Regulus Therapeutics Inc. — это клиническая биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой первоклассных препаратов, нацеленных на микроРНК для лечения широкого спектра заболеваний. Regulus была основана в сентябре 2007 года компаниями Alnylam Pharmaceuticals и Isis Pharmaceuticals. [1]
МикроРНК — это небольшие молекулы РНК природного происхождения, обычно длиной от 20 до 25 нуклеотидов, которые не кодируют белки, а вместо этого эволюционировали для регуляции экспрессии генов. [2] [3]
Терапевтические препараты против miR подавляют специфические мишени микроРНК. Животные модели показали, что модуляция микроРНК посредством анти-miR эффективно регулирует биологические процессы и обеспечивает терапевтический эффект при сердечной дисфункции, раке и инфекции вируса гепатита С. Введение олигонуклеотидов против miR возможно посредством местной или парентеральной инъекции. [4] Главный кандидат на лекарственный препарат компании, RG-012, предназначен для лечения синдрома Альпорта в клинических испытаниях фазы 2.
В апреле 2008 года Regulus и GlaxoSmithKline (GSK) заключили стратегический альянс, ориентированный на микроРНК, для открытия, разработки и коммерциализации новых терапевтических средств на основе микроРНК для лечения воспалительных заболеваний, таких как ревматоидный артрит. В феврале 2010 года Regulus и GSK объявили о новом сотрудничестве по разработке и коммерциализации терапевтических средств на основе микроРНК, нацеленных на микроРНК-122 (miR-122) для лечения инфекции гепатита С (HCV). Совсем недавно [ когда? ] многонациональный фармацевтический гигант Sanofi –Aventis наградил Regulus крупнейшим на сегодняшний день партнерством в области микроРНК – нацеленным на фиброз. [2]
Regulus активно сотрудничает с ведущими учеными из более чем 30 академических исследовательских лабораторий по всему миру. [1]
Regulus имеет более 900 патентов и патентных заявок, 600 из которых охватывают метод использования, химическую модификацию и введение олигонуклеотидов для решения конкретных задач. [5]