Аутоиммунный регулятор ( AIRE) — это белок , который у людей кодируется геном AIRE . [ 5] Это ген размером 13 кб на хромосоме 21q22.3, который кодирует 545 аминокислот. [6] AIRE — это фактор транскрипции, экспрессируемый в мозговом веществе (внутренней части) тимуса . Он является частью механизма , который устраняет аутореактивные Т-клетки, которые могут вызвать аутоиммунное заболевание. Он подвергает Т-клетки воздействию нормальных, здоровых белков из всех частей тела, и Т-клетки, которые реагируют на эти белки, уничтожаются.
Каждая Т-клетка распознает определенный антиген , когда он представлен в комплексе с молекулой главного комплекса гистосовместимости (MHC) антигенпрезентирующей клеткой . Это распознавание осуществляется рецепторами Т-клеток, экспрессируемыми на поверхности клетки. Рецепторы Т-клеток генерируются случайным образом перетасованными генными сегментами , что приводит к образованию весьма разнообразной популяции Т-клеток — каждая с уникальной антигенной специфичностью. Впоследствии Т-клетки с рецепторами, которые распознают собственные белки организма, должны быть устранены, пока они находятся в тимусе. Благодаря действию AIRE, медуллярные эпителиальные клетки тимуса (mTEC) экспрессируют основные белки из других мест организма (так называемые «антигены, ограниченные тканью» — TRA), и Т-клетки, которые реагируют на эти белки, устраняются посредством гибели клеток ( апоптоза ). Таким образом, AIRE запускает отрицательный отбор самораспознающихся Т-клеток. [7] Когда AIRE дефектен, Т-клетки, которые распознают антигены, обычно вырабатываемые организмом, могут выйти из тимуса и попасть в кровоток. Это может привести к различным аутоиммунным заболеваниям .
Ген был впервые описан двумя независимыми исследовательскими группами Aaltonen et al. и Nagamine et al. в 1997 году, которые смогли выделить и клонировать ген из человеческой хромосомы 21q22.3. Их работа смогла показать, что мутации в гене AIRE ответственны за патогенез аутоиммунного полигландулярного синдрома типа I. [5] [8] Более подробное представление о белке AIRE было позже предоставлено Heino et al. в 2000 году. Они показали, что белок AIRE в основном экспрессируется в эпителиальных клетках мозгового вещества тимуса с помощью иммуногистохимии . [9]
Функция
В тимусе AIRE вызывает транскрипцию широкого спектра органоспецифичных генов, которые создают белки , которые обычно экспрессируются только в периферических тканях, создавая «иммунологическую самотень» в тимусе. [10] [11] Важно, чтобы аутореактивные Т-клетки , которые прочно связываются с аутоантигеном, устранялись в тимусе (через процесс отрицательного отбора ), в противном случае они могут позже столкнуться и связаться со своими соответствующими аутоантигенами и инициировать аутоиммунную реакцию. Таким образом, экспрессия нелокальных белков AIRE в тимусе снижает угрозу аутоиммунитета, способствуя устранению аутореактивных Т-клеток , которые связывают антигены, обычно не встречающиеся в тимусе. Кроме того, было обнаружено, что AIRE экспрессируется в популяции стромальных клеток, расположенных во вторичных лимфоидных тканях , однако эти клетки, по-видимому, экспрессируют другой набор TRA по сравнению с mTEC. [12]
Исследования на мышах с нокаутом показали, что AIRE функционирует посредством инициирования транскрипции разнообразного набора аутоантигенов, таких как инсулин , в тимусе . [10] Эта экспрессия затем позволяет созревающим тимоцитам стать толерантными к периферическим органам, тем самым подавляя аутоиммунные заболевания. [11]
Ген AIRE также экспрессируется во многих других тканях. [13] Ген AIRE также экспрессируется в подгруппе 33D1+ дендритных клеток у мышей и в дендритных клетках человека. [14]
Структура
