stringtranslate.com

Приоритетное рассмотрение

Приоритетное рассмотрение — это программа Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), направленная на ускорение процесса рассмотрения лекарств, которые, как ожидается, окажут особенно большое влияние на лечение заболевания. Программа ваучеров на приоритетное рассмотрение — это программа, которая предоставляет ваучер на приоритетное рассмотрение разработчику препарата в качестве стимула для разработки методов лечения показаний к заболеваниям с ограниченной прибыльностью.

Ваучеры на приоритетное рассмотрение в настоящее время зарабатываются фармацевтическими компаниями за разработку и одобрение лекарств для лечения забытых тропических болезней , редких детских болезней и «медицинских контрмер» против терроризма. Ваучер может быть использован для будущих лекарств, которые могут иметь более широкие показания к применению, но компания должна заплатить сбор (приблизительно 2,8 млн долларов США) за использование ваучера.

При поиске одобрения препарата производители могут подать заявку в FDA на приоритетное рассмотрение. Это разрешение предоставляется, когда препарат предназначен для лечения серьезного заболевания и «обеспечивает значительное улучшение безопасности или эффективности» по сравнению с имеющимися в настоящее время методами лечения. [1] Ваучер на приоритетное рассмотрение может быть использован, когда препарат не соответствует этим требованиям, но компания хочет ускорить процесс рассмотрения. [2]

В 2007 году Раздел XI Закона о поправках к Управлению по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами 2007 года создал программу приоритетных ваучеров для забытых тропических болезней . Она была расширена в 2012 году Законом о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами , чтобы включить редкие детские заболевания. Закон был основан на системе тропических болезней и внес поправки, включая более короткое уведомление FDA перед использованием ваучера, систему обозначений, чтобы на ранних этапах цикла разработки лекарств спонсоры могли использовать возможность получения ваучера при оценке своей компании, требование маркетингового плана и отчетности о маркетинге, а также неограниченную возможность передачи ваучера. В 2016 году в программу были добавлены медицинские контрмеры. [ необходима цитата ]

Приоритетное рассмотрение

Перед одобрением каждый препарат, продаваемый в США, должен пройти детальный процесс рассмотрения FDA. В 1992 году в соответствии с Законом о сборах за рецептурные препараты (PDUFA) FDA согласовало конкретные цели по улучшению времени рассмотрения лекарств и создало двухуровневую систему времени рассмотрения — стандартное рассмотрение и приоритетное рассмотрение.

Приоритетное рассмотрение присваивается препаратам, которые предлагают значительные достижения в лечении или обеспечивают лечение, когда не существует адекватной терапии. Поправки 2002 года к PDUFA устанавливают цель, согласно которой стандартное рассмотрение заявки на новый препарат должно быть завершено в течение десяти месяцев. Цель FDA для завершения приоритетного рассмотрения составляет шесть месяцев. Статус приоритетного рассмотрения может применяться как к препаратам, которые используются для лечения серьезных заболеваний, так и к препаратам для менее серьезных заболеваний.

Различие между приоритетным и стандартным временем рассмотрения заключается в том, что дополнительное внимание и ресурсы FDA будут направлены на препараты, которые могут обеспечить значительные достижения в лечении. Такие достижения могут быть продемонстрированы, например: доказательствами возросшей эффективности в лечении, профилактике или диагностике заболеваний; устранением или существенным сокращением ограничивающей лечение лекарственной реакции; документированным повышением готовности или способности пациента принимать препарат в соответствии с требуемым графиком и дозой; или доказательствами безопасности и эффективности в новой подгруппе населения, например, у детей.

Запрос на приоритетное рассмотрение должен быть сделан фармацевтической компанией. Он не влияет на продолжительность периода клинических испытаний. FDA в течение 45 дней с момента запроса фармацевтической компании определяет, будет ли назначено приоритетное или стандартное рассмотрение. Обозначение препарата как «приоритетного» не изменяет научный/медицинский стандарт одобрения или качество необходимых доказательств. Требования безопасности для приоритетного рассмотрения аналогичны требованиям стандартного рассмотрения.

