stringtranslate.com

Патисиран

Патисиран , продаваемый под торговой маркой Onpattro , представляет собой препарат , используемый для лечения полинейропатии у людей с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом , [7] редким смертельным заболеванием , от которого, по оценкам, страдают 50 000 человек во всем мире. [8] [9]

Это первый препарат на основе малых интерферирующих РНК , одобренный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), и первый препарат, одобренный FDA для лечения этого заболевания. [8] Это препарат , подавляющий гены , который препятствует выработке аномальной формы транстиретина . [10] Патисиран использует новый подход к нацеливанию и снижению выработки белка TTR в печени через путь РНКи. [11]

Патисиран был разработан и продается компанией Alnylam . [12] FDA считает его первым в своем классе лекарством . [13]

История

Патисирану был присвоен статус орфанного препарата , статус ускоренного режима , приоритетный обзор и статус прорывной терапии из-за его нового механизма и редкости заболеваний, которые он лечит. [14] [15] Он был одобрен для медицинского использования в США и Европейском Союзе в августе 2018 года. [16] [17] Стоимость на одного пациента составляет от 451 430 до 677 145 долларов США в год, в зависимости от количества необходимо количество флаконов. [18]

[19] [20]

Формулировка

Активный компонент миРНК Патисирана состоит из липидных наночастиц , которые защищают РНК и облегчают ее доставку к тканям-мишеням. Состав липидных наночастиц включает буферные компоненты, а также липидные компоненты DLin-MC3-DMA, дистеароилфосфатидилхолин , холестерин и ПЭГилированный липид DMG-PEG 2000 . [21]

Общество и культура

Экономика

По состоянию на 2020 год 1050 человек во всем мире получали патисиран, что принесло Alnylam Pharmaceuticals чистый доход в размере 65,5 миллионов долларов . [22] [23]

