Гемоглобин C (сокращенно HbC ) — это аномальный гемоглобин , в котором остаток глутаминовой кислоты в 6-й позиции цепи β-глобина заменен остатком лизина из-за точечной мутации в гене HBB . [1] Люди с одной копией гена гемоглобина C не испытывают симптомов, но могут передать аномальный ген своим детям. Те, у кого две копии гена, как говорят, имеют болезнь гемоглобина C и могут испытывать легкую анемию . У человека может быть как ген гемоглобина S (форма, связанная с серповидноклеточной анемией ), так и ген гемоглобина C; это состояние называется болезнью гемоглобина SC и, как правило, протекает тяжелее, чем болезнь гемоглобина C, но мягче, чем серповидноклеточная анемия. [2]
HbC был открыт Харви Итано и Джеймсом В. Нилом в 1950 году в двух афроамериканских семьях. С тех пор было установлено, что он наиболее распространен среди людей в Западной Африке. Он дает преимущества в выживании, поскольку люди с HbC обладают естественной устойчивостью к малярии, вызываемой Plasmodium falciparum , хотя и не полностью.
Люди с одной копией гена гемоглобина C (называемые гетерозиготными ) не испытывают значительных симптомов, но могут передать аномальный ген своим детям; это состояние называется признаком гемоглобина C. Когда присутствуют два гена гемоглобина C (называемые гомозиготными ), говорят, что у человека есть болезнь гемоглобина C, и у него может развиться легкая анемия , поскольку эритроциты, содержащие гемоглобин C, имеют сокращенную продолжительность жизни. Анемия при болезни гемоглобина C классифицируется как гемолитическая , поскольку она вызвана разрушением эритроцитов. Также может наблюдаться увеличение селезенки , а иногда и желтуха. [1] [3] [4] У некоторых людей с этим заболеванием могут развиться желчные камни , требующие лечения. [5] Продолжающийся гемолиз может привести к образованию пигментированных желчных камней, необычного типа желчных камней, состоящих из темного содержимого эритроцитов. [6]
Эритроциты людей с гемоглобиновым заболеванием C обычно аномально малы ( микроцитарные ) с высокой средней концентрацией корпускулярного гемоглобина (MCHC). Высокая MCHC вызвана пониженной концентрацией воды внутри клеток. Целевые клетки , микросфероциты и кристаллы HbC можно увидеть при микроскопическом исследовании мазков крови гомозиготных пациентов. [2]
HbC может сочетаться с другими аномальными гемоглобинами и вызывать серьезные гемоглобинопатии. Люди с серповидноклеточной анемией - гемоглобином C (HbSC) унаследовали ген серповидноклеточной анемии (HbS) от одного родителя и ген заболевания гемоглобином C (HbC) от другого родителя. Поскольку HbC не полимеризуется так же легко, как HbS, в большинстве случаев наблюдается меньше серповидноклеточной анемии. Существует меньше острых вазоокклюзионных событий и, следовательно, в некоторых случаях меньше серповидноклеточных кризов. Периферический мазок показывает в основном клетки-мишени, случайные кристаллы гемоглобина C и только несколько серповидных клеток. Однако у людей с заболеванием гемоглобина SC (HbSC) наблюдается более выраженная ретинопатия, ишемический некроз кости и приапизм, чем у людей с чистым заболеванием SS. [2]
Также есть несколько случаев HbC в сочетании с HbO , HbD и бета-талассемией . [1]
Гемоглобин C образуется, когда точечная мутация в гене HBB вызывает замену аминокислоты глутаминовой кислоты на лизин в 6-й позиции β-глобиновой цепи гемоглобина. Мутация может быть гомозиготной, возникающей на обеих хромосомах (аллелях), или гетерозиготной, затрагивающей только один аллель. [1] При гетерозиготном состоянии говорят, что люди имеют признак гемоглобина C , или являются носителями гемоглобина C, и у них есть один ген для HbC либо с одним геном HbA, либо с геном HbS. Их эритроциты содержат как гемоглобин C, так и либо нормальный гемоглобин A , либо гемоглобин S. Мутация гемоглобина C является аутосомно-рецессивным заболеванием, которое является результатом двуродительского наследования аллеля, кодирующего гемоглобин C. [6] Если оба родителя являются носителями гемоглобина C, есть вероятность рождения ребенка с заболеванием гемоглобина C. Если предположить, что оба родителя являются носителями, то существует 25% вероятность рождения ребенка с заболеванием гемоглобина С, 50% вероятность рождения ребенка, который является носителем гемоглобина С, и 25% вероятность рождения ребенка, который не является носителем и не страдает заболеванием гемоглобина С. [4]
