stringtranslate.com

Прорывная терапия

Прорывная терапия — это знак Управления по контролю за продуктами и лекарствами США , который ускоряет разработку лекарств , который был создан Конгрессом в соответствии с разделом 902 Закона о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами и лекарствами от 9 июля 2012 года . [1] [2] Обозначение FDA как «прорывная терапия» не подразумевает, что препарат на самом деле является «прорывом» или что существуют высококачественные доказательства эффективности лечения конкретного состояния; [3] [4] скорее, это позволяет FDA предоставить приоритетное рассмотрение кандидатам на лекарства, если предварительные клинические испытания покажут, что терапия может предложить существенные преимущества лечения по сравнению с существующими вариантами для пациентов с серьезными или опасными для жизни заболеваниями. [4] [5] У FDA есть другие механизмы для ускорения процесса рассмотрения и утверждения перспективных лекарств, включая ускоренное назначение, ускоренное одобрение и приоритетное рассмотрение . [4] [6]

Требования

Обозначение «прорывной терапии» может быть присвоено лекарственному средству, если «это лекарственное средство, которое предназначено отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими лекарственными средствами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния» и если предварительные клинические данные указывают на то, что лекарственное средство может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по одному или нескольким клинически значимым конечным точкам, например, существенный эффект лечения, наблюдаемый на ранних стадиях клинической разработки». [5] [7]

Запросы рассматриваются Центром оценки и исследований лекарственных средств (CDER) и Центром оценки и исследований биологических препаратов (CBER). CDER получает около 100 запросов в год на присвоение статуса «прорыв». Исторически сложилось так, что около одной трети были одобрены. CBER получает 15–30 запросов в год. [8] Спонсоры должны подать заявку на получение статуса «прорыва» отдельно для каждого показания, по которому они собираются маркировать препарат.

Заявки на присвоение статуса прорыва подаются как дополнение к заявкам IND , обычно до окончания заседания Фазы II. [9]

Стимулы

Препараты, получившие статус «прорыва», проходят приоритетную проверку. FDA работает со спонсором заявки на лекарство, чтобы ускорить процесс одобрения. Этот ускоренный процесс может включать периодические обзоры, небольшие клинические исследования и альтернативные дизайны исследований. [9]

Проблемы

Критики утверждают, что это название вводит в заблуждение и дает компаниям, получившим революционный статус кандидата на лекарство, маркетинговое преимущество, которое может быть незаслуженным. [10] [11] FDA признает, что название «прорывная терапия» может вводить в заблуждение. Никогда не предполагалось, что эти препараты на самом деле являются «прорывными», и это не гарантирует, что они принесут клиническую пользу, но все же критики жалуются, что они основаны на предварительных доказательствах, включая изменения в суррогатных маркерах, таких как лабораторные измерения, которые часто не отражают «значительную клиническую пользу». [3] В руководстве FDA говорится: «Не все продукты, обозначенные как прорывные методы лечения, в конечном итоге будут иметь существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения, предложенными предварительными клиническими данными на момент назначения. Если назначение больше не подтверждается последующими данными, , FDA может отменить это обозначение». [12]

Медицинское оборудование

По состоянию на август 2020 года FDA с момента своего создания присвоило статус революционного устройства 298 медицинским устройствам , в том числе 50 к 2020 году. [13]

Смотрите также

Рекомендации

  1. ^ Дэрроу, Джей-Джей; Аворн, Дж; Кессельхайм, AS (27 марта 2014 г.). «Новая категория революционных лекарств FDA - последствия для пациентов». Медицинский журнал Новой Англии . 370 (13): 1252–8. дои : 10.1056/nejmhle1311493 . ПМИД  24670173.
  2. ↑ Янделл, Кейт (1 января 2016 г.). «Набирая темп». Ученый .
  3. ^ аб Швитцер Г (13 мая 2016 г.). «CBS провозглашает «прорыв в борьбе с раком» — но не объясняет, что FDA подразумевает под этим термином». Обзор новостей здравоохранения . Архивировано из оригинала 8 декабря 2020 года . Проверено 9 октября 2017 г.
  4. ^ abc Kepplinger EE (февраль 2015 г.). «Механизмы ускоренного одобрения FDA новых лекарственных препаратов». Представитель биотехнологического права . 34 (1): 15–37. дои : 10.1089/blr.2015.9999. ПМК 4326266 . PMID  25713472. Четвертый механизм ускоренного утверждения — обозначение «прорывная терапия» — применяется к новому лекарственному продукту, если он «предназначен, отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими препаратами, для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния, и предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может демонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по одному или более клинически значимым конечным точкам». 172 В своем окончательном руководстве FDA интерпретирует «предварительные клинические данные» как доказательства, «достаточные для того, чтобы указать на то, что препарат может демонстрировать существенное улучшение эффективности или безопасности по сравнению с доступными методами лечения, но в большинстве случаев недостаточны для установления безопасности и эффективности для целей лечения». одобрения». 173 Обычно для этого потребуются не только данные исследований in vitro или моделей на животных. 174 FDA ожидает, что предварительные клинические данные будут получены в ходе клинических испытаний фазы 1 или 2. 175 
  5. ^ ab «Информационный бюллетень: революционные методы лечения». Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 10 декабря 2014 года. Архивировано из оригинала 9 октября 2017 года . Проверено 9 октября 2017 г. Революционная терапия – это препарат:  • предназначенный отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими препаратами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния и  • предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может демонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения в одном или нескольких клинических исследованиях. значимые конечные точки, такие как существенные эффекты лечения, наблюдаемые на ранних стадиях клинической разработки.

  6. ^ «Часто задаваемые вопросы: прорывные методы лечения». Управление по контролю за продуктами и лекарствами . Архивировано из оригинала 21 января 2017 года . Проверено 3 января 2017 г.
  7. ↑ Закон о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDASIA), Силвер-Спринг, Мэриленд: Управление по контролю за продуктами и лекарствами , 29 января 2015 г., заархивировано из оригинала 18 июля 2015 г. , получено 20 июля 2015 г.
  8. ^ Исследования, Центр оценки лекарств и (5 октября 2021 г.). «Отчеты о деятельности IND - Запросы на назначение прорывной терапии». www.fda.gov .
  9. ^ ab Research, Центр оценки лекарств и (10 апреля 2019 г.). «Ускоренные программы для серьезных состояний – лекарства и биологические препараты». Управление по контролю за продуктами и лекарствами США .
  10. ^ Джозеф С. Росс; Рита Ф. Редберг (21 сентября 2015 г.). «Примечание редактора: будет ли революционная терапия под каким-либо другим названием столь же многообещающей?». Стажер ЖАМА. Мед . 175 (11): 1858–9. doi : 10.1001/jamainternmed.2015.5311 . ПМИД  26390064.
  11. ^ Джонатан Дж. Дэрроу; Джерри Аворн; Аарон С. Кессельхайм (12 апреля 2018 г.). «Присвоение FDA революционного препарата: четырехлетний опыт». Медицинский журнал Новой Англии . 378 (15): 1444–53. дои : 10.1056/NEJMhpr1713338. ПМИД  29641970.
  12. ^ «Руководство для ускоренных отраслевых программ лечения серьезных заболеваний - лекарства и биологические препараты» (PDF) . FDA. Май 2014. с. 10.
  13. ^ «Программа революционных устройств FDA приближается к 300 наименованиям» . Медтех-дайв . Проверено 23 августа 2020 г. .

Внешние ссылки