Наблюдательное исследование

Исследование с неконтролируемой переменной, представляющей интерес

Антропологический обзор 1961 года, проведенный Юханом Аулом (и др.) из Тартуского университета , который измерил около 50 000 человек.

В таких областях, как эпидемиология , социальные науки , психология и статистика , наблюдательное исследование делает выводы из выборки в популяцию , где независимая переменная не находится под контролем исследователя из-за этических проблем или логистических ограничений. Одно обычное обсервационное исследование посвящено возможному влиянию лечения на субъектов, где распределение субъектов в группу, получающую лечение, по сравнению с контрольной группой находится вне контроля исследователя. ^{[1] [2]} Это контрастирует с экспериментами , такими как рандомизированные контролируемые исследования , где каждый субъект случайным образом попадает в группу лечения или контрольную группу. Из-за отсутствия механизма присвоения наблюдательные исследования, естественно, создают трудности для логического анализа.

Мотивация

Независимая переменная может оказаться вне контроля исследователя по ряду причин:

• Рандомизированный эксперимент нарушит этические стандарты. Предположим, кто-то захотел исследовать гипотезу абортов и рака молочной железы , которая постулирует причинно-следственную связь между искусственным абортом и заболеваемостью раком молочной железы. В гипотетическом контролируемом эксперименте можно было бы начать с большой выборки беременных женщин и случайным образом разделить их на группу лечения (полученные искусственные аборты) и контрольную группу (не делающие аборты), а затем проводить регулярные обследования на рак для женщин обеих групп. группы. Излишне говорить, что такой эксперимент противоречил бы общепринятым этическим принципам. (Это также будет страдать от различных факторов и источников предвзятости, например, будет невозможно провести его как слепой эксперимент .) Опубликованные исследования, исследующие гипотезу об абортах и ​​раке молочной железы, обычно начинаются с группы женщин, которые уже сделали аборт. Членство в этой «леченной» группе следователь не контролирует: группа формируется после назначения «лечения». ^{[ нужна цитата ]}
• У следователя может просто не хватить необходимого влияния. Предположим, учёный хочет изучить последствия для общественного здравоохранения запрета на курение в общественных помещениях. В контролируемом эксперименте исследователь случайным образом выбирал набор сообществ для включения в группу лечения. Однако обычно принятие запрета на курение является обязанностью каждого сообщества и/или его законодательного органа . Можно ожидать, что у исследователя не будет достаточной политической власти, чтобы заставить именно те сообщества из случайно выбранной терапевтической группы принять запрет на курение. В обсервационном исследовании исследователь обычно начинает с лечебной группы, состоящей из тех сообществ, где уже действует запрет на курение. ^{[ нужна цитата ]}
• Рандомизированный эксперимент может оказаться непрактичным. Предположим, исследователь хочет изучить предполагаемую связь между определенным лекарством и очень редкой группой симптомов, возникающих как побочный эффект. Если оставить в стороне любые этические соображения, рандомизированный эксперимент будет непрактичным из-за редкости эффекта. Возможно, не существует достаточно большой группы субъектов, чтобы симптомы можно было наблюдать хотя бы у одного субъекта, получающего лечение. Обсервационное исследование обычно начинается с группы субъектов с симптомами и продолжается в обратном порядке, чтобы найти тех, кому давали лекарство, а позже у них развились симптомы. Таким образом, подгруппа пролеченной группы определялась на основе наличия симптомов, а не путем случайного распределения. ^{[ нужна цитата ]}
• Многие рандомизированные контролируемые исследования не являются широко репрезентативными для реальных пациентов, и это может ограничивать их внешнюю валидность . Пациенты, подходящие для включения в рандомизированное контролируемое исследование, обычно моложе, чаще мужчины, более здоровы и с большей вероятностью будут получать лечение в соответствии с рекомендациями руководств. ^[3] Если и когда вмешательство позже будет добавлено к обычному лечению, большая часть пациентов, которые будут его получать, могут быть пожилыми людьми со многими сопутствующими заболеваниями и медикаментозной терапией, хотя эти конкретные группы пациентов не были изучены в первые экспериментальные испытания. Обсервационное исследование, в котором изучаются реальные пациенты, получающие повседневную рутинную помощь, может дополнить результаты рандомизированного исследования, чтобы быть более широко применимым к популяции пациентов.

