Наследственный гемохроматоз типа 1 ( гемохроматоз, связанный с HFE ) [3] — это генетическое заболевание, характеризующееся чрезмерным всасыванием в кишечнике пищевого железа , что приводит к патологическому увеличению общих запасов железа в организме. [4] У людей , как и у большинства животных , нет механизма регулирования избытка железа, они просто теряют ограниченное количество через различные процессы, такие как потоотделение или менструация. [5] [6] [7]
Избыточное железо накапливается в тканях и органах, нарушая их нормальную функцию. Наиболее восприимчивыми органами являются печень , сердце , поджелудочная железа , кожа , суставы , половые железы , щитовидная железа и гипофиз ; у пациентов может наблюдаться цирроз , полиартропатия , гипогонадизм , сердечная недостаточность или диабет . [8]
Существует пять типов наследственного гемохроматоза: тип 1, 2 (2A, 2B), 3 , 4 [9] и 5, [10], все они вызваны мутировавшими генами. Наследственный гемохроматоз типа 1 является наиболее частым и уникально связан с геном HFE . Он наиболее распространен среди людей североевропейского происхождения, в частности, кельтского происхождения. [11]
Заболевание наследуется по аутосомно-рецессивному типу, что означает, что для развития заболевания человек должен унаследовать две копии мутировавшего гена, вовлеченного в каждую клетку. [12] В большинстве случаев, когда у человека есть это аутосомно-рецессивное заболевание, его родители выступают в качестве носителей. Носители обладают одной копией мутировавшего гена, но не проявляют никаких признаков или симптомов, связанных с заболеванием, и называются носителями . Незатронутые родители-носители играют неотъемлемую роль в передаче одной копии мутировавшего гена своему ребенку, у которого в конечном итоге развивается заболевание. Однако носители могут сами испытывать перегрузку железом на более поздней стадии, если в игру вступают определенные факторы. Тем не менее, в большинстве случаев они остаются бессимптомными на протяжении всей своей жизни, если другие генетические или экологические факторы не способствуют чрезмерному накоплению железа в их организме. [12]
Гемохроматоз многообразен в своих проявлениях, т. е . часто проявляется признаками или симптомами, указывающими на другие диагнозы, которые поражают определенные системы органов. Многие из признаков и симптомов, приведенных ниже, встречаются редко, и большинство пациентов с наследственной формой гемохроматоза не проявляют никаких явных признаков заболевания и не имеют преждевременной заболеваемости, если они диагностированы рано, но, чаще всего, это состояние диагностируется только при вскрытии. [13]
В настоящее время классическая триада цирроза, бронзовой кожи и диабета встречается реже из-за более ранней диагностики. [14]
Наиболее распространенные клинические проявления включают: [8] [14] [15] [16]
Менее распространенные результаты включают:
При наследственном гемохроматозе (НГ или НГХ) мужчины обычно диагностируются после сорока и пятидесяти лет, а женщины — несколько десятилетий спустя, во время менопаузы . Тяжесть клинического заболевания значительно варьируется. Некоторые данные свидетельствуют о том, что у пациентов с наследственным гемохроматозом, страдающих другими заболеваниями печени, такими как гепатит или алкогольная болезнь печени, заболевание печени протекает тяжелее, чем у тех, у кого есть только одно из этих состояний. Кроме того, ювенильная форма первичного гемохроматоза (гемохроматоз типа 2) проявляется в детстве с теми же последствиями перегрузки железом. [ необходима цитата ]
Железо хранится в печени, поджелудочной железе и сердце. Долгосрочные последствия гемохроматоза для этих органов могут быть серьезными, даже фатальными, если их не лечить. [22]
Поскольку печень является основным хранилищем железа и естественным образом накапливает избыток железа с течением времени, она, вероятно, будет повреждена из-за перегрузки железом. Токсины могут накапливаться в крови и в конечном итоге влиять на умственную деятельность из-за повышенного риска печеночной энцефалопатии . Вместе они могут увеличить риск рака печени для одного из трех человек.
