stringtranslate.com

Инотерсен

Инотерсен , продаваемый под торговой маркой Тегседи , представляет собой антисмысловой олигонуклеотид 2'-O-(2-метоксиэтил) (2'-MOE), используемый для лечения повреждений нервов у взрослых с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом . [6] [7] Последовательность имеет вид TCTTG GTTACATGAA ATCCC, где C — метилированный C, а первая и третья секции (основания 1-5 и 16-20, отделенные от средней секции пробелами) модифицированы MOE. [8]

Наиболее распространенными побочными эффектами являются реакции в месте инъекции (покраснение, отек, кровотечение, боль, сыпь и зуд в месте инъекции), тошнота, головная боль, усталость, низкий уровень тромбоцитов и лихорадка. [6]

Инотерсен может вызывать серьезные побочные эффекты, включая низкий уровень тромбоцитов и воспаление почек. [6] Из-за этих серьезных побочных эффектов Инотерсен доступен в Соединенных Штатах только через ограниченную программу под названием Программа оценки и смягчения риска Тегседи (REMS). [6]

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) считает его лекарством первого класса . [9]

История

Инотерсен был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в июле 2018 года. [5]

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило инотерсен в октябре 2018 года. [6] Заявка на инотерсен получила статус орфанного препарата . [10]

FDA одобрило инотерсен на основании доказательств одного клинического испытания (испытание 1/NCT01737398), в котором приняли участие 172 человека с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом. [6] Испытание проводилось в 24 центрах в Австралии, Европе, Южной Америке и Соединенных Штатах. [6] Преимущества и побочные эффекты инотерсена оценивались в одном клиническом испытании, в котором приняли участие участники с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом. [6] Участникам случайным образом назначали инотерсен или плацебо путем подкожной инъекции один раз в неделю в течение 65 недель. [6] В течение первой недели лечения участники получали три дозы лечения, а затем подкожные инъекции один раз в неделю в течение 64 недель. [6] Ни участники, ни поставщики медицинских услуг не знали, какое лечение им назначалось, до завершения испытания. [6]

Ссылки

  1. ^ «Список всех препаратов с предупреждениями в черном ящике, составленный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»). nctr-crs.fda.gov . FDA . Получено 22 октября 2023 г. .
  2. ^ "Tegsedi inotersen injection" (PDF) . Монография о продукте, включающая информацию о лекарственном средстве для пациентов . Akcea Therapeutics, Inc. Архивировано (PDF) из оригинала 1 июня 2022 г. Получено 1 июня 2022 г. – через Реестр лекарственных средств и товаров медицинского назначения, Правительство Канады.
  3. ^ "Тегседи 284 мг раствор для инъекций в предварительно заполненном шприце - Краткое описание характеристик продукта (SmPC)". (emc) . 15 октября 2019 г. Архивировано из оригинала 7 октября 2020 г. Получено 3 октября 2020 г.
  4. ^ "Тегседи-инотерсен инъекция, раствор". DailyMed . 2 сентября 2020 г. Архивировано из оригинала 7 октября 2020 г. Получено 3 октября 2020 г.
  5. ^ ab "Tegsedi EPAR". Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 17 сентября 2018 г. Архивировано из оригинала 8 октября 2020 г. Получено 3 октября 2020 г.
  6. ^ abcdefghijk "Drug Trial Snapshot: Tegsedi". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 23 июля 2019 г. Архивировано из оригинала 19 декабря 2019 г. Получено 18 декабря 2019 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .
  7. ^ Benson MD, Dasgupta NR, Monia BP (февраль 2019 г.). «Инотерсен (транстиретин-специфический антисмысловой олигонуклеотид) для лечения транстиретинового амилоидоза». Neurodegenerative Disease Management . 9 (1): 25–30. doi :10.2217/nmt-2018-0037. PMID  30561247. S2CID  56178847.
  8. ^ Yu RZ, Collins JW, Hall S, Ackermann EJ, Geary RS, Monia BP и др. (июнь 2020 г.). «Популяционное фармакокинетическое-фармакодинамическое моделирование инотерсена, антисмыслового олигонуклеотида для лечения пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом». Nucleic Acid Therapeutics . 30 (3): 153–163. doi :10.1089/nat.2019.0822. PMC 7249474 . PMID  32286934. {{cite journal}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка )
  9. ^ New Drug Therapy Approvals 2018 (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (Отчет). Январь 2019 г. Архивировано из оригинала 17 сентября 2020 г. Получено 16 сентября 2020 г.
  10. ^ "Inotersen Orphan Drug Designation and Approval". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 24 июля 2012 г. Архивировано из оригинала 19 декабря 2019 г. Получено 18 декабря 2019 г. Общественное достояниеВ данной статье использован текст из этого источника, находящегося в общественном достоянии .