stringtranslate.com

Ассоциация БАС

Ассоциация БАС — американская некоммерческая организация , которая финансирует глобальные исследования бокового амиотрофического склероза (БАС), предоставляет услуги и программы по уходу за людьми, страдающими БАС, через свою общенациональную сеть клинических центров по уходу и сотрудничает с защитниками БАС по всей стране для разработки государственной и федеральной политики, которая помогает людям, живущим с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), также известным как болезнь Лу Герига . [2]

Исследовать

Ассоциация БАС сотрудничает с Шоном М. Хили и AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital , [3] ALS Finding a Cure и Muscular Dystrophy Association . [4] Кроме того, организация является исследовательским партнером Answer ALS (основанной Стивом Глисоном ), Target ALS (основанной Дэном Доктороффом ) [5] и ALS ONE. Организация также финансирует ALS Research Forum, проект Prize4Life , который с тех пор объединился с ALS Association. [ требуется ссылка ]

Благодаря осведомленности и финансированию Ice Bucket Challenge Ассоциация выделила около 90 миллионов долларов на финансирование исследований в период с 2014 по 2018 год, что на 187% больше ее ежегодного финансирования исследований. [6] [7] Это включает 81,2 миллиона долларов по 275 исследовательским грантам в США и 8,5 миллионов долларов на международном уровне. [7] Исследование привело к открытию пяти новых генов, связанных с БАС: [6] [8] [7]

По словам Хемали Фатнани, директора Центра геномики нейродегенеративных заболеваний в Нью-Йоркском геномном центре , средства, собранные в рамках проекта, привели к созданию одного из крупнейших ресурсов данных о полном секвенировании генома БАС , который был предоставлен партнерам по всему миру. [15]

В сентябре 2020 года журнал New England Journal of Medicine сообщил, что новая комбинация препаратов AMX0035 безопасна и эффективна для замедления прогрессирования БАС клинически значимым образом. [16] Ассоциация БАС оказала раннюю финансовую поддержку исследованиям AMX0035 с помощью пожертвований Ice Bucket Challenge. [17] После публикации результатов клинических испытаний Ассоциация БАС запустила петицию с просьбой к Amylyx Pharmaceuticals и Управлению по контролю за продуктами и лекарствами объединить усилия, чтобы сделать препарат доступным для людей с БАС как можно скорее. [18]

Государственная политика

После четырех лет усилий тысяч людей, затронутых БАС [19] , по формированию значительной двухпартийной поддержки, в декабре 2020 года был подписан Закон о доступе для людей с ограниченными возможностями, страдающих БАС, 2019 года. Этот законопроект отменяет произвольный пятимесячный период ожидания, который ранее требовался для того, чтобы люди, живущие с БАС, могли получить свои пособия по социальному страхованию по инвалидности . [20]

Испытание «Ведерко со льдом»

Летом 2014 года Ice Bucket Challenge собрал 220 миллионов долларов после того, как стал вирусным в социальных сетях. [6] [8] [15] Ассоциация БАС получила 115 миллионов долларов из этой суммы. Чтобы принять участие, людям предлагалось вылить на себя ведро ледяной воды и/или пожертвовать деньги на исследования и лечение БАС. Такие люди, как бывший президент Джордж Буш-младший , Билл Гейтс , Тейлор Свифт , Бенедикт Камбербэтч , Леброн Джеймс и Марта Стюарт выливали ледяную воду себе на головы, чтобы собрать деньги на борьбу с БАС. [6] [7] [8] В общей сложности около 17 миллионов человек загрузили видеоролики, на которых они участвуют в этом испытании, и эти видеоролики были просмотрены более 10 миллиардов раз. [6]

В ходе этого вызова было собрано 115 миллионов долларов, и Ассоциация увеличила количество обслуживаемых пациентов на 28%. [8] Большая часть пожертвований была использована для исследований, но были и другие цели. Например, местные отделения закупили оборудование (электрические инвалидные коляски, ходунки, душевые скамейки и т. д.) для пациентов с БАС и смогли обеспечить всех, кто находился в их соответствующих листах ожидания. [21] [22]

