United Therapeutics Corporation — американская публичная биотехнологическая компания [2] и корпорация общественного блага [3], котирующаяся на бирже NASDAQ под символом UTHR. [4] [5] Она разрабатывает новые, продлевающие жизнь технологии для пациентов в области заболеваний легких и производства органов. United Therapeutics имеет совместные штаб-квартиры в Силвер-Спринг , Мэриленд и Research Triangle Park , Северная Каролина, с дополнительными объектами в Магоге и Бромонте , Квебек; Мельбурне и Джексонвилле , Флорида; Блэксбурге , Вирджиния; и Манчестере , Нью-Гемпшир. [6]
United Therapeutics была основана в 1996 году Мартиной Ротблатт , [7] [8] американским юристом, автором и предпринимателем, которая создала Sirius XM . [9] В 1994 году у маленькой дочери Ротблатт диагностировали смертельное орфанное заболевание — легочную артериальную гипертензию (ЛАГ). [10] [8] Ротблатт продала свои акции телекоммуникационной компании и основала Фонд лечения ЛАГ для финансирования исследований ЛАГ. [2] [8]
В 2002 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Ремодулин компании United Therapeutics , [11] простациклиновый вазодилататор , используемый для лечения ЛАГ. Ремодулин предоставил пациентам с ЛАГ альтернативу препарату Флолан компании GlaxoSmithKline . [10] К 2003 году годовой объем продаж Ремодулина достиг 50 миллионов долларов. [8] К 2010 году годовой объем продаж составил 300 миллионов долларов, а стоимость акций United Therapeutics выросла на 800 процентов по сравнению с первоначальной ценой публичного размещения в 1999 году . [8]
В 2011 году United Therapeutics приобрела Revivicor, компанию, занимающуюся разработкой генетических биотехнологических платформ для предоставления альтернативных источников тканей для лечения. [12] С приобретением Revivicor United Therapeutics начала программу ксенопочки, чтобы найти альтернативные источники органов для пациентов, ожидающих пересадки почки. Ксенотрансплантация является потенциальным решением, поскольку она, возможно, могла бы обеспечить неограниченный запас органов.
В 2018 году компания приобрела SteadyMed, компанию по производству медицинских приборов , разрабатывающую инъекционные терапевтические препараты для лечения легочной гипертензии. [13] Другие приобретения включают SynQuest в 1999 году и Cooke Pharma в 2000 году. [14] United Therapeutics заключила многочисленные лицензионные соглашения и соглашения о сотрудничестве с такими компаниями, как Eli Lilly and Company , DEKA Research & Development, MannKind Corporation , [15] и Национальный институт рака .
7 января 2022 года свиное сердце, предоставленное дочерней компанией United Therapeutics' Revivicor совместно с Медицинским центром Мэрилендского университета, было использовано в первой операции по пересадке свиного сердца человеку. [16] Реципиент впоследствии умер 8 марта 2022 года. [17]
В октябре 2023 года United Therapeutics приобрела биоинженерную компанию IVIVA Medical, Inc. за 50 миллионов долларов плюс роялти. Шестнадцать сотрудников IVIVA перешли в United Therapeutics. [18]
В декабре 2023 года United Therapeutics Corporation завершила сделку по приобретению Miromatrix Medical Inc., биотехнологической компании, которая специализируется на разработке биоинженерных органов, состоящих из человеческих клеток . [19]
Продукция United Therapeutics продается в США и Канаде, а ее продукция доступна в Центральной и Южной Америке, Европе, на Ближнем Востоке и в Азии через различных партнеров-дистрибьюторов. [20] В США компания получила несколько одобрений от Управления по контролю за продуктами и лекарствами. [21] Они охватывают различные дозировки и пути введения для Orenitram , Remodulin , Tyvaso и Tyvaso DPI , каждый из которых показан для лечения легочной артериальной гипертензии. Tyvaso и Tyvaso DPI также показаны для лечения легочной гипертензии, связанной с интерстициальным заболеванием легких (PH-ILD). United Therapeutics также продает Adcirca ( тадалафил ) для лечения легочной артериальной гипертензии в соответствии с лицензионным соглашением с Eli Lilly and Company. [22]
В феврале 2020 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США выдало разрешение на систему подкожной доставки Unity для инъекций ремодулина, также известную как помпа Remunity, что позволяет использовать систему с кассетами с лекарственными средствами, которые были предварительно заполнены специализированными аптеками. [23] Система Remunity обеспечивает постоянную подкожную (подкожную) доставку ремодулина. Система Remunity показана для лечения легочной артериальной гипертензии у пациентов старше 22 лет. [ необходима цитата ]
В марте 2015 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на получение лицензии на биологический препарат (BLA) компании United Therapeutics для препарата Юнитуксина. [24] Юнитуксина — это моноклональное антитело, используемое в качестве терапии второй линии для детей с нейробластомой высокого риска , редкой формой рака.
