Алемтузумаб , продаваемый под торговыми марками Campath и Lemtrada , среди прочих, является лекарственным средством, используемым для лечения хронического лимфолейкоза и рассеянного склероза . [8] При хроническом лимфолейкозе он использовался как в качестве терапии первой и второй линии. [8] Он вводится путем инъекции в вену . [8]
Это моноклональное антитело , которое связывается с CD52 , белком, присутствующим на поверхности зрелых лимфоцитов , но не на стволовых клетках, из которых эти лимфоциты происходят. После лечения алемтузумабом эти лимфоциты, несущие CD52, подвергаются уничтожению.
Алемтузумаб был одобрен для медицинского применения в Соединенных Штатах в 2001 году. [8] (Маб) Кэмпас был отозван с рынков США и ЕС в 2012 году в целях подготовки к более дорогостоящему повторному запуску Лемтрады, предназначенного для лечения рассеянного склероза. [9]
Алемтузумаб используется для лечения В-клеточного хронического лимфоцитарного лейкоза у людей, которые лечились алкилирующими агентами и у которых терапия флударабином оказалась неудачной . Это неконъюгированное антитело, которое, как полагают, работает посредством активации антителозависимой клеточно-опосредованной цитотоксичности . [10] [ ненадежный медицинский источник? ]
Он используется при рецидивирующе-ремиттирующей форме рассеянного склероза. [8] Метаанализ исследований Cochrane 2017 года, сравнивающих алемтузумаб с интерфероном бета 1a, пришел к выводу, что ежегодные циклы алемтузумаба, вероятно, снижают долю людей, у которых наблюдается рецидив, и могут снизить долю людей, у которых наблюдается ухудшение инвалидности и новые поражения T2 на МРТ, при этом нежелательные явления оказались одинаково высокими для обоих методов лечения. [11] Однако были отмечены низкие или умеренные уровни доказательств во включенных существующих исследованиях, а также была подчеркнута необходимость в более крупных высококачественных рандомизированных, двойных слепых, контролируемых испытаниях, сравнивающих моно- или комбинированную терапию с алемтузумабом. [11]
Алемтузумаб противопоказан пациентам с активными инфекциями, фоновым иммунодефицитом (например, серопозитивным по ВИЧ) или известной гиперчувствительностью I типа или анафилактическими реакциями на вещество. [6]
В ноябре 2018 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) опубликовало заявление о безопасности [12], предупреждающее о редких, но серьезных случаях инсульта и разрывов стенок кровеносных сосудов у пациентов с рассеянным склерозом, получавших препарат Лемтрада (алемтузумаб), которые в основном происходили в течение первого дня после начала лечения и в некоторых случаях приводили к постоянной инвалидности и даже смерти.
В дополнение к 13 случаям, на которые ссылается заявление FDA о безопасности, еще пять случаев спонтанного внутричерепного кровоизлияния были ретроспективно выявлены в четырех американских центрах рассеянного склероза в переписке, опубликованной в Интернете в феврале 2019 года. [13]
В апреле 2019 года Комитет по оценке рисков фармаконадзора (PRAC) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) сообщил, что начал обзор препарата Lemtrada (алемтузумаб) для лечения рассеянного склероза после новых сообщений об иммуноопосредованных состояниях и проблемах с сердцем и кровеносными сосудами, связанных с этим препаратом, включая случаи со смертельным исходом. PRAC сообщил, что пока обзор продолжается, Lemtrada следует начинать только у взрослых с рецидивирующе-ремиттирующим рассеянным склерозом, который является высокоактивным, несмотря на лечение по крайней мере двумя видами терапии, изменяющими течение заболевания (тип лекарства от рассеянного склероза), или когда другие методы терапии, изменяющие течение заболевания, не могут быть использованы. PRAC также сообщил, что пациенты, проходящие лечение препаратом Lemtrada, которым он помогает, могут продолжить лечение, проконсультировавшись со своим врачом. [14]
Очень распространенные побочные реакции, связанные с инфузией алемтузумаба у людей с рассеянным склерозом, включают инфекции верхних дыхательных путей и мочевыводящих путей, инфекции вируса герпеса, лимфопению, лейкопению, изменения функции щитовидной железы, тахикардию, кожную сыпь, зуд, лихорадку и усталость. [15] Краткое изложение характеристик продукта, представленное в электронном сборнике лекарственных средств [eMC [16] ], дополнительно перечисляет распространенные и необычные побочные реакции, которые были зарегистрированы для Лемтрады, которые включают серьезные оппортунистические нокардиальные инфекции и цитомегаловирусный синдром. [17] [18] [19]
Алемтузумаб также может спровоцировать аутоиммунное заболевание посредством подавления популяций регуляторных Т-клеток и/или появления аутореактивных В-клеток. [20] [21]
Также были зарегистрированы случаи реактивации/рецидива рассеянного склероза [22].
