stringtranslate.com

Сангамо Терапевтика

Президент и генеральный директор Сэнди Макрей в 2018 году

Sangamo Therapeutics, Inc. (ранее известная как Sangamo Biosciences, Inc. ) — американская биотехнологическая компания, базирующаяся в Брисбене , Калифорния. Она применяет клеточную и генную терапию для борьбы с гемофилией и другими генетическими заболеваниями. [2]

История

Компания была основана в 1995 году в Ричмонде, Калифорния. [3] Первоначально она была известна как Sangamo Biosciences, Inc. до смены названия в 2017 году. В сентябре 2018 года в ней работало 182 сотрудника. [3] Сэнди Макрей является президентом. [4] В 2018 году Эдвард Ребар стал старшим вице-президентом и главным техническим директором Sangamo. [5]

Исследовать

Sangamo применяет технологию для лечения гемофилии B и лизосомных болезней накопления , включая мукополисахаридоз типа I (синдром Гурлер) и мукополисахаридоз типа II (синдром Хантера). FDA предоставило Sangamo статус ускоренного рассмотрения для SB-525, кандидата на генную терапию гемофилии A. В партнерстве с Pfizer в 2017 году [6] Sangamo использует Bioverativ при гемоглобинопатиях, таких как бета-талассемия и серповидноклеточная анемия . [2] Компания также разрабатывает технологию редактирования генов цинковых пальцев . [7]

В феврале 2019 года ученые-медики, работающие с Sangamo Therapeutics, объявили о первой в истории терапии редактирования генов человека «внутри тела» с целью постоянного изменения ДНК — у пациента с синдромом Хантера . [8] По состоянию на февраль 2019 года клинические испытания, проводимые Sangamo, включающие редактирование генов с использованием нуклеазы цинковых пальцев, продолжались. [9]

Клинические испытания

Программы Sangamo представляют собой смесь полностью принадлежащих и партнерских программ; основными партнерами являются Pfizer , Biogen , Sanofi , Takeda и Kite ( компания Gilead ). [10] [2] [11] [12]

По состоянию на 2020 год компания Sangamo проводила в США следующие клинические испытания:

В феврале 2023 года компания Sangamo Therapeutics объявила, что прекратит разработку на поздней стадии исследования PRECIZN-1 фазы 1/2 препарата BIVV003 для лечения серповидноклеточной анемии. [20]

Смотрите также

Ссылки

  1. ^ abcdef "Sangamo Therapeutics сообщает о последних основных деловых показателях и финансовых результатах за четвертый квартал и весь 2022 год". Sangamo. 22 февраля 2023 г. Получено 24 февраля 2023 г.
  2. ^ abc McConaghie, Andrew (17 мая 2017 г.). «Sangamo и новый партнер по генной терапии Pfizer получили ускоренную процедуру FDA». Pharmaphorum . Получено 1 октября 2018 г.
  3. ^ ab "Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) движется выше на скачке объема за 4 сентября". Акции . 8 сентября 2018 г. . Получено 1 октября 2018 г. .
  4. ^ Ледфорд, Хайди (5 сентября 2018 г.). «Первый тест редактирования генов в организме подает надежды». Nature . doi :10.1038/d41586-018-06195-6. ISSN  0028-0836. S2CID  92840885.
  5. ^ "Sangamo Therapeutics назначает Эдварда Ребара старшим вице-президентом". Post Online Media . Ричмонд, Калифорния. 16 июля 2018 г. Получено 1 октября 2018 г.
  6. ^ "SANGAMO THERAPEUTICS И PFIZER ОБЪЯВЛЯЮТ О СОТРУДНИЧЕСТВЕ В ОБЛАСТИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ГЕМОФИЛИИ А | Pfizer". www.pfizer.com . Получено 22 апреля 2020 г. .
  7. ↑ Ренауэр, Кори (6 сентября 2018 г.). «Цинковые пальцы Сангамо снова подвели. Пора уходить?». The Motley Fool . Получено 1 октября 2018 г.
  8. ^ Маркионе, Мэрилин (7 февраля 2019 г.). «Тесты показывают, что ученые достигли первого редактирования генов «в организме». AP News . Получено 7 февраля 2019 г. .
  9. ↑ Сотрудники (2 февраля 2019 г.). «Исследование возрастающей дозы редактирования генома с помощью терапевтического препарата SB-913 с цинковым пальцем (ZFN) у субъектов с МПС II». ClinicalTrials.gov . Национальная медицинская библиотека США . Получено 7 февраля 2019 г. .
  10. ^ "SGMO.OQ - Профиль Sangamo Therapeutics Inc | Reuters". SGMO.OQ - Профиль Sangamo Therapeutics Inc | Reuters . Получено 28 июля 2020 г. .
  11. ^ "Акции Sangamo подскочили на фоне обновлений Pfizer, Sanofi (и ее собственной) в области генной и клеточной терапии". FierceBiotech . Получено 29 июля 2020 г. .
  12. ^ "Описан новый захватывающий инструмент для снижения уровня Хантингтина - HDBuzz - Новости об исследовании болезни Хантингтона". en.hdbuzz.net . Получено 29 июля 2020 г. .
  13. ^ "Исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности ST-400 для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии (TDT) - Полный текстовый просмотр - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Получено 28 июля 2020 г. .
  14. ^ "Исследование дозирования ST-920, генной терапии человеческой альфа-галактозидазой A rAAV2/6 у пациентов с болезнью Фабри - Полный текстовый просмотр - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Получено 28 июля 2020 г. .
  15. ^ "Исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности BIVV003 для аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с тяжелой серповидноклеточной анемией - Просмотр полного текста - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Получено 28 июля 2020 г.
  16. ^ "Исследование возрастающей дозы редактирования генома с помощью терапевтического препарата SB-913 с цинковой пальчиковой нуклеазой (ZFN) у пациентов с МПС II - Полный текстовый просмотр - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Получено 28 июля 2020 г. .
  17. ^ "Исследование возрастающей дозы редактирования генома с помощью терапевтического препарата SB-318 с цинковой пальчиковой нуклеазой (ZFN) у пациентов с МПС I - Полный текстовый просмотр - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Получено 28 июля 2020 г. .
  18. ^ "Исследование дозозависимой генной терапии рекомбинантным AAV2/6 человеческого фактора 8 SB-525 у пациентов с тяжелой формой гемофилии А - Полный текстовый просмотр - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Получено 28 июля 2020 г. .
  19. ^ "Исследование возрастающей дозы редактирования генома с помощью терапевтического SB-FIX с цинк-пальцевой нуклеазой у пациентов с тяжелой гемофилией B - Полный текстовый просмотр - ClinicalTrials.gov". clinicaltrials.gov . Получено 28 июля 2020 г. .
  20. ^ "Sangamo прекращает терапию серповидноклеточной анемией, присоединяясь к конкурентам, вынужденным пересмотреть планы развития". Fierce Biotech . 23 февраля 2023 г. Получено 24 февраля 2023 г.

Внешние ссылки

37°40′36″с.ш. 122°23′03″з.д. / 37,67669°с.ш. 122,38421°з.д. / 37,67669; -122,38421