Дизайн клинического исследования

План исследования

Дизайн клинического исследования — это формулировка испытаний и экспериментов, а также наблюдательных исследований в медицинских, клинических и других типах исследований (например, эпидемиологических) с участием людей. ^[1] Целью клинического исследования является оценка безопасности, эффективности и/или механизма действия исследуемого лекарственного средства (ИЛС) ^[2] или процедуры, или нового препарата или устройства, которые находятся в разработке, но потенциально еще не одобрены органом здравоохранения (например, Управлением по контролю за продуктами и лекарствами ). ^[3] Это также может быть исследование препарата, устройства или процедуры, которые уже были одобрены, но все еще нуждаются в дальнейшем исследовании, как правило, в отношении долгосрочных эффектов или экономической эффективности. ^[4]

Некоторые из приведенных здесь соображений рассматриваются в рамках более общей темы разработки экспериментов , но могут быть и другие, в частности, связанные с конфиденциальностью информации о пациентах и ​​этикой.

Краткое описание типов дизайнов клинических исследований

Исследования лечения

• Рандомизированное контролируемое исследование ^[5]
  • Слепой суд ^[6]
  • Неслепое исследование ^[7]
• Адаптивное клиническое исследование ^[8]
  • Испытания платформы
• Нерандомизированное исследование (квазиэксперимент) ^[9]
  • Прерывистый временной ряд ^[10] (измерения на выборке или серии выборок из одной и той же популяции производятся несколько раз до и после управляемого события или естественного события) - считается типом квазиэксперимента

Наблюдательные исследования

1. Описательный

• Отчет о случае ^[11]
• Серия случаев ^[12]
• Исследование населения ^[13]

2. Аналитический

• Когортное исследование ^[11]
  • Перспективная когорта ^[14]
  • Ретроспективная когорта
  • Исследование временных рядов
• Исследование случай-контроль
  • Вложенное исследование случай-контроль
• Поперечное исследование
  • Опрос населения (тип поперечного исследования)
• Экологическое исследование

Важные соображения

При выборе дизайна исследования необходимо учитывать множество факторов. Различные типы исследований подвержены различным типам предвзятости. Например, предвзятость памяти , скорее всего, возникнет в поперечных или контрольных исследованиях, где субъектов просят вспомнить воздействие факторов риска. Субъекты с соответствующим заболеванием (например, рак груди) могут с большей вероятностью вспомнить соответствующее воздействие, которому они подверглись (например, заместительная гормональная терапия), чем субъекты, не имеющие этого заболевания. ^{[ необходима цитата ]}

Экологическая ошибка может возникнуть, когда выводы об отдельных людях делаются на основе анализов, проведенных на сгруппированных данных. Природа этого типа анализа имеет тенденцию переоценивать степень ассоциации между переменными. ^{[ необходима цитата ]}

Сезонные исследования

Проведение исследований по сезонным показаниям (таким как аллергии, сезонное аффективное расстройство , грипп и другие) может усложнить исследование, поскольку пациенты должны быть быстро включены в исследование. Кроме того, сезонные изменения и погодные условия могут повлиять на сезонное исследование. ^{[15] [16]}

Другие термины

• Термин « ретроспективное исследование » иногда используется как другой термин для исследования случай-контроль . ^[17] Однако такое использование термина «ретроспективное исследование» вводит в заблуждение, и его следует избегать, поскольку другие исследовательские проекты, помимо исследований случай-контроль, также имеют ретроспективную направленность. ^{[ необходима ссылка ]}
• Испытания превосходства предназначены для демонстрации того, что одно лечение более эффективно, чем данное референтное лечение. Этот тип дизайна исследования часто используется для проверки эффективности лечения по сравнению с плацебо или с лучшим доступным в настоящее время лечением.
• Испытания не меньшей эффективности предназначены для демонстрации того, что лечение по крайней мере не является заметно менее эффективным, чем данное референтное лечение. Этот тип дизайна исследования часто используется при сравнении нового лечения с установленным медицинским стандартом лечения в ситуациях, когда новое лечение дешевле, безопаснее или удобнее, чем референтное лечение, и поэтому было бы предпочтительнее, если не заметно менее эффективным.
• Испытания эквивалентности призваны продемонстрировать, что два метода лечения одинаково эффективны.
• При использовании «параллельных групп» каждый пациент получает одно лечение; в « перекрестном исследовании » каждый пациент получает несколько видов лечения, но в разном порядке.
• Лонгитюдное исследование оценивает субъектов исследования в течение двух или более моментов времени; в противоположность этому, поперечное исследование оценивает субъектов исследования только в один момент времени (поэтому исследования случай-контроль, когортные и рандомизированные исследования не являются поперечными).