В мае 2022 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на регистрацию нового препарата (NDA) компании United Therapeutics для Tyvaso DPI. [25] Tyvaso DPI — это ингалятор сухого порошка, содержащий трепростинил, который показан как при ЛАГ, так и при ЛГ-ИЛД.
United Therapeutics продвигает линию научно-исследовательских и опытно-конструкторских проектов, которые включают новые показания, формулы и устройства доставки для ее существующих продуктов. Линия НИОКР компании включает пять исследований фазы регистрации, в основном в области редких заболеваний легких, и семь доклинических продуктов, в основном в области производства органов.
В феврале 2020 года компания United Therapeutics сообщила, что успешно завершила исследование INCREASE препарата Tyvaso у пациентов с легочной гипертензией, связанной с интерстициальным заболеванием легких (PH-ILD), и что исследование достигло своей основной конечной точки, продемонстрировав улучшение в дистанции шестиминутной ходьбы (6MWD). [26] Компания представила результаты исследования INCREASE в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США в поддержку дополнения к заявке на новый препарат Tyvaso и получила одобрение 31 марта 2021 года. [27]
Текущие клинические испытания новых лекарственных средств включают ADVANCE OUTCOMES (фаза 3) для ралинепаг при легочной артериальной гипертензии; регистрационное исследование Централизованной системы оценки легких; [28] и TETON 1 и TETON 2 для идиопатического легочного фиброза (ИЛФ). [29]
United Therapeutics разрабатывает уникальный тип биофармацевтического лекарственного продукта, известный как изготовленный орган. Этот тип биологического препарата будет трансплантироваться пациенту в качестве замены отказавшего органа. У компании есть продукты регенеративной медицины, такие как эти, которые разрабатываются с помощью технологий ксенотрансплантации , аллогенной рецеллюляризации и аутологичной биопечати. [30]
В 2021 году исследователи из Нью-Йоркского университета использовали ксенопочку ThymoKidney при первой трансплантации генетически модифицированной нечеловеческой почки в организм человека с мертвым мозгом, наблюдая за функцией почек в течение 54 часов. [31] Исследователи из Университета Алабамы в Бирмингеме использовали ксенопочку UKidney при трансплантации реципиенту с мертвым мозгом, наблюдая за функцией почек в течение 77 часов. [32]
В 2021 году инженеры дочерней компании Unither Bioelectronics осуществили первую перевозку человеческих легких для трансплантации из больницы Toronto Western Hospital в больницу Toronto General Hospital . [33] Легкие были успешно пересажены Алену Ходаку, инженеру из Оттавы , Канада. [34]
В 2022 году ксеносердце UHeart было использовано в первой пересадке свиного сердца живому человеку. [35] Пересаженное свиное сердце имело десять генетических модификаций в геноме свиньи. [36]
В 2022 году Мартина Ротблатт представила напечатанный на 3D-принтере каркас легкого, который она назвала одним из «самых сложных напечатанных на 3D-принтере объектов, когда-либо напечатанных». [37] Напечатанный каркас легкого содержал 44 триллиона вокселей, которые выкладывали 4000 километров легочных капилляров и 200 миллионов легочных альвеол .
United Therapeutics владеет комплексом лабораторных и офисных зданий площадью 415 000 квадратных футов в Силвер-Спринг, штат Мэриленд. Объект служит в качестве со-штаб-квартиры компании и используется для коммерческого производства активных фармацевтических ингредиентов и готовых лекарственных форм. United Therapeutics также владеет комбинированным производственным заводом и офисным зданием площадью 380 000 квадратных футов в Research Triangle Park, Северная Каролина. Объект служит в качестве со-штаб-квартиры компании и занят персоналом по клиническим исследованиям и разработкам, коммерциализации, логистике, производству и упаковке. Рядом со своим комплексом Research Triangle Park, United Therapeutics владеет участком площадью 132 акра, содержащим около 330 000 квадратных футов строительной площади, которая используется для исследований, разработок и производства, связанных с программой компании по регенерации легких. Этот участок доступен для будущего расширения. [38]
Дочерние компании United Therapeutics включают Lung Biotechnology PBC; Lung Bioengineering Inc.; Miromatrix Medical; United Therapeutics Europe, Ltd.; Unither Biotech Inc., Канада; Unither Pharma, LLC; Unither Telmed, Ltd.; Unither Bioélectronique, Квебек; IVIVA Medical; и Revivicor, Inc. [39] По состоянию на декабрь 2023 года глобальная численность сотрудников United Therapeutics составляла 1168 человек. [40] 1 июня 2024 года рыночная капитализация United Therapeutics составляла 12,3 млрд долларов США. [41]
Lung Biotechnology PBC, дочерняя компания United Therapeutics, была первой дочерней корпорацией публичной выгоды публичной биофармацевтической компании. Используя перфузию , Lung Biotechnology преследовала инновационную технологию, которая могла бы сохранить легкие для трансплантации путем стабилизации легких, которые в противном случае были бы выброшены. Целью было решение острой нехватки трансплантируемых легких для пациентов с терминальной стадией заболевания легких, включая ЛАГ.