Поправку можно найти на странице 150 Закона о поправках к Управлению по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами 2007 года. [3]

Программа ваучеров на приоритетное рассмотрение

Закон разрешает FDA выдавать ваучер на приоритетное рассмотрение спонсору (производителю) недавно одобренного препарата или биологического препарата, нацеленного на забытое тропическое заболевание или редкое детское заболевание. Положение применяется к заявкам на новые препараты (NDA), заявкам на получение биологической лицензии (BLA) и заявкам 505(b)(2). Ваучер, который можно передавать и продавать, дает его держателю право на приоритетное рассмотрение другого продукта.

Согласно текущим целям Закона о плате за рецептурные препараты, FDA стремится завершить и принять меры по обзорам приоритетных препаратов в течение шести месяцев вместо стандартного десятимесячного периода обзора. Однако фактические сроки обзора FDA могут быть больше, чем целевые периоды обзора PDUFA, особенно для новых продуктов, которые ранее не были одобрены ни для каких показаний. Экономисты из Университета Дьюка, опубликовавшие эту концепцию в 2006 году, подсчитали, что приоритетный обзор может сократить процесс обзора FDA с 18 месяцев до шести месяцев, сократив на целый год время, необходимое для выхода препарата компании на рынок. [4]

Нематериальным преимуществом ваучера является ценность, создаваемая для компании, если более быстрое рассмотрение дает им «преимущество первопроходца», позволяя продукту держателя ваучера быть представленным раньше аналогичного, конкурирующего продукта. Используя существующие рыночные силы, пациенты в развивающихся странах могут получить более быстрый доступ к продуктам, спасающим жизни, которые в противном случае не могли бы быть разработаны. А спонсоры лекарств от забытых болезней могут быть вознаграждены за свои инновации [5]

Спонсоры должны сообщить FDA о своем намерении использовать ваучер на приоритетное рассмотрение за 90 дней до подачи. До принятия Закона о добавлении Эболы в программу ваучеров на приоритетное рассмотрение FDA в 2014 году это требование составляло 365 дней, что было препятствием для процесса ускоренного рассмотрения, поскольку компании обычно не определяют, когда будут представлены препараты, пока не будут получены результаты исследований безопасности. [2]

Компании также могут продавать ваучеры другим фармацевтическим компаниям. До сих пор ваучеры на приоритетное рассмотрение продавались за $50–350 млн.

Расходы

Компании, использующие ваучер, должны будут заплатить дополнительную плату за приоритетное рассмотрение, чтобы FDA могло возместить расходы, понесенные агентством за более быстрое рассмотрение, в дополнение к плате за стандартное рассмотрение лекарств. Дополнительная плата также направлена ​​на то, чтобы гарантировать, что новая программа не замедлит прогресс других продуктов, ожидающих рассмотрения FDA. Стоимость значительно снизилась с более чем 5 миллионов долларов в 2012 году. [6] В 2018 финансовом году эта плата составляет 2,8 миллиона долларов. [7]

Использование программы приоритетного обзора

По состоянию на 2017 год было выдано четырнадцать ваучеров на приоритетное рассмотрение, четыре для тропических болезней и десять для редких детских болезней. Первый ваучер на приоритетное рассмотрение был выдан в 2009 году компании Novartis за одобрение препарата Coartem . Следующий ваучер был выдан только в 2012 году. [2] [8]

Расширения

Распространение на редкие детские заболевания

В 2012 году президент Обама подписал закон о безопасности и инновациях FDA, который включает раздел 908 «Программа стимулирования ваучеров на приоритетное рассмотрение редких детских заболеваний». [20] Раздел 529 расширяет программу ваучеров на редкие детские заболевания, но только на экспериментальной основе. После выдачи третьего ваучера Генеральный контролер Соединенных Штатов должен провести исследование эффективности программы ваучеров на приоритетное рассмотрение педиатрических заболеваний. [ требуется ссылка ]

