Озанимод , продаваемый под торговой маркой Zeposia , является иммуномодулирующим препаратом для лечения рецидивирующего рассеянного склероза и язвенного колита . [3] [4] [6] [7] Он действует как агонист рецептора сфингозин-1-фосфата (S1PR), изолируя лимфоциты в периферических лимфоидных органах и вдали от мест их хронического воспаления. [6]
Наиболее распространенными побочными реакциями являются инфекции верхних дыхательных путей, повышение уровня печеночных трансаминаз, ортостатическая гипотензия, инфекции мочевыводящих путей, боли в спине и гипертония. [3] [8]
Озанимод был одобрен для медицинского применения в США в марте 2020 года, [8] [9] [10] в Европейском Союзе в мае 2020 года, [4] и в Австралии в июле 2020 года. [1] [11]
В Соединенных Штатах озанимод показан для лечения взрослых с рецидивирующими формами рассеянного склероза, включая клинически изолированный синдром, рецидивирующе-ремиттирующее заболевание и активное вторичное прогрессирующее заболевание, а также с умеренно или тяжело активным язвенным колитом. [3]
В Европейском Союзе и Австралии озанимод показан для лечения взрослых с рецидивирующе-ремиттирующим рассеянным склерозом. [11]
Принцип аутоиммунной терапии, основанный на воздействии на рецепторы S1P, был установлен в ходе клинической работы, проведенной во время разработки финголимода (торговое название Gilenya), неселективного модулятора S1P. [12] [6] [ необходим лучший источник ] Перспективы озанимода (соединение Scripps-Receptos RPC1063) зависели от демонстрации сопоставимой или лучшей активности и селективности по сравнению с финголимодом и другими компараторами. [ необходима цитата ] На этапе открытия его разработки было показано, что озанимод является селективным агонистом рецепторов S1P1 и S1P5. [6] [ необходим неосновной источник ] В частности, в отчете об исследовании открытия была определена равная эффективность и улучшенная селективность озанимода для членов семейства рецепторов S1P1 и S1P5 с помощью комбинации анализов ингибирования, связывания и сигнализации для типов рецепторов S1P1, S1P2, S1P3, S1P4 и S1P5 наряду с теми же тестами с финголимодом и другими соединениями. [6] [13]
Эффективность озанимода как агониста типа рецептора S1P1 была установлена с помощью наблюдаемых субнаномолярных значений EC50 в анализах связывания GTPγS и ингибирования цАМФ, а для типа S1P5 — с помощью наблюдаемого наномолярного значения EC50 в анализе связывания GTPγS. [6] Измеренные наряду с его связыванием с типами рецепторов S1P2, S1P3 и S1P4, эти результаты зависимости реакции от концентрации подтвердили вывод об улучшенном профиле селективности с селективностью S1P1 по сравнению с рецепторами S1P5 в 27 раз и селективностью S1P1 по сравнению с рецепторами S1P2, S1P3 и S1P4 более чем в 10 000 раз. [6]
Кроме того, эти анализы позволили сравнить эффективность озанимода в отношении и селективность в отношении S1P1 по сравнению с другими рецепторами S1, относительно родственных активных агентов S1 сипонимода и фосфорилированных ( пролекарственных ) форм финголимода и мокравимода, [14] где озанимод был похож на эти компараторы по эффективности S1P1, но имел повышенную селективность, указанную выше (по сравнению с финголимодом, который был эффективен в стимуляции S1P3, S1P4 и S1P5, сипонимод был эффективен в форме S1P5 и мокравимод, активный в некотором роде в отношении S1P3, S1P4 и S1P5), что делает его профиль селективности улучшенным по сравнению со всеми этими. [6]
Таким образом, исследование пришло к выводу, что оно «установило... RPC1063 [как] мощный агонист рецептора S1P1 с дополнительной агонистической активностью на рецепторе S1P5» с активностью S1P1, «аналогичной другим известным, менее селективным агонистам рецептора S1P» [6] .