AIRE состоит из многодоменной структуры, которая способна связываться с хроматином и действовать как регулятор транскрипции генов. Специфический состав AIRE включает домен активации и рекрутирования каспазы (CARD), сигнал ядерной локализации (NLS), домен SAND и два пальца растительного гомеодомена (PHD) . [15] Домен SAND расположен в середине аминокислотной цепи (аминокислотные остатки 180-280) и опосредует связывание AIRE с фосфатными группами ДНК. [16] Другая потенциальная роль этого домена заключается в прикреплении AIRE к гетерологичным белкам. [17] Два богатых цистеином домена пальцев PHD на С-конце AIRE — это PHD1 (аминокислотные остатки 299-340) и PHD2 (аминокислотные остатки 434-475), которые разделены богатой пролином областью аминокислот. [18] Эти пальцеобразные домены служат для считывания хроматиновых меток через степень метилирования в хвосте гистона H3 . Более конкретно, PHD1 способен распознавать неметилирование в хвосте H3 как эпигенетическую метку. [19]
Неотъемлемой характеристикой AIRE является его способность гомомеризоваться в димеры и тримеры, что позволяет ему связываться со специфическими олигонуклеотидными мотивами. [20] Это свойство обусловлено областью однородного окрашивания (HSR), расположенной на N-конце . Из-за структуры пучка из α-спирали с четырьмя спиралями HSR чувствительны к конформационным изменениям гена. [21] Варианты и делеции, включающие этот домен, вызывают неспособность активировать транскрипцию гена, предотвращая образование олигомера, и могут привести к APS-1.
Механизм
Вместо связывания с консенсусными последовательностями промоторов целевых генов , как обычные факторы транскрипции, AIRE участвует в координированных последовательностях, которые выполняются его многомолекулярными комплексами. Первый партнер AIRE, который был идентифицирован, — это белок, связывающий CREB (CBP), который локализован в ядерных тельцах и является коактиватором многих факторов транскрипции. [21] Другие партнеры AIRE включают положительный фактор удлинения транскрипции b ( P-TEFb ) и ДНК-активируемую протеинкиназу (DNA-PK). [22] [23] ДНК-PK фосфорилирует AIRE in vitro в Thr68 и Ser156. [23] Другим партнером является ДНК-топоизомераза (DNA-TOP) IIα . Этот фермент изомераза работает с топологией ДНК и удаляет положительные и отрицательные суперспирали ДНК, вызывая временные разрывы ДНК. В свою очередь, это вызывает релаксацию локального хроматина и помогает инициирующим и постинициирующим событиям транскрипции гена. [24] Выполняя двухцепочечные разрывы ДНК, DNA-TOPIIα привлекает ДНК-ПК и поли-(АДФ-рибозу) полимеразу ( PARP1 ), которые участвуют в разрыве ДНК и восстановлении посредством негомологичного соединения концов. [25]
Патология
Ген AIRE мутирует при редком аутоиммунном синдроме аутоиммунной полиэндокринопатии типа 1 (APS-1), также известном как аутоиммунная полиэндокринопатия-кандидоз-эктодермальная дистрофия (APECED). Различные мутации более распространены среди определенных популяций в мире. [26] Наиболее распространенные экзонные мутации AIRE происходят в экзонах 1, 2, 6, 8 и 10. Экзоны 1 и 2 кодируют HSR, экзон 6 кодирует домен SAND, экзон 8 находится в домене PHD-1, а экзон 10 расположен в богатой пролином области между двумя доменами пальцев PHD. [27] Известные мутации в AIRE включают Arg139X, Arg257X и Leu323SerfsX51. [28]
^ abc GRCh38: Ensembl выпуск 89: ENSG00000160224 – Ensembl , май 2017 г.
^ abc GRCm38: Ensembl выпуск 89: ENSMUSG00000000731 – Ensembl , май 2017 г.
^ "Human PubMed Reference:". Национальный центр биотехнологической информации, Национальная медицинская библиотека США .
^ "Mouse PubMed Reference:". Национальный центр биотехнологической информации, Национальная медицинская библиотека США .