Программа педиатрических ваучеров включает изменения в программе ваучеров. Во-первых, разработчик педиатрического лечения может заранее запросить у FDA указание на то, квалифицируется ли заболевание как редкое, педиатрическое заболевание. [ необходима цитата ]

Получатель премии должен вывести препарат на рынок в течение 365 дней с момента одобрения, иначе ваучер может быть отозван. В течение пяти лет с момента одобрения производитель должен предоставить отчет, содержащий информацию о предполагаемой численности населения в Соединенных Штатах, страдающего от редкого детского заболевания, предполагаемом спросе в Соединенных Штатах на такой редкий детский продукт и фактическом количестве такого редкого детского продукта, распространенного в Соединенных Штатах. [21]

Закон «О надежде» 2016 года продлил действие программы до 31 декабря 2016 года и поручил GAO составить отчет об эффективности программы. [22]

Распространение вируса Эбола

В декабре 2014 года Сенат одобрил законопроект, который добавит вирус Эбола в список ваучеров приоритетного рассмотрения. [23] Законопроект S. 2917 — Добавление Эболы в Закон о программе ваучеров приоритетного рассмотрения FDA , был представлен сенатором Томом Харкиным 12 ноября 2014 года. Президент Обама подписал его 16 декабря, и он стал публичным законом 113-233. [24] Сорок пять сенаторов выступили соавторами законопроекта (26 демократов и 19 республиканцев). [25] Этот акт также устранил различия между ваучерами на тропические болезни и ваучерами на детские болезни, но позволил продавать оба ваучера неограниченное количество раз и использовать их после 90-дневного периода уведомления FDA.

На техническом уровне S. 2917 добавил «Филовирусы» в список приоритетного рассмотрения. Вирус Эбола является типом филовируса. По данным Бюджетного управления Конгресса, принятие закона не оказывает влияния на федеральный бюджет. [26]

Расширение медицинских контрмер

Закон Сената об инновациях в области медицинских контрмер 2016 года предложил добавить новую категорию лекарств в программу ваучеров на приоритетное рассмотрение. В 2016 году было подтверждено, что одобрение лекарств для медицинских контрмер будет иметь право на получение ваучера на приоритетное рассмотрение. Медицинские контрмеры — это лекарства для «предотвращения или лечения вреда от биологического, химического, радиологического или ядерного агента, идентифицированного как материальная угроза». [27]

Предложенное принятие Европейским агентством по лекарственным средствам

Дэвид Ридли и Альфонсо Кальес Санчес в своей статье в The Lancet предложили распространить действие ваучера на Европейский союз. Предлагаемый ваучер ЕС обеспечит приоритетный нормативный обзор через Европейское агентство по лекарственным средствам, а также ускоренное принятие решений о ценообразовании и возмещении расходов государствами-членами ЕС. [28]

Вторичный рынок

Поскольку ваучеры на приоритетное рассмотрение (PRV) могут быть проданы, появился вторичный рынок для ваучеров, и их стоимость возросла, хотя рынок для ваучеров ограничен. [29] Компании используют продажу PRV для возмещения расходов, понесенных на исследования и разработку лекарственных препаратов. [29] Статья в Wall Street Journal за 2015 год выразила обеспокоенность по поводу продажи этих ваучеров, учитывая, что они «требуют от FDA сократить срок принятия решения до шести месяцев со стандартных 10 месяцев — потенциально предоставляя компаниям дополнительные четыре месяца продаж», но также отметила, что ваучер не является гарантией одобрения FDA препарата. [30]

В 2014 году Regeneron Pharmaceuticals и Sanofi приобрели PRV, который BioMarin выиграла для недавнего одобрения препарата для лечения редких заболеваний за 67,5 млн долларов США; ваучер сократил время нормативного рассмотрения алирокумаба на четыре месяца и был частью их стратегии по опережению Amgen на рынке с первым одобрением ингибитора PCSK9. [30] [31] [32] В 2015 году Retrophin продала PRV компании Sanofi примерно за 245 млн долларов США, а позднее в том же году United Therapeutics Corp. продала PRV на препарат для лечения редкого детского заболевания компании AbbVie Inc. за 350 млн долларов США. [33] В 2016–2018 годах стоимость ваучера варьировалась от 125 до 200 млн долларов США, что ниже пикового значения в 2015 году. [34]

