stringtranslate.com

Прорывная терапия

Прорывная терапия — это обозначение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США , которое ускоряет разработку лекарств , которое было создано Конгрессом в соответствии с разделом 902 Закона о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами и лекарствами от 9 июля 2012 года . [1] [2] Обозначение FDA «прорывная терапия» не подразумевает, что лекарство на самом деле является «прорывом» или что существуют высококачественные доказательства эффективности лечения определенного состояния; [3] [4] скорее, оно позволяет FDA предоставлять приоритетное рассмотрение препаратам-кандидатам, если предварительные клинические испытания показывают, что терапия может предложить существенные преимущества лечения по сравнению с существующими вариантами для пациентов с серьезными или опасными для жизни заболеваниями. [4] [5] У FDA есть другие механизмы для ускорения процесса рассмотрения и одобрения перспективных препаратов, включая ускоренное обозначение, ускоренное одобрение и приоритетное рассмотрение . [4] [6]

Требования

Лекарственному средству может быть присвоен статус прорывной терапии, если «это лекарственное средство, которое предназначено отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими лекарственными средствами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния», и если предварительные клинические данные указывают на то, что лекарственное средство может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по одной или нескольким клинически значимым конечным точкам, таким как существенные эффекты лечения, наблюдаемые на ранних этапах клинической разработки». [5] [7]

Запросы рассматриваются Центром оценки и исследования лекарственных средств (CDER) и Центром оценки и исследования биологических препаратов (CBER). CDER получает около 100 запросов в год на получение статуса прорыва. Исторически, около трети были одобрены. CBER получает 15–30 запросов в год. [8] Спонсоры должны подавать заявки на получение статуса прорыва отдельно для каждого показания, для которого они намерены маркировать препарат.

Заявки на получение статуса прорыва подаются в качестве поправки к заявкам IND , как правило, до окончания заседания Фазы II. [9]

Стимулы

Препараты, получившие статус прорыва, получают приоритетное рассмотрение. FDA работает со спонсором заявки на препарат, чтобы ускорить процесс одобрения. Этот ускоренный процесс может включать в себя скользящие обзоры, более мелкие клинические испытания и альтернативные дизайны испытаний. [9]

Проблемы

Критики заявили, что название вводит в заблуждение и предоставляет компаниям, которые получают статус прорывного препарата-кандидата, маркетинговое преимущество, которое может быть незаслуженным. [10] [11] FDA признает, что название «прорывная терапия» может вводить в заблуждение. Оно никогда не подразумевало, что эти препараты на самом деле являются «прорывными», и не гарантирует, что они принесут клиническую пользу, но все же критики жалуются, что они основаны на предварительных доказательствах, включая изменения в суррогатных маркерах, таких как лабораторные измерения, которые часто не отражают «значимую клиническую пользу». [3] В руководстве FDA говорится: «Не все продукты, обозначенные как прорывные терапии, в конечном итоге покажут существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения, предложенными предварительными клиническими доказательствами на момент обозначения. Если обозначение больше не подтверждается последующими данными, FDA может отменить обозначение». [12]

Медицинские приборы

По состоянию на август 2020 года FDA предоставило статус «прорывных устройств» в общей сложности 298 медицинским устройствам с момента своего создания, в том числе 50 на 2020 год. [13]

Смотрите также

Ссылки

  1. ^ Darrow, JJ; Avorn, J; Kesselheim, AS (27 марта 2014 г.). «Новая прорывная категория лекарств FDA — последствия для пациентов». The New England Journal of Medicine . 370 (13): 1252–8. doi : 10.1056/nejmhle1311493 . PMID  24670173.
  2. ^ Янделл, Кейт (1 января 2016 г.). «Набирая темп». The Scientist .
  3. ^ ab Schwitzer G (13 мая 2016 г.). «CBS провозглашает «прорыв в области лечения рака» – не объясняет, что FDA подразумевает под этим термином». Health News Review . Архивировано из оригинала 8 декабря 2020 г. Получено 9 октября 2017 г.
  4. ^ abc Kepplinger EE (февраль 2015 г.). «Механизмы ускоренного одобрения FDA новых лекарственных препаратов». Biotechnol Law Rep . 34 (1): 15–37. doi :10.1089/blr.2015.9999. PMC 4326266. PMID 25713472.  Четвертый механизм ускоренного одобрения — обозначение «прорывная терапия» — применяется к новому лекарственному продукту, если он «предназначен, отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими препаратами, для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния, и предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по одному или нескольким клинически значимым конечным точкам». 172 В своем окончательном руководстве FDA интерпретировало «предварительные клинические доказательства» как доказательства, «достаточные для указания на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение эффективности или безопасности по сравнению с доступными методами лечения, но в большинстве случаев недостаточные для установления безопасности и эффективности в целях одобрения». 173 Для этого, как правило, потребуется больше, чем данные исследований in vitro или животных моделей. 174 FDA ожидает, что предварительные клинические доказательства будут получены в ходе клинических испытаний фазы 1 или 2. 175 
  5. ^ ab "Информационный бюллетень: Прорывные методы лечения". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 10 декабря 2014 г. Архивировано из оригинала 9 октября 2017 г. Получено 9 октября 2017 г. Прорывная терапия — это лекарственный препарат:  • предназначенный отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими лекарственными средствами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния и  • предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по одной или нескольким клинически значимым конечным точкам, таким как существенные эффекты лечения, наблюдаемые на ранних этапах клинической разработки.

  6. ^ "Часто задаваемые вопросы: прорывные методы лечения". Управление по контролю за продуктами и лекарствами . Архивировано из оригинала 21 января 2017 года . Получено 3 января 2017 года .
  7. ↑ Закон о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами (FDASIA), Силвер-Спринг, Мэриленд: Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами , 29 января 2015 г., архивировано из оригинала 18 июля 2015 г. , извлечено 20 июля 2015 г.
  8. ^ Исследования, Центр оценки лекарственных средств и (5 октября 2021 г.). «Отчеты об активности IND — Запросы на обозначение прорывной терапии». www.fda.gov .
  9. ^ ab Research, Центр оценки лекарственных средств и (10 апреля 2019 г.). «Ускоренные программы для серьезных состояний — лекарственные препараты и биологические препараты». Управление по контролю за продуктами и лекарствами США .
  10. ^ Джозеф С. Росс; Рита Ф. Редберг (21 сентября 2015 г.). «Примечание редактора: будет ли прорывная терапия под любым другим названием столь же многообещающей?». JAMA Intern. Med . 175 (11): 1858–9. doi : 10.1001/jamainternmed.2015.5311 . PMID  26390064.
  11. ^ Джонатан Дж. Дарроу; Джерри Аворн; Аарон С. Кессельхайм (12 апреля 2018 г.). «Обозначение прорывного препарата FDA: Четыре года опыта». New England Journal of Medicine . 378 (15): 1444–53. doi :10.1056/NEJMhpr1713338. PMID  29641970.
  12. ^ «Руководство по ускоренным программам для промышленности при серьезных состояниях – Лекарственные препараты и биологические препараты» (PDF) . FDA. Май 2014 г. стр. 10.
  13. ^ "Программа FDA Breakthrough Devices Program приближается к 300 обозначениям". MedTech Dive . Получено 23 августа 2020 г.

Внешние ссылки