Левацетиллейцин

Медикамент

Левацетиллейцин , продаваемый под торговой маркой Aqneursa , является лекарственным средством , используемым для лечения неврологических проявлений болезни Ниманна-Пика типа C. [ ^{1] [2]} Левацетиллейцин является модифицированной версией аминокислоты лейцина (N-ацетил-L-лейцин). ^[1] Он принимается внутрь . ^[1]

Наиболее распространенные побочные эффекты включают боль в животе , затруднение глотания , инфекции верхних дыхательных путей и рвоту . ^{[1] [2]}

Левацетиллейцин был одобрен для медицинского применения в Соединенных Штатах в сентябре 2024 года. ^{[1] [2] [3]} Левацетиллейцин является вторым препаратом, одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения болезни Ниманна-Пика типа C. ^[2]

Медицинское применение

Левацетиллейцин показан для лечения неврологических проявлений болезни Ниманна-Пика типа C у людей весом не менее 15 килограммов (33 фунта). ^{[1] [2]}

Побочные эффекты

Наиболее распространенные побочные эффекты включают боль в животе, затруднение глотания, инфекции верхних дыхательных путей и рвоту. ^[2]

Левацетиллейцин может нанести вред эмбриону и плоду при использовании во время беременности. ^{[1] [2]}

История

Безопасность и эффективность левацетиллейцина для лечения болезни Ниманна-Пика типа C были оценены в рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом, двухпериодном, 24-недельном перекрестном исследовании. ^[2] Продолжительность каждого периода лечения составляла двенадцать недель. ^[2] В исследовании приняли участие 60 человек. ^[2] Чтобы иметь право на участие в исследовании, участники должны были быть в возрасте четырех лет или старше с подтвержденным диагнозом болезни Ниманна-Пика типа C и, по крайней мере, легкими неврологическими симптомами, связанными с заболеванием. ^[2] Участники могли получать миглустат , ингибитор фермента , в качестве фонового лечения в исследовании. ^[2]

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на приоритетное рассмотрение левацетиллейцина , ускоренную процедуру , статус орфанного препарата и препарата для лечения редких детских заболеваний. ^[2] FDA одобрило препарат Aqneursa компании IntraBio Inc. ^[2]

Общество и культура

Правовой статус

Левацетиллейцин был одобрен для медицинского применения в Соединенных Штатах в сентябре 2024 года. ^{[1] [2]}

Имена

Левацетиллейцин — международное непатентованное название . ^[4]

Исследовать

N-ацетил-L-лейцин изучается для лечения ганглиозидозов GM2 ( болезни Тея-Сакса и Сандхоффа ) ^[5] и атаксии-телеангиэктазии . ^[6]

Ссылки

1. "Aqneursalevacetylleucine granule, for suspension". DailyMed . 24 сентября 2024 г. Получено 5 октября 2024 г.
2. "FDA одобряет новый препарат для лечения болезни Ниманна-Пика, тип C". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (пресс-релиз). 24 сентября 2024 г. Получено 25 сентября 2024 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
3. "IntraBio объявляет об одобрении FDA США препарата Aqneursa для лечения болезни Ниманна-Пика типа C". IntraBio (пресс-релиз). 25 сентября 2024 г. Получено 26 сентября 2024 г.
4. Всемирная организация здравоохранения (2024). «Международные непатентованные наименования фармацевтических веществ (МНН): предлагаемое МНН: список 131». WHO Drug Information . 38 (2). hdl : 10665/378367 . ISBN 9789240098558.
5. Martakis K, Claassen J, Gascon-Bayari J, Goldschagg N, Hahn A, Hassan A и др. (март 2023 г.). «Эффективность и безопасность N-ацетил-l-лейцина у детей и взрослых с ганглиозидозами GM2». Неврология . 100 (10): e1072–e1083. doi :10.1212/WNL.0000000000201660. PMC 9990862. PMID  36456200 . 
6. Fields T, Patterson M, Bremova-Ertl T, Belcher G, Billington I, Churchill GC и др. (январь 2021 г.). «Основной протокол для исследования новой терапии ацетил-L-лейцином для трех ультраредких нейродегенеративных заболеваний: синдром Ниманна-Пика типа C, ганглиозидозы GM2 и атаксия-телеангиэктазия». Испытания . 22 (1): 84. doi : 10.1186/s13063-020-05009-3 . PMC 7821839 . PMID  33482890. 

Дальнейшее чтение

• Churchill GC, Strupp M, Factor C, Bremova-Ertl T, Factor M, Patterson MC и др. (август 2021 г.). «Ацетилирование превращает лейцин в лекарство путем переключения мембранного транспортера». Scientific Reports . 11 (1): 15812. Bibcode :2021NatSR..1115812C. doi :10.1038/s41598-021-95255-5. PMC  8338929 . PMID  34349180.
• Bremova-Ertl T, Ramaswami U, Brands M, Foltan T, Gautschi M, Gissen P и др. (Февраль 2024 г.). «Испытание N-ацетил-l-лейцина при болезни Ниманна-Пика типа C». The New England Journal of Medicine . 390 (5): 421–431. doi :10.1056/NEJMoa2310151. PMID  38294974.
• Tifft CJ (февраль 2024 г.). «N-ацетил-l-лейцин и нейродегенеративные заболевания». The New England Journal of Medicine . 390 (5): 467–470. doi :10.1056/NEJMe2313791. PMID  38294981.

Внешние ссылки

• Номер клинического исследования NCT05163288 для "Основного исследования N-ацетил-L-лейцина при болезни Ниманна-Пика типа C" на ClinicalTrials.gov