Сложный
Химическое соединение
Ацетиллейцин ( N -ацетиллейцин ) — модифицированная аминокислота лейцин, используемая при лечении головокружения [2] и мозжечковой атаксии .
Существуют две формы: ацетил -DL -лейцин (продается под торговой маркой Tanganil, среди прочих) и N -ацетил- L -лейцин (левацетиллейцин). [3]
Ацетиллейцин также разрабатывается в качестве возможного лечения нескольких неврологических расстройств компанией IntraBio Inc. [4] В настоящее время проводятся клинические испытания ацетиллейцина для лечения трех орфанных, фатальных, нейродегенеративных заболеваний: болезнь Ниманна-Пика типа C , [5] ганглиозидозы GM2 ( болезни Тея-Сакса и Сандхоффа ) [6] и атаксия-телеангиэктазия . [7] В 2020 году компания IntraBio объявила об успешных результатах многонационального клинического испытания клинического испытания болезни Ниманна-Пика типа C. [8] IntraBio также исследует ацетиллейцин для лечения распространенных наследственных и приобретенных неврологических заболеваний, включая деменцию с тельцами Леви , [9] боковой амиотрофический склероз , синдром беспокойных ног , рассеянный склероз и мигрень [10] Ацетиллейцин получил статус орфанного препарата от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) [11] [12] [13] [14] и Европейской комиссии. [15] [16] [17] [18]
Ссылки
- ^ "N-Ацетил-DL-лейцин". База данных PubChem Open Chemistry . Получено 26 марта 2017 г.
- ^ "N07CA04 (ацетиллейцин)". Центр сотрудничества ВОЗ по методологии статистики лекарственных средств . Норвежский институт общественного здравоохранения. 19 декабря 2016 г. Получено 26 марта 2017 г.
- ^ Oertel WH, Janzen A, Henrich MT, Geibl FF, Sittig E, Meles SK и др. (2 сентября 2024 г.). «Ацетил-DL-лейцин у двух лиц с расстройством поведения во время быстрого сна улучшает симптомы, устраняет потерю связывания стриатального дофаминового транспортера и стабилизирует патологический метаболический паттерн мозга — отчеты о случаях». Nature Communications . 15 (1): 7619. doi :10.1038/s41467-024-51502-7. ISSN 2041-1723. PMC 11369233 . PMID 39223119.
- ^ "IntraBio". Архивировано из оригинала 1 августа 2019 года . Получено 1 августа 2019 года .
- ^ "N-ацетил-L-лейцин при болезни Ниманна-Пика, тип C (NPC) - Полный текстовый просмотр - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Получено 1 августа 2019 г. .
- ^ "N-ацетил-L-лейцин при ганглиозидозе GM2 (болезни Тея-Сакса и Сандхоффа) - Полный текстовый просмотр - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Получено 1 августа 2019 г. .
- ^ "N-ацетил-L-лейцин при атаксии-телеангиэктазии (AT) - Полный текстовый просмотр - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Получено 1 августа 2019 г. .
- ^ «IntraBio сообщает о дополнительных подробностях положительных данных многонационального клинического исследования IB1001 по лечению болезни Ниманна-Пика типа C». intrabio.com . 19 октября 2020 г. Получено 1 августа 2021 г.
- ^ Пассмор П. (15 апреля 2014 г.). «Клиническое исследование амлодипина как нового метода лечения сосудистой деменции». doi : 10.1186/isrctn31208535 .
- ^ Strupp M, Bayer O, Feil K, Straube A (1 февраля 2019 г.). «Профилактическое лечение мигрени с аурой и без нее с помощью ацетил-dl-лейцина: серия случаев». Журнал неврологии . 266 (2): 525–529. doi :10.1007/s00415-018-9155-6. ISSN 1432-1459. PMID 30547273. S2CID 56148131.
- ^ "Поиск обозначений и утверждений орфанных препаратов". www.accessdata.fda.gov . Получено 3 августа 2019 г. .
- ^ "Поиск обозначений и утверждений орфанных препаратов". www.accessdata.fda.gov . Получено 3 августа 2019 г. .
- ^ "Поиск обозначений и утверждений орфанных препаратов". www.accessdata.fda.gov . Получено 3 августа 2019 г. .
- ^ "Поиск обозначений и утверждений орфанных препаратов". www.accessdata.fda.gov . Получено 3 августа 2019 г. .
- ^ "Здравоохранение - Европейская комиссия". Единый реестр лекарственных средств . Получено 3 августа 2019 г.
- ^ "Здравоохранение - Европейская комиссия". Единый реестр лекарственных средств . Получено 3 августа 2019 г.
- ^ "Здравоохранение - Европейская комиссия". Единый реестр лекарственных средств . Получено 3 августа 2019 г.
- ^ "Здравоохранение - Европейская комиссия". Единый реестр лекарственных средств . Получено 3 августа 2019 г.