stringtranslate.com

Генная терапия ингибитором PCSK9 Verve

VERVE-101 и VERVE-102 — это экспериментальная генная терапия , разработанная Verve Therapeutics , которая нацелена на ген PCSK9 и предназначена для снижения уровня холестерина в крови. Она работает на том же белке, что и препараты для снижения уровня холестерина, известные как ингибиторы PCSK9, но, в отличие от них, является постоянной. Она работает посредством редактирования оснований , формы редактирования генов CRISPR . Это одна из первых генных терапий, которая может быть полезна для более широкого сегмента населения, в отличие от более ранних генных терапий, которые были разработаны для лечения редкого генетического заболевания. [1] [2] [3] [4] [5] Оба метода лечения используют одну и ту же технологию редактирования генов РНК, но они используют разные средства доставки липидных наночастиц . [6]

Ссылки

  1. ^ «Следующее для CRISPR: редактирование генов для масс?». MIT Technology Review . Получено 5 декабря 2023 г.
  2. ^ Филиппидис, Алекс (1 января 2023 г.). «StockWatch: инвесторы Verve подчеркивают негатив, поскольку акции падают, а затем восстанавливаются: опасения по поводу безопасности приводят к падению на 40%, прежде чем акции отскакивают, поскольку аналитики и исследователи сосредотачиваются на положительных данных человеческого подтверждения концепции VERVE-101». GEN Edge . 5 (1): 808–813. doi :10.1089/genedge.5.1.153. S2CID  265960415.
  3. ^ Льюис, Базиль С. (29 ноября 2023 г.). «Первое исследование на людях терапии редактирования гена PCSK9 для снижения холестерина: новый рубеж в сердечно-сосудистой фармакотерапии? Новости от AHA». Европейский кардиологический журнал — сердечно-сосудистая фармакотерапия . 10 (2): 87–88. doi : 10.1093/ehjcvp/pvad095 . PMID  38031331.
  4. ^ Кнутсен, Эшли (1 марта 2022 г.). «Открытие новых направлений атаки на сердечно-сосудистые заболевания: разработчики сердечно-сосудистых препаратов надеются нарушить недавно выявленные молекулярные механизмы, применяя высокоспецифичные низкомолекулярные препараты и генную терапию». Новости генной инженерии и биотехнологии . 42 (3): 62–65. doi :10.1089/gen.42.03.19. S2CID  247339058.
  5. ^ Ли, Ричард Г.; Маццола, Энн Мари; Браун, Морин К.; Платт, Колин; Вафаи, Скотт Б.; Катиресан, Секар; Роде, Эллен; Беллингер, Эндрю М.; Кхера, Амит В. (17 января 2023 г.). «Эффективность и безопасность исследовательской однокурсовой терапии редактирования оснований CRISPR, нацеленной на PCSK9 в моделях нечеловеческих приматов и мышей». Циркуляция . 147 (3): 242–253. doi : 10.1161/CIRCULATIONAHA.122.062132 . PMID  36314243.
  6. ^ "Verve приостанавливает испытания генной терапии, меняет агент доставки". Новости химии и машиностроения .