Стрептозотоцин или стрептозоцин ( INN , USP ) ( STZ ) — это встречающийся в природе алкилирующий противоопухолевый агент, который особенно токсичен для бета-клеток поджелудочной железы , вырабатывающих инсулин , у млекопитающих. Он используется в медицине для лечения некоторых видов рака островков Лангерганса и используется в медицинских исследованиях для создания модели гипергликемии и болезни Альцгеймера на животных в большой дозе, а также диабета 2-го типа или диабета 1-го типа в нескольких низких дозах.
Стрептозотоцин одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения метастатического рака островковых клеток поджелудочной железы . Поскольку он несет существенный риск токсичности и редко излечивает рак, его применение, как правило, ограничивается пациентами, у которых рак не может быть удален хирургическим путем. У этих пациентов стрептозотоцин может уменьшить размер опухоли и уменьшить симптомы (особенно гипогликемию из-за чрезмерной секреции инсулина инсулиномами ). [1] Типичная доза составляет 500 мг/м 2 /день внутривенной инъекцией в течение 5 дней, повторяя каждые 4–6 недель.
Из-за своей высокой токсичности для бета-клеток, в научных исследованиях стрептозотоцин также долгое время использовался для индукции инсулита и диабета у экспериментальных животных . [2] Стрептозотоцин также использовался для моделирования болезни Альцгеймера через потерю памяти у мышей. [3]
Стрептозотоцин — это соединение глюкозамина и нитрозомочевины . Как и другие алкилирующие агенты класса нитрозомочевины, он токсичен для клеток, вызывая повреждение ДНК , хотя другие механизмы также могут вносить свой вклад. Повреждение ДНК вызывает активацию PARP , которая, вероятно, более важна для индукции диабета, чем само повреждение ДНК. [4] Стрептозотоцин достаточно похож на глюкозу, чтобы транспортироваться в клетку белком-транспортером глюкозы GLUT2 , но не распознается другими переносчиками глюкозы. Это объясняет его относительную токсичность для бета-клеток, поскольку эти клетки имеют относительно высокий уровень GLUT2. [5] [6]
Стрептозотоцин был первоначально идентифицирован в конце 1950-х годов как антибиотик . [7] Препарат был обнаружен в штамме почвенного микроба Streptomyces achromogenes учеными фармацевтической компании Upjohn (теперь часть Pfizer ) в Каламазу, штат Мичиган . Образец почвы, в котором обнаружился микроб, был взят из Blue Rapids, Канзас , который, следовательно, можно считать местом рождения стрептозотоцина. Upjohn подала заявку на патентную защиту препарата в августе 1958 года, и патент США 3 027 300 был выдан в марте 1962 года.
В середине 1960-х годов было обнаружено, что стрептозотоцин избирательно токсичен для бета-клеток островков поджелудочной железы, клеток, которые обычно регулируют уровень глюкозы в крови, вырабатывая гормон инсулин . Это предполагало использование препарата в качестве модели диабета у животных [8] [9] и в качестве медицинского лечения рака бета-клеток [10] . В 1960-х и 1970-х годах Национальный институт рака исследовал использование стрептозотоцина в химиотерапии рака . Upjohn подала заявку на одобрение FDA стрептозотоцина в качестве лечения рака островковых клеток поджелудочной железы в ноябре 1976 года, и одобрение было получено в июле 1982 года. Впоследствии препарат был выпущен на рынок под названием Zanosar.
Совсем недавно все больше исследований предоставили доказательства того, что нарушение сигнализации инсулина, лежащее в основе диабета 2 типа, значительно увеличивает риск когнитивных нарушений и прогрессирования болезни Альцгеймера (БА). [11] На этом основании прямое введение СТЗ в мозг (т. е. путем интрацеребровентрикулярной (ИКВ) инфузии) использовалось для разработки модели резистентности мозга к инсулину на животных для имитации у грызунов патофизиологии спорадической БА, которая представляет собой наиболее распространенную форму БА у людей. Инфузия СТЗ в мозг вызывала накопление белка бета-амилоида (Aβ), [12] окислительный стресс и когнитивные нарушения. [13] В частности, в настоящее время имеются доказательства того, что инфузия СТЗ в мозг вызывала повышение регуляции белка-предшественника амилоида (APP), гиперфосфорилирование тау и нейровоспаление. [11] Лечение с помощью специфичного для расщепления моноклонального антитела (mAb) против тау 12A12 может облегчить повышенную регуляцию APP, нейровоспаление и уменьшить церебральный окислительный стресс, митохондриальные нарушения, синаптические и гистологические изменения, а также вызвать почти полное восстановление когнитивных нарушений в мышиной модели SAD, вызванной STZ. [11]
В настоящее время патент на стрептозотоцин уже давно не действует, и доступно множество дженериков.
Недавние достижения в понимании биосинтеза этого натурального продукта были достигнуты Балскусом и др. [14]. Короче говоря, авторы обнаружили кластер генов, ответственный за выработку стрептозотоцина в Streptomyces achromogenes , и идентифицировали новую функцию негемового железосодержащего фермента SznF, который образует связь NN в фармакофоре N-нитрозомочевины путем окислительной перегруппировки.