stringtranslate.com

Беремагене геперпавец

Beremagene geperpavec , продаваемый под торговой маркой Vyjuvek , представляет собой генную терапию для лечения ран. [1] [3] Beremagene geperpavec — это первая одобренная генная терапия, использующая вирус простого герпеса типа 1 в качестве вектора. [4] [3] Beremagene geperpavec — это генетически модифицированный (создан в лабораторных условиях) вирус простого герпеса, используемый для доставки нормальных копий гена COL7A1 в раны. [3]

Наиболее распространенные побочные реакции включают зуд, озноб, покраснение, сыпь, кашель и насморк. [3]

Препарат Беремаген геперпавек был одобрен для медицинского применения в США в мае 2023 года. [2] [3]

Медицинское применение

Препарат Беремаген геперпавек показан для лечения ран у людей с дистрофическим буллезным эпидермолизом с мутацией(ями) в гене цепи альфа 1 коллагена VII типа (COL7A1). [1] [2] [3]

История

Безопасность и эффективность beremagene geperpavec были установлены в первую очередь в рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом исследовании с участием в общей сложности 31 субъекта с дистрофическим буллезным эпидермолизом, включая 30 субъектов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом и одного субъекта с доминантным дистрофическим буллезным эпидермолизом. В исследовании были выявлены две раны дистрофического буллезного эпидермолиза сопоставимого размера у каждого участника и рандомизированы для получения либо местного применения beremagene geperpavec, либо плацебо на еженедельной основе. [3] Возраст субъектов варьировался от 1 года до 44 лет (средний возраст 17 лет). [3] Эффективность была установлена ​​по улучшенному заживлению ран, определяемому как разница в доле подтвержденного полного (100%) закрытия ран между ранами, обработанными beremagene geperpavec, и ранами, обработанными плацебо, через 24 недели. [3] Шестьдесят пять процентов ран, обработанных беремагеном геперпавеком, полностью закрылись, тогда как только 26% ран, обработанных плацебо, полностью закрылись. [3]

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на препарат для лечения редких заболеваний Beremagene Geperpavec , ускоренную процедуру , расширенную терапию в области регенеративной медицины и приоритетное рассмотрение вместе с ваучером на приоритетное рассмотрение для редких детских заболеваний. [3] FDA предоставило одобрение на препарат Vyjuvek компании Krystal Biotech, Inc. [3]

Ссылки

  1. ^ abc "Vyjuvek kit". DailyMed . 19 мая 2023 г. Архивировано из оригинала 21 июня 2023 г. Получено 20 июня 2023 г.
  2. ^ abc "Vyjuvek". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 19 мая 2023 г. 125774. Архивировано из оригинала 24 мая 2023 г. Получено 30 мая 2023 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  3. ^ abcdefghijkl "FDA одобряет первую местную генную терапию для лечения ран у пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (пресс-релиз). 19 мая 2023 г. Архивировано из оригинала 27 мая 2023 г. Получено 28 мая 2023 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  4. ^ "Первая генная терапия вируса герпеса". Nature Biotechnology . 41 (6): 739. Июнь 2023. doi :10.1038/s41587-023-01835-3. PMID  37316736. S2CID  259157518. Архивировано из оригинала 20 июня 2023 г. Получено 19 июня 2023 г.

Общественное достояние В статье использованы материалы, находящиеся в открытом доступе, из Министерства здравоохранения и социальных служб США.

Дальнейшее чтение