stringtranslate.com

Патисиран

Патисиран , продаваемый под торговой маркой Онпаттро , представляет собой лекарственный препарат, используемый для лечения полинейропатии у людей с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом [7] , редким смертельным заболеванием , которое, по оценкам, поражает 50 000 человек во всем мире. [8] [9]

Это первый препарат на основе малых интерферирующих РНК, одобренный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), и первый препарат, одобренный FDA для лечения этого состояния. [8] Это препарат для подавления генов , который препятствует выработке аномальной формы транстиретина . [10] Патисиран использует новый подход к нацеливанию и снижению выработки белка TTR в печени через путь РНК-интерференции. [11]

Патисиран был разработан и продается компанией Alnylam . [12] FDA считает его лекарством первого класса . [13]

История

Патисирану был присвоен статус орфанного препарата , статус ускоренного рассмотрения , приоритетного рассмотрения и статуса прорывной терапии из-за его нового механизма действия и редкости заболевания, которое он лечит. [14] [15] Он был одобрен для медицинского применения в Соединенных Штатах и ​​Европейском союзе в августе 2018 года. [16] [17] Стоимость на одного пациента составляет от 451 430 до 677 145 долларов США в год в зависимости от количества необходимых флаконов. [18]

[19] [20]

Формулировка

Активный компонент siRNA Патисирана формулируется в липидные наночастицы , которые защищают РНК и облегчают ее доставку в целевые ткани. Формула липидных наночастиц включает буферные компоненты, а также липидные компоненты DLin-MC3-DMA, Distearoylphosphatidylcholine , холестерин и ПЭГилированный липид DMG -PEG 2000. [ 21]

Общество и культура

Экономика

По состоянию на 2020 год 1050 человек по всему миру получали патисиран, что принесло Alnylam Pharmaceuticals 65,5 млн долларов чистого дохода . [22] [23]

