Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) инициировало Программу ускоренного одобрения FDA в 1992 году, чтобы ускорить одобрение лекарств для лечения серьезных заболеваний, которые восполняют неудовлетворенную медицинскую потребность. Более быстрое одобрение основано на использовании суррогатных конечных точек . [1] Одобрение лекарств обычно требует клинических испытаний с конечными точками, которые демонстрируют клиническую пользу, такую как повышение выживаемости онкологических больных. Лекарства с ускоренным одобрением могут изначально быть испытаны в клинических испытаниях, которые используют суррогатную конечную точку или что-то, что, как считается, предсказывает клиническую пользу. Суррогатные конечные точки обычно требуют меньше времени, и в случае онкологического пациента гораздо быстрее измерить уменьшение размера опухоли, например, чем общую выживаемость пациента.
Препараты, одобренные в рамках Программы ускоренного одобрения FDA, по-прежнему необходимо тестировать в клинических испытаниях с использованием конечных точек, которые демонстрируют клиническую пользу, и эти испытания известны как подтверждающие испытания фазы 4. Если впоследствии окажется, что препарат не способен продемонстрировать клиническую пользу для пациентов, FDA может отозвать одобрение. [1] [2] Исследование, опубликованное в 2023 году после аналогичного исследования, посвященного онкологии в 2022 году, показало, что Программа ускоренного одобрения имела предполагаемое влияние на сокращение сроков либо традиционного одобрения, либо отзыва заявок в случаях, когда подтверждающие испытания начались до начала процесса ускоренного одобрения; кроме того, по-видимому, не было никакого влияния на соотношение одобрения и отзыва, независимо от того, использовался ли ускоренный или традиционный путь. [3]
В 2022 году Конгресс расследовал ускоренное прохождение и одобрение препарата от болезни Альцгеймера Aduhelm , производимого Biogen и продаваемого по цене 56 000 долларов США на пациента в год. Хотя FDA обычно следует рекомендациям консультативного комитета, расследование показало, что FDA решила рассмотреть его в рамках ускоренного пути одобрения, хотя ни один из 11 членов комитета не рекомендовал одобрение Aduhelm. Они обнаружили, что FDA ненадлежащим образом сотрудничало с производителем, когда предоставляло ускоренное одобрение, и что препарат был выпущен в июне 2021 года, несмотря на опасения, высказанные экспертами по поводу непоследовательности клинических данных препарата. FDA также дала препарату широкую маркировку, разрешив его использование для всех пациентов с болезнью Альцгеймера независимо от степени тяжести, хотя он был испытан только на людях с ранней стадией болезни Альцгеймера и легкими симптомами. Согласно отчету, Biogen знала, что ее стартовая цена в 56 000 долларов была «неоправданно высокой», но руководители компании хотели «войти в историю» и «сделать Aduhelm одним из лучших фармацевтических запусков всех времен». [4]