Если избыток железа в сердце мешает его способности циркулировать достаточно крови, может возникнуть ряд проблем, включая (потенциально фатальную) застойную сердечную недостаточность . Это состояние может быть обратимым, если лечить гемохроматоз и уменьшать избыток железа. Аритмия или аномальный сердечный ритм могут вызывать учащенное сердцебиение, боль в груди и головокружение, а иногда и опасны для жизни. Это состояние часто можно обратить вспять с помощью лечения. [ необходима цитата ]
Поджелудочная железа, которая также хранит железо, очень важна в механизмах метаболизма сахара в организме . Диабет влияет на то, как организм использует сахар крови ( глюкозу ), а диабет, в свою очередь, является основной причиной новой слепоты у взрослых и может быть связан с почечной недостаточностью . [23]
Гемохроматоз может привести к циррозу и его осложнениям, включая кровотечение из расширенных вен пищевода ( варикозное расширение вен пищевода ) и желудка ( варикозное расширение вен желудка ) и серьезную задержку жидкости в брюшной полости ( асцит ). Тяжесть пародонтоза связана с высокой насыщенностью трансферрина у пациентов с гемохроматозом. [24] [25]
Регулирование всасывания пищевого железа является сложным, и понимание его неполное. Одним из наиболее хорошо охарактеризованных генов, ответственных за наследственный гемохроматоз, является HFE [26] на хромосоме 6 , который кодирует трансмембранный белок, участвующий в индукции экспрессии гепсидина при высокой нагрузке железом. Ген HFE имеет три часто наблюдаемых генетических варианта: [27] [28]
Показатели распространенности H63D, C282Y и S65C (частоты минорных аллелей) в мире составляют 10%, 3% и 1% соответственно. [29] [30] [31]
Аллель C282Y представляет собой мутацию точки перехода от гуанина к аденину в нуклеотиде 845 в HFE , что приводит к миссенс-мутации , которая заменяет остаток цистеина в позиции 282 на аминокислоту тирозин . [32] Гетерозиготы по любому из аллелей могут проявлять клиническую перегрузку железом, если у них есть два любых аллеля. Это делает их сложными гетерозиготами по гемохроматозу и подвергает их значительному риску накопления избытка железа в организме. [33] [34] [35] [36] Гомозиготность по генетическому варианту C282Y является наиболее распространенным генотипом, ответственным за клиническое накопление железа, хотя гетерозиготность по вариантам C282Y/H63D, так называемые сложные гетерозиготы , приводят к клинически очевидной перегрузке железом. [37] Существуют значительные споры относительно пенетрантности — вероятности клинического проявления признака с учетом генотипа — для клинического заболевания у гомозигот. [38] Большинство мужчин, гомозиготных по HFE C282Y, демонстрируют по крайней мере одно проявление болезни накопления железа к среднему возрасту. [39] У людей с соответствующими генетическими вариантами может никогда не развиться перегрузка железом. Фенотипическая экспрессия присутствует у 70% гомозигот C282Y, и менее чем у 10% в дальнейшем наблюдается тяжелая перегрузка железом и повреждение органов. [40]
Вариант H63D — это всего лишь полиморфизм гена , и если нет других изменений, он может не иметь клинического значения. [41] [42] [43] В исследовании 2014 года гомозиготность H63D была связана с повышенным средним уровнем ферритина , но только у 6,7% была зарегистрирована перегрузка железом при последующем наблюдении. [44] Что касается людей с одной копией изменения H63D (гетерозиготные носители), этот генотип вряд ли вызовет клиническую картину, нет предсказуемого риска перегрузки железом. [45] Кроме того, два исследования 2020 года показали, что частота гомозиготного или гетерозиготного варианта H63D значительно выше у элитных спортсменов на выносливость по сравнению с этнически подобранной контрольной группой и связана с высоким V̇O 2max у спортсменов-мужчин. [46] [47]
Каждый пациент с восприимчивым генотипом накапливает железо с разной скоростью в зависимости от потребления железа, точной природы генетического варианта и наличия других повреждений печени, таких как алкоголь и вирусные заболевания. Таким образом, степень поражения печени и других органов сильно варьируется и зависит от этих факторов и сопутствующих заболеваний, а также от возраста, в котором они изучаются на предмет проявлений заболевания. [48] Пенетрантность различается между популяциями.