^ ab Aaltonen J, Björses P, Perheentupa J, Horelli-Kuitunen N, Palotie A, Peltonen L, et al. (Финско-германский консорциум APECED) (декабрь 1997 г.). "Аутоиммунное заболевание APECED, вызванное мутациями в новом гене, содержащем два домена цинковых пальцев типа PHD". Nature Genetics . 17 (4): 399–403. doi :10.1038/ng1297-399. PMID 9398840. S2CID 29785642.
^ Blechschmidt K, Schweiger M, Wertz K, Poulson R, Christensen HM, Rosenthal A и др. (февраль 1999 г.). «Ген Aire у мышей: сравнительное геномное секвенирование, организация генов и экспрессия». Genome Research . 9 (2). Cold Spring Harbor Laboratory Press: 158–66. doi :10.1101/gr.9.2.158. OCLC 678392077. PMC 310712 . PMID 10022980.
^ Anderson MS, Su MA (апрель 2011 г.). «Aire и развитие Т-клеток». Current Opinion in Immunology . 23 (2): 198–206. doi :10.1016/j.coi.2010.11.007. PMC 3073725. PMID 21163636 .
^ Nagamine K, Peterson P, Scott HS, Kudoh J, Minoshima S, Heino M и др. (декабрь 1997 г.). «Позиционное клонирование гена APECED». Nature Genetics . 17 (4): 393–8. doi :10.1038/ng1297-393. PMID 9398839. S2CID 1583134.
^ Heino M, Peterson P, Sillanpää N, Guérin S, Wu L, Anderson G, et al. (Июль 2000 г.). «Экспрессия РНК и белка гена аутоиммунного регулятора мыши (Aire) у нормальных, RelB-дефицитных и NOD мышей». European Journal of Immunology . 30 (7): 1884–93. doi : 10.1002/1521-4141(200007)30:7<1884::aid-immu1884>3.0.co;2-p . PMID 10940877.
^ ab Anderson MS, Venanzi ES, Klein L, Chen Z, Berzins SP, Turley SJ, et al. (Ноябрь 2002). «Проекция иммунологической собственной тени в тимусе белком aire». Science . 298 (5597): 1395–401. Bibcode :2002Sci...298.1395A. doi :10.1126/science.1075958. PMID 12376594. S2CID 13989491.
^ ab Liston A, Lesage S, Wilson J, Peltonen L, Goodnow CC (апрель 2003 г.). «Aire регулирует отрицательный отбор органоспецифических Т-клеток». Nature Immunology . 4 (4): 350–4. doi :10.1038/ni906. PMID 12612579. S2CID 4561402.
^ Gardner JM, Devoss JJ, Friedman RS, Wong DJ, Tan YX, Zhou X и др. (август 2008 г.). «Делеционная толерантность, опосредованная экстратимическими клетками, экспрессирующими Aire». Science . 321 (5890): 843–7. Bibcode :2008Sci...321..843G. doi :10.1126/science.1159407. PMC 2532844 . PMID 18687966.
^ "AIRE Gene expression/activity chart". BioGPS - your Gene Portal System . Архивировано из оригинала 2009-12-30 . Получено 2009-12-19 .
^ Lindmark E, Chen Y, Georgoudaki AM, Dudziak D, Lindh E, Adams WC и др. (май 2013 г.). «AIRE, экспрессирующий дендритные клетки маргинальной зоны, уравновешивает адаптивный иммунитет и привлечение Т-фолликулярных хелперных клеток». Journal of Autoimmunity . 42 : 62–70. doi :10.1016/j.jaut.2012.11.004. hdl : 10616/41469 . PMID 23265639.
^ Перниола Р., Муско Дж. (февраль 2014 г.). «Биофизические и биохимические свойства белка аутоиммунного регулятора (AIRE)». Biochimica et Biophysica Acta (BBA) - Молекулярные основы болезней . 1842 (2): 326–37. дои : 10.1016/j.bbadis.2013.11.020 . ПМИД 24275490.
^ Gibson TJ, Ramu C, Gemünd C, Aasland R (июль 1998 г.). «Белок полигландулярного аутоиммунного синдрома APECED, AIRE-1, содержит домен SAND и, вероятно, является фактором транскрипции». Trends in Biochemical Sciences . 23 (7): 242–4. doi :10.1016/s0968-0004(98)01231-6. PMID 9697411.
