Ген, кодирующий белок у человека
DAX1 (чувствительная к дозировке смена пола, критическая область гипоплазии надпочечников, на хромосоме X, ген 1) — это ядерный рецепторный белок, который у людей кодируется геном NR0B1 (подсемейство ядерных рецепторов 0, группа B, член 1). [5] [6] [7] Ген NR0B1 расположен на коротком (p) плече X-хромосомы между полосами Xp21.3 и Xp21.2, от пары оснований 30 082 120 до пары оснований 30 087 136.
Функция
Этот ген кодирует белок, в котором отсутствует нормальный домен связывания ДНК , содержащийся в других ядерных рецепторах. [8] Кодируемый белок действует как доминантно-негативный регулятор транскрипции других ядерных рецепторов, включая стероидогенный фактор 1. [ 9] Этот белок также функционирует как антитестикулярный ген, действуя антагонистически по отношению к SRY . Мутации в этом гене приводят как к врожденной гипоплазии надпочечников, сцепленной с Х-хромосомой, так и к гипогонадотропному гипогонадизму . [5]
DAX1 играет важную роль в нормальном развитии нескольких гормонпродуцирующих тканей. К этим тканям относятся надпочечники над каждой почкой, гипофиз и гипоталамус , которые расположены в мозге, а также репродуктивные структуры ( яички и яичники ). DAX1 контролирует активность определенных генов в клетках, которые формируют эти ткани во время эмбрионального развития . Белки, которые контролируют активность других генов, известны как факторы транскрипции. DAX1 также играет роль в регуляции выработки гормонов в этих тканях после того, как они были сформированы.
Роль в заболевании
Врожденная гипоплазия надпочечников, сцепленная с Х-хромосомой, вызвана мутациями в гене NR0B1. Было выявлено более 90 мутаций NR0B1, вызывающих врожденную гипоплазию надпочечников, сцепленную с Х-хромосомой. Многие из этих мутаций удаляют весь или часть гена NR0B1, предотвращая выработку белка DAX1. Некоторые мутации вызывают выработку аномально короткого белка. Другие мутации вызывают изменение одного из строительных блоков (аминокислот) DAX1. Считается, что эти мутации приводят к деформированному, нефункциональному белку. Потеря функции DAX1 приводит к недостаточности надпочечников и гипогонадотропному гипогонадизму, [10] , которые являются основными характеристиками этого расстройства.
Дублирование генетического материала на Х-хромосоме в области, содержащей ген NR0B1, может вызвать состояние, называемое дозозависимой реверсией пола. Дополнительная копия гена NR0B1 предотвращает образование мужских репродуктивных тканей. Люди, у которых есть эта дупликация, обычно выглядят как женщины, но генетически являются мужчинами с хромосомами X и Y.
В некоторых случаях генетический материал удаляется из Х-хромосомы в области, содержащей несколько генов, включая NR0B1. Эта делеция приводит к состоянию, называемому врожденной гипоплазией надпочечников с дефицитом сложной глицеролкиназы . В дополнение к признакам и симптомам врожденной гипоплазии надпочечников, у людей с этим состоянием может быть повышенный уровень липидов в крови и моче и могут быть проблемы с регуляцией уровня сахара в крови. В редких случаях объем удаленного генетического материала еще более обширен, и у затронутых людей также наблюдается мышечная дистрофия Дюшенна .
Взаимодействия
Было показано, что DAX1 взаимодействует с:
Ссылки
- ^ abc GRCh38: Ensembl выпуск 89: ENSG00000169297 – Ensembl , май 2017 г.
- ^ abc GRCm38: Ensembl выпуск 89: ENSMUSG00000025056 – Ensembl , май 2017 г.
- ^ "Human PubMed Reference:". Национальный центр биотехнологической информации, Национальная медицинская библиотека США .
- ^ "Mouse PubMed Reference:". Национальный центр биотехнологической информации, Национальная медицинская библиотека США .
- ^ ab "Ген Entrez: ядерный рецептор NR0B1 подсемейство 0, группа B, член 1".
- ^ Walker AP, Chelly J, Love DR, Brush YI, Récan D, Chaussain JL, Oley CA, Connor JM, Yates J, Price DA (ноябрь 1992 г.). "Контиг YAC в Xp21, содержащий гены врожденной гипоплазии надпочечников и дефицита глицеролкиназы" (PDF) . Молекулярная генетика человека . 1 (8): 579–85. doi :10.1093/hmg/1.8.579. PMID 1301166.
- ^ Goodfellow PN, Camerino G (июнь 1999 г.). "DAX-1, ген 'антитестис'". Cellular and Molecular Life Sciences . 55 (6–7): 857–63. doi :10.1007/PL00013201. PMC 11147076. PMID 10412368. S2CID 19764423 .
- ^ McCabe ER (февраль 2007 г.). «DAX1: возрастающая сложность ролей этого нового ядерного рецептора». Молекулярная и клеточная эндокринология . 265–266: 179–82. doi :10.1016/j.mce.2006.12.017. PMC 1847396. PMID 17210221 .