В 2020 году United Therapeutics установила минимальный «прожиточный минимум» для сотрудников в размере около 75 000 долларов в год, включая поощрительные выплаты. Штатные сотрудники являются акционерами компании через долгосрочные программы поощрений United Therapeutics. United Therapeutics была признана одной из 10 лучших корпоративных граждан в области производства лекарств в США, наряду с такими компаниями, как Amgen , Johnson & Johnson и Bristol-Myers Squibb . [42] United Therapeutics была названа в рейтинге лучших рабочих мест в сфере здравоохранения и биофармацевтики журнала Fortune 2021 [43] (третий год подряд); в рейтинге лучших рабочих мест журнала The Washington Post за 2020 год [44] (шестой год подряд); в рейтинге лучших малых и средних рабочих мест журнала Fortune 2020 [45] (третий год подряд); и Fortune's Best Workplaces for Millennials™ 2020. [46] В 2019 году United Therapeutics получила премию Corporate Board Award журнала Women in Technology и была включена в список «Лучшие места для работы» журнала Triangle Business Journal шестой год подряд. [47] Компания также была включена в список самых ответственных компаний Америки журнала Newsweek в 2022 [48] и 2023 годах. [49]
В состав United Therapeutics входят одно здание с платиновым и два золотых сертификата LEED , согласно рейтингу Совета по экологическому строительству США , а также четыре здания с чистым нулевым потреблением энергии, расположенные в трех штатах. Инновационный энергоэффективный дизайн зданий, несколько солнечных батарей, приобретение кредитов на возобновляемую энергию (REC) и компенсации выбросов углерода, а также другие технологии зеленой энергии позволили United Therapeutics создать устойчивый городской кампус. На момент строительства, чистый нулевой "Unisphere" от United Therapeutics, высотное офисное здание площадью 135 000 квадратных футов в Силвер-Спринг, штат Мэриленд, было крупнейшим городским офисным зданием с положительным потреблением энергии. Используя обширные солнечные батареи, тепловые промежуточные скважины и другие передовые технологии проектирования, Unisphere генерирует на месте больше энергии, чем потребляет.
United Therapeutics внедрила лучшие практики корпоративного управления, опередив своих коллег по отрасли и Russell 3000. К ним относятся принятие политик голосования большинством голосов и доступа по доверенности, инициирование процесса рассекречивания Совета директоров и введение более жесткого ограничения на членство директоров вне Совета директоров. Совет директоров взаимодействует с акционерами компании несколько раз в год для обсуждения приоритетов управления и операций. В 2020, 2021 и 2022 годах United Therapeutics опубликовала всеобъемлющий отчет о корпоративной социальной ответственности . [50]
В 2021 году акционеры United Therapeutics одобрили преобразование компании в корпорацию общественного блага (PBC). [3] Как PBC, United Therapeutics, создавая ценность для акционеров, также должна учитывать наилучшие интересы тех, на кого существенно влияет поведение компании, и конкретную общественную выгоду, которую она решает принять в своем уставе. PBC, такие как United Therapeutics, призваны приносить общественную пользу и работать ответственным и устойчивым образом. Целью общественной выгоды United Therapeutics является «обеспечение более светлого будущего для пациентов посредством (a) разработки новых фармацевтических методов лечения; и (b) технологий, которые расширяют доступность органов для трансплантации». [51]
Мартина Алиана Ротблатт, основатель и председатель [52] совета директоров United Therapeutics, окончила Калифорнийский университет в Лос-Анджелесе , получив степени доктора права и магистра делового администрирования в 1981 году. В июне 2001 года она получила степень доктора философии в области медицинской этики в Barts и Лондонской школе медицины и стоматологии Лондонского университета королевы Марии . Ротблатт работала в Вашингтоне, округ Колумбия , сначала в области права спутниковой связи , а затем в проектах в области наук о жизни, таких как проект «Геном человека» . Она также занимала должность генерального директора GeoStar и создателя спутникового радио SiriusXM.[8] [7] Майкл Бенковиц занимает должность президента и главного операционного директора; Джеймс Эджмонд является главным финансовым директором и казначеем; Пол Махон является главным юрисконсультом. Она также является трансгендерной женщиной .