Миелопролиферативные новообразования ( МПН ) представляют собой группу редких видов рака крови, при которых в костном мозге вырабатывается избыточное количество эритроцитов , лейкоцитов или тромбоцитов . Миело относится к костному мозгу , пролиферативный описывает быстрый рост клеток крови, а неоплазма описывает этот рост как ненормальный и неконтролируемый.
Избыточная продукция клеток крови часто связана с соматической мутацией , например, в генах-маркерах JAK2 , CALR , TET2 и MPL.
В редких случаях некоторые МПН, такие как первичный миелофиброз, могут прогрессировать и переходить в острый миелоидный лейкоз . [1]
Большинство учреждений и организаций классифицируют МПН как рак крови. [2] При МПН новообразование (аномальный рост) изначально доброкачественное, а затем может стать злокачественным .
По состоянию на 2016 год Всемирная организация здравоохранения выделяет следующие подкатегории МПН: [3]
MPNs возникают, когда клетки-предшественники (бластные клетки) миелоидных линий в костном мозге развивают соматические мутации , которые заставляют их расти аномально. Существует схожая категория заболеваний для лимфоидной линии, лимфопролиферативные заболевания острый лимфобластный лейкоз , лимфомы , хронический лимфоцитарный лейкоз и множественная миелома . [4] Считается, что генетика играет центральную роль в развитии MPNs, особенно в развитии тромбоэмболических и геморрагических осложнений. [5]
У людей с MPN могут отсутствовать симптомы, когда их заболевание впервые обнаруживается с помощью анализов крови. [6] В зависимости от характера миелопролиферативного новообразования диагностические тесты могут включать определение массы эритроцитов (для полицитемии), аспирацию костного мозга и трепанобиопсию , насыщение артериальной крови кислородом и уровень карбоксигемоглобина , уровень щелочной фосфатазы нейтрофилов, витамин B12 ( или способность связывания B12 ) , сывороточный урат [7] или прямое секвенирование ДНК пациента. [8] Согласно диагностическим критериям ВОЗ, опубликованным в 2016 году, миелопролиферативные новообразования диагностируются следующим образом: [9]
Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ) характеризуется наличием характерной мутации филадельфийской хромосомы (BCR-ABL1).
Хронический нейтрофильный лейкоз (ХНЛ) характеризуется мутацией в гене CSF3R и исключением других причин нейтрофилии .
Эссенциальная тромбоцитемия (ЭТ) диагностируется при количестве тромбоцитов более 450 × 109/л и связана с мутацией JAK2 V617F в 55% случаев [10] и с мутацией MPL (рецептор тромбопоэтина) в 5% случаев: [11] Не должно быть увеличения количества ретикулиновых волокон, и пациент не должен соответствовать критериям других МПН, в частности пре-ПМФ .
Истинная полицитемия (ИП) чаще всего связана с мутацией JAK2 V617F более чем в 95% случаев, тогда как в остальных случаях наблюдается мутация экзона 12 JAK2. Требуются высокие показатели гемоглобина или гематокрита , а также исследование костного мозга, показывающее «выраженную эритроидную , гранулоцитарную и мегакариоцитарную пролиферацию с плеоморфными, зрелыми мегакариоцитами ».
Префибротический первичный миелофиброз (пре-ПМФ) обычно связан с мутациями JAK2, CALR или MPL и показывает ретикулиновый фиброз не выше 1-й степени . Анемия , спленомегалия , ЛДГ выше верхних пределов и лейкоцитоз являются второстепенными критериями. [12]
Как и до ПМФ , явный первичный миелофиброз связан с мутациями JAK2, CALR или MPL. Однако биопсия костного мозга покажет ретикулиновый и/или коллагеновый фиброз со степенью 2 или 3. Анемия , спленомегалия , ЛДГ выше верхних пределов и лейкоцитоз являются второстепенными критериями.
Пациенты с необъяснимым тромбозом и с новообразованиями, которые не могут быть отнесены ни к одной из других категорий.
Лекарственного лечения MPN не существует. [13] Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток может быть методом лечения для небольшой группы пациентов, однако лечение MPN обычно сосредоточено на контроле симптомов и миелосупрессивных препаратах для контроля выработки клеток крови. [ необходима цитата ]
Целью лечения ET и PV является профилактика тромбогеморрагических осложнений. Целью лечения MF является улучшение анемии, спленомегалии и других симптомов. Низкие дозы аспирина эффективны при PV и ET. Ингибиторы тирозинкиназы, такие как иматиниб, улучшили прогноз для пациентов с ХМЛ до почти нормальной продолжительности жизни . [14]
Недавно ингибитор JAK2 , а именно руксолитиниб , был одобрен для использования при первичном миелофиброзе . [15] Испытания этих ингибиторов для лечения других миелопролиферативных новообразований продолжаются.
Хотя MPN считаются редкими заболеваниями, частота их возникновения растет, в некоторых случаях утроившись. Предполагается, что рост может быть связан с улучшением диагностических возможностей благодаря идентификации JAK2 и других генных маркеров, а также с постоянным совершенствованием руководств ВОЗ. [16]
В мире наблюдается большой разброс в зарегистрированных показателях заболеваемости и распространенности МПН , при этом предполагается наличие систематической ошибки в публикациях в связи с эссенциальной тромбоцитемией и первичным миелофиброзом . [17]
Концепция миелопролиферативного заболевания была впервые предложена в 1951 году гематологом Уильямом Дамешеком . [18] Открытие связи MPN с маркером гена JAK2 в 2005 году и маркером CALR в 2013 году улучшило возможность классификации MPN. [19]
В 2008 году Всемирная организация здравоохранения классифицировала МПЗ как рак крови. [20] Ранее они были известны как миелопролиферативные заболевания (МПЗ).
В 2016 году мастоцитоз больше не классифицировался как МПН. [21]