- ^ Айер АК, МакКейб ЭР (2004). «Молекулярные механизмы действия DAX1». Молекулярная генетика и метаболизм . 83 (1–2): 60–73. doi :10.1016/j.ymgme.2004.07.018. PMID 15464421.
- ^ Табл. 1.1 Стефана Уайта и Эндрю Синклера: Молекулярная основа развития гонад и расстройств полового развития, в: Джон М. Хатсон, Гарри Л. Уорн и Соня Р. Гровер (ред.): Расстройства полового развития. Комплексный подход к лечению, Springer 2012, ISBN 978-3-642-22963-3 , e- ISBN 978-3-642-22964-0 , DOI: 10.1007/978-3-642-22964-0.
- ^ Altincicek B, Tenbaum SP, Dressel U, Thormeyer D, Renkawitz R, Baniahmad A (март 2000 г.). «Взаимодействие корепрессора Alien с DAX-1 отменяется мутациями DAX-1, вовлеченными в врожденную гипоплазию надпочечников». Журнал биологической химии . 275 (11): 7662–7. doi : 10.1074/jbc.275.11.7662 . PMID 10713076.
- ^ ab Sugawara T, Abe S, Sakuragi N, Fujimoto Y, Nomura E, Fujieda K, Saito M, Fujimoto S (август 2001 г.). "RIP 140 модулирует транскрипцию гена стероидогенного острого регуляторного белка посредством взаимодействия с SF-1 и DAX-1". Эндокринология . 142 (8): 3570–7. doi : 10.1210/endo.142.8.8309 . PMID 11459805.
- ^ ab Lopez D, Shea-Eaton W, Sanchez MD, McLean MP (декабрь 2001 г.). «DAX-1 подавляет рецептор липопротеинов высокой плотности посредством взаимодействия с положительными регуляторами стерол-регуляторным элементом-связывающим белком-1a и стероидогенным фактором-1». Эндокринология . 142 (12): 5097–106. doi : 10.1210/endo.142.12.8523 . PMID 11713202.
Дальнейшее чтение
- Achermann JC, Meeks JJ, Jameson JL (декабрь 2001 г.). «Фенотипический спектр мутаций в DAX-1 и SF-1». Молекулярная и клеточная эндокринология . 185 (1–2): 17–25. doi :10.1016/S0303-7207(01)00619-0. PMID 11738790. S2CID 20651430.
- Franzese A, Brunetti-Pierri N, Spagnuolo MI, Spadaro R, Giugliano M, Mukai T, Valerio G (май 2005 г.). «Несоответствующий высокий рост и почечная эктопия у мужчины с врожденной гипоплазией надпочечников, сцепленной с Х-хромосомой, из-за новой миссенс-мутации в гене DAX-1». American Journal of Medical Genetics Часть A. 135 ( 1): 72–4. doi : 10.1002/ajmg.a.30670. PMID 15800903. S2CID 39583218.
- Achermann JC (июнь 2005 г.). «Роль SF1/DAX1 в надпочечниковой и репродуктивной функции». Annales d'Endocrinologie . 66 (3): 233–9. doi :10.1016/s0003-4266(05)81755-x. PMID 15988384.
- Ниакан К.К., Маккейб Э.Р. (2006). «Происхождение, функции и новая роль DAX1». Молекулярная генетика и обмен веществ . 86 (1–2): 70–83. дои : 10.1016/j.ymgme.2005.07.019. ПМИД 16146703.
- Worley KC, Towbin JA, Zhu XM, Barker DF, Ballabio A, Chamberlain J, Biesecker LG, Blethen SL, Brosnan P, Fox JE (август 1992 г.). «Идентификация новых маркеров в Xp21 между DXS28 (C7) и DMD» (PDF) . Genomics . 13 (4): 957–61. doi :10.1016/0888-7543(92)90007-F. hdl : 2027.42/29935 . PMID 1505987.
- Petersen KE, Bille T, Jacobsen BB, Iversen T (ноябрь 1982 г.). «Врожденная гипоплазия надпочечников, сцепленная с Х-хромосомой. Исследование пяти поколений гренландской семьи». Acta Paediatrica Scandinavica . 71 (6): 947–51. doi :10.1111/j.1651-2227.1982.tb09554.x. PMID 6891556. S2CID 43416274.
- Burris TP, Guo W, Le T, McCabe ER (сентябрь 1995 г.). «Идентификация предполагаемого элемента ответа стероидогенного фактора-1 в промоторе DAX-1». Biochemical and Biophysical Research Communications . 214 (2): 576–81. doi :10.1006/bbrc.1995.2324. PMID 7677767.
- Bardoni B, Zanaria E, Guioli S, Floridia G, Worley KC, Tonini G, Ferrante E, Chiumello G, McCabe ER, Fraccaro M (август 1994 г.). «Дозочувствительный локус на хромосоме Xp21 участвует в смене пола с мужского на женский». Nature Genetics . 7 (4): 497–501. doi :10.1038/ng0894-497. PMID 7951319. S2CID 20673267.