Генетические варианты гена HFE , вызывающие заболевания, являются причиной 90% случаев нетрансфузионной перегрузки железом. [ необходима медицинская ссылка ]
Этот ген тесно связан с локусом HLA-A3 . [ необходима ссылка ]
Поскольку регуляция метаболизма железа до сих пор плохо изучена, четкой модели того, как функционирует гемохроматоз, до сих пор нет. Рабочая модель описывает дефект в гене HFE , при котором мутация приводит к перегрузке кишечного всасывания железа. Обычно HFE способствует связыванию трансферрина , который является белком-переносчиком железа в крови. Уровни трансферрина обычно повышаются в периоды истощения железа (низкий ферритин стимулирует высвобождение трансферрина из печени). Когда трансферрин высок, HFE работает над увеличением кишечного высвобождения железа в кровь. Когда HFE мутирует, кишечник постоянно интерпретирует сильный сигнал трансферрина, как будто в организме дефицит железа. Это приводит к максимальному всасыванию железа из потребляемой пищи и перегрузке железом в тканях. Однако HFE — это только часть истории, поскольку у многих пациентов с мутировавшим HFE не проявляется клиническая перегрузка железом, а у некоторых пациентов с перегрузкой железом имеется нормальный генотип HFE . Возможным объяснением является тот факт, что HFE обычно играет роль в выработке гепсидина в печени, функция которой нарушается при мутациях HFE . [49]
Люди с аномальными генами, регулирующими железо, не снижают усвоение железа в ответ на повышенный уровень железа в организме. Таким образом, запасы железа в организме увеличиваются. По мере их увеличения железо, которое изначально хранится в виде ферритина, откладывается в органах в виде гемосидерина , и это токсично для тканей , вероятно, по крайней мере частично, вызывая окислительный стресс . [50] Железо является прооксидантом . Таким образом, гемохроматоз имеет общую симптоматику (например, цирроз и дискинетические симптомы) с другими «прооксидантными» заболеваниями, такими как болезнь Вильсона , хроническое отравление марганцем и гиперурикемический синдром у далматинских собак . Последние также испытывают «бронзирование». [ необходима цитата ]
Диагноз гемохроматоза часто ставится после случайного обнаружения при обычном скрининге крови повышенных сывороточных печеночных ферментов или повышенного насыщения трансферрина или повышенного сывороточного ферритина. Артропатия с тугоподвижными суставами, диабет или усталость могут быть жалобами. [51]
Сывороточный ферритин и насыщение трансферрина натощак обычно используются для скрининга гемохроматоза. Трансферрин связывает железо и отвечает за транспорт железа в крови. [52] Измерение ферритина обеспечивает грубую меру запасов железа в организме. Значения насыщения трансферрина натощак, превышающие 45%, и сывороточный ферритин более 250 мкг/л у мужчин и 200 мкг/л у женщин признаются пороговыми значениями для дальнейшей оценки гемохроматоза. [53] Другой источник сообщает, что нормальные значения для мужчин составляют 12-300 нг/мл, а для женщин - 12-150 нг/мл. [54] Насыщение трансферрина натощак является лучшим тестом для выявления HH. [14] [55] Насыщение трансферрина более 62% предполагает гомозиготность по мутациям в гене HFE . [56]
Ферритин, белок, синтезируемый печенью, является основной формой хранения железа в клетках и тканях. Измерение ферритина дает грубую оценку запасов железа во всем организме, хотя он повышается при многих состояниях, особенно при воспалительных. Примеры причин повышенного сывороточного ферритина включают, но не ограничиваются: инфекцией, хроническим употреблением алкоголя (в основном >20 г/день), заболеванием печени , раком , порфирией , гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом , гипертиреозом , ожирением , метаболическим синдромом , диабетом , несколькими переливаниями крови, слишком большим количеством добавок железа, ацерулоплазминемией , атрансферринемией , синдромом гиперферритинемии и другими. Провоспалительные состояния составляют до 90% повышенного ферритина. [57] [58] [4] Сывороточный ферритин, превышающий 1000 нг/мл крови, почти всегда объясняется гемохроматозом. [ требуется ссылка ]
