Прагматическое клиническое исследование ( ПКИ ), иногда называемое практическим клиническим исследованием ( ПКИ ) [1] , представляет собой клиническое исследование , которое фокусируется на корреляции между лечением и результатами в реальной практике системы здравоохранения , а не на доказательстве причинно-следственных объяснений результатов, что требует обширного устранения смешения с критериями включения и исключения настолько строгими, что они рискуют сделать результаты исследования неактуальными для большей части реальной практики. [2] [3]
Типичным примером является то, что противодиабетическое лекарство в реальном мире часто используется у людей с (скрытыми или явными) проблемами с почками, вызванными диабетом , но если исследование его эффективности и безопасности исключило некоторые подгруппы людей с проблемами с почками (чтобы избежать смешения), результаты исследования могут не отражать того, что на самом деле произойдет в широкой практике. Таким образом, PCT контрастируют с объяснительными клиническими испытаниями, [3] которые больше фокусируются на причинно-следственной связи посредством устранения смешения. Прагматическое и объяснительное различие представляет собой спектр или континуум, а не дихотомию (каждое исследование может склоняться к одному или другому концу), [4], но это различие тем не менее важно для доказательной медицины (EBM), поскольку врачи обнаружили, что эффекты лечения в объяснительных клинических испытаниях не всегда транслируются в результаты в типичной практике. Лица, принимающие решения (включая отдельных врачей, решающих, что делать дальше для конкретного пациента , разработчиков клинических руководств и директоров по политике здравоохранения ), надеются создать лучшую доказательную базу для принятия обоснованных решений, поощряя проведение большего количества предварительных клинических испытаний. [1]
Различие между прагматическими и объяснительными испытаниями не то же самое, что различие между рандомизированными и нерандомизированными испытаниями. Любое испытание может быть как рандомизированным, так и нерандомизированным и иметь любую степень прагматической и объяснительной силы в зависимости от его дизайна исследования , при этом рандомизация предпочтительнее, если она практически доступна. Однако большинство рандомизированных контролируемых испытаний (РКИ) на сегодняшний день склонялись к объяснительной стороне прагматически-объяснительного спектра, в основном из-за ценности, традиционно придаваемой доказательству причинно-следственной связи путем деконфаундинга как части доказательства эффективности, но иногда также потому, что «попытки минимизировать затраты и максимизировать эффективность привели к меньшим размерам выборки». [2] Движение в поддержку прагматических рандомизированных контролируемых испытаний (рРКИ) надеется убедиться, что деньги, потраченные на РКИ, потрачены не зря, предоставляя информацию, которая действительно имеет значение для реальных результатов, [2] независимо от окончательной привязки причинно-следственной связи к конкретным переменным. Это прагматический элемент таких дизайнов. Таким образом, pRCT важны для сравнительного исследования эффективности , [2] иЧасто (хотя и не всегда) проводится различие между эффективностью и результативностью , при этом эффективность подразумевает причинно-следственную связь, обеспечиваемую устранением других переменных (мы точно знаем, что препарат X лечит заболевание Y посредством механизма действия Z), а эффективность подразумевает корреляцию с результатами независимо от наличия других переменных (мы точно знаем, что люди в ситуации, похожей на X, которые принимают препарат A, как правило, имеют немного лучшие результаты, чем те, кто принимает препарат B, и даже если мы думаем, что можем подозревать почему, причинно-следственная связь не так важна). [5]
Объяснение остается важным, как и традиционные исследования эффективности, потому что мы по-прежнему ценим знание причинно-следственной связи для продвижения нашего понимания молекулярной биологии и сохранения нашей способности отличать реальную эффективность от эффектов плацебо . В эпоху передовых медицинских технологий стало очевидным , что нам также необходимо знать о сравнительной эффективности в реальных приложениях , чтобы мы могли обеспечить наилучшее использование наших ограниченных ресурсов, когда мы принимаем бесчисленные примеры клинических решений. И очевидно, что пояснительные доказательства, такие как доказательства in vitro и даже доказательства in vivo из клинических испытаний с жесткими критериями исключения, часто сами по себе недостаточно помогают в решении этой задачи. [2]
Прагматизм может использоваться в качестве эпистемологии при проведении любого типа исследования. [6] Примерами служат систематические обзоры, методы консенсуса, такие как Дельфи [7] и краудсорсинг [8] в таких областях, как городское планирование. [9]