Генетическое расстройство — это проблема со здоровьем, вызванная одной или несколькими аномалиями в геноме . Она может быть вызвана мутацией в одном гене (моногенная) или нескольких генах (полигенная) или аномалией хромосомы . Хотя полигенные расстройства являются наиболее распространенными, этот термин в основном используется при обсуждении расстройств с одной генетической причиной, либо в гене, либо в хромосоме . [1] [2] Ответственная мутация может возникнуть спонтанно до эмбрионального развития ( мутация de novo ), или она может быть унаследована от двух родителей, которые являются носителями дефектного гена ( аутосомно-рецессивное наследование) или от родителя с расстройством ( аутосомно-доминантное наследование). Когда генетическое расстройство унаследовано от одного или обоих родителей, оно также классифицируется как наследственное заболевание . Некоторые расстройства вызваны мутацией в X-хромосоме и имеют X-сцепленное наследование. Очень немногие расстройства наследуются в Y-хромосоме или митохондриальной ДНК (из-за их размера). [3]
Известно более 6000 генетических заболеваний [4] , и в медицинской литературе постоянно описываются новые генетические заболевания. [5] Более 600 генетических заболеваний поддаются лечению. [6] Примерно 1 из 50 человек страдает известным заболеванием одного гена, в то время как примерно 1 из 263 страдает хромосомным заболеванием . [7] Около 65% людей имеют какие-либо проблемы со здоровьем в результате врожденных генетических мутаций. [7] Из-за значительного количества генетических заболеваний примерно 1 из 21 человека страдает генетическим заболеванием, классифицируемым как « редкое » (обычно определяемым как поражающее менее 1 из 2000 человек). Большинство генетических заболеваний сами по себе редки. [5] [8]
Генетические нарушения присутствуют до рождения, и некоторые генетические нарушения вызывают врожденные дефекты , но врожденные дефекты также могут быть следствием развития, а не наследственными . Противоположностью наследственному заболеванию является приобретенное заболевание . Большинство видов рака , хотя они и связаны с генетическими мутациями в небольшой части клеток в организме, являются приобретенными заболеваниями. Однако некоторые раковые синдромы , такие как мутации BRCA , являются наследственными генетическими нарушениями. [9]
Одногенное расстройство (или моногенное расстройство ) является результатом одного мутировавшего гена. Одногенные расстройства могут передаваться последующим поколениям несколькими способами. Геномный импринтинг и однородительская дисомия , однако, могут влиять на закономерности наследования. Разделение между рецессивным и доминантным типами не является «жестким и быстрым», хотя разделение между аутосомным и Х-сцепленным типами является (поскольку последние типы различаются исключительно на основе хромосомного расположения гена). Например, распространенная форма карликовости , ахондроплазия , обычно считается доминантным расстройством, но дети с двумя генами ахондроплазии имеют тяжелое и обычно летальное скелетное расстройство, носителем которого можно считать ахондроплазиков. Серповидноклеточная анемия также считается рецессивным заболеванием, но гетерозиготные носители имеют повышенную устойчивость к малярии в раннем детстве, что можно описать как связанное доминантное состояние. [18] Когда пара, в которой один или оба партнера страдают или являются носителями одного гена, желает иметь ребенка, они могут сделать это с помощью экстракорпорального оплодотворения, которое позволяет провести предимплантационную генетическую диагностику, чтобы проверить, есть ли у эмбриона генетическое заболевание. [19]
Большинство врожденных нарушений обмена веществ , известных как врожденные ошибки метаболизма, являются результатом дефектов одного гена. Многие такие дефекты одного гена могут снижать приспособленность пораженных людей и поэтому присутствуют в популяции с более низкими частотами по сравнению с тем, что можно было бы ожидать на основе простых вероятностных расчетов. [20]
Для человека, страдающего аутосомно-доминантным заболеванием, необходима только одна мутировавшая копия гена. У каждого больного человека обычно есть один пораженный родитель. [21] : 57 Вероятность того, что ребенок унаследует мутировавший ген, составляет 50%. Аутосомно-доминантные состояния иногда имеют сниженную пенетрантность , что означает, что хотя требуется только одна мутировавшая копия, не у всех людей, которые наследуют эту мутацию, развивается заболевание. Примерами этого типа расстройства являются болезнь Хантингтона , [21] : 58 нейрофиброматоз типа 1 , нейрофиброматоз типа 2 , синдром Марфана , наследственный неполипозный колоректальный рак , наследственные множественные экзостозы (высокопенетрантное аутосомно-доминантное заболевание), туберозный склероз , болезнь Виллебранда и острая перемежающаяся порфирия . Врожденные дефекты также называются врожденными аномалиями. [22]
