Синдром Гудпасчера (GPS) , также известный как болезнь базальной мембраны клубочков , является редким аутоиммунным заболеванием , при котором антитела атакуют базальную мембрану легких и почек, что приводит к кровотечению из легких, гломерулонефриту [ 1] и почечной недостаточности . [2] Считается, что он атакует субъединицу альфа-3 коллагена типа IV , которая поэтому называется антигеном Гудпасчера. [3] Синдром Гудпасчера может быстро привести к необратимому повреждению легких и почек, часто приводящему к смерти. Его лечат с помощью лекарств, подавляющих иммунную систему, таких как кортикостероиды и циклофосфамид , а также с помощью плазмафереза , при котором антитела удаляются из крови.
Заболевание было впервые описано американским патологом Эрнестом Гудпасчером из Университета Вандербильта в 1919 году и позже было названо в его честь. [4] [5]
Антитела к базальной мембране клубочков (GBM) в первую очередь атакуют почки и легкие, хотя также распространены такие общие симптомы, как недомогание, потеря веса, усталость, лихорадка и озноб, а также боли в суставах. [6] У 60–80% людей с этим заболеванием наблюдаются как поражение легких, так и почек; у 20–40% наблюдаются только поражения почек, а менее чем у 10% — только поражения легких. [6] Симптомы со стороны почек обычно включают кровь в моче , белок в моче , необъяснимые отеки конечностей или лица , высокое количество мочевины в крови и высокое кровяное давление . [6] Симптомы со стороны легких обычно предшествуют симптомам со стороны почек и обычно включают: кашель с кровью , боль в груди (менее чем в 50% случаев в целом), кашель и одышку . [7] Некоторые другие признаки и симптомы, которые можно использовать для выявления синдрома Гудпасчера во время физического осмотра, включают учащенное дыхание, цианоз , хрипы, гепатоспленомегалию и гипертонию. [8]
Хотя точная причина неизвестна, генетическая предрасположенность к GPS включает в себя систему человеческого лейкоцитарного антигена (HLA), в частности HLA-DR15 . [9] В дополнение к генетической восприимчивости, необходимо первоначальное воздействие окружающей среды на легочную сосудистую систему, чтобы позволить антителам против базальной мембраны клубочков (анти-GBM) достичь альвеолярных капилляров . Примерами такого воздействия являются: воздействие органических растворителей (например, хлороформа ) или углеводородов, воздействие табачного дыма, инфекция (например, грипп А ), вдыхание кокаина , вдыхание металлической пыли, бактериемия , сепсис , среда с высоким содержанием кислорода и антилимфоцитарная терапия (особенно с моноклональными антителами ). [10] Воздействие химикатов для химчистки и гербицида паракват также рассматривается как потенциальный вред. [11] При ГПС антитела к ГБМ вырабатываются и циркулируют по всему кровотоку, повреждая мембраны, выстилающие легкие и почки, а также поражая их капилляры. [12]
GPS вызван аномальной продукцией плазматическими клетками антител против ГБМ. [10] Основной целью этих аномальных антител является неколлагеновый домен альфа-3-цепи коллагена типа 4, который в основном обнаруживается в базальных мембранах гломерулярных и альвеолярных капилляров, что объясняет неясно специфические симптомы этого состояния. [13] Это предпочтительное нацеливание этих альфа-3-цепей коллагена, особенно в базальных мембранах гломерулярных и альвеолярных капилляров, можно объяснить более высокой доступностью эпитопов, большим расширением единиц альфа-3-коллагена и тем, что эти альфа-3-коллагеновые цепи структурно обеспечивают более высокую доступность для целевых антител. [14] Эти антитела связывают свои реактивные эпитопы с базальными мембранами и активируют каскад комплемента, что приводит к гибели меченых клеток. [10] Специфическое связывание антител и эпитопов, которое показывает наивысшее сродство и является патогенным, происходит между антителами GP A и областью эпитопа анти-GBM, обозначенной как E A , которая представляет собой остатки 17-31 субъединицы альфа 3 неколлагенового домена коллагена типа IV. [15] Т-клетки также вовлечены, хотя это обычно считается реакцией гиперчувствительности типа II. [10]
Диагностика GPS часто затруднена, поскольку многочисленные другие заболевания могут вызывать различные проявления этого состояния, а само состояние встречается редко. [16] Наиболее точным способом постановки диагноза является тестирование пораженных тканей с помощью биопсии , особенно почки, поскольку это наиболее изученный орган для получения образца на наличие антител к ГБМ. [16] Помимо антител к ГБМ, вовлеченных в заболевание, примерно у одного из трех больных в кровотоке также присутствуют цитоплазматические антинейтрофильные антитела , которые часто опережают антитела к ГБМ примерно на несколько месяцев или даже лет. [16] Чем позже диагностируется заболевание, тем хуже исход для больного. [10]
Кроме того, если есть существенные подозрения на заболевание, серологическое тестирование для анализа ELISA обычно проводится путем поиска области домена альфа3 NC1 коллагена IV, чтобы избежать ложноположительных результатов. [17]
Основным методом лечения ГПС является плазмаферез — процедура , при которой кровь больного человека пропускается через центрифугу , а различные компоненты разделяются по весу. [18] Плазма содержит антитела к ГБМ, которые атакуют легкие и почки больного человека, и отфильтровывается. [18] Другие части крови (эритроциты , лейкоциты и тромбоциты ) перерабатываются и вводятся внутривенно повторно. [18] Большинству людей, страдающих этим заболеванием, также необходимо лечение иммунодепрессантами , особенно циклофосфамидом , преднизоном и ритуксимабом , чтобы предотвратить образование новых антител к ГБМ и тем самым предотвратить дальнейшее повреждение почек и легких. [18] Для поддержания ремиссии могут использоваться другие, менее токсичные иммунодепрессанты, такие как азатиоприн . [18]
При лечении пятилетняя выживаемость составляет >80%, а менее 30% больных нуждаются в длительном диализе. [10] Исследование, проведенное в Австралии и Новой Зеландии, показало, что у пациентов, которым требуется заместительная почечная терапия (включая диализ), медианное время выживания составляет 5,93 года. [10] Без лечения практически каждый больной умрет либо от прогрессирующей почечной недостаточности, либо от легочных кровотечений. [10]
GPS встречается редко, поражая около 0,5–1,8 на миллион человек в год в Европе и Азии. [10] Это также необычно среди аутоиммунных заболеваний , поскольку оно чаще встречается у мужчин, чем у женщин, и также реже встречается у чернокожих, чем у белых, но чаще встречается у маори в Новой Зеландии. [10] Пиковые возрастные диапазоны начала заболевания составляют 20–30 и 60–70 лет. [10]