Агонизм S1P напрямую вызывает его интернализацию и деградацию через путь убиквитин -протеосома. [15] [ необходим лучший источник ] Потеря S1P приводит к снижению общего количества лимфоцитов в кровотоке, в частности CD4+ CCR7+ и CD8+ CCR7+ T-клеток. [6] [16]
Наиболее частыми побочными эффектами являются повышение уровня печеночных ферментов (>10%) и высокое кровяное давление (4%) согласно маркировке продукта. Саркома Капоши кожи и толстой кишки была описана в единственном случае после лечения озанимодом в течение 2 месяцев. [17]
Озанимод имеет высокую пероральную биодоступность, период полувыведения из кровотока составляет около 19 часов, а максимальная концентрация в плазме крови достигается примерно через 6 часов. [6] [16] Озанимод дегидрогенизируется двумя ферментами CYP в два активных метаболита, все со схожей фармакокинетикой. [16] Снижение количества лимфоцитов длится примерно 14 дней после прекращения лечения. [16] В отличие от финголимода, он не требует фосфорилирования для активации и не вызывает сердечных аномалий. [6]
Озанимод был изобретен Хью Розеном, Эдвардом Робертсом и коллегами из Научно-исследовательского института Скриппса , и впоследствии был передан по лицензии при создании стартапа Receptos Inc. [18] [19] [ необходим лучший источник ] [20] Celgene Corp приобрела Receptos вместе с его интеллектуальной собственностью в 2015 году. [18] [21] [20] Bristol Myers Squibb приобрела Celgene в 2019 году (а вместе с ним и озанимод, и остальные его продукты и линейку). [22] [23] [19]
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило озанимод на основании доказательств, полученных в ходе двух клинических испытаний (испытание 1/NCT02294058 и испытание 2/NCT02047734) с участием 1767 пациентов с рецидивирующими формами рассеянного склероза. [9] Испытания проводились в 173 центрах в США, Беларуси, Польше, России и Украине. [9] Испытуемые получали озанимод или компаратор ( интерферон β1a , препарат, одобренный для лечения рецидивирующих форм рассеянного склероза) в течение одного года (в испытании 1) или до двух лет (в испытании 2). [9] Ни испытуемые, ни поставщики медицинских услуг не знали, какое лечение им назначалось, пока испытания не были завершены. [9] Польза озанимода оценивалась на основе процента пациентов, у которых наблюдалось снижение рецидивов заболевания по сравнению с пациентами, получавшими лечение интерфероном β1a. [9]
В мае 2021 года FDA одобрило озанимод в качестве дополнительного показания для лечения язвенного колита средней и тяжелой степени активности. [7]
Touchstone — это двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование II фазы для лечения язвенного колита. [24] [25] Было набрано 197 пациентов в возрасте от 18 до 75 лет с язвенным колитом средней и тяжелой степени (оценка Майо 6–10), которым назначали плацебо, 0,5 мг или 1 мг перорального озанимода с последующей эскалацией дозы в течение 1 недели. Доза 1 мг показала небольшое увеличение скорости клинической ремиссии язвенного колита и общего снижения лимфоцитов по сравнению с плацебо, при этом наиболее распространенными побочными эффектами были головные боли и анемия. [24] Авторы отметили, что ограничениями этого исследования были короткая продолжительность и небольшой размер выборки, что означало, что они не могли оценить безопасность или эффективность. [24]
Radiance — это двойное слепое плацебо-контролируемое комбинированное клиническое исследование II/III фазы для лечения рецидивирующего рассеянного склероза. [26] [27] Для исследования II фазы 258 пациентам в возрасте от 18 до 55 лет с рецидивирующим рассеянным склерозом (средний балл по расширенной шкале инвалидности 2,9) было назначено либо плацебо, либо 0,5 мг или 1 мг перорального озанимода с последующей эскалацией дозы в течение 1 недели. [26] Озанимод значительно снизил активность поражений на МРТ у участников с рецидивирующим рассеянным склерозом в течение 24 недель. [26] Обе дозы озанимода достигли ожидаемого диапазона снижения количества лимфоцитов на 60–70 % и хорошо переносились, с профилем безопасности, соответствующим предыдущему исследованию фазы 1 на здоровых добровольцах. [26] [ необходима цитата ] Наиболее распространенными побочными эффектами по сравнению с плацебо были: назофарингит, головная боль и инфекции мочевыводящих путей, без серьезных инфекционных или сердечных побочных эффектов. [26] С этими результатами обе дозы озанимода были включены в двухлетнее исследование фазы III, которое было завершено, но не опубликовано по состоянию на ноябрь 2016 года. [26] [27]