Другие регулярно выполняемые анализы крови включают общий анализ крови , функцию почек , ферменты печени , электролиты и глюкозу (и/или пероральный тест на толерантность к глюкозе ). [ необходима ссылка ]
Биопсия печени включает взятие образца ткани печени с помощью тонкой иглы. Затем количество железа в образце количественно определяется и сравнивается с нормой, а признаки повреждения печени, особенно цирроза, измеряются микроскопически. Раньше это был единственный способ подтвердить диагноз гемохроматоза, но измерения трансферрина и ферритина вместе с анамнезом считаются достаточными для определения наличия заболевания. Риски биопсии включают синяки, кровотечение и инфекцию. Теперь, когда анамнез и измерения трансферрина или ферритина указывают на гемохроматоз, вопрос о том, необходима ли биопсия печени для количественной оценки количества накопленного железа, остается спорным. [51]
Тестирование на основе МРТ является неинвазивным и точным альтернативным методом измерения концентрации железа в печени. [59]
Клинически заболевание может протекать бессимптомно, но характерные рентгенологические признаки могут указывать на диагноз. Повышенные запасы железа в пораженных органах, особенно в печени и поджелудочной железе, приводят к характерным результатам на неусиленной КТ и снижению интенсивности сигнала на МРТ . Гемохроматозная артропатия включает дегенеративный остеоартрит и хондрокальциноз . Распределение артропатии является отличительным, но не уникальным, часто поражая второй и третий пястно-фаланговые суставы руки. [60] Таким образом, артропатия может быть ранним ключом к диагностике гемохроматоза. [ необходима цитата ]
На основании анамнеза врач может рассмотреть возможность проведения специальных тестов для контроля за дисфункцией органов, например, эхокардиограммы при сердечной недостаточности или мониторинга уровня глюкозы в крови у пациентов с гемохроматозным диабетом . [ необходима ссылка ]
Американская ассоциация по изучению заболеваний печени предлагает следующие три стадии заболевания (определенные Европейской ассоциацией по изучению заболеваний печени): [40]
На каждой стадии заболевание не обязательно переходит на следующую стадию, а конечная стадия чаще встречается у мужчин.
Существуют и другие причины избыточного накопления железа, которые необходимо учитывать перед диагностикой гемохроматоза 1-го типа.
Стандартные диагностические меры для гемохроматоза, насыщение трансферрина и тесты на ферритин , не являются частью рутинного медицинского тестирования. Скрининг на гемохроматоз рекомендуется, если у пациента есть родитель, ребенок или брат или сестра с этим заболеванием. [62]
Рутинный скрининг населения в целом на наследственный гемохроматоз, как правило, не проводится. Массовый генетический скрининг был оценен Целевой группой профилактических служб США , среди других групп, которые рекомендовали не проводить генетический скрининг населения в целом на наследственный гемохроматоз, поскольку вероятность обнаружения недиагностированного пациента с клинически значимой перегрузкой железом составляет менее одного на 1000. Хотя убедительные доказательства показывают, что лечение перегрузки железом может спасти жизни пациентов с перегрузкой железом в результате трансфузии, ни одно клиническое исследование не показало, что для бессимптомных носителей наследственного гемохроматоза лечение венесекцией ( флеботомией ) дает какую-либо клиническую пользу. [63] [64] В последнее время пациентам предлагается проходить скрининг на перегрузку железом с использованием сывороточного ферритина в качестве маркера. Если сывороточный ферритин превышает 1000 нг/мл, то, скорее всего, причиной является перегрузка железом.
