Оценка — это величина , которая должна быть оценена в статистическом анализе . [1] Этот термин используется для различения цели вывода от метода, используемого для получения приближения этой цели (т. е. оценщика ), и конкретного значения, полученного с помощью данного метода и набора данных (т. е. оценки ). [2] Например, нормально распределенная случайная величина имеет два определяющих параметра: ее среднее значение и дисперсию . Оценка дисперсии:
,
дает оценку 7 для набора данных ; тогда называется оценщиком и называется оценкой.
В отношении оценщика , оценка — это результат различных обработок [ требуется разъяснение ] интереса. Формально ее можно рассматривать как любую величину, которая должна быть оценена в любом типе эксперимента. [3] [ требуется разъяснение ]
Оценка тесно связана с целью или задачей анализа. Она описывает то, что должно быть оценено на основе интересующего вопроса. [4] Это отличается от оценщика , который определяет конкретное правило, в соответствии с которым должна быть оценена оценка. Хотя оценка часто будет свободна от конкретных предположений, например, относительно отсутствующих данных , такое предположение, как правило, должно быть сделано при определении конкретной оценки. По этой причине логично проводить анализы чувствительности с использованием различных оценщиков для одной и той же оценки, чтобы проверить надежность вывода к различным предположениям. [5]
По мнению Яна Ландберга, Ребекки Джонсон и Брэндона М. Стюарта, количественные исследования часто не определяют свою оценку. [1] Это проблематично, поскольку читатель не может узнать, являются ли статистические процедуры в исследовании подходящими, если он не знает оценку. [1]
Если нас интересует вопрос, приведет ли проведение вмешательства, например, вакцинационной кампании в определенной группе населения в стране, к снижению числа смертей в этой группе населения в этой стране, то наша оценка будет некоторой мерой снижения риска (например, это может быть отношение рисков или отношение рисков за один год), которая будет описывать эффект от начала вакцинационной кампании. У нас могут быть данные клинического испытания, доступные для оценки оценки. При оценке эффекта на уровне популяции нам придется учитывать, что некоторые люди могут отказаться от вакцинации, поэтому исключение из анализа тех, кто отказывается от вакцинации в клиническом испытании, может быть нецелесообразным. Кроме того, мы можем не знать статус выживаемости всех тех, кто был вакцинирован, поэтому в этом отношении придется делать предположения, чтобы определить оценщик.
Одним из возможных оценщиков для получения конкретной оценки может быть отношение рисков, основанное на анализе выживаемости , который предполагает определенное распределение выживаемости, проведенное для всех субъектов, которым было предложено вмешательство, рассматривая тех, кто был потерян для последующего наблюдения , как подвергнутых цензуре справа в рамках случайной цензуры. Может быть, что популяция испытания отличается от популяции, на которой будет проводиться кампания вакцинации, и в этом случае это также должно быть принято во внимание. Альтернативный оценщик, используемый в анализе чувствительности, может предполагать, что люди, за которыми не следили за их жизненным статусом до конца испытания, могут иметь большую вероятность умереть на определенное количество.
При организации клинических испытаний врачи часто хотят сосредоточиться на измерении эффектов своего лечения на популяции людей. Эти вышеупомянутые клинические условия создаются с идеальными сценариями, далекими от любых интеркуррентных событий. Однако, поскольку в реальности это часто не так, необходимо учитывать изменчивость при планировании и проведении этих испытаний. [6] Формирование основополагающих целей вокруг идеи структуры оценки в клинической медицине позволяет врачам согласовывать цель клинического исследования с дизайном исследования, конечной точкой и анализом для улучшения планирования исследования и интерпретации анализа. . [7] По сути, это означает, что оценка предоставляет способ явно указать, как эти интеркуррентные события будут рассматриваться для достижения цели рассматриваемого лечения.
22 октября 2014 года Международный совет по гармонизации технических требований к фармацевтическим препаратам для использования человеком (ICH) подготовил окончательный концептуальный документ под названием « Выбор соответствующих оценок и определение анализов чувствительности в клинических испытаниях» в качестве дополнения к своему руководству E9. [8] 16 октября 2017 года ICH объявил, что опубликовал проект дополнения об определении соответствующих оценок для клинического испытания/анализов чувствительности для консультаций. [9] [10] Окончательное дополнение к руководству ICH E9 было выпущено 20 ноября 2019 года. [11]
Предоставляя структурированную основу для перевода целей клинического испытания в соответствующий дизайн, проведение и анализ испытания, ICH стремится улучшить обсуждения между фармацевтическими компаниями и регулирующими органами по программам разработки лекарств . Конечная цель — убедиться, что клинические испытания предоставляют четко определенную информацию об эффектах изучаемых лекарств. [10]