Две копии гена должны быть мутированы, чтобы человек был затронут аутосомно-рецессивным расстройством. У пораженного человека обычно есть здоровые родители, каждый из которых несет одну копию мутировавшего гена, и их называют генетическими носителями . Каждый родитель с дефектным геном обычно не имеет симптомов. [23] Два здоровых человека, каждый из которых несет одну копию мутировавшего гена, имеют 25% риск при каждой беременности иметь ребенка, пораженного расстройством. Примерами этого типа расстройства являются альбинизм , дефицит среднецепочечного ацил-КоА-дегидрогеназы , муковисцидоз , серповидноклеточная анемия , болезнь Тея-Сакса , болезнь Ниманна-Пика , спинальная мышечная атрофия и синдром Робертса . Некоторые другие фенотипы, такие как влажная или сухая ушная сера , также определяются аутосомно-рецессивным образом. [24] [25] Некоторые аутосомно-рецессивные заболевания распространены, поскольку в прошлом носительство одного из дефектных генов приводило к небольшой защите от инфекционного заболевания или токсина , такого как туберкулез или малярия . [26] К таким заболеваниям относятся муковисцидоз, [27] серповидноклеточная анемия, [28] фенилкетонурия [29] и талассемия . [30]
Х-сцепленные доминантные заболевания вызваны мутациями в генах на Х-хромосоме . Только несколько заболеваний имеют такую схему наследования, ярким примером которой является Х-сцепленный гипофосфатемический рахит . Этими заболеваниями страдают как мужчины, так и женщины, причем мужчины обычно страдают сильнее, чем женщины. Некоторые Х-сцепленные доминантные заболевания, такие как синдром Ретта , пигментная недержание мочи 2-го типа и синдром Айкарди , обычно приводят к летальному исходу у мужчин либо внутриутробно , либо вскоре после рождения, и поэтому преимущественно наблюдаются у женщин. Исключениями из этого вывода являются крайне редкие случаи, когда мальчики с синдромом Клайнфельтера (44+xxy) также наследуют Х-сцепленное доминантное заболевание и проявляют симптомы, более похожие на симптомы у женщин с точки зрения тяжести заболевания. Вероятность передачи Х-сцепленного доминантного заболевания у мужчин и женщин различается. Сыновья мужчины с Х-сцепленным доминантным расстройством не будут иметь этого заболевания (так как получат Y-хромосому отца), но его дочери унаследуют это заболевание. У женщины с Х-сцепленным доминантным расстройством есть 50% вероятность рождения больного плода при каждой беременности, хотя в таких случаях, как incontinentia pigmenti, жизнеспособными обычно бывают только девочки.
Сцепленные с Х-хромосомой рецессивные заболевания также вызываются мутациями в генах на Х-хромосоме. Мужчины болеют гораздо чаще, чем женщины, поскольку у них есть только одна Х-хромосома, необходимая для проявления заболевания. Вероятность передачи заболевания у мужчин и женщин различается. Сыновья мужчины с сцепленным с Х-хромосомой рецессивным заболеванием не будут болеть (так как они получат Y-хромосому своего отца), но его дочери будут носителями одной копии мутировавшего гена. Женщина, которая является носителем сцепленного с Х-хромосомой рецессивного заболевания (X R X r ), имеет 50% вероятность иметь сыновей, которые будут больны, и 50% вероятность иметь дочерей, которые будут носителями одной копии мутировавшего гена. Сцепленные с Х-хромосомой рецессивные заболевания включают серьезные заболевания гемофилию А , мышечную дистрофию Дюшенна и синдром Леша-Нихана , а также распространенные и менее серьезные заболевания, такие как облысение по мужскому типу и дальтонизм на красный и зеленый цвета . Х-сцепленные рецессивные состояния иногда могут проявляться у женщин из-за перекошенной Х-инактивации или моносомии X ( синдром Тернера ). [ необходима цитата ]
Y-сцепленные расстройства вызываются мутациями в Y-хромосоме. Эти состояния могут передаваться только от гетерогаметного пола (например, мужчины) к потомству того же пола. Проще говоря, это означает, что Y-сцепленные расстройства у людей могут передаваться только от мужчин к их сыновьям; женщины никогда не могут быть затронуты, поскольку у них нет Y-аллосом. [ необходима цитата ]
Y-сцепленные расстройства чрезвычайно редки, но наиболее известные примеры обычно вызывают бесплодие. Размножение при таких состояниях возможно только путем обхода бесплодия с помощью медицинского вмешательства.