^ Carles CC, Fletcher JC (июль 2010 г.). «Отсутствующие связи между гистонами и РНК-полимеразой II, возникающие из SAND?». Epigenetics . 5 (5): 381–5. doi : 10.4161/epi.5.5.11956 . PMID 20458168. S2CID 42505863.
^ Aasland R, Gibson TJ, Stewart AF (февраль 1995 г.). «PHD-палец: значение для хроматин-опосредованной транскрипционной регуляции». Trends in Biochemical Sciences . 20 (2): 56–9. doi :10.1016/s0968-0004(00)88957-4. PMID 7701562.
^ Org T, Чиньола Ф, Хетеньи С, Гаэтани М, Ребане А, Лиив И и др. (апрель 2008 г.). «Аутоиммунный регулятор PHD Finger связывается с неметилированным гистоном H3K4, чтобы активировать экспрессию генов». Отчеты ЭМБО . 9 (4): 370–6. дои : 10.1038/embor.2008.11 . ПМК 2261226 . PMID 18292755. S2CID 84265877.
^ Kumar PG, Laloraya M, Wang CY, Ruan QG, Davoodi-Semiromi A, Kao KJ, She JX (ноябрь 2001 г.). «Аутоиммунный регулятор (AIRE) — это белок, связывающийся с ДНК». Журнал биологической химии . 276 (44): 41357–64. doi : 10.1074/jbc.M104898200 . PMID 11533054. S2CID 27962035.
^ abc Pitkänen J, Doucas V, Sternsdorf T, Nakajima T, Aratani S, Jensen K и др. (июнь 2000 г.). «Аутоиммунный регуляторный белок обладает свойствами транскрипционной трансактивации и взаимодействует с общим коактиватором CREB-связывающего белка». Журнал биологической химии . 275 (22): 16802–9. doi : 10.1074/jbc.m908944199 . PMID 10748110. S2CID 2518676.
^ Oven I, Brdicková N, Kohoutek J, Vaupotic T, Narat M, Peterlin BM (декабрь 2007 г.). «AIRE рекрутирует P-TEFb для транскрипционного удлинения целевых генов в медуллярных эпителиальных клетках тимуса». Молекулярная и клеточная биология . 27 (24): 8815–23. doi : 10.1128/MCB.01085-07 . OCLC 456127729. PMC 2169392. PMID 17938200 .
^ ab Лиив И., Ребане А., Орг Т., Сааре М., Масловская Дж., Кисанд К. и др. (январь 2008 г.). «ДНК-ПК способствует фосфорилированию AIRE: важность транскрипционной активности». Biochimica et Biophysical Acta (BBA) - Исследования молекулярных клеток . 1783 (1): 74–83. дои : 10.1016/j.bbamcr.2007.09.003. ПМЦ 2225445 . ПМИД 17997173.
^ Pommier Y, Sun Y, Huang SN, Nitiss JL (ноябрь 2016 г.). «Роли эукариотических топоизомераз в транскрипции, репликации и геномной стабильности». Nature Reviews. Molecular Cell Biology . 17 (11): 703–721. doi :10.1038/nrm.2016.111. PMC 9248348. PMID 27649880. S2CID 39198636 .
^ Žumer K, Low AK, Jiang H, Saksela K, Peterlin BM (апрель 2012 г.). «Немодифицированный гистон H3K4 и ДНК-зависимая протеинкиназа привлекают аутоиммунный регулятор к целевым генам». Молекулярная и клеточная биология . 32 (8): 1354–62. doi :10.1128/mcb.06359-11. PMC 3318594. PMID 22310661 .
^ Скотт Х.С., Хейно М., Петерсон П., Миттаз Л., Лалиоти М.Д., Беттерле К. и др. (август 1998 г.). «Распространенные мутации у пациентов с аутоиммунной полиэндокринопатией-кандидозом-эктодермальной дистрофией разного происхождения». Молекулярная эндокринология . 12 (8): 1112–9. doi : 10.1210/mend.12.8.0143 . PMID 9717837.
