Активатор рецептора лиганда ядерного фактора каппа- Β ( RANKL ), также известный как член суперсемейства лигандов фактора некроза опухоли 11 ( TNFSF11 ), цитокин, индуцируемый активацией, связанной с TNF ( TRANCE ), лиганд остеопротегерина ( OPGL ) и фактор дифференцировки остеокластов ( ODF ), представляет собой белок , который у людей кодируется геном TNFSF11 . [ 5] [6]
RANKL известен как мембранный белок типа II и является членом суперсемейства фактора некроза опухоли (TNF). [7] Было установлено, что RANKL влияет на иммунную систему и контролирует регенерацию и ремоделирование костей. RANKL является геном-регулятором апоптоза , связывающим партнером остеопротегерина (OPG), лигандом для рецептора RANK , и контролирует пролиферацию клеток путем изменения уровней белков Id4 , Id2 и циклина D1 . [8] [9] RANKL экспрессируется в нескольких тканях и органах, включая: скелетные мышцы, тимус, печень, толстую кишку, тонкий кишечник, надпочечники, остеобласты, эпителиальные клетки молочной железы, простату и поджелудочную железу. [9] Изменение уровней концентрации RANKL в нескольких органах подтверждает важность RANKL для роста тканей (особенно роста костей) и иммунных функций в организме.
Уровень экспрессии RANKL не линейно коррелирует с эффектом этого лиганда. Высокая экспрессия белка RANKL обычно обнаруживается в легких , тимусе и лимфатических узлах . Низкая экспрессия белка обнаруживается в костном мозге , желудке , периферической крови , селезенке , плаценте , лейкоцитах , сердце , щитовидной железе и скелетных мышцах . [9] В то время как костный мозг экспрессирует низкие уровни RANKL, RANKL играет важную роль для адекватного метаболизма костей. Эта связанная с поверхностью молекула (также известная как CD254), обнаруженная на остеобластах , служит для активации остеокластов , которые критически вовлечены в резорбцию кости . Остеокластическая активность запускается посредством связанного с поверхностью остеобластов RANKL, активирующего связанный с поверхностью рецепторный активатор остеокластов ядерного фактора каппа-B (RANK) . Недавние исследования показывают, что в постнатальных костях остеоцит является основным источником RANKL, регулирующего ремоделирование костей. [10] [11] [12] [13] RANKL, полученный из других типов клеток, способствует потере костной массы при состояниях, связанных с воспалением, таких как ревматоидный артрит , и при литических поражениях, вызванных раком , таких как множественная миелома .
RANKL может быть выражен в трех различных молекулярных формах, состоящих из: (1) тримерного трансмембранного белка, (2) первичной секретируемой формы и (3) укороченного эктодомена . [14] RANKL идентифицирован как часть семейства TNF; RANKL специально классифицируется как TNFSF11, член суперсемейства лигандов TNF. RANKL состоит из 314 аминокислот и первоначально был описан как имеющий последовательность гена, содержащую 5 экзонов . [15] [16] Среди экзонов экзон 1 кодировал внутриклеточные и трансмембранные белковые домены, а экзоны 2-5 кодировали внеклеточные домены. [15] Внеклеточные домены RANKL похожи на другие члены семейства TNF в отношении структурной гомологии и способны отщепляться от поверхности клетки. [15] Хотя функция и значение якорного белка киназы А 11 ( AKAP11 ) в настоящее время неизвестны, AKAP11 находится непосредственно выше RANKL для всех видов, имеющих ген RANKL. [16] Выше AKAP11 может указывать на то, что существует сложный регуляторный процесс, который регулирует уровень экспрессии RANKL.
