Эндоксифен , также известный как 4-гидрокси- N -десметилтамоксифен , является нестероидным селективным модулятором эстрогеновых рецепторов (SERM) трифенилэтиленовой группы, а также ингибитором протеинкиназы C (PKC) . Он находится в стадии разработки для лечения рака молочной железы, положительного по эстрогеновым рецепторам , и для лечения мании при биполярном расстройстве . [1] [2] Принимается внутрь . [2]
Эндоксифен является активным метаболитом тамоксифена и, как было установлено, эффективен у пациентов, которым не помогла предыдущая гормональная терапия (тамоксифен, ингибиторы ароматазы и фулвестрант). [3] [4] [5] Пролекарство тамоксифен метаболизируется ферментом CYP2D6 с образованием эндоксифена и афимоксифена ( 4 - гидрокситамоксифена ) . [ 6 ]
В настоящее время эндоксифен одобрен Генеральным инспектором по лекарственным средствам Индии для острого лечения маниакального эпизода со смешанными признаками биполярного расстройства I типа или без них. [7] Он производится и продается компанией Intas Pharmaceuticals под торговой маркой Zonalta . [8]
Эндоксифен используется для лечения маниакальных или смешанных эпизодов, связанных с биполярным расстройством I типа в Индии . [9] [7] Было обнаружено, что эндоксифен улучшает маниакальные симптомы, а также симптомы смешанных эпизодов у пациентов с биполярным расстройством I типа и считается эффективным и хорошо переносимым средством лечения этого состояния. [10]
Биполярное расстройство связано с повышенной активностью внутриклеточной сигнализации протеинкиназы С (PKC). [11] На сегодняшний день было проведено три фазы клинических испытаний. И в фазе III испытаний эндоксифен снизил общий балл по шкале оценки мании Янга (YMRS) с 33,1 до 17,8. Значительное (p < 0,001) улучшение балла по шкале оценки депрессии Монтгомери-Асберга (MADRS) наблюдалось для эндоксифена (с 4,8 до 2,5). Эндоксифен хорошо переносится субъектами, что отражено в изменениях в баллах по шкале общего клинического впечатления - тяжести заболевания. [12]
Наиболее распространенные побочные эффекты эндоксифена включают головную боль, рвоту, бессонницу. Другие побочные эффекты: гастрит, дискомфорт в эпигастрии, диарея, беспокойство, сонливость и т. д. [8] Некоторые из побочных эффектов, зарегистрированных при других методах лечения маниакальных эпизодов биполярного расстройства I типа, такие как снижение количества тромбоцитов, изменение уровня тиреотропного гормона в крови, не наблюдались во время программы клинической разработки эндоксифена, такие как снижение количества тромбоцитов, изменение уровня тиреотропного гормона в крови. Не было никаких смертельных случаев, серьезных или значительных побочных эффектов во время проведения испытаний. В целом, было обнаружено, что эндоксифен хорошо переносится и безопасен для пациентов с биполярным расстройством I типа с острыми маниакальными эпизодами со смешанными признаками или без них. [12] [10] Важное предостережение здесь заключается в том, что испытание было очень коротким (всего три недели). Долгосрочная безопасность эндоксифена не была установлена среди пациентов с биполярным расстройством.
Эндоксифен является селективным модулятором эстрогеновых рецепторов (SERM) с эстрогенным и антиэстрогенным действием. В первом исследовании по оценке фармакологии эндоксифена он показал 25% сродства эстрадиола к эстрогеновому рецептору (ER), в то время как афимоксифен имел 35% сродства эстрадиола к ER. [13] Антиэстрогенные действия эндоксифена и афимоксифена в этом исследовании были очень похожи. [13] В другом исследовании сродство эндоксифена к ERα составило 12,1%, а его сродство к ERβ — 4,75% относительно эстрадиола . [14] Для сравнения, афимоксифен имел относительное сродство связывания с ERα и ERβ 19,0% и 21,5% по сравнению с эстрадиолом соответственно. [14] В еще одном исследовании и эндоксифен, и афимоксифен имели 181% сродства эстрадиола к ЭР, тогда как тамоксифен имел 2,8%, а N -десметилтамоксифен имел 2,4%. [15]
Точный механизм, посредством которого эндоксифен оказывает свое терапевтическое действие при биполярном расстройстве I типа, не установлен. Однако эффективность эндоксифена может быть опосредована протеинкиназой C (PKC). PKC представляет собой семейство ферментов, в большом количестве содержащихся в мозге, где она играет важную роль в регуляции как пре-, так и постсинаптических аспектов нейротрансмиссии. Чрезмерная активация PKC приводит к симптомам, связанным с биполярным расстройством. Сигнальный путь PKC является мишенью для действия двух структурно различных антиманиакальных агентов – лития и вальпроата . [8]
Эндоксифен демонстрирует в 4 раза более высокую эффективность в ингибировании активности PKC по сравнению с тамоксифеном в доклинических исследованиях и не зависит от изофермента цитохрома P450 2D6 (CYP2D6) для воздействия на целевые ткани. [16]
При пероральном приеме эндоксифен быстро всасывается и системно доступен. Время достижения пика (Tmax) составляет от 4,5 до 6 часов после перорального приема. Он не метаболизируется ферментами цитохрома P450 . Период полувыведения (t½) эндоксифена составляет от 52,1 до 58,1 часов. [17]
Эндоксифен исследовался как потенциальный препарат для лечения рака молочной железы. [18] [19]