^ Björses P, Halonen M, Palvimo JJ, Kolmer M, Aaltonen J, Ellonen P, et al. (Февраль 2000). «Мутации в гене AIRE: влияние на субклеточную локализацию и функцию трансактивации белка аутоиммунной полиэндокринопатиии-кандидиоза-эктодермальной дистрофии». American Journal of Human Genetics . 66 (2): 378–92. doi :10.1086/302765. PMC 1288090 . PMID 10677297.
^ Фарди Голян Ф., Гаеми Н., Аббасзадеган М.Р., Дехган Маншади Ш., Вакили Р., Друли Т.Э. и др. (ноябрь 2019 г.). «Новая мутация гена AIRE при аутоиммунном полиэндокринном синдроме 1 типа». Иммунобиология . 224 (6): 728–733. дои : 10.1016/j.imbio.2019.09.004. PMID 31526676. S2CID 202671335.
^ "ОМИМ".
^ Ramsey C, Winqvist O, Puhakka L, Halonen M, Moro A, Kämpe O и др. (февраль 2002 г.). «У мышей с дефицитом Aire развиваются множественные признаки фенотипа APECED и наблюдается измененный иммунный ответ». Human Molecular Genetics . 11 (4): 397–409. doi : 10.1093/hmg/11.4.397 . PMID 11854172.
^ Iioka T, Furukawa K, Yamaguchi A, Shindo H, Yamashita S, Tsukazaki T (август 2003 г.). «P300/CBP действует как коактиватор хрящевого гомеопротеина-1 (Cart1), парного гомеопротеина, посредством ацетилирования консервативного остатка лизина, прилегающего к гомеодомумену». Journal of Bone and Mineral Research . 18 (8): 1419–29. doi :10.1359/jbmr.2003.18.8.1419. PMID 12929931. S2CID 8125330.
Дальнейшее чтение
Бьорсес П., Аалтонен Дж., Хорелли-Куйтунен Н., Яспо М.Л., Пелтонен Л. (1998). «Дефект гена, лежащий в основе APECED: новый ключ к разгадке аутоиммунитета». Молекулярная генетика человека . 7 (10): 1547–53. дои : 10.1093/hmg/7.10.1547 . ПМИД 9735375.
Heino M, Peterson P, Kudoh J, Shimizu N, Antonarakis SE, Scott HS, Krohn K (сентябрь 2001 г.). «Мутации APECED в гене аутоиммунного регулятора (AIRE)». Human Mutation . 18 (3): 205–11. doi : 10.1002/humu.1176 . PMID 11524731. S2CID 40379449.
Sato K, Nakajima K, Imamura H, Deguchi T, Horinouchi S, Yamazaki K и др. (декабрь 2002 г.). «Новая миссенс-мутация гена AIRE у пациента с аутоиммунной полиэндокринопатией, кандидозом и эктодермальной дистрофией (APECED), сопровождающаяся прогрессирующей мышечной атрофией: отчет о случае и обзор литературы в Японии». Endocrine Journal . 49 (6): 625–33. doi : 10.1507/endocrj.49.625 . PMID 12625412.
Ruan QG, She JX (март 2004 г.). «Аутоиммунный полигландулярный синдром типа 1 и аутоиммунный регулятор». Clinics in Laboratory Medicine . 24 (1): 305–17. doi :10.1016/j.cll.2004.01.008. PMID 15157567.
Holmdahl R (март 2007 г.). «Вариабельность и толерантность аутоантигенов Air-ing». Европейский журнал иммунологии . 37 (3): 598–601. doi : 10.1002/eji.200737152 . PMID 17323409. S2CID 26685751.
Aaltonen J, Björses P, Sandkuijl L, Perheentupa J, Peltonen L (сентябрь 1994 г.). «Аутосомный локус, вызывающий аутоиммунное заболевание: аутоиммунное полигландулярное заболевание типа I, приписанное хромосоме 21» (PDF) . Nature Genetics . 8 (1): 83–7. doi :10.1038/ng0994-83. hdl : 1765/59110 . PMID 7987397. S2CID 20365290.