Ранняя диагностика имеет жизненно важное значение, поскольку поздние последствия накопления железа можно полностью предотвратить с помощью периодических флеботомий (венезекции), сопоставимых по объему с донорством крови . [65] [66]
Флеботомия (или кровопускание ) обычно проводится с интервалом в неделю или каждые две недели, пока уровень ферритина не станет 50 мкг/л или ниже. Чтобы предотвратить повторное накопление железа, последующие флеботомии обычно проводятся примерно раз в три-четыре месяца для мужчин и два раза в год для женщин, чтобы поддерживать сывороточный ферритин между 50 и 100 мкг/л [67]
Если венесекция невозможна, полезно длительное введение хелатора железа , такого как Дефероксамин (или Десферриоксамин), Деферасирокс и Деферипрон . Дефероксамин является железо-хелатирующим соединением, и выведение, вызванное дефероксамином, усиливается введением витамина С. Его нельзя использовать во время беременности или кормления грудью из-за риска дефектов у ребенка. [ необходима цитата ]
Диета может быть мощным, но недостаточно изученным и используемым инструментом для профилактики перегрузки железом. Она может сильно влиять на частоту заболеваний и их лечение. Особенно в западном мире, где многие продукты обогащены, а животный белок (гемовое железо) относительно удобен и недорог, люди очень часто съедают больше железа, чем рекомендованная суточная норма, даже за один прием пищи. Например, одна порция нескольких популярных хлопьев, таких как Cheerios или Grape Nuts, содержит примерно в два раза больше рекомендуемой суточной нормы железа для мужчины или неменструирующей женщины. У менструирующих женщин потребности в железе примерно в два раза больше, чем у мужчины или неменструирующей женщины. По этой причине для тех, кому недавно поставили диагноз, может быть очень полезно отслеживать потребление железа и витамина С в течение некоторого времени и сравнивать его с рекомендуемой суточной нормой.
Новым экспериментальным подходом к лечению наследственного гемохроматоза является поддерживающая терапия с использованием полимерных хелаторов. [69] [70] [71] Эти полимеры или частицы имеют незначительную или нулевую системную биологическую доступность и предназначены для образования стабильных комплексов с Fe 2+ и Fe 3+ в ЖКТ и, таким образом, ограничения поглощения этих ионов и их долгосрочного накопления. Хотя этот метод имеет лишь ограниченную эффективность, в отличие от низкомолекулярных хелаторов , такой подход практически не имеет побочных эффектов в субхронических исследованиях . [71] Интересно, что одновременное хелатирование Fe 2+ и Fe 3+ повышает эффективность лечения. [71]
У лиц с симптоматическим гемохроматозом продолжительность жизни несколько ниже, чем у населения в целом, в основном из-за повышенной смертности от цирроза и рака печени. Пациенты, которым проводилась флеботомия, жили дольше, чем те, кому она не проводилась. [72] [73] Пациенты без заболеваний печени или диабета имели схожую с общей популяцией выживаемость.
Гемохроматоз является одним из наиболее распространенных наследственных генетических заболеваний у людей Северной Европы , с распространенностью 1:200. [74] Заболевание имеет вариабельную пенетрацию, и примерно один из 10 человек этой демографической группы является носителем мутации в одном из генов, регулирующих метаболизм железа. [75] В США частота мутаций C282Y и H63D составляет 5,4% и 13,5% соответственно. Тогда как мировая частота мутаций C282Y и H63D составляет около 1,9% и 8,1% соответственно, поэтому мутации в аллеле H63D встречаются чаще, чем в аллеле C282Y. [74] Распространенность мутаций в генах метаболизма железа различается в разных популяциях. Исследование 3011 неродственных белых австралийцев показало, что 14% были гетерозиготными носителями мутации HFE, 0,5% были гомозиготными по мутации HFE , и только 0,25% исследуемой популяции имели клинически значимую перегрузку железом. Большинство пациентов, гомозиготных по мутациям HFE, не проявляют клинически значимого гемохроматоза (см. Генетика выше). [48] Другие популяции имеют более низкую распространенность как генетической мутации, так и клинического заболевания. Это самое частое генетическое заболевание в США с распространенностью 1:300 среди неиспаноязычного белого населения , [8] [76] Оно встречается в 2-3 раза чаще у мужчин. [9]
Генетические исследования показывают, что первоначальная мутация гемохроматоза возникла у одного человека, возможно, кельтской этнической группы, который жил 60–70 поколений назад. [77] В то время, когда диетическое железо могло быть более редким, чем сегодня, наличие мутантного аллеля могло обеспечить эволюционное преимущество, поддерживая более высокий уровень железа в крови. [ необходима цитата ]
Распространение варианта C282Y было отмечено в разных странах. Гемохроматоз, не связанный с HFE, как гемохроматоз типа 2 , гемохроматоз типа 3 , гемохроматоз типа 4 и гемохроматоз типа 5 [10] , был обнаружен в странах Средиземноморья. С другой стороны, североевропейское происхождение тесно связано с наследственным гемохроматозом (HFE). В одном исследовании более 93% ирландских пациентов с мутацией HFE C282Y были гомозиготными. Мутация G320V в гене HJV, который производит белок гемоювелин , широко распространена в Центральной Европе и Греции. [74]
Термин «гемохроматоз» используется в разных источниках по-разному.
