Дупликация Xp11.2 — это геномная вариация, отмеченная дупликацией региона Х -хромосомы на коротком плече p в позиции 11.2, определяемой стандартным кариотипированием ( G-бэндингом ). Этот богатый генами, склонный к перестройкам регион можно далее разделить на три локуса — Xp11.21, Xp11.22 и Xp11.23. Дупликация может включать любую комбинацию этих трех локусов. Хотя длина дупликации может варьироваться от 0,5 Мб до 55 Мб, большинство дупликаций имеют размер около 4,5 Мб и обычно происходят в области 11.22–11.23. [1] Большинство затронутых женщин демонстрируют преимущественную активацию дублированной Х-хромосомы. [2] Характеристики затронутых людей значительно различаются, даже среди членов одной семьи. Дупликация Xp11.2 может быть «скрытой» — не проявлять никаких явных симптомов у носителей — что известно на примере бессимптомных родителей детей, страдающих дупликацией. [3] [4] К распространенным симптомам относятся умственная отсталость , задержка речи и трудности в обучении, в то время как в редких случаях у детей наблюдаются судороги и узнаваемый паттерн мозговых волн при оценке с помощью ЭЭГ ( электроэнцефалографии ).
Информация о клинических симптомах и признаках взята из базы данных Human Phenotype Ontology [5] и Unique database. [1] Все затронутые лица не обязательно должны проявлять все симптомы. Некоторые из наиболее примечательных признаков:
Среди людей, которым нужна поддержка в обучении, по меньшей мере 3% считаются носителями дупликации. [3] Отмечено, что затронутые члены одной семьи с одинаковой микродупликацией Xp11.2, как правило, имеют схожие профили обучения. Дети с небольшими дупликациями 0,5-1,3 Мб, по-видимому, испытывают легкие трудности в обучении, в то время как другие с типичной дупликацией около 4,5 Мб, как правило, имеют пограничную, легкую или умеренную трудность в обучении. Было показано, что в экстремальном случае с очень большой дупликацией 55 Мб наблюдается тяжелая умственная отсталость. [3] [6]
Речь поражается очень часто и обычно является первым признаком. Похоже, что страдают как речь, так и понимание, в разной степени. Низкий тонус лицевых мышц лежит в основе трудностей с произнесением определенных звуков речи. Также наблюдается гнусавый или хриплый голос. Известно, что дети не могут сосать грудь в младенчестве из-за слабых лицевых мышц.
Раннее половое созревание происходит у 80% затронутых детей или взрослых, причем у девочек менструальные циклы начинаются уже в 9 лет, а у мальчиков признаки полового созревания проявляются в возрасте 8,5 лет. Один мальчик из Unique завершил половое созревание к 13 годам. [1]
У больных детей наблюдается тенденция к избыточному весу. Это может указывать на проблемы с обменом веществ.
Аномалии нижних конечностей или стоп распространены у людей с дупликацией Xp11.2, затрагивая около 71% случаев. К особенностям относятся плоскостопие , сводчатые стопы ( pes cavus ), косолапость (talipes), узкие стопы, перепончатые или соединенные пальцы ног/пальцев ( синдактилия ), клинодактилия 5-го пальца , гипоплазия 5-го пальца и сужающиеся пальцы. [3] [7]
Отмечен типичный рисунок электрической активности мозга у детей, страдающих этим заболеванием, который описывается как « субклинические припадки ». У детей наблюдается своеобразный электроэнцефалографический рисунок, характеризующийся роландоподобными спайками и/или непрерывной спайковой волной во время медленного сна (CSWS), также называемый центрально-височным фокальным спайком. [3]
К распространенным необычным чертам относятся короткая или плоская бороздка между носом и верхней губой ( губной желобок ), большая, высокая или глубокая переносица, густые брови и/или сросшиеся брови ( синофрис ) и тонкие губы. [1] [3] [5]