Эта мутировавшая форма снижает нормальную пластичность эритроцитов хозяина, вызывая гемоглобинопатию . У тех, кто гетерозиготен по мутации, около 28–44% общего гемоглобина (Hb) составляет HbC, и анемия не развивается. У гомозигот почти весь Hb находится в форме HbC, что приводит к легкой гемолитической анемии , желтухе и увеличению селезенки. [1]
У людей с HbC снижен риск заражения малярией P. falciparum . [7] HbC описывается как более выгодный, чем HbS, поскольку даже у гомозиготных людей он обычно не приводит к летальному исходу. [8] Однако, в отличие от HbS, он не предотвращает малярию, вызванную P. vivax, [9] и менее эффективен в устойчивости к малярии falciparum в гетерозиготных состояниях. [7] Гомозиготный HbC более устойчив к гетерозиготному состоянию или к талассемиям. [10] [11] Но мутация HbC не предотвращает инфекцию. P. falciparum не выживают в эритроцитах с гомозиготными гемоглобинами, но могут выживать в присутствии гетерозиготных гемоглобинов. [10] HbC снижает силу связывания (цитоадгезию) P. falciparum , снижая активность PfEMP1 . [12] Имеющиеся данные указывают на то, что HbC снижает уровень PfEMP1, который необходим для эффективного связывания и проникновения в эритроциты малярийного паразита. [13] Было предсказано, что с тенденцией мутации HbC и распространенностью тропической лихорадки, HbC заменит HbS в центральной Западной Африке в будущем. [10]
Физическое обследование может показать увеличенную селезенку. Тесты, которые могут быть сделаны, включают: общий анализ крови (ОАК), электрофорез гемоглобина и мазок периферической крови . [5]
Генетическое консультирование может быть целесообразным для пар с высоким риском, желающих иметь ребенка. [14]
Обычно лечение не требуется. Добавки фолиевой кислоты могут помочь вырабатывать нормальные эритроциты и улучшить симптомы анемии [14]
В целом, болезнь гемоглобина С является одной из наиболее доброкачественных гемоглобинопатий . [6] Легкое или умеренное сокращение продолжительности жизни эритроцитов может сопровождать легкую гемолитическую анемию. У людей с болезнью гемоглобина С наблюдаются спорадические эпизоды мышечно-скелетной (суставной) боли. [6] Люди с болезнью гемоглобина С могут рассчитывать на нормальную жизнь. [14]
Гемоглобин C наиболее распространен в районах Западной Африки, таких как Нигерия, где проживают йоруба . [15] [16] [17] Ген гемоглобина C обнаружен у 2-3% афроамериканцев [4], в то время как 8% афроамериканцев имеют ген гемоглобина S (серповидный). Таким образом, заболевание гемоглобина SC встречается значительно чаще, чем заболевание гемоглобина CC. Этот признак также поражает людей, чьи предки были выходцами из Италии , Греции , Латинской Америки и Карибского региона. [4] Однако человек любой расы или национальности может иметь признак гемоглобина C. С точки зрения географического распределения, аллель гемоглобина C встречается с наибольшей частотой в Западной Африке , где он связан с защитой от малярии . [3] Заболевание гемоглобина C присутствует при рождении, хотя некоторые случаи могут не быть диагностированы до достижения зрелого возраста. Как мужчины, так и женщины болеют в равной степени. [6]
Изучая молекулярную основу серповидноклеточной анемии , Лайнус Полинг и Харви Итано из Калифорнийского технологического института в 1949 году обнаружили, что заболевание вызвано аномальным гемоглобином, называемым HBS. [18] [19] В 1950 году Итано и Джеймс В. Нил обнаружили у двух афроамериканских семей другое заболевание крови, очень похожее на серповидноклеточную анемию. [20] [21] У пяти из десяти человек были обнаружены серповидные эритроциты. Но это состояние было безвредным, поскольку у этих людей не было анемии. Таким образом, было неясно, связано ли оно с серповидноклеточной анемией. Генетически аномальный гемоглобин был только в гетерозиготном состоянии. [22] В следующем году Нил и его коллеги установили, что гемоглобин связан с серповидноклеточной анемией. [23]
Гемоглобин был назван гемоглобином III, [24], но в конечном итоге использовался гемоглобин C. [25] [26] К 1954 году было обнаружено, что мутантный гемоглобин был широко распространен в Западной Африке. [27] [28] В 1960 году Вернон Ингрэм и Дж. А. Хант из Кембриджского университета обнаружили, что мутация представляла собой замену одной аминокислоты глутаминовой кислоты на лизин. [29]