40°33′03″N 74°25′23″W / 40.550722°N 74.423071°W / 40.550722; -74.423071
PTC Therapeutics, Inc. — американская фармацевтическая компания, занимающаяся разработкой пероральных низкомолекулярных препаратов и генной терапии, которые регулируют экспрессию генов путем воздействия на механизмы посттранскрипционного контроля (PTC) при орфанных заболеваниях . [1] [2]
В сентябре 2009 года компания PTC заключила соглашение с Roche о разработке перорально биодоступных малых молекул для лечения заболеваний центральной нервной системы . [3] В 2019 году компания PTC приобрела платформу Bio-e . [4]
В 2017 году PTC приобрела Emflaza (дефлазакорт) у Marathon Pharmaceuticals. [5] PTC также владеет Translarna ( Аталурен ), который продается для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутацией . [6] Вместе эти два продукта принесли доход в размере 174 миллионов долларов и 260 миллионов долларов в 2017 и 2018 годах соответственно. [7]
PTC имеет права на коммерциализацию препарата WAYLIVRA (volanesorsen) в Латинской Америке. [8]
В 2018 году компания PTC приобрела компанию Agilis Biotherapeutics и кандидата на генную терапию GT-AADC с его убедительными клиническими данными по лечению дефицита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC). [9] Дефицит AADC — редкое заболевание ЦНС, возникающее из-за снижения уровня фермента AADC в результате мутаций в гене дофа-декарбоксилазы (DDC).
В 2020 году PTC приобрела Censa Pharmaceuticals, Inc., биофармацевтическую компанию, занимающуюся разработкой препарата CNSA-001 (сепиаптерин), экспериментальной терапии на клинической стадии для лечения редких заболеваний обмена веществ, включая фенилкетонурию (ФКУ) и другие заболевания, связанные с дефектами биохимических путей тетрагидробиоптерина (BH4), диагностируемых при рождении. [10]
В 2020 году компания PTC объявила об одобрении FDA препарата Эврисди (рисдиплам) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте 2 месяцев и старше. [11]
{{cite news}}: |first=имеет общее название ( помощь )