Фиброма Гарднера (ФГ) (также называемая фибромой Гарднера [1] ) — доброкачественная фибробластическая опухоль (то есть опухоль, содержащая фибробласты , наиболее распространенный тип клеток в соединительной ткани ). Опухоли ФГ обычно развиваются в дерме (то есть слое кожи под эпидермисом ) и прилегающей подкожной клетчатке, лежащей чуть ниже дермы. [2] Эти опухоли обычно возникают на спине, животе и других поверхностных участках [2], но в редких случаях диагностируются во внутренних участках, таких как забрюшинное пространство [3] и вокруг крупных кровеносных сосудов в верхней части грудной полости . [4] Всемирная организация здравоохранения в 2020 году классифицировала фиброму Гарднера как доброкачественную опухоль в категории фибробластических и миофибробластических опухолей . [5]
В большинстве случаев [6] опухоли ГФ являются проявлениями генетического заболевания, семейного аденоматозного полипоза (САП) или его варианта, синдрома Гарднера (СГ). [7] (Далее ссылки на САП будут включать его вариант ГС.) Кроме того, некоторые случаи опухолей ГФ, включая те, которые не связаны с САП, прогрессируют или, после их хирургического удаления, рецидивируют как десмоидные опухоли (ДО). Меньшая часть [1] десмоидных опухолей, в основном тех, которые развиваются в брюшной полости , [3] также связаны с САП. [3] Случаи фибромы Гарднера и десмоидных опухолей, у которых отсутствуют какие-либо другие доказательства связи с САП на момент постановки диагноза, часто называют спорадическими фибромами Гарднера [1] [8] и спорадическими десмоидными опухолями. [9] Однако некоторые случаи спорадических GF и DT в течение последующих месяцев или лет будут проявляться другими признаками и диагностироваться как FAP. В этих случаях начальные опухоли GF и DT считаются первым признаком FAP и называются опухолями-сентинелами GF [2] и DT [9] .
Нет крупных исследований, которые бы четко определяли наилучшее лечение(я) опухолей фибромы Гарднера. Обычные стратегии лечения этих опухолей включают: хирургическое удаление; [1] оценку лиц, имеющих эти опухоли, а также членов их семей на предмет наличия FAP; генетическое консультирование; и долгосрочные последующие исследования для выявления признаков FAP и рецидивов резецированных опухолей. [1] [2] [10]
Опухоли ГФ обычно представляют собой одну, но в некоторых случаях множественные бляшки (то есть папулоподобные массы, которые имеют 10 мм или более в наибольшем диаметре) [6], расположенные на коже спины или, реже, головы, шеи, конечностей или брюшной полости. [1] В одном исследовании опухоли имели размер от 0,3 до 12 см в наибольшем измерении (в среднем: 3,9 см). [1] Бляшки ГФ на коже, как правило, представляют собой белые, резиноподобные, [9] безболезненные массы [6] , которые встречаются в основном у детей в течение первого десятилетия жизни [9], но также были диагностированы у взрослых в возрасте 59 лет. [3] Редкие случаи муковисцидоза представляли собой большие массы, расположенные в: средостении , т.е. центральном отделе грудной полости (средостенный ГФ вызывал опасный для жизни синдром верхней полой вены ); [4] ретрофарингеальное пространство , т.е. пространство позади глотки и верхней части пищевода (ретрофарингеальная опухоль ГФ вызвала обструкцию дыхательных путей ); [11] забрюшинное пространство ; [3] и брыжейка . [9]
У большинства людей с опухолями GF есть или будет FAP из-за мутаций в гене APC . Этот ген кодирует (т. е. управляет выработкой) белок аденоматозного полипоза кишечной палочки (белок APC), но при мутации в FAP кодирует неактивный или ослабленный продукт. Белок APC действует косвенно, разрушая β-катенин , белок, который при сверхэкспрессии вызывает различные виды рака. Частично или полностью неактивный белок APC в FAP допускает избыточное внутриклеточное накопление β-катенина и тем самым способствует развитию опухолей, рака и других проявлений этого заболевания. [12]