- Zanaria E, Muscatelli F, Bardoni B, Strom TM, Guioli S, Guo W, Lalli E, Moser C, Walker AP, McCabe ER (декабрь 1994 г.). «Необычный член суперсемейства ядерных гормональных рецепторов, ответственный за врожденную гипоплазию надпочечников, связанную с Х-хромосомой». Nature . 372 (6507): 635–41. Bibcode :1994Natur.372..635Z. doi :10.1038/372635a0. PMID 7990953. S2CID 4363344.
- Muscatelli F, Strom TM, Walker AP, Zanaria E, Récan D, Meindl A, Bardoni B, Guioli S, Zehetner G, Rabl W (декабрь 1994 г.). «Мутации в гене DAX-1 приводят как к врожденной гипоплазии надпочечников, сцепленной с Х-хромосомой, так и к гипогонадотропному гипогонадизму». Nature . 372 (6507): 672–6. Bibcode :1994Natur.372..672M. doi :10.1038/372672a0. PMID 7990958. S2CID 4314671.
- Guo W, Burris TP, McCabe ER (октябрь 1995 г.). «Экспрессия DAX-1, гена, ответственного за врожденную гипоплазию надпочечников, сцепленную с Х-хромосомой, и гипогонадотропный гипогонадизм, в оси гипоталамус-гипофиз-надпочечники/гонады». Биохимическая и молекулярная медицина . 56 (1): 8–13. doi :10.1006/bmme.1995.1049. PMID 8593542.
- Yanase T, Takayanagi R, Oba K, Nishi Y, Ohe K, Nawata H (февраль 1996 г.). «Новые мутации генов DAX-1 у двух японских пациентов с врожденной гипоплазией надпочечников, сцепленной с Х-хромосомой, и гипогонадотропным гипогонадизмом». Журнал клинической эндокринологии и метаболизма . 81 (2): 530–5. doi : 10.1210/jcem.81.2.8636263 . PMID 8636263.
- Го В., Беррис Т.П., Чжан Ю.Х., Хуан Б.Л., Мейсон Дж., Коупленд К.К., Купфер С.Р., Пагон Р.А., Маккейб Э.Р. (июль 1996 г.). «Геномная последовательность гена DAX1: сиротский ядерный рецептор, ответственный за Х-сцепленную врожденную гипоплазию надпочечников и гипогонадотропный гипогонадизм». Журнал клинической эндокринологии и метаболизма . 81 (7): 2481–6. doi : 10.1210/jcem.81.7.8675564 . ПМИД 8675564.
- Накаэ Дж., Тадзима Т., Кусуда С., Кода Н., Окабе Т., Шинохара Н., Като М., Мурашита М., Мукаи Т., Иманака К., Фудзиеда К. (октябрь 1996 г.). «Усечение С-конца белка DAX-1 ухудшает его биологическое действие у пациентов с Х-сцепленной врожденной гипоплазией надпочечников». Журнал клинической эндокринологии и метаболизма . 81 (10): 3680–5. doi : 10.1210/jcem.81.10.8855822 . ПМИД 8855822.
- Schwartz M, Blichfeldt S, Müller J (январь 1997 г.). «Х-сцепленная гипоплазия надпочечников в большой гренландской семье. Выявление миссенс-мутации (N4401) в гене DAX-1; значение для генетического консультирования и диагностики носительства». Human Genetics . 99 (1): 83–7. doi :10.1007/s004390050316. PMID 9003500. S2CID 31266597.
- Takahashi T, Shoji Y, Shoji Y, Haraguchi N, Takahashi I, Takada G (март 1997 г.). «Активная гипоталамо-гипофизарно-гонадная ось у младенца с врожденной гипоплазией надпочечников, сцепленной с Х-хромосомой». Журнал педиатрии . 130 (3): 485–8. doi :10.1016/S0022-3476(97)70217-8. PMID 9063431.
- Nakae J, Abe S, Tajima T, Shinohara N, Murashita M, Igarashi Y, Kusuda S, Suzuki J, Fujieda K (ноябрь 1997 г.). «Три новые мутации и делеционная мутация de novo гена DAX-1 у пациентов с врожденной гипоплазией надпочечников, сцепленной с Х-хромосомой». Журнал клинической эндокринологии и метаболизма . 82 (11): 3835–41. doi : 10.1210/jcem.82.11.4342 . PMID 9360549.
- Зазопулос Э., Лалли Э., Стокко Д.М., Сассоне-Корси П. (ноябрь 1997 г.). «Связывание ДНК и репрессия транскрипции с помощью DAX-1 блокируют стероидогенез». Природа . 390 (6657): 311–5. Бибкод : 1997Natur.390..311Z. дои : 10.1038/36899. PMID 9384387. S2CID 4417467.
Внешние ссылки
- GeneReviews/NCBI/NIH/UW запись о 46,XY расстройстве полового развития и 46,XY полной дисгенезии гонад
- Записи OMIM о 46,XY Нарушение полового развития и 46,XY Полная дисгенезия гонад
- GeneReviews/NIH/NCBI/UW запись о врожденной гипоплазии надпочечников, сцепленной с Х-хромосомой, включая дефицит сложной глицеролкиназы
- GeneCard для NR0B1