Рекомендации

  1. ^ аб "Онпаттро". Управление терапевтических товаров (TGA) . 2 декабря 2022 года. Архивировано из оригинала 5 февраля 2023 года . Проверено 28 апреля 2023 г.
  2. ^ «Обновления в базе данных о назначении лекарств при беременности» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 21 декабря 2022 года. Архивировано из оригинала 3 апреля 2022 года . Проверено 2 января 2023 г.
  3. ^ «Онпаттро патисиран 10 мг/5 мл концентрированный раствор для инъекций во флаконе для инфузий (380813)» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 22 ноября 2022 года. Архивировано из оригинала 18 декабря 2022 года . Проверено 28 апреля 2023 г.
  4. ^ "Onpattro (Alnylam Australia Pty Ltd)" . Управление терапевтических товаров (TGA) . 5 декабря 2022 года. Архивировано из оригинала 27 марта 2023 года . Проверено 28 апреля 2023 г.
  5. ^ "Onpattro PI" (PDF) . Архивировано из оригинала (PDF) 30 мая 2022 года.
  6. ^ «Краткая основа решения (SBD) для Onpattro» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 г. Архивировано из оригинала 31 мая 2022 г. . Проверено 29 мая 2022 г.
  7. ^ ab «Инъекция Онпатропатисирана, липидный комплекс». ДейлиМед . Национальная медицинская библиотека США. 10 мая 2021 года. Архивировано из оригинала 4 мая 2022 года . Проверено 9 июня 2022 г.
  8. ^ ab Loftus P (10 августа 2018 г.). «Новый вид лекарства, подавляющего гены, получил одобрение FDA» . Журнал "Уолл Стрит . Архивировано из оригинала 10 августа 2018 года . Проверено 10 августа 2018 г.
  9. ^ Элафрос М.А., член парламента Квалсунда, Каллаган, Британская Колумбия (июнь 2022 г.). «Глобальное бремя полиневропатии: нуждается в точной оценке». JAMA Неврология . 79 (6): 537–538. doi : 10.1001/jamaneurol.2022.0565. ПМЦ 9197927 . PMID  35404377. S2CID  248083689. 
  10. ^ Кристен А.В., Аджруд-Дрисс С., Консейсао И., Горевич П., Кириакидес Т., Обичи Л. (февраль 2019 г.). «Патисиран, РНКи-терапевтическое средство для лечения наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза». Управление нейродегенеративными заболеваниями . 9 (1): 5–23. дои : 10.2217/nmt-2018-0033 . ПМИД  30480471.
  11. ^ "Онпаттро (патисиран)" . www.centerwatch.com . Архивировано из оригинала 24 июня 2021 года . Проверено 18 июня 2021 г.
  12. ^ Рейди С (22 октября 2012 г.). «Алнилам и Гензим образуют альянс». Бостон Глобус . Архивировано из оригинала 7 мая 2021 года . Проверено 5 мая 2021 г.
  13. ^ Новые разрешения на лекарственную терапию, 2018 г. (PDF) . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) (отчет). Январь 2019. Архивировано из оригинала 17 сентября 2020 года . Проверено 16 сентября 2020 г.
  14. ^ «FDA одобряет первую в своем роде таргетную терапию на основе РНК для лечения редкого заболевания» (пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). 10 августа 2018 года. Архивировано из оригинала 7 сентября 2018 года . Проверено 11 августа 2018 г.
  15. ↑ Брукс М (10 августа 2018 г.). «FDA одобрило Патисиран (Onpattro) для лечения полиневропатии при hAATR». Медскейп . ВебМД. Архивировано из оригинала 4 июля 2019 года . Проверено 10 августа 2018 г.
  16. ^ «Пакет одобрения лекарств: Онпаттро (патисиран)» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) . 7 сентября 2018 г. Архивировано из оригинала 12 апреля 2021 г. Проверено 2 сентября 2020 г.
  17. ^ "Онпаттро ЭПАР" . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 г. Архивировано из оригинала 8 ноября 2020 г. . Проверено 2 сентября 2020 г.
  18. ^ "Резюме" . Отчет о фармакоэкономическом обзоре: Патисиран (Онпаттро) (Alnylam Нидерланды BV): Показание: Лечение полинейропатии у взрослых пациентов с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом [Интернет]. Оттава (Онтарио): Канадское агентство по лекарствам и технологиям в здравоохранении. Август 2019 г. – через Национальный центр биотехнологической информации.{{cite book}}: CS1 maint: отсутствует местоположение издателя ( ссылка )
  19. ↑ Липшульц Б., Кортес М. (10 августа 2018 г.). «Лечение редких заболеваний алниламом будет стоить 450 000 долларов в год». Блумберг . Архивировано из оригинала 14 ноября 2019 года . Проверено 11 августа 2018 г.
  20. ^ «Цены, купоны и программы помощи пациентам Onpattro» . Наркотики.com . Архивировано из оригинала 24 июня 2021 года . Проверено 23 июня 2021 г.
  21. ^ Акинц А., Майер М.А., Манохаран М., Фицджеральд К., Джаяраман М., Баррос С. и др. (декабрь 2019 г.). «История Onpattro и клинический перевод нанопрепаратов, содержащих препараты на основе нуклеиновых кислот» (PDF) . Природные нанотехнологии . 14 (12): 1084–1087. Бибкод : 2019NatNa..14.1084A. дои : 10.1038/s41565-019-0591-y. PMID  31802031. S2CID  208621038.
  22. ^ «Патисиран и Вутрисиран в разработке для лечения транстиретин-опосредованного амилоидоза» (PDF) . Алнилам Фармасьютикалс . Архивировано (PDF) из оригинала 9 октября 2021 года.
  23. ^ «Alnylam Pharmaceuticals сообщает о финансовых результатах за четвертый квартал и весь 2020 год и освещает деятельность за последний период» (пресс-релиз). Альнилам. 11 февраля 2021 года. Архивировано из оригинала 24 июня 2021 года . Проверено 23 июня 2021 г. - через Business Wire.