Acceleron Pharma, Inc. — американская клиническая биофармацевтическая компания со штаб-квартирой в Кембридже , штат Массачусетс, которая специализируется на разработке лекарственных средств, регулирующих суперсемейство белков трансформирующего фактора роста бета (TGF-β), играющих фундаментальную роль в росте и восстановлении клеток и тканей, таких как эритроциты, мышцы, кости и кровеносные сосуды .
У Acceleron есть четыре препарата на стадии клинических испытаний и один на стадии доклинической разработки. [5]
Компания была образована в июне 2003 года в Кембридже, штат Массачусетс , как корпорация штата Делавэр; первоначальное название было Phoenix Pharma. [10] [11] [12]
Основателями компании были ученые Джасбир Сихра, Том Маниатис , Марк Пташне , Уайли Вейл и научный консультант Джоан Массаг , а также бизнесмены и инвесторы Джон Кнопф и Кристоф Вестфаль из Polaris Venture Partners , которые были основателями и генеральным директором. [13] [14] Компания была основана для открытия и разработки лекарств на основе научных открытий научных основателей в области факторов роста и трансформирующих факторов роста в области метаболических нарушений, таких как ожирение , диабет , остеопороз и состояния мышечной атрофии. [10] [11]
Компания начала с начального раунда от Polaris в размере 250 000 долларов США, а затем получила венчурные инвестиции серии А в размере 25 миллионов долларов США, которые она использовала для открытия своей первой лаборатории в декабре 2003 года. [10]
Гленн Батчелдер был назначен президентом и генеральным директором в июне 2004 года. [15]
Первые клинические испытания начались в июне 2006 года; продуктом был ACE-011 (который в конечном итоге был назван «сотатерцепт»), [7] белковый терапевтический препарат, являющийся антагонистом рецептора активина типа 2 , предназначенный для лечения потери костной массы. [16] ACE-011 был химерным белком, созданным путем слияния связывающей части рецепторов активина типа 2 с частью антитела; полученный белок связывается с активином и предотвращает его действие. [17]
Кнопф занял пост генерального директора в 2007 году. [12] Он стал известен тем, что показывал потенциальным изобретателям фотографии коровы бельгийской голубой породы , чтобы проиллюстрировать потенциал продукции компании по развитию мышечной массы. [18]
В 2008 году Acceleron и Celgene начали партнерство по совместной разработке и продвижению ACE-011, в рамках которого Celgene заплатила Acceleron 50 миллионов долларов авансом и выкупила акции Acceleron на 5 миллионов долларов, а также согласилась купить еще 7 миллионов долларов в виде акций, если Acceleron станет публичной компанией, и согласилась выплатить до 510 миллионов долларов поэтапно. [19] [20] В рамках отдельной сделки, заключенной в то же время, Celgene приобрела опцион на лицензирование трех продуктов из линейки Acceleron, направленных на борьбу с раком и потерей костной массы, связанной с раком. [20]
В 2011 году Acceleron расширила свое партнерство с Celgene, включив в него ACE-536, кандидат на разработку для лечения анемии; Celgene заплатила 25 миллионов долларов авансом, с потенциальными последующими платежами в размере 217 миллионов долларов в виде поэтапных выплат и роялти более 10%. [21]
Компания провела первичное публичное размещение акций в сентябре 2013 года. [22] [12] В то время у компании было три кандидата на белковую терапию, изучавшихся в 12 клинических испытаниях фазы 2, включая сотатерцепт и луспатерцепт (ACE-536) [6], которые способствовали выработке эритроцитов и тестировались в качестве потенциальных методов лечения анемии у людей с талассемией и миелодиспластическим синдромом (МДС); другим кандидатом был далантерсепт (ACE-041), [8] ингибитор ангиогенеза как потенциальный препарат для лечения рака. [12]
В сентябре 2016 года Кнопф вышел на пенсию, и компания наняла Хабиба Дейбла на должность генерального директора; в то время ведущий продукт компании луспатерцепт находился на III фазе испытаний для лечения МДС и бета-талассемии. [23]
Acceleron испытала падение стоимости своих акций в 2019 году после объявления о прекращении разработки экспериментального препарата, предназначенного для лечения редкого генетического заболевания, называемого плече-лопаточно-лопаточной мышечной дистрофией . Прекращение разработки препарата было частично вызвано опасениями акционеров относительно связанных с ним расходов. [24]
В сентябре 2021 года компания Merck & Co. объявила о приобретении Acceleron за 11,5 млрд долларов США, получив контроль над препаратом Sotatercept, используемым для лечения легочной гипертензии , и препаратом Luspatercept-aamt . [25] Сделка по приобретению была закрыта 19 ноября 2021 года, в результате чего Acceleron стала дочерней компанией Merck. [26]
В октябре 2022 года компания Merck & Co. объявила о результатах исследования фазы III по оценке сотатерцепта. [27]
Франсуа — председатель совета директоров Acceleron Pharma.