Целевые заболевания

К подходящим тропическим болезням относятся следующие: [3] [35]

Редкие детские заболевания — это любые заболевания, которые в первую очередь поражают людей в возрасте до 18 лет и затрагивают 200 000 или менее человек в Соединенных Штатах. Медицинские контрмеры — это препараты, которые следует использовать «в случае чрезвычайной ситуации в области общественного здравоохранения, вызванной террористической атакой с использованием биологического, химического или радиологически/ядерного материала, естественным возникновением заболевания или стихийным бедствием». [ необходима цитата ]

Ограничения

Критики заявили о ряде проблем с программой приоритетного обзора. Во-первых, ваучер на приоритетный обзор может быть слишком мал или слишком велик, чтобы поощрять разработку лекарств. Он может быть слишком мал, поскольку тропические болезни с невероятной нагрузкой могут считаться заслуживающими большего количества ресурсов. Это, вероятно, не относится к редким детским заболеваниям, некоторые лекарства разрабатываются для использования в педиатрии путем расширения исследований взрослых лекарств для аналогичных состояний. Ваучер на приоритетный обзор может быть слишком большим, если он вознаграждает исследования, которые были бы проведены в любом случае, или исследования с низкой ценностью. [ необходима цитата ]

Ваучер на приоритетное рассмотрение может облагать налогом ресурсы FDA. Чтобы смягчить это, использование ваучера на приоритетное рассмотрение включает дополнительную плату, уплачиваемую производителями FDA, и требует, чтобы держатели ваучера предоставляли FDA уведомление за 90 дней до использования ваучера. [ необходима цитата ]

Критики FDA утверждают, что приоритетное рассмотрение может быть небезопасным. Однако приоритетное рассмотрение не следует путать с ускоренным одобрением или назначением ускоренного режима . Приоритетное рассмотрение не исключает исследования безопасности или эффективности и не требует одобрения в течение определенного периода времени. Оно устанавливает целевой показатель в 6, а не 10 месяцев для рассмотрения FDA. Тем не менее, исследование 2008 года утверждало, что новые молекулярные сущности, одобренные за два месяца до первых сроков рассмотрения, показали более высокий уровень проблем безопасности после выхода на рынок, чем препараты, одобренные в другое время. [36] Нардинелли и коллеги (2008) из FDA, однако, написали, что им не удалось воспроизвести результаты и что результаты могут быть обусловлены терапией ВИЧ-СПИДа. [37] После статьи Нардинелли Карпентер признал несколько ошибок в своем наборе данных и продемонстрировал ошибки в данных FDA и Нардинелли; Карпентер и коллеги сообщают, что первоначальные связи между одобрениями в последнюю минуту и ​​проблемами безопасности сохраняются. [37]

Также были жалобы на то, что ваучер на приоритетное рассмотрение поощряет инновации, но не оплачивает доступ к существующим методам лечения. Финансирование от правительств или фондов может потребоваться для покупки лечения для бедных людей. Эйдан Холлис из Университета Калгари прокомментировал, что предложение не решает «проблему доступа, но помогает увеличить стимулы за счет создания искажений на рынках в развитых странах». Это совершенно отдельный вопрос от продвижения исследований, предусмотренных программой приоритетного рассмотрения. [ необходима цитата ]

Новости и реакция

По словам Билла Гейтса , [38]

«Одной из самых эффективных мер, которые может принять правительство, является установление политики и распределение средств таким образом, чтобы создать рыночные стимулы для деловой активности, которая улучшает жизнь бедных. Согласно закону, подписанному президентом Бушем в прошлом году, любая фармацевтическая компания, которая разрабатывает новое лечение для забытого заболевания, такого как малярия или туберкулез, может получить приоритетное рассмотрение от Управления по контролю за продуктами и лекарствами на другой продукт, который они производят. Если вы разрабатываете новое лекарство от малярии, ваш прибыльный препарат для снижения уровня холестерина может выйти на рынок на год раньше. Это приоритетное рассмотрение может стоить сотни миллионов долларов».