Используя сравнительную геномную гибридизацию на основе массивов (aCGH) для скрининга 2400 человек с изолированной или синдромной умственной отсталостью на предмет вариации числа копий, Джорда и др. (2009) выявили 8 (0,33%) неродственных людей, 2 мужчин и 6 женщин, с микродупликацией в хромосоме Xp11.23-p11.22. Перестройка была семейной у 3 пациентов. У пациентки была общая дупликация размером 4,5 Мб с ее больной матерью и сестрой, а у неродственного пациента-мужчины была общая дупликация размером 4,5 Мб с его больной матерью и сестрой. Третий неродственный мужчина унаследовал меньшую дупликацию размером 0,8 Мб от своей здоровой матери. Еще у трех человек были дупликации размером 4,5 Мб de novo , а у еще двух были частично перекрывающиеся дупликации размером 6,0 и 9,2 Мб de novo . Отцовское происхождение дупликации было продемонстрировано во всех новых женских случаях. У шести затронутых женщин наблюдалась избирательная инактивация нормальной Х-хромосомы, тогда как у 3 была случайная инактивация Х-хромосомы. Точки разрыва удалось идентифицировать у 8 человек. Рецидивирующая дупликация была фланкирована дистально сегментной дупликацией (D-REP на 47,8–48,2 Мб), содержащей кластер генов и псевдогенов точки разрыва синовиальной саркомы X (SSX), а проксимально — сложным повтором (P-REP на 52,1–53,1 Мб), богатым генами SSX, меланомного антигена и X-антигена (XAGE). Анализ последовательности соединений показал, что рецидивирующие дупликации размером 4,5 Мб были опосредованы неаллельной гомологичной рекомбинацией (NAHR) или рекомбинацией, опосредованной Alu. Большинство этих рекомбинаций произошло между фланкирующими сложными сегментными дупликациями. [3] Область дупликации и вариации числа копий могут быть дополнительно подтверждены с помощью флуоресцентной гибридизации in-situ (FISH) и ПЦР .
Дупликация в Xp11.2, особенно в области Xp11.22-11.23, является синдромной и связана с умственной отсталостью, сцепленной с Х-хромосомой. [8] [4] Хромосомная дупликация может быть de novo или семейной. Семейные носители небольшой дупликации (<1 Мб) демонстрируют рецессивное наследование, сцепленное с Х-хромосомой. Все другие затронутые лица с большей дупликацией демонстрируют доминантную экспрессию и сопоставимые клинические фенотипы независимо от пола, размера дупликации и модели инактивации Х-хромосомы. [3]
Xp11.22 содержит приблизительно 5 Мб ДНК (chrX:49,800,001–54,800,000, hg19). Ряд патогенных делеций и дупликаций, связанных с Xp11.22, были описаны у людей с задержкой развития, умственной отсталостью и/или аутизмом. [9] Эти фенотипы были приписаны изменениям в количестве копий нескольких генов, включая HUWE1 , KDM5C , IQSEC2 , TSPYL2 , SHROOM4, PHF8 и FAM120C . [10] [11]
Белок 1, содержащий домены HECT, UBA и WWE ( HUWE1 ), представляет собой убиквитинлигазу семейства HECT, расположенную на Х-хромосоме в Xp11.22, с растущими генетическими связями с раком [12] и умственной отсталостью. [13] Экспрессия гена HUWE1 обнаружена в нескольких тканях мышей, включая кору головного мозга, гиппокамп, язык, глаза, почки, печень, надпочечники и фибробласты. [14] Увеличение количества копий HUWE1 связано с несиндромной умственной отсталостью. [14] [15] Миссенс-мутации в HUWE1 встречаются во многих семьях с умственной отсталостью, включая семьи с синдромом Юберга-Марсиди-Брукса. [15] [13] [16] Пациенты с миссенс-мутациями в HUWE1 имеют общие клинические признаки с пациентами с дупликацией HUWE1 . Это говорит о том, что как повышенная, так и пониженная функция HUWE1 может быть связана с умственной отсталостью, однако доказательства, полученные в ходе модельных исследований in vivo, подтверждающие или опровергающие эту возможность, по-прежнему отсутствуют.