RANKL является членом семейства цитокинов фактора некроза опухоли (TNF) . Он связывается с RANK на клетках миелоидной линии и функционирует как ключевой фактор дифференцировки и активации остеокластов . RANKL также может связываться с остеопротегерином , белком, секретируемым в основном клетками линии остеобластов, который является мощным ингибитором образования остеокластов, предотвращая связывание RANKL с RANK. RANKL также выполняет функцию в иммунной системе, где он экспрессируется Т-хелперными клетками и, как полагают, участвует в созревании дендритных клеток . Это фактор выживания дендритных клеток , который помогает регулировать иммунные реакции, зависящие от Т-клеток . Активация Т-клеток вызывает экспрессию RANKL и может привести к увеличению остеокластогенеза и потере костной массы. RANKL также может активировать антиапоптотическую киназу AKT/PKB через сигнальный комплекс, включающий киназу SRC и фактор 6, ассоциированный с рецептором фактора некроза опухоли ( TRAF6 ), что указывает на то, что RANKL может играть роль в регуляции апоптоза . [17] Еще одна роль RANKL в иммунитете была обнаружена в синусоидальных макрофагах в лимфатических узлах, которые предупреждают иммунную систему об антигенах, переносимых лимфой . [18] Помимо прямой передачи сигнала через RANK для дифференциации макрофагов, RANKL активирует соседние лимфатические эндотелиальные клетки, чтобы создать нишевую среду для этих специализированных иммунных клеток. [18]
Целенаправленное нарушение соответствующего гена у мышей привело к тяжелому остеопетрозу и отсутствию остеокластов. У мышей с дефицитом, с инактивацией RANKL или его рецептора RANK, наблюдались дефекты ранней дифференциации Т- и В-лимфоцитов, и они не могли сформировать дольчато-альвеолярные структуры молочной железы во время беременности. [9] [17] Было отмечено, что во время беременности сигнализация RANK-RANKL играла решающую роль в регуляции высвобождения скелетного кальция; в результате чего происходила гормональная реакция, стимулирующая пролиферацию в клетках молочной железы. [9] В конечном итоге нарушение дольчато-альвеолярных структур молочной железы приводило к смерти плода. [9] У тех, кто страдает остеопорозом, часто наблюдается сердечно-сосудистый дефект, такой как сердечная недостаточность. Некоторые исследования предполагают, что, поскольку путь RANK-RANKL регулирует высвобождение кальция и гомеостаз, сигнал RANK-RANKL может инвертированно влиять на сердечно-сосудистую систему; Таким образом, объясняется положительная корреляция между остеопорозом и сердечно-сосудистыми заболеваниями. [9]
Первичные опухоли обычно метастазируют в кости. Рак груди и простаты, как правило, имеет большую вероятность вызвать вторичный рак в кости. [19] Теория семени и почвы Стивена Пэджета предполагает , что микросреда в кости создает достаточную «почву» для роста вторичных опухолей. Некоторые исследования предполагают, что экспрессия RANKL позволяет достаточным условиям микросреды влиять на миграцию раковых клеток (например, хронический лимфоцитарный лейкоз (ХЛЛ) и множественную миелому ). [20] У пациентов с множественной миеломой активность RANKL была значительно повышена. Фактически сообщалось, что поверхностная экспрессия RANKL и секретируемая экспрессия RANKL были увеличены на 80% и 50% соответственно. [20] Таким образом, RANKL считается ключевым регулятором сигнала для потери костной массы, вызванной раком.
После того, как вторичные опухолевые клетки мигрировали в кость, опухолевая клетка будет секретировать цитокины и факторы роста, которые могут воздействовать на клетки линии остеобластов. Поскольку остеобласты контролируют регуляцию RANKL, стимуляция через цитокины и факторы роста затем будет стимулировать остеобласты к увеличению экспрессии RANKL, часто одновременно снижая образование костной ткани. Дополнительная частота и активность остеокластов, опосредованная RANKL, в свою очередь, увеличит секрецию факторов роста или факторов, полученных из матрицы, что в конечном итоге может увеличить рост опухоли и активность разрушения кости. [ необходима цитата ]
RANKL, благодаря своей способности стимулировать образование и активность остеокластов, является критическим медиатором резорбции костей и общей плотности костей. Избыточная продукция RANKL связана с различными дегенеративными заболеваниями костей, такими как ревматоидный артрит и псориатический артрит . Помимо дегенеративных заболеваний костей, метастазы в кости также могут вызывать боль и другие аномальные проблемы со здоровьем, которые могут значительно снизить качество жизни онкологического пациента. Вот некоторые примеры таких осложнений, являющихся следствием метастазов в кости: гиперкальциемия, патологические переломы и компрессия спинного мозга. [21] Некоторые результаты также свидетельствуют о том, что некоторые раковые клетки, в частности клетки рака предстательной железы, могут активировать усиление ремоделирования костей и в конечном итоге увеличить общее производство костной ткани. [21] Это усиление ремоделирования костей и производства костной ткани увеличивает общий рост метастазов в кости. Общий контроль ремоделирования костей регулируется связыванием RANKL с его рецептором или его рецептором-приманкой, соответственно, RANK и OPG. [21]