—  Билл Гейтс на Всемирном экономическом форуме в Давосе в 2008 году.

Смотрите также

Ссылки

  1. ^ "Ускоренные программы для серьезных состояний–Лекарства и биопрепараты" (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами . 10 апреля 2019 г.
  2. ^ abc "Общество профессионалов в области регулирования | RAPS" . Получено 14 декабря 2023 г.
  3. ^ ab "HR 3580" (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами .
  4. ^ Ridley DB, Grabowski HG, Moe JL (2006). «Разработка лекарств для развивающихся стран». Health Aff (Millwood) . 25 (2): 313–24. doi : 10.1377/hlthaff.25.2.313 . hdl : 10161/7017 . PMID  16522573.
  5. ^ "Архивная копия" (PDF) . Архивировано из оригинала (PDF) 10 сентября 2008 г. . Получено 21 марта 2008 г. .{{cite web}}: CS1 maint: архивная копия как заголовок ( ссылка )
  6. ^ «Стоимость ваучеров на приоритетное рассмотрение снизится в 2017 финансовом году».
  7. ^ «Плата за использование ваучера на приоритетное рассмотрение редкого детского заболевания в 2017 финансовом году». 30 сентября 2016 г.
  8. ^ «Выдача ваучера на приоритетное рассмотрение; продукт для лечения редких детских заболеваний». Федеральный реестр . 13 декабря 2018 г. Получено 28 марта 2019 г.
  9. ^ "FDA одобряет первую терапию для редкой наследственной формы рахита, Х-сцепленной гипофосфатемии". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 24 марта 2020 г. Получено 8 октября 2021 г.
  10. ^ «Первая одобренная FDA вакцина для профилактики лихорадки денге в эндемичных регионах». Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (пресс-релиз). 1 мая 2019 г. Получено 17 ноября 2019 г.
  11. ^ "FDA одобряет инновационную генную терапию для лечения детей со спинальной мышечной атрофией, редким заболеванием и ведущей генетической причиной детской смертности". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (пресс-релиз). 24 мая 2019 г. Получено 17 ноября 2019 г.
  12. ^ "FDA одобряет новый препарат для лечения устойчивых к лечению форм туберкулеза, поражающего легкие". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (пресс-релиз). 14 августа 2019 г. Получено 17 ноября 2019 г.
  13. ^ "FDA одобряет первую живую нереплицирующую вакцину для профилактики оспы и оспы обезьян". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (пресс-релиз). 24 сентября 2019 г. Получено 17 ноября 2019 г.
  14. ^ "FDA одобряет новую прорывную терапию муковисцидоза". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (пресс-релиз). 21 октября 2019 г. Получено 17 ноября 2019 г.
  15. ^ «Первая одобренная FDA вакцина для профилактики болезни, вызванной вирусом Эбола, знаменует собой важную веху в обеспечении готовности и реагирования общественного здравоохранения». Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 19 декабря 2019 г. Архивировано из оригинала 20 декабря 2019 г. Получено 19 декабря 2019 г.
  16. ^ abcde "FDA ускоряет рассмотрение 5 препаратов с приоритетным рассмотрением". BioSpace . Получено 6 ноября 2020 г. .
  17. ^ "FDA предоставляет ускоренное одобрение первому целевому лечению редкой мутации мышечной дистрофии Дюшенна". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 24 марта 2020 г. Получено 8 октября 2021 г.
  18. ^ "FDA одобряет первый препарат для лечения редкого метаболического расстройства". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (пресс-релиз). 23 ноября 2020 г. Получено 8 октября 2021 г.
