Надофараген фираденовек , продаваемый под торговой маркой Адстиладрин , представляет собой генную терапию для лечения рака мочевого пузыря . [1] [3] [4] Это нереплицирующаяся (не может размножаться в клетках человека) генная терапия на основе аденовирусного вектора. [3]
Наиболее распространенные нежелательные явления, включая отклонения лабораторных показателей, включают повышение уровня глюкозы, выделения из места инстилляции, повышение уровня триглицеридов, утомляемость, спазм мочевого пузыря, учащенное мочеиспускание, повышение креатинина, гематурию, снижение уровня фосфата, озноб, дизурию и лихорадку. [4]
Надофараген фираденовек был одобрен для медицинского применения в США в декабре 2022 года. [3] [4] [5]
Надофараген фираденовек показан для лечения взрослых с немышечно-инвазивным раком мочевого пузыря (НМРМП) с высоким риском, невосприимчивым к бацилле Кальметта-Герена (БЦЖ), с карциномой in situ (CIS) с папиллярными опухолями или без них. [1] [3]
Безопасность и эффективность надофарагена фираденовека оценивались в многоцентровом клиническом исследовании (исследование CS-003 (NCT02773849)), в котором приняли участие 157 участников с неинвазивным раком мочевого пузыря с высоким риском, невосприимчивым к бацилле Кальметта-Герена (БЦЖ), 98 из которых имели невосприимчивую к БЦЖ карциному in situ с папиллярными опухолями или без них, и их можно было оценить на предмет ответа. [3] [4] Участники получали надофараген фираденовек один раз в три месяца в течение двенадцати месяцев или до неприемлемой токсичности к терапии или рецидива неинвазивного рака мочевого пузыря высокой степени. [3] [4] В целом, 51% зарегистрированных участников, использовавших терапию надофарагеном фираденовеком, достигли полного ответа (исчезновение всех признаков рака, обнаруженных при цистоскопии, биопсии ткани и моче). [3] Медианная продолжительность ответа составила 9,7 месяца. [3] У сорока шести процентов участников, ответивших на лечение, сохранялся полный ответ в течение как минимум одного года. [3] Основными показателями эффективности были полный ответ в любое время и продолжительность ответа. [4] Полный ответ определялся как отрицательный результат цистоскопии с соответствующей трансуретральной резекцией опухоли мочевого пузыря, биопсией и цитологией мочи. [4] У участников, у которых сохранялся полный ответ через двенадцать месяцев, проводились случайные биопсии мочевого пузыря из пяти участков. [4]
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на приоритетное рассмотрение надофарагена фираденовека , прорывную терапию , ускоренную процедуру и статус орфанного препарата . [3] [4] FDA одобрило препарат Адстиладрин компании Ferring Pharmaceuticals A/S. [3]
Надофараген фираденовек — международное непатентованное наименование (МНН). [6]
{{cite web}}: CS1 maint: архивная копия как заголовок ( ссылка )
В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .