stringtranslate.com

Деферипрон

Деферипрон , продаваемый , среди прочего, под торговой маркой Ferriprox , представляет собой препарат , который хелатирует железо и используется для лечения перегрузки железом при большой талассемии . [5] Впервые он был одобрен и показан для использования при лечении большой талассемии в 1994 году [6] и на протяжении многих лет был лицензирован для использования в Европейском Союзе, ожидая одобрения в Канаде и США. [5] 14 октября 2011 года он был одобрен для использования в США в рамках программы ускоренного одобрения FDA . [7] [8]

Наиболее распространенные побочные эффекты включают красно-коричневую мочу (что указывает на то, что железо выводится с мочой), тошноту (тошнота), боль в животе (боль в животе) и рвоту. [9] [7] Менее распространенными, но более серьезными побочными эффектами являются агранулоцитоз (очень низкий уровень гранулоцитов, тип лейкоцитов) и нейтропения (низкий уровень нейтрофилов, тип лейкоцитов, который борется с инфекциями). [9] [7]

Медицинское использование

Монотерапия деферипроном показана в Европейском Союзе для лечения перегрузки железом у пациентов с большой талассемией, когда текущая хелатная терапия противопоказана или неадекватна. [9]

Деферипрон в сочетании с другим хелатором показан в Европейском Союзе пациентам с большой талассемией, когда монотерапия любым хелатором железа неэффективна или когда профилактика или лечение опасных для жизни последствий перегрузки железом (в основном сердечной перегрузки) оправдывает быструю или интенсивную коррекцию. [9]

Исследователи обнаружили, что пероральный препарат деферипрон реактивирует «альтруистическую суицидальную реакцию» ВИЧ-инфицированной клетки, убивая РНК ВИЧ, которую она несет. Для эффективного подавления генерации ВИЧ-1 и индукции апоптоза необходимы деферипрон в концентрации около 150 мкМ в инфицированных Т-клеточных линиях. Поскольку уменьшение РНК ВИЧ-1 на 0,5 log10 соответствует дополнительным 2 годам выживания без СПИДа, а снижение log10 на 0,3 log10 снижает годовой риск прогрессирования до смерти, связанной со СПИДом, на 25%, измерения свидетельствуют о биологической значимости. [10]

Споры

Деферипрон оказался в центре длительной борьбы между Нэнси Оливьери , канадским гематологом и исследователем , Больницей для больных детей и фармацевтической компанией Apotex , которая началась в 1996 году и задержала одобрение препарата в Северной Америке. [11] Данные Оливьери показали, что деферипрон приводит к прогрессирующему фиброзу печени . [12] [13] [14]

История

Деферипрон был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в августе 1999 года. [9]

Он был одобрен для медицинского использования в США в октябре 2011 года. [7] [8] Генерические версии были одобрены в августе 2019 года. [15]

Безопасность и эффективность деферипрона основана на анализе данных двенадцати клинических исследований с участием 236 участников. [7] Участники исследования не реагировали на предыдущую терапию хелаторами железа. [7] Деферипрон считался успешным лечением для участников, у которых наблюдалось как минимум 20-процентное снижение сывороточного ферритина, белка, который хранит железо в организме для последующего использования. [7] У половины участников исследования наблюдалось как минимум 20-процентное снижение уровня ферритина. [7]

Рекомендации

  1. ^ «Использование деферипрона (феррипрокса) во время беременности» . Наркотики.com . 30 марта 2020 г. Проверено 20 мая 2020 г.
  2. ^ «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки для загрузки полных результатов и просмотра запроса)» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.
  3. ^ «Разрешения на новые лекарства Министерства здравоохранения Канады: основные моменты 2015 г.» . Здоровье Канады . 4 мая 2016 года . Проверено 7 апреля 2024 г.
  4. ^ «Феррипрокс, раствор для перорального применения 100 мг/мл - Краткое описание характеристик продукта (SmPC)» . (эмс) . 26 ноября 2019 года . Проверено 20 мая 2020 г.
  5. ^ аб Савулеску Дж (февраль 2004 г.). «Большая талассемия: мрачная история деферипрона». БМЖ . 328 (7436): 358–9. дои : 10.1136/bmj.328.7436.358. ПМЦ 341373 . ПМИД  14962851. 
  6. ^ Персонал. «История Чиплы». Ципла . Архивировано из оригинала 27 октября 2015 года.
  7. ^ abcdefgh «FDA одобрило Феррипокс (деферипрон) для лечения пациентов с избытком железа в организме». Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) (пресс-релиз). 14 октября 2011 г. Архивировано из оригинала 10 октября 2016 г. Всеобщее достояниеВ данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
  8. ^ ab «Пакет одобрения лекарства: таблетка Ferriprox (деферипрон), NDA № 021825» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) . 30 ноября 2011 года . Проверено 20 мая 2020 г.
  9. ^ abcde "Феррипрокс ЭПАР". Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . Проверено 20 мая 2020 г.Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
  10. ^ Дипти Саксена, Майкл Спино, Фернандо Трикта, Джон Коннелли, Бернадетт М. Крачкиоло, Аксель-Райнер Ханауске, Дарлин Д'Аллиесси Гандольфи, Майкл Б. Мэтьюз, Джонатан Карн, Барт Холланд, Пак Мён Хи, Цафи Пеэри, Пол Э. Палумбо, Хартмут М. Ханауске-Абель (18 мая 2016 г.). Открытие на основе лекарств: новый аблятивный антиретровирусный профиль деферипрона в ВИЧ-1-инфицированных клетках и у ВИЧ-инфицированных субъектов, ранее не получавших лечения, в двойном слепом плацебо-контролируемом рандомизированном исследовательском исследовании.
  11. ^ Вьенс AM, Савулеску Дж (февраль 2004 г.). «Введение в симпозиум Оливьери». Журнал медицинской этики . 30 (1): 1–7. дои : 10.1136/jme.2003.006577. ПМК 1757126 . ПМИД  14872065. 
  12. ^ Бриттенхэм GM, Натан Д.Г., Оливьери Н.Ф., Портер Дж.Б., Пиппард М., Вичинский Э.П., Weatherall DJ (июнь 2003 г.). «Деферипрон и фиброз печени». Кровь . 101 (12): 5089–90, ответ автора 5090–1. дои : 10.1182/кровь-2002-10-3173 . ПМИД  12788794.
  13. ^ Ванлесс И.Р., Суини Дж., Диллон А.П., Гвидо М., Пига А., Галанелло Р. и др. (сентябрь 2002 г.). «Отсутствие прогрессирующего фиброза печени при длительной терапии деферипроном у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией». Кровь . 100 (5): 1566–9. дои : 10.1182/кровь-2002-01-0306 . ПМИД  12176871.
  14. ↑ Крибб Р. (27 февраля 2019 г.). «Пациенты с UHN получали нелицензированный препарат, что привело к диабету, дисфункции печени и одной смерти, говорится в исследовании». Звезда . Торонто . Проверено 27 февраля 2019 г.
  15. ^ «Деферипрон: препараты, одобренные FDA» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) . Проверено 20 мая 2020 г.