FAP — это аутосомно-доминантное генетическое заболевание , которое в ~70–80% случаев обусловлено наследственностью, а в ~20–30% случаев — мутацией зародышевой линии (т. е. несемейный FAP, вызванный мутацией гена APC , которая происходит в зародышевых клетках , которые развиваются в индивидуума). Следовательно, у людей с FAP обычно, но не всегда, есть члены семьи с этим заболеванием. [13] Центральной особенностью FAP является образование с течением времени все большего количества аденоматозных полипов (т. е. аномальных разрастаний ткани, выступающих из слизистой оболочки , которые имеют высокий потенциал стать раковыми) в толстой и прямой кишке. Обычно эти полипы возникают в подростковом возрасте и прогрессируют до рака в толстой и/или прямой кишке к 40 годам при наследственном или более молодом возрасте при ненаследственном FAP. [13] Без вмешательства один или несколько из этих полипов становятся раковыми в 100% случаев FAP. Поскольку эта раковая трансформация встречается крайне редко у лиц младше 20 лет, профилактическая колэктомия при САП рекомендуется пациентам в позднем подростковом возрасте, если только другие показания (например, регулярные колоноскопические обследования, обнаруживающие увеличивающееся количество полипов, множественные полипы >1 см и/или появление полипов с атипичными или раковыми клетками) не указывают на необходимость более ранней колэктомии. [14] Лица с САП также подвержены риску развития широкого спектра других расстройств этого заболевания, таких как: полипы желудка и двенадцатиперстной кишки ; ангиофибромы носоглотки ; гепатобластомы ; опухоли мозга, поджелудочной железы и желчных путей ; и различные поражения кожи, включая фибромы Гарднера [13] и десмоидные опухоли. [6] [1] Лица с САП должны регулярно обследоваться на предмет этих расстройств и, при их обнаружении, получать соответствующее лечение. [14] Пациенты с опухолями GF могут иметь семейный анамнез и/или доказательства одного или нескольких других проявлений FAP. Однако у лиц с опухолями GF могут отсутствовать другие признаки FAP в течение месяцев или лет после первоначального проявления, т.е. опухоли GF могут быть первым признаком того, что у человека есть FAP. [13]
Десмоидные опухоли могут возникать спорадически [1] или в 5–10% случаев в связи с FAP. [15] В спорадических случаях эти опухоли чаще всего возникают в брюшной стенке, внутрибрюшной полости и конечностях. [15] Они также возникают как естественное прогрессирование опухолей GF, [13] которое следует за травмой опухолей GF или которое рецидивирует в хирургически удаленных опухолях GF; эти прогрессии иногда называют «последовательностью GF–DF». [6] DT, которые заменяют опухоли GF, являются доброкачественными, но обычно быстро растут, болезненны, имеют тенденцию инфильтрировать близлежащие ткани и после их хирургического удаления часто рецидивируют в местах хирургического вмешательства. Десмоидные опухоли, которые не связаны с FAP, почти всегда имеют опухолевые клетки, которые экспрессируют мутации в гене CTNNB1 . Этот ген управляет выработкой белка катенина бета-1 и при мутации в клетках десмоидной опухоли приводит к избыточной выработке полностью активного продукта белка, который способствует нерегулируемому росту его родительских клеток. [15]
Лица с ГФ (или ДТ) должны быть обследованы на наличие других поражений FAP, таких как полипы толстой и прямой кишки, а также на наличие семейного анамнеза FAP и членов семьи с поражениями, подобными FAP, чтобы определить, могут ли опухоли ГФ у этих лиц быть следствием FAP. [9]
Микроскопические гистопатологические исследования окрашенных гематоксилином и эозином тканей опухоли ГФ обычно показывают плохо очерченные, редкие, мягкие фибробласты, смешанные с плотными пучками коллагена (т. е. преобладающего структурного белка в соединительной ткани ). Щелевидные пустые пространства и локусы жировой ткани и/или скелетных мышц также могут быть встроены в пучки коллагена. [2] Редкие тучные клетки могут быть рассеяны по всей опухоли ГФ. Внешние края этих опухолей могут захватывать периферические нервные волокна и кровеносные сосуды и могут инфильтрировать в нормальные подкожные жировые ткани. [1] Иммуногистохимические исследования показывают, что опухолевые клетки в ГФ постоянно экспрессируют белок CD34 . [8] и в двух третях случаев ядерный β-катенин [2], но не гладкомышечный актин или десмин . [9] В одном исследовании все 24 исследованных случая ГФ имели опухолевые клетки, которые экспрессировали белок циклин D1, локализованный в ядре, и протоонкоген MYC, белок фактора транскрипции bHLH. [1]
