Европейском Союзе — в феврале 2016 года [5].
Осимертиниб используется для лечения местнораспространенного или метастатического немелкоклеточного рака легких (НМРЛ), если раковые клетки положительны по мутации T790M в гене, кодирующем EGFR или по активирующим мутациям EGFR. [4] [11] Мутация T790M может быть de novo или приобретенной после первой линии лечения другими ингибиторами тирозинкиназы EGFR, такими как гефитиниб , эрлотиниб и афатиниб . [12]
В США делеции экзона 19 EGFR, мутации экзона 21 L858R или статус T790M пациента до лечения озимертинибом должны быть обнаружены с помощью сопутствующего диагностического теста. [4] Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило несколько тестов, включая FoundationOne CDx для этой цели. [13] В Европе и других странах активирующие мутации EGFR или мутации T790M могут быть определены с помощью проверенного теста. [14]
В феврале 2024 года FDA одобрило применение озимертиниба в сочетании с химиотерапией на основе платины для людей с местнораспространенным или метастатическим немелкоклеточным раком легких, опухоли которых имеют делеции экзона 19 EGFR или мутации экзона 21 L858R, что было обнаружено с помощью одобренного FDA теста. [15]
У людей, получавших осимертиниб, резистентность обычно развивается в течение приблизительно десяти месяцев. [16] Устойчивость, опосредованная мутацией экзона 20 C797S, составляет большинство случаев резистентности, [17] что привело к многочисленным попыткам с не-АТФ-конкурентными или аллостерическими ингибиторами попытаться компенсировать эту приобретенную резистентность путем воздействия на другие области домена киназы RTK. [18]
В сентябре 2024 года FDA одобрило осимертиниб для взрослых с местнораспространенным, неоперабельным (стадия III) немелкоклеточным раком легких (НМРЛ), заболевание которых не прогрессировало во время или после одновременной или последовательной химиолучевой терапии на основе платины и опухоли которых имеют делеции экзона 19 EGFR или мутации экзона 21 L858R, что было обнаружено с помощью одобренного FDA теста. [19]
Очень распространенные (более 10% субъектов клинических испытаний) побочные эффекты включают диарею, стоматит , сыпь, сухость или зуд кожи, инфекции в местах соприкосновения ногтей пальцев рук или ног с кожей , низкий уровень тромбоцитов, низкий уровень лейкоцитов и низкий уровень нейтрофилов. [20]
Распространенные (от 1% до 10% субъектов клинических испытаний) побочные эффекты включают интерстициальное заболевание легких . [20]
Это может нанести вред плоду. [4] [21]
Осимертиниб метаболизируется CYP3A4 и CYP3A5 , поэтому вещества, которые сильно ингибируют любой из этих ферментов, такие как макролидные антибиотики, противогрибковые и противовирусные препараты, могут усиливать воздействие осимертиниба, а такие вещества, как рифампицин , которые активируют любой из этих ферментов, могут снижать эффективность осимертиниба. [4] [20]
Осимертиниб преимущественно необратимо связывается с мутировавшими белками рецептора эпидермального фактора роста , особенно с теми, которые имеют более распространенные мутации при раке легких, такие как мутация L858R или делеция экзона 19. [4]
Он демонстрирует линейную фармакокинетику ; медианное время до Cmax составляет 6 часов (диапазон 3–24 часа). Расчетный средний период полувыведения составляет 48 часов, а пероральный клиренс (CL/F) составляет 14,3 (л/ч). [4] 68% выводится с калом и 14% с мочой. [4]
Осимертиниб поставляется в виде мезилата ; химическая формула C28H33N7O2 · CH4O3S , молекулярная масса 596 г /моль. Химическое название — соль мезилата N-(2-{ 2 - диметиламиноэтил -метиламино}-4-метокси-5-{[ 4- ( 1 - метилиндол-3 - ил)пиримидин-2-ил]амино}фенил)проп-2-енамида. [4]
Программа по разработке лекарственных препаратов , которая привела к созданию озимертиниба, началась в 2009 году и к 2012 году препарат был создан; процесс был структурно обусловлен и был направлен на поиск ингибитора EGFR третьего поколения, который бы избирательно воздействовал на форму T790M рецептора EGFR. [22]
Осимертиниб был признан прорывной терапией в апреле 2014 года на основании результатов первой фазы испытаний [22] , а в ноябре 2015 года препарат был предварительно одобрен в рамках программы ускоренного одобрения FDA с ваучером на приоритетное рассмотрение . [23] [10]
В феврале 2016 года EMA предварительно одобрило осимертиниб в рамках ускоренной процедуры — первое одобрение в рамках программы. [22] [5]
В феврале 2024 года FDA одобрило осимертиниб в сочетании с химиотерапией на основе платины для людей с местнораспространенным или метастатическим немелкоклеточным раком легких, опухоли которых имеют делеции экзона 19 EGFR или мутации экзона 21 L858R, обнаруженные с помощью одобренного FDA теста. [15] Эффективность оценивалась в FLAURA 2 (NCT04035486), открытом рандомизированном исследовании 557 участников с делецией экзона 19 EGFR или мутацией экзона 21 L858R la/mNSCLC, положительных по сравнению с предыдущими системными терапиями по поводу распространенного заболевания. [15] Участники были рандомизированы 1:1 для получения либо осимертиниба с химиотерапией на основе платины, либо монотерапии осимертинибом. [15] Заявка получила статус приоритетного рассмотрения , ускоренного рассмотрения , прорывной терапии и орфанного препарата .
На момент запуска в США компания AstraZeneca установила цену на препарат в размере 12 750 долларов США в месяц. [24] : 59