Пептидомиметик — это небольшая белковоподобная цепь, предназначенная для имитации пептида . [ 1] [2] Обычно они возникают либо в результате модификации существующего пептида, либо путем разработки подобных систем, которые имитируют пептиды, такие как пептоиды и β-пептиды . Независимо от подхода, измененная химическая структура предназначена для выгодной корректировки молекулярных свойств, таких как стабильность или биологическая активность . Это может играть роль в разработке лекарственных соединений из существующих пептидов. Пептидомиметики могут быть получены путем циклизации линейных пептидов или связывания стабильных неприродных аминокислот. [3] Эти модификации включают изменения в пептиде, которые не будут происходить естественным образом (например, измененные остовы и включение неприродных аминокислот ). Неприродные аминокислоты могут быть получены из их нативных аналогов с помощью таких модификаций, как алкилирование амина, замена боковой цепи, циклизация структурного удлинения связи и изостерические замены в остове аминокислоты. [3] На основе их сходства с пептидом-предшественником пептидомиметики можно сгруппировать в четыре класса (A – D), где A характеризуется наибольшим, а D – наименьшим сходством. Классы A и B включают пептидоподобные каркасы, тогда как классы C и D включают небольшие молекулы (рисунок 1). [1]
Эта группа включает модифицированные пептиды, которые в основном состоят из протеогенных аминокислот, тем самым очень напоминая естественный эпитоп связывания пептида. [1] Введенные модификации обычно направлены на повышение стабильности пептида, его сродства к желаемому партнеру по связыванию, пероральной доступности или проницаемости клеток. Разработка пептидомиметиков класса А часто включает стратегии макроциклизации, как, например, в скрепленных пептидах .
Этот класс пептидомиметиков охватывает пептиды с большим количеством неприродных аминокислот, значительными модификациями остова или более крупными неприродными строительными фрагментами, которые напоминают конформацию определенного пептидсвязывающего мотива. [1] Примерами являются D-пептиды и пептидные фолдамеры , такие как бета-пептиды .
Эти структурные миметики включают молекулы, которые сильно модифицированы по сравнению с их родительской пептидной последовательностью. [4] Обычно для проектирования групп применяется низкомолекулярный каркас по аналогии с биоактивной конформацией пептида.
Эти механистические миметики не воспроизводят напрямую боковые цепи или конформацию пептида, но имитируют его способ действия . [1] Пептидомиметики класса D могут быть напрямую разработаны из небольшой пептидной последовательности или идентифицированы скринингом библиотек соединений. Например, Нирматрелвир — это перорально активный низкомолекулярный препарат, полученный из луфотрелвира , модифицированного L-пептида. [5]
Использование пептидов в качестве лекарств имеет некоторые недостатки из-за их биодоступности и биостабильности. Быстрая деградация, плохая пероральная доступность, сложная транспортировка через клеточные мембраны, неселективное связывание с рецепторами и сложная многоступенчатая подготовка являются основными ограничениями пептидов как активных фармацевтических ингредиентов. [3] Таким образом, небольшие белковоподобные цепи, называемые пептидомиметиками, могут быть разработаны и использованы для имитации нативных аналогов и, предположительно, демонстрируют лучшие фармакологические свойства. [3] Многие пептидомиметики используются в качестве одобренных FDA препаратов, таких как Ромидепсин (Истодакс), Атазанавир (Реатаз), Саквинавир (Инвираза), Октреотид (Сандостатин), Ланреотид (Соматулин), Плеканатид (Труланс), Ксимелагатран (Эксанта), Этелкальцетид (Парсабив) и Бортезомиб (Велкейд).
Пептидомиметические подходы были использованы для разработки малых молекул, которые избирательно нацелены на раковые клетки, подход, известный как целевая химиотерапия , путем индукции запрограммированной гибели клеток с помощью процесса, называемого апоптозом . Следующие два примера имитируют белки, участвующие в ключевых взаимодействиях белок-белок , которые реактивируют апоптотический путь при раке, но делают это с помощью различных механизмов. [6]
В 2004 году Валенски и его коллеги сообщили о стабилизированном альфа-спиральном пептиде, который имитирует проапоптотические белки BH3-only, такие как BID и BAD . [7] Эта молекула была разработана для стабилизации нативной спиральной структуры путем формирования макроцикла между боковыми цепями, которые не участвуют в связывании. Этот процесс, называемый сшиванием пептида , использует неприродные аминокислоты для облегчения макроциклизации путем замыкания кольца олефинового метатезиса . [8] В этом случае была идентифицирована сшитая спираль BH3, которая специфически активирует митохондриальный апоптотический путь, противодействуя секвестрации белков BH3-only антиапоптотическими белками (например, Bcl-2 , см. также внутренние и внешние индукторы апоптоза). Эта молекула подавляла рост лейкемии человека в мышиной модели ксенотрансплантата . [7]
Также в 2004 году Харран и его коллеги сообщили о димерной малой молекуле, которая имитирует проапоптотический белок Smac (см. митохондриальную регуляцию при апоптозе). [9] Эта молекула имитирует N-концевой линейный мотив Ala-Val-Pro-Ile. Уникально, что димерная структура этого пептидомиметика привела к заметному увеличению активности по сравнению с аналогичным мономером. Эта кооперативность связывания является результатом способности молекулы также имитировать гомодимерную структуру Smac, которая функционально важна для реактивации каспаз. [10] Миметики Smac этого типа могут сенсибилизировать массив клеток немелкоклеточного рака легких к обычным химиотерапевтическим препаратам (например, гемцитабину , винорелбину ) как in vitro, так и в моделях ксенотрансплантатов у мышей. [11]
Гетероциклы часто используются для имитации амидной связи пептидов. Тиазолы, например, встречаются в природных пептидах и используются исследователями для имитации амидной связи пептидов. [12]