Аналогичные исследования тканей десмоидных опухолей выявляют гетерогенную, плохо определенную и равномерную пролиферацию веретенообразных миофибробластоподобных клеток (т. е. клеток, сочетающих некоторые микроскопические признаки фибробластов и гладкомышечных клеток ). Эти клетки встроены в пучки коллагена, которые обычно доминируют в опухолевой ткани. По сравнению с опухолевой тканью GF, опухоли DT более плотно заселены клетками, и эти клетки обычно выстраиваются в пучки. [3] В отличие от опухолевых клеток GF, опухолевые клетки DT не экспрессируют белок CD34 [15] и почти всегда, по крайней мере, частично экспрессируют гладкомышечные актиновые белки. [13] Подобно опухолевым клеткам GF, десмоидные опухолевые клетки экспрессируют расположенный в ядре β-катенин в 90–95 % случаев [13] и не экспрессируют десмин. [15] Клетки десмоидных опухолей также обычно экспрессируют виментин , субъединицу II цитохрома с оксидазы , KIT , PDGFRB , белки андрогенового рецептора и эстрогенового рецептора бета , но не белки S100 или KIT . [15] В одном исследовании у 24% из 104 человек с диагнозом первичных опухолей DT и у 37% из 122 человек с диагнозом рецидивирующих опухолей DT при патологическом исследовании были обнаружены области DT, смешанные с соседними областями GF. Только у 4 из этих пациентов был зарегистрирован FAP. [7]
Диагноз ГФ зависит от: его клинической картины, т. е. появления в виде одиночных бляшкообразных поражений кожи, которые расположены в дерме у детей; истории болезни пациента о наличии у него ранее опухоли ГФ, которая была удалена хирургическим путем; [1] [15] характерных результатов гистопатологии; [3] экспрессии опухолевых клеток CD34 [15] и белков β-катенина [2] , но не гладкомышечного актина; [13] и наличия других поражений, связанных с САП, семейного анамнеза САП и/или членов семьи с анамнезом поражений, подобных САП. [9]
Изолированные фибромы Гарднера обычно лечатся хирургической резекцией. [1] [7] Однако систематические исследования клинической ценности этой операции не были опубликованы. В одном исследовании пациентов со смешанными опухолями GF-DT среднее время рецидива после хирургического удаления составило ~2,5 года для опухолей, расположенных в ногах, руках или глубоких мягких тканях спины и грудной клетки, и ~5 лет для опухолей, расположенных в других местах. В этом исследовании у людей с чистыми десмоидными опухолями, т. е. опухолями без областей с гистопатологией опухолей Гарднера, среднее время рецидива составило >25 лет. [7]
Отдельные случаи высокоагрессивных, симптоматических и/или неоднократно рецидивирующих опухолей, диагностированных как DT, но, вероятно, включающих опухоли GF-DT, лечились нестероидными противовоспалительными препаратами , антиэстрогенами (например, тамоксифеном : клетки десмоидной опухоли экспрессируют рецепторы эстрогена ), лучевой терапией , ингибиторами тирозинкиназы (например , иматинибом [16] ) и химиотерапией (т. е. схемами приема нескольких препаратов, такими как винбластин в сочетании с метотрексатом , доксорубицин в сочетании с дакарбазином или адриамицин в сочетании с дакарбазином или схемами приема одного препарата, такими как доксорубицин, метотрексат, винорелбин или метрономным , т. е. низкодозовым, длительным лечением, этопозидом или циклофосфамидом ). [17] Эти различные методы лечения имели скромный успех. [16] [18] Например, в одном исследовании 62 человек с DT (вероятно, включая опухоли GR-DT) наблюдался полный ответ, частичный ответ, стабильное заболевание и прогрессирующее заболевание у 1, 12, 37 и 12 пациентов соответственно; медиана времени выживаемости без прогрессирования (т. е. интервал между лечением и прогрессированием заболевания) составила 40,8 месяцев. [16]
Дополнительные рекомендации для лиц с диагнозом фибромы Гарднера включают: 1) долгосрочное наблюдение для проверки рецидива заболевания и развития других поражений FAP; [1] 2) генетическое консультирование; [2] 3) обязательный скрининг (например, колоноскопия ) на FAP каждые 6 [10] или 12 месяцев; [14] и 4) наблюдение за родителями, братьями, сестрами и детьми человека на предмет наличия и развития поражений, связанных с FAP. [9]