Sunbeam — второе клиническое исследование III фазы рецидивирующего рассеянного склероза, призванное установить дозировку с оптимальным соотношением безопасности и пользы, с предполагаемым количеством пациентов 1200 человек. [26] [28] Оно началось в ноябре 2014 года и, по оценкам, должно завершиться в феврале 2017 года. [28] [ требуется обновление ]
После выхода на биржу в мае 2013 года акции Receptos, Inc. резко выросли на фоне клинических данных об озанимоде, представленном в качестве иммуномодулирующего препарата S1P. [18] [29] В августе 2015 года Receptos была приобретена Celgene за 7,2 млрд долларов США за счет наличных денег и нового долга, [30] [20] что привело к однодневному росту стоимости акций Celgene на 22%. [ необходима цитата ]
Receptos-Celgene запатентовала синтез озанимода в июле 2016 года. [ необходима цитата ] [31] С расширением профиля Celgene в области воспаления и иммунологии компания ожидала, что годовой объем продаж озанимода составит от 4 до 6 миллиардов долларов; [32] [29] однако, в «неожиданном развитии событий», FDA отклонило первоначальную заявку Celgene на одобрение препарата в феврале 2018 года. [33] [21] [34] Celgene подала повторную заявку в марте 2019 года. [34]
Новый владелец продукта, Bristol Myers Squibb, получил одобрение FDA на капсулы для приема внутрь озанимод (Zeposia) 26 марта 2020 года по следующим показаниям для взрослых: рецидивирующие формы рассеянного склероза, включая рецидивирующе-ремиттирующий рассеянный склероз, активный вторично-прогрессирующий рассеянный склероз и клинически изолированный синдром. [8] Озанимод был одобрен для медицинского применения [ необходимо разъяснение ] в Европейском союзе в мае 2020 года, [4] и в Австралии в июле 2020 года. [1]
Озанимод находится в стадии разработки для дополнительных иммуновоспалительных показаний, включая болезнь Крона. [35]
Erratum in: Drugs. 2021 Aug;81(12):1451
Биотехнологическая компания Celgene во вторник согласилась заплатить 7,2 миллиарда долларов наличными за приобретение Receptos, которая разрабатывает потенциально многообещающий препарат для лечения аутоиммунных заболеваний. ... Receptos, базирующаяся в Сан-Диего, разрабатывает препарат под названием озанимод, который в настоящее время находится на поздней стадии клинических испытаний в качестве средства для лечения рассеянного склероза и язвенного колита, с возможным одобрением для рассеянного склероза уже в 2018 году, а для язвенного колита — годом позже. / ... / Receptos была образована в 2009 году с патентами, лицензированными в Научно-исследовательском институте Скриппса. ... озанимод... ранее назывался RPC1063. / ... / Озанимод имеет тот же механизм действия, что и Гиления, успешное лекарство от рассеянного склероза, продаваемое Novartis. Но руководители Celgene говорят, что озанимод может быть безопаснее Гиления, у которой есть побочные эффекты для сердца.
Хью Розен, доктор медицины, доктор философии... изобрел озанимод вместе с коллегой-профессором Scripps Research Эдвардом Робертсом, доктором философии, и их коллегами по лаборатории. / ... / Фундаментальные открытия, которые привели к созданию озанимода, были опубликованы Розеном, Робертсом и их коллегами из Scripps Research в серии статей с 2002 по 2008 год. В 2009 году Scripps Research предоставил лицензию на озанимод биотехнологическому стартапу Receptos, который Celgene купила в 2015 году за 7,3 миллиарда долларов. В 2019 году Celgene была приобретена Bristol Myers Squibb.
Патенты, поддерживающие Ozanimod, были эксклюзивно лицензированы Receptos Научно-исследовательским институтом Скриппса (TSRI).