  19. ^ «FDA одобряет инновационное лечение детей с врожденной атимией». Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (пресс-релиз). 8 октября 2021 г. Получено 8 октября 2021 г.
  20. ^ "Программа стимулирования ваучеров на приоритетное рассмотрение редких детских заболеваний, раздел 529, Публичный закон 112-144" (PDF) . Публичный закон. 9 июля 2012 г. . Получено 19 ноября 2015 г. .
  21. ^ "Публичный закон 112-144". gpo.gov . Получено 14 декабря 2023 г. .
  22. ^ Кейси, Роберт (30 сентября 2016 г.). «Текст - S.1878 - 114-й Конгресс (2015-2016): Закон о продвижении надежды 2016 года».
  23. ^ Доу, Дэниел (5 декабря 2014 г.). «Сенаторы хвалят ускоренное рассмотрение Эболы FDA». BioPrepWatch . Чикаго, Иллинойс . Получено 23 марта 2015 г.
  24. ^ "Summary: S.2917 — 113th Congress (2013-2014)". Congress.gov . Вашингтон, округ Колумбия: Библиотека Конгресса США. 16 декабря 2014 г. Получено 23 марта 2015 г.
  25. ^ "Cosponsors: S.2917 — 113th Congress (2013-2014)". Congress.gov . Библиотека Конгресса США. 16 декабря 2014 г. Получено 23 марта 2015 г.
  26. ^ "S. 2917, Добавление Эболы в Закон о программе приоритетного обзора FDA; оценка стоимости". Бюджетное управление Конгресса . 25 ноября 2014 г. Получено 23 марта 2015 г.
  27. ^ «Сенаторы предлагают новые программы ваучеров на эксклюзивность и приоритетного рассмотрения».
  28. ^ Ridley DB, Sánchez AC (сентябрь 2010 г.). «Введение европейских приоритетных ваучеров для поощрения разработки новых лекарств для забытых болезней». Lancet . 376 (9744): 922–7. doi :10.1016/S0140-6736(10)60669-1. PMID  20833303. S2CID  34391520.
  29. ^ ab Andrew S. Robertson (май 2016 г.). «Сохранение стимула для глобальных исследований и разработок в области здравоохранения: вторичный рынок ваучеров на приоритетный обзор». American Journal of Law & Medicine . 42 (2–3): 524–542. doi : 10.1177/0098858816658278. PMID  29086641. S2CID  3985989.
  30. ^ ab Loftus, Peter (1 ноября 2015 г.). «Производители лекарств покупают дорогие ваучеры, чтобы ускорить вывод продуктов на рынок». Wall Street Journal . Получено 19 ноября 2015 г.
  31. ↑ Джон Кэрролл (30 июля 2014 г.), «Sanofi и Regeneron платят 67 млн ​​долларов за сокращение гонки за блокбастер PCSK9 с Amgen», FierceBiotech
  32. ↑ Рон Уинслоу; Джозеф Уокер (30 июля 2014 г.), «Фармацевтические компании покупают ваучеры на 67,5 миллионов долларов, чтобы ускорить рассмотрение FDA», Wall Street Journal
  33. ↑ Челси Дулани, United Therapeutics продает ваучер на приоритетное рассмотрение компании AbbVie за 350 миллионов долларов, Wall Street Journal (19 августа 2015 г.).
  34. ↑ Конор Хейл, Джаз получает ваучер на приоритетный просмотр Spark на сумму 110 миллионов долларов, Fierce Biotech (30 апреля 2018 г.).
  35. ^ "Программа приоритетного обзора тропических заболеваний". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 23 августа 2018 г. Архивировано из оригинала 20 декабря 2019 г. Получено 19 декабря 2019 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  36. ^ Carpenter D, Zucker EJ, Avorn J (март 2008 г.). «Сроки рассмотрения лекарственных средств и проблемы безопасности». N. Engl. J. Med . 358 (13): 1354–61. doi : 10.1056/NEJMsa0706341 . PMID  18367738.
  37. ^ ab Nardinelli C, Lanthier M, Temple R (июль 2008 г.). «Сроки рассмотрения лекарственных средств и проблемы безопасности». N. Engl. J. Med . 359 (1): 95–6, ответ автора 96–8. doi :10.1056/NEJMc086158. PMID  18596282. S2CID  205041656.
  38. ^ "Билл Гейтс - Фонд Билла и Мелинды Гейтс". Microsoft .

Внешние ссылки