Деносумаб — это полностью человеческое моноклональное антитело к RANKL, одобренное FDA, и во время доклинических испытаний впервые было использовано для лечения пациентов в постменопаузе, страдающих остеопорозом (PMO). [21] [22] На третьем этапе клинических испытаний деносумаба FDA было показано, что он: (1) снижает метаболизм костной ткани, (2) снижает переломы в популяции PMO и (3) увеличивает минеральную плотность костной ткани. [21] Антитело к RANKL, деносумаб, также одобрено для использования в онкологических учреждениях, и при этих показаниях оно носит название Xgeva. Было показано, что как при раке простаты, так и при раке молочной железы деносумаб снижает потерю костной ткани, вызванную лечением рака. [21]
Исследование рака простаты HALT (также известное как NCT00089674) включало 1468 пациентов с неметастатическим раком простаты, которые в настоящее время получали терапию андрогенной депривации . [23] Случайно выбранным пациентам давали либо 60 мг деносумаба, либо добавки кальция и витамина D. Это было сделано для измерения эффективности предотвращения потери костной массы, вызванной лечением. [21] Пациенты, получавшие 60 мг деносумаба, показали увеличение минеральной плотности костей на +5,6% и снижение частоты переломов костей на 1,5%. [21]
Другое клиническое исследование (NCT00321620) было организовано для определения безопасности и эффективности использования деносумаба по сравнению с золедроновой кислотой . [24] В этом исследовании они использовали 1901 пациента с метастатическим поражением костей простаты, которые также страдали от других осложнений заболеваний костей. Опять же, пациенты были рандомизированы, и некоторым из них давали либо 120 мг деносумаба, либо 4 мг золедроновой кислоты. [21] Пациенты, которым давали 120 мг деносумаба (по сравнению с теми, кому давали 4 мг золедроновой кислоты), показали большее увеличение гипокальциемии, большую устойчивость к маркерам метаболизма костной ткани uNTx, задержку ответа как при патологических переломах, так и при компрессии спинного мозга. [21] Однако показатели выживаемости для обеих клинических групп были сопоставимы. [21]
У пациентов с раком груди с положительными гормональными рецепторами значительно повышен риск осложнений, таких как остеопения и остеопороз . Примерно двое из трех пациентов с раком груди имеют положительный гормональный рецептор. [25] В течение последних нескольких лет деносумаб использовался в клинических испытаниях, в первую очередь потому, что большая часть населения страдает от осложнений со стороны костей среди тех, у кого рак груди.
252 пациента были включены в клиническое исследование HALT-BC (также известное как NCT00089661). В дополнение к приему витамина D и добавок кальция, половина пациентов случайным образом получала 60 мг деносумаба, в то время как другая половина получала плацебо. [21] [26] У пациентов, получавших деносумаб, наблюдалось увеличение минеральной плотности костной ткани поясничного отдела позвоночника , снижение маркеров костного метаболизма, без существенного изменения показателей выживаемости. [21]
NCT00321464 был еще одним рандомизированным контролируемым испытанием III фазы . [27] Подобно NCT00321620 (простата), это исследование измеряло безопасность и эффективность деносумаба по сравнению с золедроновой кислотой . Обе группы показали схожие показатели выживаемости и частоту побочных эффектов. [21]
Пациенты с диагнозом множественная миелома имеют приблизительно 80-100% вероятность развития костных осложнений из-за повышения активности и/или образования остеокластов и снижения активности остеобластов. [20] [21] На II этапе клинического исследования деносумаб снизил маркеры костного метаболизма, блокируя путь RANKL/RANK. [21] После завершения этого исследования 1176 пациентов с множественной миеломой или прогрессирующим раком были включены в III этап клинического исследования (известного как NCT00330759). [28] Основной целью исследования NCT00330759 было сравнение эффектов пациентов, которым давали 120 мг деносумаба, с эффектами пациентов, которым давали 4 мг золедроновой кислоты. В результате этого исследования в течение месяца у пациентов, получавших деносумаб, наблюдалось снижение патологических переломов и компрессии спинного мозга; однако с течением времени выяснилось, что деносумаб значительно отсрочил костные осложнения. [21] Как при раке груди, так и при раке простаты у пациентов в группах деносумаба и золедроновой кислоты наблюдались сопоставимые побочные эффекты и показатели выживаемости. [21]
Женщинам в период менопаузы часто назначали различные виды постменопаузальной гормональной терапии для профилактики остеопороза и уменьшения симптомов менопаузы. [29] Медроксипрогестерона ацетат (MPA) является синтетическим прогестином и обычно использовался в качестве контрацептива или использовался в качестве гормональной терапии при эндометриозе или остеопорозе. Недавние исследования показывают, что использование MPA увеличивает риск развития рака молочной железы у пациентов из-за увеличения экспрессии RANKL. [29] MPA вызывает существенную индукцию RANKL в эпителиальных клетках молочной железы, в то время как удаление RANKL снижает заболеваемость раком молочной железы, вызванным MPA. Следовательно, ингибирование RANKL имеет потенциал для профилактики и лечения рака молочной железы. [30] [31]
В данной статье использован текст из Национальной медицинской библиотеки США , являющийся общественным достоянием .