Смотрите также

• Концептуальная основа
• Эпидемиологические методы
• Эпидемиология
• Экспериментальный контроль
• Мета-анализ
• Эксплуатация
• Академические клинические испытания
• Планирование экспериментов
• Дизайн исследования

Ссылки

1. Микель Порта (2014) «Словарь эпидемиологии», 6-е изд., Нью-Йорк: Oxford University Press. ISBN  9780199976737 .
2. "Исследовательский лекарственный продукт (ИМП) | Noclor". www.noclor.nhs.uk . Архивировано из оригинала 2020-09-26 . Получено 2019-11-19 .
3. Энн (14 апреля 2006 г.). «Управление клиническими исследованиями». ProMedica International . Получено 4 июня 2019 г.
4. Николс, Ханна (18 мая 2018 г.). «Как работают клинические испытания и кто может в них участвовать?». Medical News Today . Получено 4 июня 2019 г.
5. Шил, Уильям С. младший (21 декабря 2018 г.). «Рандомизированное контролируемое исследование». Medicine Net . Получено 4 июня 2019 г.
6. «Являются ли эти данные реальными? Статистические методы обнаружения фабрикации данных в клинических испытаниях». BMJ . 28 июля 2005 г. Получено 4 июня 2019 г.
7. Шил, Уильям С. младший (21 декабря 2018 г.). «Неслепое исследование». Medicine Net . Получено 4 июня 2019 г.
8. Махаджан, Раджив; Гупта, Капил (август 2012 г.). «Адаптивный дизайн клинических испытаний: методология, проблемы и перспективы». Indian Journal of Pharmacology . 42 (4): 201–7. doi : 10.4103 /0253-7613.68417 . PMC 2941608. PMID  20927243. 
9. "NCI Dictionary of Cancer Terms". Национальный институт рака . 2 февраля 2011 г. Получено 4 июня 2019 г.
10. Kontopantelis, E.; Doran, T.; Springate, DA; Buchan, I.; Reeves, D. (9 июня 2015 г.). «Квазиэкспериментальный подход на основе регрессии, когда рандомизация невозможна: анализ прерванных временных рядов». BMJ . 350 : h2750. doi :10.1136/bmj.h2750. PMC 4460815 . PMID  26058820. 
11. Mathes, Tim; Pieper, Dawid (17 июля 2017 г.). «Разъяснение различий между сериями случаев и когортными исследованиями в систематических обзорах сравнительных исследований: потенциальное влияние на совокупность доказательств и рабочую нагрузку». BMC Med Res Methodol . 17 (1): 107. doi : 10.1186/s12874-017-0391-8 . PMC 5513097. PMID  28716005 . 
12. "NCI Dictionary of Cancer Terms". Национальный институт рака . 2 февраля 2011 г. Получено 4 июня 2019 г.
13. "NCI Dictionary of Cancer Terms". Национальный институт рака . 2 февраля 2011 г. Получено 4 июня 2019 г.
14. "NCI Dictionary of Cancer Terms". Национальный институт рака . 2 февраля 2011 г. Получено 4 июня 2019 г.
15. Ямин Хан; Сара Тилли. «Грипп, сезон, заболевания влияют на испытания». Applied Clinical Trials Online. Архивировано из оригинала 11 июля 2011 г. Получено 26 февраля 2010 г.
16. Ямин Хан; Сара Тилли. «Сезонность: логистическая проблема менеджера клинических испытаний» (PDF) . опубликовано: Pharm-Olam International (POI). Архивировано из оригинала (PDF) 15 июля 2011 г. . Получено 26 апреля 2010 г. .
17. "Проспективные и ретроспективные исследования". Stats Direct . Получено 30 мая 2019 г.

Внешние ссылки

• Некоторые аспекты дизайна исследования. Веб-сайт Университета Тафтса
• Сравнение прочности Описание дизайнов исследований от Национального института рака