Типы

• Исследование «случай-контроль» : исследование, первоначально разработанное в эпидемиологии, в котором две существующие группы, различающиеся по результатам, идентифицируются и сравниваются на основе некоторого предполагаемого причинного признака.
• Поперечное исследование : включает сбор данных от населения или репрезентативной подгруппы в один конкретный момент времени.
• Лонгитюдное исследование : корреляционное исследование , которое включает в себя повторные наблюдения одних и тех же переменных в течение длительных периодов времени. Когортное исследование и панельное исследование являются особыми формами продольного исследования.

Степень полезности и надежности

«Хотя наблюдательные исследования не могут использоваться для окончательных утверждений о «безопасности, эффективности или результативности» практики, они могут: ^[4]

1. предоставлять информацию об использовании и практике «реального мира»;
2. обнаружить сигналы о преимуществах и рисках... [использования] [практик] среди населения в целом;
3. помочь сформулировать гипотезы для проверки в последующих экспериментах;
4. предоставить часть данных на уровне сообщества, необходимых для разработки более информативных прагматичных клинических исследований; и
5. информировать клиническую практику». ^[4]

Смещение и методы компенсации

Во всех этих случаях, если рандомизированный эксперимент не может быть проведен, альтернативное направление исследования страдает от проблемы, заключающейся в том, что решение о том, какие субъекты получат лечение, не является полностью случайным и, следовательно, является потенциальным источником систематической ошибки . Основная задача при проведении обсервационных исследований состоит в том, чтобы сделать выводы, приемлемо свободные от влияния явных предубеждений, а также оценить влияние потенциальных скрытых предубеждений. Ниже приводится неисчерпывающий набор проблем, особенно часто встречающихся в наблюдательных исследованиях.

Смещение методов сопоставления

Вместо экспериментального контроля методы многомерной статистики позволяют аппроксимировать экспериментальный контроль статистическим контролем с использованием методов сопоставления. Методы сопоставления учитывают влияние наблюдаемых факторов, которые могут повлиять на причинно-следственную связь. В здравоохранении и социальных науках исследователи могут использовать сопоставление для сравнения единиц, которые неслучайно получили лечение и контроль. Одним из распространенных подходов является использование сопоставления показателей склонности для уменьшения путаницы ^[5] , хотя в последнее время этот подход подвергается критике за усугубление тех самых проблем, которые он пытается решить. ^[6]

Смещение множественного сравнения

Систематическая ошибка множественного сравнения может возникнуть, когда одновременно проверяются несколько гипотез. По мере увеличения количества зарегистрированных факторов увеличивается вероятность того, что хотя бы один из зарегистрированных факторов будет сильно коррелировать с выходными данными просто случайно. ^[7]

Смещение пропущенной переменной

Наблюдатель неконтролируемого эксперимента (или процесса) записывает потенциальные факторы и выходные данные: цель состоит в том, чтобы определить влияние факторов. Иногда зарегистрированные факторы не могут напрямую вызывать различия в результатах. Могут быть и более важные факторы, которые не были зафиксированы, но на самом деле являются причинными. Кроме того, зарегистрированные или неучтенные факторы могут коррелировать, что может привести к неверным выводам. ^[8]

Критерий отбора

Еще одна трудность наблюдательных исследований заключается в том, что сами исследователи могут быть предвзяты в своих наблюдательных навыках. Это позволит исследователям (сознательно или неосознанно) искать информацию, которую они ищут, во время проведения своих исследований. Например, исследователи могут преувеличивать влияние одной переменной или преуменьшать влияние другой: исследователи могут даже выбирать предметы, соответствующие их выводам. Такая предвзятость отбора может произойти на любом этапе исследовательского процесса. Это вносит систематическую ошибку в данные, когда определенные переменные измеряются систематически неправильно. ^[9]

Качество

В Кокрейновском обзоре 2014 года (обновленном в 2024 году) сделан вывод, что наблюдательные исследования дают результаты, аналогичные тем, которые проводятся в качестве рандомизированных контролируемых исследований . ^[10] В обзоре представлено мало доказательств существенных различий в эффектах между обсервационными исследованиями и рандомизированными контролируемыми исследованиями, независимо от дизайна. ^[10] Различия необходимо оценивать, рассматривая популяцию, компаратор, неоднородность и результаты. ^[10]