Ссылки

  1. ^ ab "Onpattro". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 2 декабря 2022 г. Архивировано из оригинала 5 февраля 2023 г. Получено 28 апреля 2023 г.
  2. ^ "Обновления базы данных по назначению лекарств во время беременности". Управление по контролю за терапевтическими товарами (TGA) . 21 декабря 2022 г. Архивировано из оригинала 3 апреля 2022 г. Получено 2 января 2023 г.
  3. ^ "Onpattro patisiran 10 мг/5 мл концентрированный инъекционный раствор для инфузионного флакона (380813)". Управление по контролю за оборотом терапевтических товаров (TGA) . 22 ноября 2022 г. Архивировано из оригинала 18 декабря 2022 г. Получено 28 апреля 2023 г.
  4. ^ "Onpattro (Alnylam Australia Pty Ltd)". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 5 декабря 2022 г. Архивировано из оригинала 27 марта 2023 г. Получено 28 апреля 2023 г.
  5. ^ "Onpattro PI" (PDF) . Архивировано из оригинала (PDF) 30 мая 2022 г.
  6. ^ «Summary Basis of Decision (SBD) for Onpattro». Health Canada . 23 октября 2014 г. Архивировано из оригинала 31 мая 2022 г. Получено 29 мая 2022 г.
  7. ^ ab "Инъекция Онпаттропатисирана, липидный комплекс". DailyMed . Национальная медицинская библиотека США. 10 мая 2021 г. Архивировано из оригинала 4 мая 2022 г. Получено 9 июня 2022 г.
  8. ^ ab Loftus P (10 августа 2018 г.). "New Kind of Drug, Silencing Genes, Gets FDA Approval" . The Wall Street Journal . Архивировано из оригинала 10 августа 2018 г. . Получено 10 августа 2018 г. .
  9. ^ Elafros MA, Kvalsund MP, Callaghan BC (июнь 2022 г.). «Глобальное бремя полинейропатии — нужна точная оценка». JAMA Neurology . 79 (6): 537–538. doi :10.1001/jamaneurol.2022.0565. PMC 9197927. PMID 35404377.  S2CID 248083689  . 
  10. ^ Кристен А.В., Аджруд-Дрисс С., Консейсан И., Горевич П., Кириакидес Т., Обичи Л. (февраль 2019 г.). «Патисиран, РНКи-терапевтическое средство для лечения наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза». Управление нейродегенеративными заболеваниями . 9 (1): 5–23. дои : 10.2217/nmt-2018-0033 . ПМИД  30480471.
  11. ^ "Onpattro (patisiran)". www.centerwatch.com . Архивировано из оригинала 24 июня 2021 г. . Получено 18 июня 2021 г. .
  12. ^ Reidy C (22 октября 2012 г.). «Alnylam, Genzyme Form Alliance». The Boston Globe . Архивировано из оригинала 7 мая 2021 г. Получено 5 мая 2021 г.
  13. ^ New Drug Therapy Approvals 2018 (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) (Отчет). Январь 2019 г. Архивировано из оригинала 17 сентября 2020 г. Получено 16 сентября 2020 г.
  14. ^ "FDA одобряет первую в своем роде целевую терапию на основе РНК для лечения редкого заболевания" (пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). 10 августа 2018 г. Архивировано из оригинала 7 сентября 2018 г. Получено 11 августа 2018 г.
  15. ^ Brooks M (10 августа 2018 г.). «FDA одобряет Patisiran (Onpattro) для лечения полинейропатии при hAATR». Medscape . WebMD. Архивировано из оригинала 4 июля 2019 г. . Получено 10 августа 2018 г. .
  16. ^ "Пакет одобрения препарата: Онпаттро (патисиран)". Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . 7 сентября 2018 г. Архивировано из оригинала 12 апреля 2021 г. Получено 2 сентября 2020 г.
  17. ^ "Onpattro EPAR". Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 17 сентября 2018 г. Архивировано из оригинала 8 ноября 2020 г. Получено 2 сентября 2020 г.
  18. ^ "Executive Summary". Отчет по фармакоэкономическому обзору: Patisiran (Onpattro) (Alnylam Netherlands BV): Показания: Лечение полинейропатии у взрослых пациентов с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом [Интернет]. Оттава (Онтарио): Канадское агентство по лекарственным средствам и технологиям в здравоохранении. Август 2019 г. Архивировано из оригинала 20 октября 2021 г. Получено 3 апреля 2021 г. – через Национальный центр биотехнологической информации.{{cite book}}: CS1 maint: отсутствует местоположение издателя ( ссылка )
  19. ^ Lipschultz B, Cortez M (10 августа 2018 г.). «Лечение редких заболеваний от Alnylam обойдется в 450 000 долларов в год». Bloomberg . Архивировано из оригинала 14 ноября 2019 г. Получено 11 августа 2018 г.
  20. ^ "Onpattro Prices, Coupons & Patient Assistance Programs". Drugs.com . Архивировано из оригинала 24 июня 2021 г. . Получено 23 июня 2021 г. .
  21. ^ Акинк А., Майер М.А., Манохаран М., Фицджеральд К., Джаяраман М., Баррос С. и др. (декабрь 2019 г.). «История Onpattro и клинический перевод нанопрепаратов, содержащих препараты на основе нуклеиновых кислот» (PDF) . Природные нанотехнологии . 14 (12): 1084–1087. Бибкод : 2019NatNa..14.1084A. doi : 10.1038/s41565-019-0591-y. PMID  31802031. S2CID  208621038. Архивировано (PDF) из оригинала 19 февраля 2024 года . Проверено 10 марта 2024 г.
  22. ^ "Патисиран и Вутрисиран, в разработке для лечения транстиретин-опосредованного амилоидоза" (PDF) . Alnylam Pharmaceuticals . Архивировано (PDF) из оригинала 9 октября 2021 г.
  23. ^ «Alnylam Pharmaceuticals Reports Fourth Quarter and Full Year 2020 Financial Results and Highlights Recent Period Activity» (пресс-релиз). Alnylam. 11 февраля 2021 г. Архивировано из оригинала 24 июня 2021 г. Получено 23 июня 2021 г. – через Business Wire.