Алемтузумаб — это гуманизированное моноклональное антитело IgG1 каппа, полученное из рекомбинантной ДНК и направленное против гликопротеина CD52 на поверхности клетки . [23]
Истоки алемтузумаба восходят к Кэмпату-1, который был получен из крысиных антител против белков человеческих лимфоцитов, полученных Германом Вальдманном и коллегами в 1983 году. [24] Название Кэмпат происходит от кафедры патологии Кембриджского университета .
Первоначально Campath-1 не был идеальным для терапии, поскольку пациенты могли, в теории, реагировать на чужеродные детерминанты белка крысы антитела. Чтобы обойти эту проблему, Грег Винтер и его коллеги гуманизировали Campath-1, извлекая гипервариабельные петли , которые имели специфичность к CD52, и прививая их к каркасу человеческого антитела. Это стало известно как Campath-1H и служит основой для алемтузумаба. [25]
Хотя алемтузумаб начинал свою жизнь как лабораторный инструмент для изучения иммунной системы, в течение короткого времени он был клинически исследован для использования в целях повышения успешности трансплантации костного мозга и в качестве лечения лейкемии, лимфомы, васкулита, трансплантации органов, ревматоидного артрита и рассеянного склероза. [26]
Кэмпат как лекарство был впервые одобрен для лечения В-клеточного хронического лимфоцитарного лейкоза в 2001 году. Он продается компанией Genzyme , которая приобрела всемирные права у Bayer AG в 2009 году. Genzyme была куплена Sanofi в 2011 году. В августе/сентябре 2012 года Кэмпат был отозван с рынков США и ЕС. Это было сделано для предотвращения использования препарата не по назначению для лечения рассеянного склероза и для подготовки к повторному запуску под торговой маркой Lemtrada с другой дозировкой, направленной на лечение рассеянного склероза; ожидается, что это будет стоить намного дороже. [9]
В феврале 2011 года компания Sanofi-Aventis, впоследствии переименованная в Sanofi , приобрела компанию Genzyme, производителя алемтузумаба. [27] Приобретение было отложено из-за спора между двумя компаниями относительно стоимости алемтузумаба.
В августе 2012 года Genzyme передала лицензию на все презентации алемтузумаба [28] в ожидании одобрения регулирующих органов для повторного внедрения его в качестве лечения рассеянного склероза . Опасения [29] о том, что Genzyme позже выведет на рынок тот же продукт по гораздо более высокой цене, оказались верными.
Алемтузумаб — международное непатентованное название . [30]
В эксперименте in vitro было показано, что алемтузумаб обладает противовирусными свойствами против ВИЧ-1 . [31]
Ретроспективное исследование алемтузумаба (10 мг внутривенно еженедельно) 2009 года у 20 пациентов (без контроля) с тяжелой стероид-резистентной острой кишечной реакцией «трансплантат против хозяина» после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) продемонстрировало улучшение. Общий уровень ответа составил 70%, с полным ответом у 35%. [32] В этом исследовании медиана выживаемости составила 280 дней. К важным осложнениям после этого лечения относились реактивация цитомегаловируса , бактериальная инфекция и инвазивная аспергиллезная инфекция. [32]