Клиническая сеть Ассоциации также расширилась на 50% в результате финансирования по программе Challenge. [7] Исследование RTI International сообщило о 29 новых сертифицированных центрах передового опыта по лечению БАС, 20 новых признанных центрах лечения и 7 новых дочерних клиник. [23] Также по данным RTI, Национальные институты здравоохранения (NIH) инвестировали около 416 миллионов долларов в исследователей, финансируемых Ассоциацией БАС, с момента проведения Challenge. [15]

После Ice Bucket Challenge 2014 года Ассоциация БАС попыталась зарегистрировать термин «ice bucket challenge» в качестве торговой марки. После негативной реакции ассоциация отозвала заявку на регистрацию торговой марки. [24] В начале 2018 года группа пациентов под названием «Terminally Persistent» коалиция раскритиковала Ассоциацию БАС за то, что она не тратила 115 миллионов долларов, заработанных на Ice Bucket Challenge, на исследования. Кроме того, группа пожаловалась на то, что организация не предоставляет финансирование BrainStorm Cell Therapeutics, фармацевтической компании, исследующей методы лечения БАС и проводящей клинические испытания фазы III ; Ассоциация БАС не финансирует клинические испытания фазы III. [25]

Осведомленность и сбор средств

Ежегодное знаковое мероприятие по сбору средств ассоциации — «Walk to Defeat ALS». Это мероприятие проводится каждую осень и весну в городах по всем Соединенным Штатам. С момента своего основания в 2000 году это мероприятие собрало более 265 миллионов долларов. [26]