KDM5C (лизин-специфическая деметилаза 5C), также известная как jumonji, A/T-богатый интерактивный домен 1C ( JARID1C ), расположен на X-хромосоме в Xp11.22-p11.21. Ген кодирует белок из 1560 аминокислот, который принадлежит к подсемейству JARID1 ДНК-связывающих белков Arid. [17] Белок обладает H3K4me3 -специфической деметилазной активностью и, как показано, функционирует как транскрипционный репрессор через комплекс RE-1-замедляющий фактор транскрипции (REST). [18]
Мутации в KDM5C вызывают синдромную Х-сцепленную умственную отсталость типа Класа-Йенсена [19] [20], характеризующуюся умеренной или тяжелой умственной отсталостью, нарушениями речи и другими клиническими проявлениями, такими как судороги и агрессивное поведение у некоторых людей. [11] [21] Также имеется сообщение о мутации у пациента с расстройством аутистического спектра. [22] Исследование показало, что мыши с нокаутом Kdm5c проявляют адаптивные и когнитивные отклонения, аналогичные таковым при человеческой Х-сцепленной умственной отсталости, и пришло к выводу, что динамика метилирования гистонов формирует нейронную сеть. [23]
Мотив IQ и домен Sec7 2 ( IQSEC2 ), также известный как BRAG1 или IQ-ARFGEF , расположен на Х-хромосоме в Xp11.22 и кодирует фактор обмена гуаниновых нуклеотидов для семейства ARF ГТФ-связывающих белков (ARFGEF). [24] Он экспрессируется в нейронах и участвует в организации цитоскелета, морфологии дендритных шипиков и возбуждающей синаптической организации. [25]
Мутации в IQSEC2 широко ассоциируются со случаями несиндромной умственной отсталости, связанной с Х-хромосомой, при этом некоторые женщины-носители сообщают о трудностях в обучении. [26] Известно, что этот ген играет важную роль в поддержании гомеостаза в нейронной среде человеческого мозга. Изменение активности фактора обмена гуаниновых нуклеотидов может влиять на регуляцию организации актинового цитоскелета и развитие нейронов в мозге за счет снижения активации субстрата ARF6 или дефекта в активности связывания ГТФ. [26]
Две внутригенные дупликации, предположительно вызывающие терминирующие мутации на Х-хромосоме с участием IQSEC2 , были выявлены в двух случаях de novo , а одна бессмысленная мутация была описана у трех дополнительных пациентов мужского пола с тяжелой умственной отсталостью и дополнительными клиническими признаками, включая неонатальную гипотонию , задержку двигательных навыков, судороги, косоглазие , аутистическое поведение, стереотипные движения рук по средней линии, микроцефалию , недостаточную ходьбу или ее отсутствие, недостаточные языковые навыки, значительные поведенческие проблемы и слегка аномальные черты лица. [27] Новая мутация de novo в гене IQSEC2 , выявленная с помощью диагностического секвенирования экзома, показала значительную задержку развития, судороги, гипотонию, нарушения зрения, плагиоцефалию , аутистические черты, отсутствие языковых навыков и аномальные результаты МРТ. [28] Ген IQSEC2 играет большую роль в причине когнитивных нарушений, сцепленных с Х-хромосомой, чем считалось ранее. Дополнительное рассмотрение необходимо в отношении синдромной природы его фенотипической ассоциации.
Тестис-специфический белок Y-кодируемый (TSPY) как 2 ( TSPYL2 ) кодирует член суперсемейства белков сборки нуклеосом TSPY-like/SET/nucleosome-1 и расположен на Х-хромосоме в Xp11.22. Кодируемый белок локализуется в ядрышке, где он функционирует в ремоделировании хроматина и как ингибитор прогрессирования клеточного цикла. [29] В соответствии с возможной ролью путей Tspyl2 в развитии нервной системы, микродупликация Xp11.2, включающая локус TSPYL2, была зарегистрирована у пациентов мужского пола с синдромом дефицита внимания и гиперактивности . [11]
Shroom Family Member 4 (SHROOM4) , также известный как KIAA1202 , кодирует члена семейства APX/Shroom, который содержит N-концевой домен PDZ и C-концевой мотив ASD2. Он расположен на X-хромосоме в Xp11.22 и в основном связан с синдромом умственной отсталости, сцепленным с Х-хромосомой Стокко дос Сантоса, характеризующимся когнитивными нарушениями. [30] Кодируемый белок может играть роль в архитектуре цитоскелета. Симптомы мутаций гена SHROOM4 в исходной семье, описанной Стокко дос Сантосом, включают тяжелую умственную отсталость, двусторонний врожденный вывих бедра и низкий рост. Ген SHROOM4 также был обнаружен нарушенным у двух неродственных женщин с легкой или умеренной умственной отсталостью. Другие признаки включали задержку или отсутствие речи, судороги, кифоз и гиперактивность. Женщины-носители демонстрировали судороги и депрессию. Никаких мутаций в SHROOM4 не было выявлено в более чем 1000 контрольных X-хромосомах. [30] [31]
Сцепленная с Х-хромосомой умственная отсталость