stringtranslate.com

Синдром Лангера–Гидеона

Синдром Лангера-Гидиона ( LGS ) — очень редкое аутосомно- доминантное генетическое заболевание, вызванное делецией небольшого участка материала на хромосоме 8 . Он назван в честь двух врачей, которые провели основные исследования этого состояния в 1960-х годах. Диагноз обычно ставится при рождении или в раннем детстве.

Признаки и симптомы

Признаки, связанные с этим состоянием, включают: легкие или умеренные трудности в обучении, низкий рост, уникальные черты лица, маленькую голову и аномалии скелета , включая костные наросты, выступающие из поверхности костей. [4]

Черепно-лицевой

У людей с синдромом Лангера-Гидиона могут наблюдаться характерные краниофациальные аномалии. К ним относятся длинный выступающий желобок , тонкая верхняя губа, широко расставленные глаза , луковицеобразный кончик носа, широкая переносица, широкие ноздри, микрогнатия , ретрогнатия , глубоко посаженные глаза и большие уши. Сама голова часто необычно мала по сравнению с головой здоровых людей того же возраста и пола. Могут наблюдаться аномалии зубов, такие как сверхкомплектные центральные резцы и отсутствие некоторых зубов. [5]

Опорно-двигательный аппарат

Синдром Лангера-Гидиона вызывает конусообразные эпифизы фаланг рук и короткие пальцы рук и ног . [6] Пятые пальцы иногда согнуты . Также могут наблюдаться скелетные аномалии, не затрагивающие руки и ноги. К ним относятся крылатая лопатка , тонкие ребра и сколиоз . Кроме того, у людей с синдромом Лангера-Гидиона могут развиться проблемы с тазобедренным суставом, похожие на те, что наблюдаются при болезни Легга-Кальве-Пертеса , такие как прогрессирующая дегенерация головки бедренной кости . [ необходима ссылка ]

По мере того, как люди с этим заболеванием стареют, у них часто развиваются доброкачественные костные разрастания, называемые экзостозами, которые выступают над поверхностью костей. В зависимости от расположения экзостозов они вызывают многочисленные осложнения, такие как сдавление спинного мозга, асимметричный рост конечностей и снижение подвижности. [7]

Синдром Лангера-Гидиона изначально вызывает гипермобильность суставов . Это прогрессирует до тугоподвижности суставов позже в жизни, когда начинают развиваться остеохондромы , как правило, между младенчеством и средним детским возрастом, что снижает подвижность. Может присутствовать дисплазия тазобедренного сустава , обычно развивающаяся в раннем взрослом возрасте, хотя она может возникнуть в младенчестве или детстве. [8]

Кожа, волосы, потовые железы и ногти

Эктодермальная дисплазия является ключевым признаком синдрома Лангера-Гидеона. [9]

Большинство людей с синдромом Лангера-Гидиона имеют редкие волосы на голове; это особенно тяжело у мужчин, которые часто испытывают алопецию вскоре после полового созревания. Несмотря на это, брови могут быть необычно густыми. [8]

Причина

Синдром возникает, когда отсутствует небольшой участок длинного плеча хромосомы 8 , содержащий ряд генов . Потеря этих генов отвечает за некоторые общие характеристики синдрома Лангера-Гидиона. [ необходима цитата ]

Отсутствующая часть хромосомы — 8q23.2–q24.1. [2] Этот регион включает гены TRPS1 и EXT1 . [ необходима ссылка ]

Диагноз

Диагноз ставится на основании клинических данных и может быть подтвержден цитогенетическим тестированием, когда делеция составляет в среднем 5 Мб (миллионы пар оснований). В настоящее время общепринятой практикой является проведение исследования aCGH (геном гибридизации массива хромосом) на периферической крови пациента, чтобы определить степень потери геномной области и удаленных генов. [10]

Уход

Хотя ни один генетический синдром не поддается лечению, для некоторых симптомов доступны методы лечения. Внешние фиксаторы использовались для лимбической и лицевой реконструкции. [ необходима цитата ]

Смотрите также

Ссылки

  1. ^ Интернет-менделевское наследование у человека (OMIM): 150230
  2. ^ ab McBrien, J.; Crolla, JA; Huang, S.; Kelleher, J.; Gleeson, J.; Lynch, SA (июнь 2008 г.). «Еще один случай микроделеции 8q24 с фенотипом, перекрывающим Langer–Giedion без делеции TRPS1». American Journal of Medical Genetics Часть A. 146A ( 12): 1587–1592. doi : 10.1002/ajmg.a.32347. PMID  18478595. S2CID  19384557.
  3. ^ "Трихоринофаланговый синдром типа ii". Национальная организация по редким заболеваниям . Получено 7 июля 2021 г.
  4. ^ Devidayal; Marwaha RK (февраль 2006 г.). «Синдром Лангера–Гидиона» (PDF) . Indian Pediatrics . 43 (2): 174–175. PMID  16528117.
  5. ^ "Трихоринофаланговый синдром типа ii". Национальная организация по редким заболеваниям . Получено 7 июля 2021 г.
  6. ^ "трихоринофаланговый синдром типа 2". Genetic and Rare Diseases Information Center . Получено 7 июля 2021 г.
  7. ^ "трихоринофаланговый синдром типа ii". Национальная организация по редким заболеваниям . Получено 2 июля 2021 г.
  8. ^ ab "трихоринофаланговый синдром типа II". MedlinePlus . Получено 7 июля 2021 г. .
  9. ^ Альберт Шинцель; Марилус Ригель (2013). «Длительное наблюдение за четырьмя пациентами с синдромом Лангера–Гидиона». Американский журнал медицинской генетики, часть A. 161 ( 9): 2216–2225. doi :10.1002/ajmg.a.36062. PMID  23913778. S2CID  26579346.
  10. ^ Запись OMIM - # 150230 - ТРИХОРИНОФАЛАНГЕАЛЬНЫЙ СИНДРОМ, ТИП II; TRPS2

Внешние ссылки