Этот тип наследования, также известный как материнское наследование, является самым редким и относится к 13 генам, кодируемым митохондриальной ДНК . Поскольку только яйцеклетки вносят митохондрии в развивающийся эмбрион, только матери (которые страдают) могут передавать своим детям состояния митохондриальной ДНК. Примером этого типа расстройства является наследственная оптическая нейропатия Лебера . [31]
Важно подчеркнуть, что подавляющее большинство митохондриальных заболеваний (особенно когда симптомы развиваются в раннем возрасте) на самом деле вызваны дефектом ядерного гена , поскольку митохондрии в основном развиваются немитохондриальной ДНК. Эти заболевания чаще всего наследуются по аутосомно-рецессивному типу. [32]
Генетические расстройства также могут быть сложными, многофакторными или полигенными, то есть они, вероятно, связаны с эффектами нескольких генов в сочетании с образом жизни и факторами окружающей среды. Многофакторные расстройства включают болезни сердца и диабет . Хотя сложные расстройства часто группируются в семьях, они не имеют четкой модели наследования. Это затрудняет определение риска человека унаследовать или передать эти расстройства. Сложные расстройства также трудно изучать и лечить, поскольку конкретные факторы, вызывающие большинство этих расстройств, еще не идентифицированы. Исследования, направленные на выявление причины сложных расстройств, могут использовать несколько методологических подходов для определения ассоциаций генотипа и фенотипа . Один из методов, подход, основанный на генотипе , начинается с выявления генетических вариантов у пациентов, а затем определения связанных с ними клинических проявлений. Это противоположно более традиционному подходу, основанному на фенотипе, и может выявить причинные факторы, которые ранее были скрыты клинической гетерогенностью , пенетрантностью и экспрессивностью. [ необходима цитата ]
В родословной полигенные заболевания имеют тенденцию "передаваться в семьях", но наследование не соответствует простым закономерностям, как в случае с менделевскими заболеваниями. Это не означает, что гены в конечном итоге не могут быть локализованы и изучены. Во многих из них также присутствует сильный экологический компонент (например, артериальное давление ).
Другие подобные случаи включают в себя:
Хромосомное расстройство — это отсутствующая, дополнительная или нерегулярная часть хромосомной ДНК. [33] Это может быть связано с нетипичным числом хромосом или структурной аномалией в одной или нескольких хромосомах. Примером таких расстройств является трисомия 21 (наиболее распространенная форма синдрома Дауна ), при которой во всех клетках присутствует дополнительная копия хромосомы 21. [34]
Из-за широкого спектра известных генетических расстройств диагноз сильно варьируется и зависит от расстройства. Большинство генетических расстройств диагностируются до рождения , при рождении или в раннем детстве, однако некоторые, такие как болезнь Хантингтона , могут оставаться незамеченными до тех пор, пока пациент не начнет проявлять симптомы уже во взрослом возрасте. [35]
Основные аспекты генетического расстройства основаны на наследовании генетического материала. При глубоком изучении семейного анамнеза можно предвидеть возможные расстройства у детей, которые направляют медицинских работников на определенные тесты в зависимости от расстройства и дают родителям возможность подготовиться к потенциальным изменениям образа жизни, предвидеть возможность мертворождения или обдумать прерывание беременности . [36] Пренатальная диагностика может обнаружить наличие характерных аномалий в развитии плода с помощью ультразвука или обнаружить наличие характерных веществ с помощью инвазивных процедур , которые включают введение зондов или игл в матку, таких как амниоцентез . [37]
Не все генетические расстройства напрямую приводят к смерти; однако, нет известных методов лечения генетических расстройств. Многие генетические расстройства влияют на стадии развития, такие как синдром Дауна , в то время как другие приводят к чисто физическим симптомам, таким как мышечная дистрофия . Другие расстройства, такие как болезнь Хантингтона , не проявляют никаких признаков до наступления зрелого возраста. В течение активного периода генетического расстройства пациенты в основном полагаются на поддержание или замедление ухудшения качества жизни и сохранение автономии пациента . Это включает в себя физиотерапию и лечение боли .
Лечение генетических заболеваний — это постоянная битва, и по всему миру завершено, продолжается или одобрено более 1800 клинических испытаний генной терапии . [38] Несмотря на это, большинство вариантов лечения вращаются вокруг лечения симптомов заболеваний в попытке улучшить качество жизни пациента .
Генная терапия относится к форме лечения, при которой здоровый ген вводится пациенту. Это должно облегчить дефект, вызванный дефектным геном, или замедлить прогрессирование заболевания. Главным препятствием была доставка генов в соответствующую клетку, ткань и орган, пораженные расстройством. Исследователи исследовали, как они могут ввести ген в потенциально триллионы клеток, которые несут дефектную копию. Поиск ответа на этот вопрос стал препятствием между пониманием генетического расстройства и его исправлением. [39]
Около 1 из 50 человек страдает известным заболеванием одного гена, в то время как около 1 из 263 страдает хромосомным заболеванием . [7] Около 65% людей имеют какие-либо проблемы со здоровьем в результате врожденных генетических мутаций. [7] Из-за значительного количества генетических заболеваний, приблизительно 1 из 21 человек страдает генетическим заболеванием, классифицируемым как « редкое » (обычно определяемым как поражающее менее 1 из 2000 человек). Большинство генетических заболеваний сами по себе редки. [5] [8] Существует более 6000 известных генетических заболеваний, [4] и в медицинской литературе постоянно описываются новые генетические заболевания. [5]
Самое раннее известное генетическое состояние у гоминида было обнаружено у ископаемого вида Paranthropus robustus , у более чем трети особей которого наблюдался несовершенный амелогенез . [40]
рассчитано из «1 из 17» редких заболеваний и «80%» редких заболеваний, являющихся генетическими)