Aaltonen J, Horelli-Kuitunen N, Fan JB, Björses P, Perheentupa J, Myers R и др. (август 1997 г.). "Высокоразрешающее физическое и транскрипционное картирование локуса аутоиммунной полиэндокринопатиии-кандидиоза-эктодермальной дистрофии на хромосоме 21q22.3 с помощью FISH". Genome Research . 7 (8): 820–9. doi : 10.1101/gr.7.8.820 . PMID 9267805.
Nagamine K, Peterson P, Scott HS, Kudoh J, Minoshima S, Heino M и др. (декабрь 1997 г.). «Позиционное клонирование гена APECED». Nature Genetics . 17 (4): 393–8. doi :10.1038/ng1297-393. PMID 9398839. S2CID 1583134.
Scott HS, Heino M, Peterson P, Mittaz L, Lalioti MD, Betterle C и др. (август 1998 г.). «Распространенные мутации у пациентов с аутоиммунной полиэндокринопатией-кандидозом-эктодермальной дистрофией различного происхождения». Молекулярная эндокринология . 12 (8): 1112–9. doi : 10.1210/mend.12.8.0143 . PMID 9717837.
Heino M, Scott HS, Chen Q, Peterson P, Mäebpää U, Papasavvas MP и др. (1999). «Анализ мутаций у североамериканских пациентов с APS-1». Human Mutation . 13 (1): 69–74. doi : 10.1002/(SICI)1098-1004(1999)13:1<69::AID-HUMU8>3.0.CO;2-6 . PMID 9888391. S2CID 27558091.
Бьерсес П., Пелто-Хуикко М., Кауконен Дж., Аалтонен Дж., Пелтонен Л., Ульманен И. (февраль 1999 г.). «Локализация белка APECED в различных ядерных структурах». Молекулярная генетика человека . 8 (2): 259–66. дои : 10.1093/хмг/8.2.259. ПМИД 9931333.
Rinderle C, Christensen HM, Schweiger S, Lehrach H, Yaspo ML (февраль 1999 г.). "AIRE кодирует ядерный белок, локализующийся совместно с филаментами цитоскелета: измененное субклеточное распределение мутантов, лишенных цинковых пальцев PHD". Human Molecular Genetics . 8 (2): 277–90. doi : 10.1093/hmg/8.2.277 . PMID 9931335.
Björses P, Halonen M, Palvimo JJ, Kolmer M, Aaltonen J, Ellonen P, et al. (Февраль 2000). «Мутации в гене AIRE: влияние на субклеточную локализацию и функцию трансактивации белка аутоиммунной полиэндокринопати-кандидоза-эктодермальной дистрофии». American Journal of Human Genetics . 66 (2): 378–92. doi :10.1086/302765. PMC 1288090 . PMID 10677297.
Pitkänen J, Doucas V, Sternsdorf T, Nakajima T, Aratani S, Jensen K и др. (июнь 2000 г.). «Аутоиммунный регуляторный белок обладает свойствами транскрипционной трансактивации и взаимодействует с общим коактиватором CREB-связывающего белка». Журнал биологической химии . 275 (22): 16802–9. doi : 10.1074/jbc.M908944199 . PMID 10748110.
Pitkänen J, Vähämurto P, Krohn K, Peterson P (июнь 2001 г.). «Субклеточная локализация белка-регулятора аутоиммунных реакций. Характеристика ядерного нацеливания и домена активации транскрипции». Журнал биологической химии . 276 (22): 19597–602. doi : 10.1074/jbc.M008322200 . PMID 11274163.
Saugier-Veber P, Drouot N, Wolf LM, Kuhn JM, Frébourg T, Lefebvre H (апрель 2001 г.). «Идентификация новой мутации в гене аутоиммунного регулятора (AIRE-1) во французской семье с аутоиммунной полиэндокринопатией-кандидозом-эктодермальной дистрофией». European Journal of Endocrinology . 144 (4): 347–51. doi : 10.1530/eje.0.1440347 . PMID 11275943.