Смотрите также

• Корреляция не подразумевает причинно-следственную связь
• Наблюдение
• Разница в различиях
• Рандомизированное контролируемое исследование (РКИ)
• Слепой эксперимент
• Научный метод

Рекомендации

1. «Наблюдательное исследование». Архивировано из оригинала 27 апреля 2016 г. Проверено 25 июня 2008 г.
2. Порта М, изд. (2008). Эпидемиологический словарь (5-е изд.). Нью-Йорк: Издательство Оксфордского университета. ISBN 9780195314496.
3. Кеннеди-Мартин Т., Кертис С., Фэрис Д., Робинсон С., Джонстон Дж. (ноябрь 2015 г.). «Обзор литературы о репрезентативности выборок рандомизированных контролируемых исследований и влиянии на внешнюю достоверность результатов испытаний». Испытания . 16 (1): 495. doi : 10.1186/s13063-015-1023-4 . ПМЦ 4632358 . ПМИД  26530985. 
4. «Хотя наблюдательные исследования не могут предоставить окончательные доказательства безопасности, эффективности или результативности, они могут: 1) предоставить информацию об использовании и практике «реального мира»; 2) обнаружить сигналы о преимуществах и рисках использования дополнительных методов лечения в целом. населения; 3) помочь сформулировать гипотезы, которые будут проверены в последующих экспериментах; 4) предоставить часть данных на уровне сообщества, необходимых для разработки более информативных прагматичных клинических испытаний; и 5) информировать клиническую практику». «Наблюдательные исследования и анализ вторичных данных для оценки результатов дополнительного и интегративного здравоохранения». Архивировано 29 сентября 2019 г. в Wayback Machine Ричард Нахин, доктор философии, магистр здравоохранения, старший советник по научной координации и работе с общественностью, Национальный центр дополнительного и интегративного здравоохранения , 25 июня 2012 г.
5. Розенбаум, Пол Р. 2009. Дизайн наблюдательных исследований . Нью-Йорк: Спрингер.
6. Кинг, Гэри; Нильсен, Ричард (07 мая 2019 г.). «Почему показатели склонности не следует использовать для сопоставления». Политический анализ . 27 (4): 435–454. дои : 10.1017/pan.2019.11. hdl : 1721.1/128459 . ISSN  1047-1987. S2CID  53585283.| ссылка на полную статью (с домашней страницы автора
7. Бенджамини, Йоав (2010). «Одновременный и выборочный вывод: текущие успехи и будущие проблемы». Биометрический журнал . 52 (6): 708–721. дои : 10.1002/bimj.200900299. PMID  21154895. S2CID  8806192.
8. «Вводная эконометрика, глава 18: Смещение пропущенной переменной» . www3.wabash.edu . Проверено 16 июля 2022 г.
9. Хаммер, Гаэль П; дю Прель, Жан-Баптист; Блеттнер, Мария (01 октября 2009 г.). «Избежание предвзятости в наблюдательных исследованиях». Deutsches Ärzteblatt International . 106 (41): 664–668. doi : 10.3238/arztebl.2009.0664. ISSN  1866-0452. ПМК 2780010 . ПМИД  19946431. 
10. Тэйвс, Ингрид; Энглмайер, Эндрю; Ньиренда, Джон Лз; Альсаид, Дима; Бальдуцци, Сара; Груммих, Катрин; Швингшакль, Лукас; Беро, Лиза (4 января 2024 г.). «Результаты здравоохранения, оцененные с помощью наблюдательных исследований, по сравнению с результатами, оцененными в рандомизированных исследованиях: метаэпидемиологическое исследование». Кокрановская база данных систематических обзоров . 1 (1): MR000034. дои : 10.1002/14651858.MR000034.pub3. ISSN  1469-493X. PMC  10765475. PMID  38174786.

дальнейшее чтение

• Розенбаум PR (2002). Наблюдательные исследования (2-е изд.). Нью-Йорк: Springer-Verlag. ISBN 0387989676.
• «Справочник NIST/SEMATECH по инженерной статистике» в NIST