Его часто используют для обозначения связи с геном HFE . В течение многих лет HFE был единственным известным геном, связанным с гемохроматозом, и термин «наследственный гемохроматоз» использовался для описания гемохроматоза типа 1. Однако сейчас известно много различных генетических ассоциаций с этим состоянием. Чем старше текст или чем шире аудитория, тем больше вероятность, что подразумевается HFE . «Гемохроматоз» также использовался в контекстах, где генетическая причина накопления железа не была известна. Однако в некоторых случаях состояние, которое, как считалось, было вызвано диетой или окружающей средой, позже связывали с генетическим полиморфизмом, как в случае африканской перегрузки железом. [ необходима цитата ]
В 1847 году Вирхов описал золотисто-коричневый гранулярный пигмент, который растворялся в серной кислоте и давал красный пепел при сжигании. [78] Заболевание было впервые описано в 1865 году Арманом Труссо в отчете о диабете у пациентов с бронзовой пигментацией кожи. [79] Два года спустя Перлз разработал первый практический метод анализа железа в тканях. Несмотря на то, что Труссо не связывал диабет с накоплением железа, признание того, что инфильтрация поджелудочной железы железом может нарушить эндокринную функцию, приводя к диабету, было сделано Фридрихом Даниэлем фон Реклингхаузеном в 1890 году. [80] [81] В 1935 году английский геронтолог Джозеф Шелдон описал случаи гемохроматоза. Он установил это как название расстройства и свою подробную монографию. Несмотря на отсутствие современных молекулярных методов, доступных сегодня, он пришел к точным выводам, которые описывают болезнь гемохроматоз как врожденную ошибку метаболизма, при которой это наследственное расстройство может увеличить усвоение железа и, таким образом, вызвать повреждение тканей из-за отложения железа. Более того, он отверг теории о том, что алкоголь, наркотики и другие факторы способствуют расстройству. [82] [83] [84]
Серия клинических случаев с 1935 по 1955 год показала, что гемохроматоз был более распространенным, чем считалось. [78] В 1960-х годах Макдональд, патолог из Бостонской городской больницы, отвлек внимание от истинной причины гемохроматоза. Он считал, что гемохроматоз является алиментарным состоянием, поскольку наблюдал многих пьяных пациентов ирландского происхождения. [85] В этот период времени другие исследователи сообщили о дополнительных доказательствах, предполагающих, что генетический фактор может играть центральную роль в усвоении железа у людей с гемохроматозом. Однако известно, что употребление алкоголя увеличивает риск поражения печени при гемохроматозе. Это открытие согласуется с концепцией, что избыточный метаболизм железа является основной причиной заболевания гемохроматозом. [83]
Наконец, в 1976 году Марсель Саймон и его коллеги подтвердили, что гемохроматоз является аутосомно-рецессивным заболеванием, связанным с областью человеческого лейкоцитарного антигена (HLA) генома. Исследователям Mercator Genetics потребовалось 20 лет, чтобы эффективно идентифицировать и клонировать гены гемохроматоза с использованием подхода позиционного клонирования. [86]
В 1996 году Федер и др. идентифицировали HFE, который является геном главного комплекса гистосовместимости (MHC). Они обнаружили, что 83% пациентов имеют гомозиготность по миссенс-мутации (C282Y) в гене HFE. [32] [83] [84] Наконец, несколько групп сообщили о своих результатах в серии пациентов с гемохроматозом, где они обнаружили существование мутации C282Y примерно в 85-90% случаев. Это открытие привело к улучшению клинической медицины и оценки заболеваний печени. [83]
{{cite journal}}
: CS1 maint: DOI неактивен по состоянию на ноябрь 2024 г. ( ссылка )У большинства пациентов с этим заболеванием симптомы развиваются в возрасте 40 лет или старше. [...] Большинство мужчин среднего возраста, гомозиготных по C282Y, по-видимому, проявляют по крайней мере одно клиническое проявление болезни накопления железа.