Ссылки

  1. ^ "Форма ALSA 990" (PDF) . Получено 11 октября 2019 г.
  2. ^ "5 важных дел Ассоциации БАС". 16 января 2018 г.
  3. ^ "ALS Association Invests $3M in Platform Trial to Accelerate Development of Treatments". ALS News Today . 20 января 2020 г. Архивировано из оригинала 6 февраля 2020 г. Получено 6 февраля 2020 г.
  4. ^ «Ассоциация БАС, ALS Finding A Cure и MDA совместно финансируют грант на клинические испытания по изучению восстановления функции иммунной системы для лечения БАС». MDA . 9 августа 2019 г.
  5. ^ "Наши партнеры". Target ALS. Архивировано из оригинала 2018-02-17 . Получено 2018-02-16 .
  6. ^ abcde "5 лет спустя, человек с БАС, который популяризировал Ice Bucket Challenge, все еще вдохновляет". Сегодня . 19 июля 2019 г. Получено 2019-11-06 .
  7. ^ abcde Страб, Крис. «Ice Bucket Challenge увеличил ежегодное финансирование Ассоциации БАС на 187%: отчет». Forbes . Получено 06.11.2019 .
  8. ^ abcd "Холодные деньги: что делать, когда деньги неожиданно поступают". Хроника филантропии . 2019-07-17 . Получено 2019-11-12 .
  9. ^ ab "ALS Ice Bucket Challenge стимулирует открытие новых генов". Medical News Today . 28 июля 2016 г. Получено 12 ноября 2019 г.
  10. ^ Николас, Од (21 марта 2018 г.). «Genome-wide Analyses Identify KIF5A as a Novel ALS Gene». Neuron . 97 (6): 1268–1283. doi :10.1016/j.neuron.2018.02.027. hdl :10138/301252. PMC 5867896 . PMID  29566793. 
  11. ^ ab "Ген KIF5A, связанный с развитием БАС". Обзор целевых препаратов . Получено 10.12.2019 .
  12. ^ ван Ринен, Воутер; Шатунов, Алексей; Деккер, Аннелот М.; Маклафлин, Рассел Л.; Дикстра, Фрэнк П.; Пулит, Сара Л.; ван дер Спек, Рик А.А.; Выса, Урмо; де Йонг, Симона; Робинсон, Мэтью Р.; Ян, Цзянь (сентябрь 2016 г.). «Общегеномный анализ ассоциаций выявляет новые варианты риска и генетическую архитектуру бокового амиотрофического склероза». Природная генетика . 48 (9): 1043–1048. дои : 10.1038/ng.3622. ISSN  1546-1718. ПМК 5556360 . ПМИД  27455348. 
  13. ^ abc Смит, Брэдли Н.; Тикоцци, Никола; Фаллини, Клаудия; Гкази, Афина Сорагия; Топп, Саймон; Кенна, Кевин П.; Скоттер, Эмма Л .; Кост, Джейсон; Кигл, Памела; Миллер, Джек В.; Калини, Даниэла (2014-10-22). "Анализ редких вариантов по всему экзому выявляет мутации TUBA4A, связанные с семейным БАС". Neuron . 84 (2): 324–331. doi :10.1016/j.neuron.2014.09.027. ISSN  1097-4199. PMC 4521390 . PMID  25374358. 
  14. ^ Оукс, Джеймс А.; Дэвис, Мария К.; Коллинз, Марк О. (2017-02-02). «TBK1: новый игрок в БАС, связывающий аутофагию и нейровоспаление». Molecular Brain . 10 (1): 5. doi : 10.1186/s13041-017-0287-x . ISSN  1756-6606. PMC 5288885. PMID 28148298  . 
  15. ^ abc "Ice Bucket Challenge значительно помог исследованию БАС, отчеты об исследованиях". ALS News Today . 2019-06-10. Архивировано из оригинала 2019-08-25 . Получено 2019-12-12 .
  16. ^ Паганони, Сабрина; МакКлин, Эрик А.; Хендрикс, Сюзанна; Берри, Джеймс Д.; Эллиотт, Майкл А.; Майзер, Сэмюэл; Карам, Чафик; Каресс, Джеймс Б.; Овеги, Маргарет А.; Квик, Адам; Уаймер, Джеймс; Гутман, Стивен А.; Хайцман, Дараг; Хейман-Паттерсон, Терри; Джексон, Карлейн Э.; Куинн, Колин; Ротштейн, Джеффри Д.; Касарскис, Эдвард Дж.; Кац, Джонатан; Дженкинс, Либерти; Ладха, Шафик; Миллер, Тимоти М.; Сцелса, Стивен Н.; Ву, Туан Х.; Фурнье, Кристина Н.; Гласс, Джонатан Д.; Джонсон, Кристин М.; Свенсон, Андреа; Гойал, Намита А.; и др. (2020). «Испытание фенилбутирата натрия–тауроурсодиола при боковом амиотрофическом склерозе». New England Journal of Medicine . 383 (10): 919–930. doi : 10.1056/NEJMoa1916945 . PMC 9134321. PMID  32877582 . 
  17. ^ Беллак, Пэм (2 сентября 2020 г.). «Двое студентов колледжа придумали лечение БАС. Результаты уже есть». The New York Times .
  18. ^ «Комбинация препаратов замедляет прогрессирование БАС и может ознаменовать «новую эру» в лечении». NPR.org .
  19. ^ «Конгресс принимает Закон о доступе к страхованию по инвалидности при БАС, отменяющий 5-месячный период ожидания выплат пациентам».
  20. ^ "Президент подписывает S. 578". SSA.gov . 28 декабря 2020 г.
  21. ^ «Ice Bucket Challenge и обещания — и подводные камни — вирусной благотворительности». Vox . 20 июля 2019 г.
  22. ^ «Ice Bucket Challenge: Куда ушли деньги?». NBC News . 31 августа 2019 г.
  23. ^ RTI International (май 2019 г.). Оценка программ грантов Ассоциации БАС (PDF) (Отчет).
  24. ^ Олхайзер, Эбби (30 августа 2014 г.). «Ассоциация БАС отзывает спорные заявки на регистрацию торговой марки «ice bucket challenge»».
  25. ^ Корт, Эмма. «Группа пациентов с БАС недовольна тем, как тратятся 115 миллионов долларов, собранных Ice Bucket Challenge». MarketWatch . Получено 16 февраля 2018 г.
  26. ^ "5 важных вещей, которые делает Ассоциация БАС". Новости БАС сегодня . 16 января 2018 г. Архивировано из оригинала 3 февраля 2020 г. Получено 3 февраля 2020 г.

Внешние ссылки