Надим Ахмед сказал, что независимые отношения Celgene с биотехнологической компанией, купленной ею за 7,2 млрд долларов три года назад, привели к ненадлежащей подаче заявки и смущающему уведомлению об отказе в подаче. / FDA направило Celgene уведомление в феврале после того, как прочтение заявки показало, что фирма не предоставила необходимую доклиническую и клиническую фармакологическую информацию о препарате для лечения рассеянного склероза. Это задержало одобрение ключевого перспективного препарата с прогнозируемым пиковым объемом продаж около 5 млрд долларов в год.
ноября Bristol-Myers завершила сделку по поглощению, официально положив конец 34-летнему периоду существования Celgene. По ходу дела, портфель компании Celgene принес некоторые позитивные новости. / ...заявки на озанимод при рецидивирующих формах рассеянного склероза были приняты регулирующими органами как в США, так и в Европе, что создает потенциальные возможности для одобрения в следующем году.
Компания по производству лекарств от рака Celgene Corp. во вторник заявила, что заплатит 7,2 млрд долларов за Receptos Inc. в попытке глубже проникнуть на многомиллиардный рынок аутоиммунных заболеваний.
Компания Celgene согласилась приобрести Receptos примерно за 7,2 млрд долларов в рамках сделки, направленной на расширение портфеля препаратов покупателя для лечения воспаления и иммунологии (I&I), сообщили компании сегодня. / Сделка добавит в портфель разработок Celgene соединение фазы III Озанимод, пероральный, принимаемый один раз в день, селективный модулятор рецепторов сфингозин-1-фосфата 1 и 5 (S1P). / Ожидается, что Озанимод будет генерировать годовой объем продаж в диапазоне от 4 до 6 миллиардов долларов США, а также расширит франшизу I&I, прогнозируемый чистый объем продаж которой в 2020 году, по словам Celgene, должен превысить 4 миллиарда долларов США, что выше предыдущего целевого показателя в 3 миллиарда долларов США... / Озанимод является предметом испытаний фазы III, которые включают TRUE NORTH при язвенном колите (ЯК)... данные, как ожидается, будут получены в 2018 году; и два испытания при рецидивирующем рассеянном склерозе (РРС), RADIANCE и SUNBEAM... рандомизированные контролируемые двойные слепые исследования, разработанные для сравнения... Озанимод с интерфероном бета-1а (Avonex®) у пациентов с РРС.
регулирующие органы здравоохранения отклонили заявку Celgene Corp на одобрение ключевого препарата для лечения рассеянного склероза из-за недостаточности данных, заявила компания во вторник, что стало неожиданным событием, которое, вероятно, задержит выход на рынок одного из важнейших активов Celgene. / Акции Celgene упали почти на 8 процентов после того, как она сообщила, что получила письмо об "отказе в подаче" от ... FDA.. на свой озанимод для лечения пациентов с рецидивирующим рассеянным склерозом. / ...она ожидала одобрения озанимода в США к концу этого года и планировала подать заявку на одобрение в Европе в текущем квартале. Сроки принятия решения об одобрении в США теперь гораздо менее определены. / ... / После предварительного рассмотрения FDA определило, что разделы доклинической и клинической фармакологии в новой заявке на препарат недостаточны для проведения полного рассмотрения, сообщила компания.
подала заявку на свой долгожданный пероральный препарат для лечения рассеянного склероза Озанимод в регулирующий орган США более чем через год после того, как FDA отклонило его... / В феврале прошлого года Celgene получила уведомление «Отказать в подаче» от FDA после обнаружения проблем в досье, представленном подразделением компании Receptos, которое первым разработало препарат. / ... / Без надзора Celgene за досье... Receptos не предоставила необходимую доклиническую и клиническую фармакологическую информацию о препарате для лечения рассеянного склероза. / Celgene надеется, что проблемы остались в прошлом с новой заявкой на озанимод для рецидивирующих форм [РС], годовой объем продаж которого, как ожидается, составит около 5 миллиардов долларов, хотя недавно одобренный... Конкурирующий препарат Novartis Mayzent (сипонимод) может значительно затруднить достижение этой цели. / Озанимод будет особенно важен... если слияние с Bristol-Myers Squibb стоимостью 74 миллиарда долларов состоится в следующем месяце.